藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)效用正在釋放

隨著醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革的深入推進(jìn)，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的作用愈加凸顯。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)屬于“舶來(lái)品”，如何讓這項(xiàng)技術(shù)本土化，在我國(guó)政策制定過(guò)程中發(fā)揮更多的正向作用？近日，在中國(guó)社會(huì)保障學(xué)會(huì)醫(yī)療保障專(zhuān)業(yè)委員會(huì)、《健康報(bào)》社、《中國(guó)衛(wèi)生》雜志社共同舉辦的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)應(yīng)用與發(fā)展論壇上，業(yè)內(nèi)學(xué)者進(jìn)一步闡述了藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的意義，介紹了最前沿的國(guó)際經(jīng)驗(yàn)，并針對(duì)我國(guó)現(xiàn)狀提出了藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的應(yīng)用路徑。

“舶來(lái)品”如何本土化

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)源自于20世紀(jì)70年代的美國(guó)，20世紀(jì)90年代初才進(jìn)入中國(guó)。雖然已經(jīng)發(fā)展了一段時(shí)間，但我國(guó)在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的應(yīng)用挖潛上還有很長(zhǎng)的路要走。業(yè)內(nèi)學(xué)者提出，現(xiàn)階段，宜參考國(guó)際經(jīng)驗(yàn)，讓藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)在中國(guó)本土化，更好地服務(wù)中國(guó)現(xiàn)狀。

2017年5月，第22屆國(guó)際藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)與結(jié)果研究大會(huì)在美國(guó)召開(kāi)。剛剛參會(huì)回國(guó)的復(fù)旦大學(xué)教授胡善聯(lián)，將大會(huì)的成果和我國(guó)的醫(yī)保制度聯(lián)系起來(lái)，給出了幾點(diǎn)思考。第一，關(guān)于價(jià)值評(píng)價(jià)框架。價(jià)值框架包含成本和臨床結(jié)果，就我國(guó)而言，提倡以患者為中心建立價(jià)值框架，從患者角度考慮能夠獲得哪些價(jià)值、獲得哪些效益。第二，關(guān)于藥品目錄制定。一種技術(shù)或者藥物能否納入醫(yī)保目錄，要綜合考慮其成本和效益。成本——效益分析中有兩個(gè)關(guān)鍵因素，質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）和支付意愿（WTP）。國(guó)際上引入QALY閾值（每增加一個(gè)QALY下的WTP金額），以此為依據(jù)判斷新技術(shù)或新藥物是否納入醫(yī)保目錄，低于閾值的，直接納入；超過(guò)閾值的，通過(guò)談判如果能降到門(mén)檻線，也可以考慮納入。世界衛(wèi)生組織建議的QALY閾值為1個(gè)～3個(gè)人均GDP，在中國(guó)很多城市常常引用這個(gè)標(biāo)準(zhǔn)；美國(guó)的QALY閾值為10萬(wàn)美元～15萬(wàn)美元。第三，關(guān)于藥品價(jià)格策略。目前，全球不同地區(qū)所采取的藥品定價(jià)方法包括參考定價(jià)、量?jī)r(jià)掛鉤定價(jià)、根據(jù)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)定價(jià)等。建議我國(guó)采取以衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估（HTA）為基礎(chǔ)的多目標(biāo)決策定價(jià)方法。

近年來(lái)，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)在我國(guó)醫(yī)藥衛(wèi)生領(lǐng)域扮演的角色越來(lái)越多、分量越來(lái)越重。比如，在醫(yī)療費(fèi)用支出迅猛增加的情況下，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)可以更科學(xué)地評(píng)價(jià)并有效配置醫(yī)藥資源；在疾病治療手段和藥物迭代更新的情況下，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)可以選出更具成本—效益的方式；在醫(yī)?；鹜钢c結(jié)余風(fēng)險(xiǎn)并存的情況下，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)可以提高醫(yī)保資金的使用效率、降低使用風(fēng)險(xiǎn)。此外，我國(guó)的商業(yè)保險(xiǎn)發(fā)育還不夠成熟、不夠發(fā)達(dá)，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)同樣有著重要的指導(dǎo)作用。

“藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)已成為政策制定和調(diào)整的科學(xué)工具，將為醫(yī)保目錄遴選、藥品集中采購(gòu)、藥品價(jià)格談判等國(guó)家醫(yī)改重要舉措提供方法論和決策依據(jù)?！薄督】祱?bào)》社總編輯、《中國(guó)衛(wèi)生》雜志社編委周冰非常看好藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的發(fā)展。他提出，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)在促進(jìn)合理用藥、規(guī)范醫(yī)療行為中也起著關(guān)鍵作用，如處方點(diǎn)評(píng)、藥物使用預(yù)警、輔助用藥監(jiān)控、基本藥物優(yōu)先選用、臨床路徑管理等領(lǐng)域，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)都扮演著重要角色。

人人享有基本醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)是健康中國(guó)的建設(shè)重點(diǎn)。在國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委衛(wèi)生發(fā)展研究中心衛(wèi)生政策與技術(shù)評(píng)估研究室主任趙琨看來(lái)，要實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)，就需要不斷擴(kuò)大醫(yī)保資金池，讓老百姓的自付比例下降，經(jīng)濟(jì)支付的風(fēng)險(xiǎn)挑戰(zhàn)越來(lái)越低；橫向上，讓更多的人被基本醫(yī)療保障制度覆蓋，縱向上，不斷覆蓋新的醫(yī)療服務(wù)和技術(shù)。她介紹，“接下來(lái)，就涉及如何開(kāi)發(fā)那些還沒(méi)有被醫(yī)保資金覆蓋的技術(shù)和藥品，如何確保支付時(shí)沒(méi)有更多的經(jīng)濟(jì)風(fēng)險(xiǎn)。而這些，正是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的真實(shí)內(nèi)涵。”

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)提供方法論

對(duì)于我國(guó)開(kāi)展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的實(shí)踐，趙琨結(jié)合國(guó)際經(jīng)驗(yàn)提出了兩點(diǎn)建議。一是開(kāi)展HTA的機(jī)構(gòu)須是獨(dú)立第三方機(jī)構(gòu)。泰國(guó)開(kāi)展衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估的機(jī)構(gòu)是由政府財(cái)政專(zhuān)項(xiàng)支持的、完全獨(dú)立的非營(yíng)利性單位；英國(guó)開(kāi)展醫(yī)療技術(shù)和藥品評(píng)審的國(guó)民健康與社會(huì)服務(wù)優(yōu)化研究院隸屬國(guó)會(huì)，也是獨(dú)立的非營(yíng)利機(jī)構(gòu)，百分之百由財(cái)政專(zhuān)項(xiàng)支持。在中國(guó)建立HTA體系也需由財(cái)政投入，如果財(cái)政不能把體系中的人員待遇兜底，容易產(chǎn)生證據(jù)的偏移。二是我國(guó)有必要設(shè)置一個(gè)門(mén)檻線，即QALY閾值，標(biāo)準(zhǔn)可參考世界衛(wèi)生組織提出的1個(gè)～3個(gè)人均GDP，以協(xié)助決策者判斷有關(guān)技術(shù)或藥品是否可以納入醫(yī)保目錄，同時(shí)協(xié)助判斷其價(jià)格的合理性。

對(duì)于我國(guó)來(lái)說(shuō)，引入藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的技術(shù)方法，“不僅需要與現(xiàn)行的藥物經(jīng)濟(jì)政策相契合，同時(shí)也要與醫(yī)保的發(fā)展相匹配”。復(fù)旦大學(xué)陳文教授表示，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)最利于發(fā)揮作用的兩個(gè)環(huán)節(jié)一是藥品目錄調(diào)整，二是醫(yī)保支付。他認(rèn)為，先確定目錄再確定支付標(biāo)準(zhǔn)其實(shí)是非常被動(dòng)的，很難確定一個(gè)合理的符合醫(yī)?；鸪惺苣芰Φ闹Ц稑?biāo)準(zhǔn)，只有準(zhǔn)入和支付標(biāo)準(zhǔn)同時(shí)確定，才能最大限度地在基金承受范圍內(nèi)逐步納入新技術(shù)和新藥品。國(guó)際上以循證為基礎(chǔ)進(jìn)行目錄調(diào)整是一個(gè)大方向，我國(guó)也要在傳統(tǒng)基于專(zhuān)家咨詢建議的基礎(chǔ)上引入更多的循證元素，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)恰好提供了技術(shù)支撐。

中山大學(xué)藥學(xué)院醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)研究所宣建偉教授曾利用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)模型為藥品決策提供證據(jù)。據(jù)他介紹，廣西壯族自治區(qū)將價(jià)格相對(duì)較高的口服諾維本納入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)目錄，同樣在目錄內(nèi)、價(jià)格相對(duì)較低的靜脈注射諾維本經(jīng)美國(guó)FDA證實(shí)二者療效一致。通過(guò)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)分析顯示，口服諾維本一年療程的花費(fèi)為365元，而靜脈注射諾維本一年療程的花費(fèi)則達(dá)到3000多元，所以，低價(jià)藥品不一定能節(jié)省醫(yī)保支出。

在醫(yī)保支付方面，當(dāng)前我們面臨門(mén)診藥品支付中缺乏合理的支付標(biāo)準(zhǔn)。陳文表示，在這樣的支付環(huán)境下，對(duì)于競(jìng)爭(zhēng)性的產(chǎn)品，可以充分利用市場(chǎng)機(jī)制；而對(duì)于創(chuàng)新性產(chǎn)品來(lái)說(shuō)，國(guó)際經(jīng)驗(yàn)已經(jīng)給了非常好的示范，在體現(xiàn)創(chuàng)新價(jià)值方面運(yùn)用經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)來(lái)反映這樣的價(jià)值是不是物有所值，是不是在社會(huì)可以承受的閾值范圍之內(nèi)。同時(shí)考慮到不同地區(qū)、不同社會(huì)經(jīng)濟(jì)發(fā)展階段下醫(yī)療保險(xiǎn)基金公共基金的承受能力。在這個(gè)過(guò)程當(dāng)中，能不能創(chuàng)新地發(fā)展出一些新的醫(yī)療保險(xiǎn)支付方式還有待于探索。

宣建偉也為廣州醫(yī)保150個(gè)單病種付費(fèi)標(biāo)準(zhǔn)做了研究，通過(guò)大數(shù)據(jù)對(duì)某個(gè)病種在幾級(jí)醫(yī)院一年的費(fèi)用進(jìn)行分析，由此確定該病種2017年和2018年參考價(jià)值。分析發(fā)現(xiàn)，有并發(fā)癥的患者支付費(fèi)用很高，所以，“我們現(xiàn)在更進(jìn)一步找到有并發(fā)癥的患者，查找危險(xiǎn)因素，希望能夠通過(guò)證據(jù)為未來(lái)的精準(zhǔn)支付找到規(guī)律?！毙▊フf(shuō)。

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)與醫(yī)療保險(xiǎn)的價(jià)值導(dǎo)向互相契合，但是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)證據(jù)不是取代已有的決策依據(jù)，而是決策依據(jù)的豐富與綜合，體現(xiàn)多維度決策的發(fā)展方向。“藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)只是通過(guò)研究讓決策者有更詳盡的數(shù)據(jù)，幫助他們做更好的決策，并不是說(shuō)這是唯一的因素。”宣建偉表示。

能力建設(shè)與本土技術(shù)方法需同步跟進(jìn)

“藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)在中國(guó)已經(jīng)跨出了很重要的一步”，中國(guó)藥科大學(xué)丁錦希教授說(shuō)，但是在實(shí)踐操作過(guò)程當(dāng)中還有很多需要建設(shè)的地方。比如，我國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)尚無(wú)明確參照，藥物選擇機(jī)制缺乏科學(xué)選擇依據(jù)；評(píng)估體系尚未建立，缺少明確的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南，試驗(yàn)方法選擇及閾值設(shè)定尚不明確；缺少專(zhuān)門(mén)機(jī)構(gòu)完成藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)。

對(duì)于藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)在我國(guó)應(yīng)用的未來(lái)，陳文也認(rèn)為尚存挑戰(zhàn)，“無(wú)論是多維度決策還是物有所值的價(jià)值理念，這種評(píng)價(jià)方式不僅要在藥品領(lǐng)域倡導(dǎo)，而且要在整個(gè)衛(wèi)生服務(wù)領(lǐng)域中逐漸樹(shù)立，樹(shù)立以健康結(jié)果為導(dǎo)向的價(jià)值導(dǎo)向理念，不僅考慮性價(jià)比，還要考慮其他公平、病人安全等要素，平衡各個(gè)利益相關(guān)者這是一個(gè)逐步調(diào)整和重塑的過(guò)程?！痹谶@樣的理念指導(dǎo)之下，藥品目錄的調(diào)整引入藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)支撐，意味著現(xiàn)在的遴選制可能要逐步過(guò)渡到申報(bào)制，只有在申報(bào)的過(guò)程中才能要求企業(yè)或者第三方機(jī)構(gòu)提供藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)證據(jù)，而在遴選制下很難做到基于證據(jù)主動(dòng)去搜尋證據(jù)的流程設(shè)計(jì)。在支付標(biāo)準(zhǔn)當(dāng)中，醫(yī)療保險(xiǎn)對(duì)于創(chuàng)新藥的支付標(biāo)準(zhǔn)也需要從原來(lái)行政性的價(jià)格管理或者依賴于政府平臺(tái)為基礎(chǔ)的招標(biāo)模式，逐步過(guò)渡為以市場(chǎng)機(jī)制為基礎(chǔ)的談判或者類(lèi)似的市場(chǎng)機(jī)制，體現(xiàn)買(mǎi)方和供方，并基于科學(xué)證據(jù)基礎(chǔ)之上的合理價(jià)格的達(dá)成。雖然，這樣的切換需要相當(dāng)長(zhǎng)的時(shí)間，但是這樣的切換是呼應(yīng)我們上面所提到的價(jià)值導(dǎo)向的重塑訴求。我國(guó)沒(méi)有公眾或者患者的生活質(zhì)量測(cè)定量表，這也對(duì)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究提出了很大的挑戰(zhàn)，未來(lái)，我國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究能力建設(shè)與本土技術(shù)方法發(fā)展需要同步跟進(jìn)。