重組人生長激素治療特發(fā)性矮小癥臨床觀察

郭張強(qiáng)

(滑縣人民醫(yī)院兒一科，河南 滑縣 456400)

重組人生長激素治療特發(fā)性矮小癥臨床觀察

郭張強(qiáng)

(滑縣人民醫(yī)院兒一科，河南 滑縣 456400)

目的 探討不同劑量重組人生長激素治療特發(fā)性矮小癥的臨床療效。方法 71例特發(fā)性矮小癥患者隨機(jī)分組，對照組35例以0.1 U/(kg·d)重組人生長激素治療，觀察組36例，予以0.2 U/(kg·d)重組人生長激素治療，觀察比較兩組治療前后身高、生長速度、骨齡、年齡對應(yīng)身高標(biāo)準(zhǔn)差分值及不良反應(yīng)發(fā)生情況。結(jié)果 治療后觀察組骨齡(10.22±2.60)歲與對照組骨齡(10.38±3.58)歲相比，差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P>0.05)；觀察組身高、生長速度、年齡對應(yīng)身高標(biāo)準(zhǔn)差分值均優(yōu)于對照組，差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P<0.05)；兩組不良反應(yīng)發(fā)生率比較，差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P>0.05)。結(jié)論 高劑量重組人生長激素治療特發(fā)性矮小癥，可有效改善患者身高，提高患兒生長速度。

特發(fā)性矮小癥；重組人生長激素；劑量

矮小癥是指患者身高低于同性別、同年齡兒童身高均值的2個(gè)標(biāo)準(zhǔn)差，且生長速率緩慢，平均年生長速度不超過5 cm。其中特發(fā)性矮小癥為兒童常見矮小癥類型之一，有調(diào)查[1]發(fā)現(xiàn)60%～80%的身材矮小兒童為特發(fā)性矮小癥。患者如未得到及時(shí)治療，將導(dǎo)致最終身高低于正常同齡、同性別者，嚴(yán)重影響患者身心健康。2003年美國批準(zhǔn)重組人生長激素應(yīng)用于矮小癥患者，取得較好效果，但國內(nèi)關(guān)于其最佳使用劑量仍存在爭議。本研究選取滑縣人民醫(yī)院71例特發(fā)性矮小癥患者，給予不同劑量重組人生長激素治療，觀察其臨床療效，報(bào)道如下。

1 資料和方法

1.1 一般資料 選取該院2013年7月—2015年7月收治的71例特發(fā)性矮小癥患者，均符合《特發(fā)性矮小癥相關(guān)診斷標(biāo)準(zhǔn)》[2]，隨機(jī)分組，對照組35例，男15例，女20例;年齡5～12(6.51±1.23)歲；觀察組36例，男14例，女22例；年齡6～12(7.49±1.25)歲。兩組基本資料，差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P>0.05)。

1.2 方法

1.2.1 治療方案 對照組睡前1 h皮下注射0.1U/(kg·d)重組人生長激素(長春金賽藥業(yè)有限責(zé)任公司，國藥準(zhǔn)字S10980102)，1次/d，療程1 a。觀察組睡前1 h皮下注射0.2U/(kg·d)重組人生長激素，1次/d，療程1 a。

1.2.2 觀察指標(biāo) 觀察兩組治療前后身高、生長速度、骨齡及年齡對應(yīng)身高標(biāo)準(zhǔn)差分值。對比觀察兩組下肢水腫、眼瞼水腫、膝部疼痛、皮膚紅腫等不良反應(yīng)發(fā)生情況。

2 結(jié)果

2.1 兩組治療前后各項(xiàng)指標(biāo)變化情況 治療前兩組身高、生長速度、骨齡、年齡對應(yīng)身高標(biāo)準(zhǔn)差分值，組間比較，差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P>0.05);治療后兩組骨齡差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P>0.05);觀察組身高、生長速度、年齡對應(yīng)身高標(biāo)準(zhǔn)差分值均優(yōu)于對照組，差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P<0.05)。見表1。

表1 兩組治療前后各項(xiàng)指標(biāo)變化情況±s)

2.2 兩組不良反應(yīng)發(fā)生情況 觀察組不良反應(yīng)發(fā)生率為11.11%，對照組為8.57%，組間對比差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(χ2=0.002，P>0.05)。見表2。

表2 兩組不良反應(yīng)發(fā)生情況[n(%)]

注：與對照組相比，P<0.05。

3 討論

特發(fā)性矮小癥為受體基因突變或生長激素缺乏所致，生長激素結(jié)合蛋白數(shù)量減少亦可引發(fā)矮小癥。身材矮小易導(dǎo)致患者產(chǎn)生自卑心理，自信心受挫，引發(fā)心理障礙，影響其正常學(xué)習(xí)、社交及未來就業(yè)。一旦骨骺閉合，患者身高便停止增長，因此及早對患者進(jìn)行有效治療，具有重要意義。有學(xué)者[3]指出對矮小癥患者兒童時(shí)期予以及早治療，可避免終身身材矮小的發(fā)生。

重組人生長激素為臨床治療特發(fā)性矮小癥常用藥物，1985年首次應(yīng)用于原發(fā)性生長激素缺乏癥患者，取得較好療效。重組人生長激素通過將靜止期軟骨細(xì)胞轉(zhuǎn)化為增殖期軟骨細(xì)胞，且可促進(jìn)肝臟等組織形成胰島素樣生長因子-1，促使增殖期軟骨細(xì)胞分化、增殖，促進(jìn)骨骼生長，增加骨長度。有研究[4]發(fā)現(xiàn)重組人生長激素治療特發(fā)性矮小癥存在明顯劑量依賴性，對特發(fā)性矮小癥患者予以高劑量重組人生長激素治療效果更佳。本研究結(jié)果顯示，治療后觀察組身高、生長速度、年齡對應(yīng)身高標(biāo)準(zhǔn)差分值均優(yōu)于對照組(P<0.05)，提示對特發(fā)性矮小癥患者給予高劑量重組人生長激素治療，可有效改善患者身高、生長速度，機(jī)制可能為：①重組人生長激素受體基因發(fā)生突變，導(dǎo)致對重組人生長激素不敏感，通過增加重組人生長激素劑量，可增加對受體的刺激，使受體對重組人生長激素敏感性得以提高。②生長激素受體具有多態(tài)性基因位點(diǎn)，增加重組人生長激素濃度可提高其表達(dá)活性，促進(jìn)患者骨生長。有學(xué)者[5]指出增加重組人生長激素劑量在促進(jìn)患者身材長高的同時(shí)，青春期發(fā)育及骨齡可提前，導(dǎo)致患者最終成人身高并未增高，本研究結(jié)果顯示，治療后兩組骨齡、不良反應(yīng)發(fā)生率無明顯差異(P>0.05)，提示增加重組人生長激素劑量并不會出現(xiàn)骨齡提前現(xiàn)象，且具有較高安全性。

綜上所述，高劑量重組人生長激素應(yīng)用于特發(fā)性矮小癥患者，可有效提高生長速度，且安全性高。

[1] 張珺,王喜.重組人生長激素治療ISS及GHD患兒的療效及安全性分析[J].實(shí)用藥物與臨床,2014,17(6):766-768.

[2] 黨桂娟,裴丹.重組人生長激素治療兒童特發(fā)性矮小癥49例分析[J].中國兒童保健雜志,2014,22(5):552-553.

[3] 蔣紅宇,黃春香.重組人生長激素治療特發(fā)性矮小癥35例臨床療效分析[J].兒科藥學(xué)雜志,2014,20(3):31-33.

[4] 鄭方圓,王雪梅,王新利.重組人生長激素對特發(fā)性矮小兒童的促生長效果[J].北京醫(yī)學(xué), 2016,38(1):29-31.

[5] 胡玉娟,董文科,王偉,等.不同劑量重組人生長激素治療特發(fā)性矮小癥的療效觀察[J].第三軍醫(yī)大學(xué)學(xué)報(bào),2014,36(16):1734-1737.

[責(zé)任編輯：馬香芹]

2016-10-31

郭張強(qiáng)(1977-)，男，河南省滑縣人，本科，主治醫(yī)師，從事兒科臨床工作。

R 725.8

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1008-9276(2017)03-0258-02