T-CiRA項目的意義及研究前景

蘇 然/編譯

T-CiRA項目的意義及研究前景

蘇 然/編譯

誘導(dǎo)性多能干細胞（iPSC）為下一代醫(yī)學(xué)提供了激動人心的光明前景。自從2006年京都大學(xué)山中伸彌的研究團隊誘導(dǎo)出這種細胞，京都大學(xué)iPS細胞研究和應(yīng)用中心（CiRA）就一直在推進iPSC技術(shù)的發(fā)展和相關(guān)研究。2015年，CiRA與武田制藥公司達成大規(guī)模合作，建立了武田-CiRA聯(lián)合研發(fā)項目（T-CiRA）。為此，CiRA主任山中伸彌接受《自然》雜志專訪，暢談T-CiRA項目的意義及研究前景。

問：什么是iPSC？它們?yōu)槭裁粗匾?/p>

答：iPSC是通過對取自成人的體細胞進行重編程得到的，類似于胚胎干細胞。iPSC能夠分化成體內(nèi)任何一種類型的細胞，使得它們在再生醫(yī)學(xué)和藥物發(fā)明方面具有廣闊的應(yīng)用前景，包括對罕見和難治之癥的治療。我們產(chǎn)生人類iPSC的技術(shù)具有安全性、高度可重復(fù)性和簡單性，從而能讓我們?yōu)檠芯亢团R床應(yīng)用穩(wěn)定地供應(yīng)干細胞。

問：我們對T-CiRA能抱怎樣的期待？

答：作為世界上最頂尖的iPSC技術(shù)研究中心，CiRA的總體使命是推進iPSC的臨床應(yīng)用。為了實現(xiàn)這一使命，與制藥公司合作至關(guān)重要，而武田制藥是日本最大的制藥公司。T-CiRA項目無論從合作規(guī)模還是合作水平上來說都是日本學(xué)術(shù)界與工業(yè)界史無前例的合作。首先，合作規(guī)模巨大。未來10年，將有超過6 000平方米的專用空間和200億日元的聯(lián)合投資投入到這個項目上。其次，這次合作的方向與傳統(tǒng)的聯(lián)合研究相反。以前是制藥公司的研究人員來到大學(xué)與學(xué)者合作，而在T-CiRA項目中，我們的CiRA研究人員將到武田制藥公司位于東京附近神奈川縣的湘南研究中心，與武田的研究人員組建研發(fā)團隊。因此，TCiRA項目在日本乃至全球都是一次獨一無二的合作，從中我們有望看到臨床上iPS細胞技術(shù)一些非常重要的進展。

問：T-CiRA合作將如何促進研究？

答：T-CiRA項目為研究者提供了難得的機會，讓他們能長達10年持續(xù)專注于研究一個項目。這將使我們能極大地整體推進研究，因為我們正在從事的這種突破性研究需要耗費相當長的時間才能產(chǎn)出成果。跟武田這樣的大型制藥公司成為合作伙伴，還能讓我們享有藥物發(fā)明中重要資源的完全訪問權(quán)限，包括研究設(shè)施、儀器設(shè)備和大型綜合圖書館，還能與包括高通量篩選和藥物化學(xué)在內(nèi)的很多不同領(lǐng)域的專家交流合作。對任何一位研究人員來說，這都是一個極好的機會。

問：T-CiRA項目在推進哪些研究課題？

答：我們已經(jīng)開展了7個研究課題。其中，兩個是再生醫(yī)學(xué)方面的。一個基于iPSC衍生的胰腺細胞移植，研發(fā)Ⅰ型糖尿病的細胞療法；另一個課題利用iPSC衍生的癌癥特異性淋巴細胞，研究各種癌癥的免疫細胞療法。T-CiRA項目的研究人員還在努力研發(fā)治療難治之癥的藥物。一個團隊的目標是利用患者自身細胞產(chǎn)生的iPSC，發(fā)明治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）的新藥。還有一個團隊正在研究肌肉疾病的治療方法，比如肌營養(yǎng)不良癥和肌病。

我們開展的很多研究本質(zhì)上是基礎(chǔ)研究，但在未來有非常重要的應(yīng)用前景。例如，第5個研究團隊正利用iPSC衍生的心肌細胞開發(fā)下一代藥物發(fā)明平臺，未來有望治療心臟衰竭。第6個研究團隊正致力于從iPSC生成神經(jīng)嵴干細胞，用于藥物發(fā)明和再生醫(yī)學(xué)的各類研究中。最近增加的第7個課題是組織基因組編輯專家研發(fā)杜興氏肌肉營養(yǎng)不良癥的新療法。

對于一些更先進的課題，比如那些研究Ⅰ型糖尿病和癌癥免疫療法的課題，我們的目標是在若干年內(nèi)開始臨床試驗。對于其他更基礎(chǔ)的課題，我們期望能在10年項目結(jié)束時獲得監(jiān)管部門的許可。我們希望這些新技術(shù)將在不久之后研制出用于治病救人的藥品。

除了前面提到的7個課題，iPSC技術(shù)還能用于研究很多其他疾病的新療法，比如血液和免疫疾病，神經(jīng)精神障礙和各種遺傳疾病。T-CiRA項目是一個難能寶貴的機會，因為它基于一個全新的研究框架，我們希望各種研究背景的科學(xué)家都能加入，和我們一起在這個征途上攜手并進。

[資料來源：Nature][責(zé)任編輯：彥 隱]