患方療效匯報在整形外科的應用前景

潘思妲 綜述 穆雄錚 審校

患方療效匯報在整形外科的應用前景

潘思妲 綜述 穆雄錚 審校

患方療效匯報（Patient-reported outcome，PRO）近年來在醫(yī)學領域逐漸發(fā)展，主要通過心理量表對患者進行生活質量的評估，旨在直接從患者處獲得量化信息，以查明患者疾病的癥狀嚴重程度，以及對患者功能狀態(tài)和健康相關生活質量的影響，評估治療的效果。符合規(guī)范的PRO量表可以在醫(yī)療和科研的各個環(huán)節(jié)起到積極作用。通過患方療效匯報，醫(yī)療行為的中心由疾病轉移到患者，在注重個性化治療的整形外科尤為重要。本文對患方療效匯報在整形外科的應用及其前景進行綜述。

患方療效匯報心理量表生活質量整形外科

1 背景

循證醫(yī)學的概念已被廣為接受，并在臨床和科研中逐步推廣。較高級別的證據常來自前瞻性或回顧性研究，對干預組和對照組的評估及結局的比較，需要統(tǒng)一認可的量化指標，例如評價干預的有效性、死亡率、并發(fā)癥發(fā)生率、復發(fā)率、生物指標的波動等。醫(yī)療的重要目的是減輕疾病對患者生活質量的影響，而目前常用的客觀指標卻難以真實反映患者的主觀感受?；挤蒋熜R報（Patient-reported outcome，PRO）從患者角度評價和改善醫(yī)療行為的結局，相關研究日益受到重視。

PRO旨在直接從患者處獲得信息，以反映患者疾病的癥狀程度及其對患者功能狀態(tài)和健康相關生活質量的影響。盡管這些信息具有較強的主觀性，但仍可通過優(yōu)質的量表進行定量分析，并在不同的臨床情景下檢驗其可靠程度，客觀反應臨床醫(yī)療行為的結果[1]。

2PRO量表的制定

要想直接通過量表手段評估患者的生活質量，量表需具備一定的效度和可信度[2]。效度（Validity），即有效性，是指測量工具或手段能夠準確測出所需測量事物的程度。在PRO量表的開發(fā)和測試中，常需證實的效度包括：內容效度、結構效度、效標效度、會聚效度、區(qū)分效度等。信度（Reliability）是指測驗結果的一致性、穩(wěn)定性及可靠性。另外，量表應精簡短小，語言通俗易懂。

任何涉及到患者主觀感受的問答都屬于PRO的范疇，哪怕僅僅是一項健康狀況的評分[3]。許多整形機構也有對患者進行滿意度調查和病情隨訪的傳統(tǒng)，但往往用的是自主開發(fā)的問卷，未進行效用和可信度的檢驗，不一定能夠真實反映疾病的特點，無法全面評估患者的生活質量，也難以作為循證醫(yī)學證據推廣應用到整個群體，亦不能與其他機構、其他疾病或其他治療方法進行橫向比較[4]。因此，為了能夠應用到整個群體，可以通過人群測試和患者訪談，以驗證量表的內容效度、結構效度、收斂效度和區(qū)別效度，以及內部一致性和重測信度，使量表具有良好的信效度。Frost等[5]認為，對于最簡單的心理量表，至少需要每組200例的樣本量。Anthoine等[6]推薦，在至少100～250樣本量的基礎上，2～20的測試對象/項目比（subject-item ratio）才能達到理想的測試效果。

PRO量表可分為三類。第一類是生活質量通用量表，注重患者在身體、心理、社會三方面的總體表現，如EQ-5D量表、健康相關生活質量量表等；第二類是疾病特異量表，注重某種疾病相關的生活質量，如眼瞼成形效果評估量表[7]；第三類量表涵蓋疾病特異和總體生活質量的綜合評估，如用于乳房手術前后評估的BREAST-Q量表。通用量表可以同步評價不同病種對個體的影響程度，但缺乏疾病特異性，敏感性也較差。疾病特異性量表和綜合量表更能有效反應患者的狀態(tài)，但僅限于對某一類病種內部的比較。故目前對于生活質量的研究，多采用通用量表結合疾病特異量表的方法，在全面評估患者的同時，獲取跨?？苹蚩绮》N的統(tǒng)一量化資料[8]。

PRO量表均應使用自評量表，其語言應通俗易懂，適合各文化層次的人群，并能直接反映患者對自身生活質量的評價。此外，量表要盡量簡短，以提高患者的依從性，減輕醫(yī)生的工作負擔。美國FDA對于PRO量表的開發(fā)有固定的流程要求，整形外科的PRO量表開發(fā)過程，既要參考FDA的PRO量表開發(fā)指南，也要結合整形外科的實際需求[9]。

3 整形外科PRO的意義和應用

WHO早在1948年成立之初的《憲章》中就指出，“健康不僅是沒有病和不虛弱，而且是身體、心理、社會功能三方面的完好狀態(tài)”。整形外科在日常工作中必須同時重視這三個方面，而不論身體上的缺陷程度如何，渴望保持心理和社會功能狀態(tài)，或克服自身心理和社會功能的障礙，是整形外科患者前來就診的深層動機。因此，患者對軀體變化的滿意度取決于其心理狀態(tài)、社會功能的維持和提升，也是衡量整形外科手術成功與否的一大關鍵。

外表是人們被外界評價的重要方面，外表的缺陷和畸形會給人帶來心理上和社會上的負面影響，如過大的壓力、羞愧、焦慮、社交退縮和回避等。然而，同樣程度的外表缺陷，由于個體的自我認知、文化背景的不同，會對不同個體產生不盡相同的影響[10]。反之，外表的改變同樣會對患者產生不同程度的心理影響。已有大量文獻報道，隆胸手術患者術后發(fā)生自殺的概率明顯升高[11]，由此可見成功的手術并不一定會給患者的生活質量帶來積極的提升。

抗衰老和年輕化亦是整形外科的一大熱點，術后隨訪表明，衰老過程會影響手術效果，也會進一步影響患者的生活質量。所以，整形外科臨床中，醫(yī)師除了給患者提供個體化診療外，還需密切隨訪患者的病情進展和心理、社會功能狀態(tài)。

以往整形外科患者術后評估，主要通過醫(yī)生圍繞統(tǒng)計并發(fā)癥、照片美觀程度進行分析[9]。PRO給整形外科帶來了一種評估醫(yī)療結局的新手段。量化的評價指標，對于醫(yī)師理解患者的狀態(tài)和需求、監(jiān)測干預的效果具有極大的幫助，并可為臨床研究提供數據。無論是在疾病-患者層面、患者-醫(yī)生層面，還是醫(yī)療-社會層面，PRO都能起到積極的作用。疾病-患者層面：定期隨訪積累患者的PRO資料并進行分析，了解病情或預后隨時間發(fā)展變化的過程；比較評估某種治療手段的長期效果以及最好的治療方法；預測哪些患者能夠通過某種治療手段獲益；對于患者來說，治療帶來的益處能否有效補償治療產生的副作用；促進患者積極參與疾病的診治和術后康復?；颊?醫(yī)生層面：多數整形外科醫(yī)療行為的最終目的是提高患者的社會功能、改善其心理狀態(tài)和生活質量，醫(yī)生通過PROM可以獲得這方面的一手資料；促進醫(yī)生和患者間的信息交流，讓醫(yī)生理解患者的需求，減輕患者的焦慮，更好地做出醫(yī)療決策；與醫(yī)師療效匯報（Clinician-reported outcome，CRO）相比，PRO可以達到更高的依從性和采樣率；減少觀察者偏倚。醫(yī)療-社會層面：關注治療效果和生命意義的聯系，進行廣泛而深入的成本-效果分析，指導醫(yī)療政策制定；公開客觀比較不同醫(yī)療服務提供者和醫(yī)療機構的治療效用；促進醫(yī)療機構革新。

PRO在整形外科領域逐漸獲得重視，目前報道的整形外科的PRO量表種類繁多，涵蓋多種疾病和醫(yī)療的各個環(huán)節(jié)，但尚缺乏統(tǒng)一的量表。

4 應用PRO可能產生的問題和難點

4.1 PRO的開展

臨床醫(yī)生的日常工作已然繁重，在中國當下的醫(yī)療環(huán)境更是如此。增加PRO檢測項目和數據分析，無疑使繁瑣的臨床工作“雪上加霜”。整形外科，尤其是美容手術患者較為注重隱私，一旦獲得較好的手術效果后，對于隨訪的依從性較差，怎樣提高患者參與PRO的積極性是廣泛開展PRO的一大難題。如何提高數據收集的效率和數據的有效性，事半功倍地達到目的，減輕醫(yī)生負擔是PRO開展中常應審視的問題。

4.2 PRO量表的開發(fā)和選擇

國外PRO研究開展較早，自上世紀70年代就陸續(xù)有生活質量相關量表的開發(fā)，如諾丁漢健康調查表（NHP）、疾病影響調查表（SIP）、36項健康調查簡表（SF-36）等通用量表[17]。2002年，Mapi科研基金會資助建立了PROQOLID數據庫[18]，收錄了來自全球各國，包括PRO量表、CRO量表和觀察者報告結局量表（Observer-reported outcome）在內的3 300余個高質量的結局報告量表，并協調量表的翻譯工作。

目前我國臨床研究使用的高質量PRO量表，主要直接翻譯自國外，或經翻譯后加以修訂。其中部分直接翻譯后便在研究中開展使用，如癲癇患者生活質量量表-31（QOLIE-31）[19]。部分量表經過小樣本人群測試，如明尼蘇達心力衰竭生活質量調查表（LiHFe）[20]。經過大樣本量檢測的中文版PRO量表有匹茲堡睡眠指數[21]、阿爾茨海默病生命質量測評量表（QOL-AD）[22]、艾滋病患者生存質量量表（MOS-HIV）簡體中文版[23]等。整形外科使用自主開發(fā)問卷較多，普遍存在開發(fā)過程樣本量少，后續(xù)考評少等問題，難以獲得廣泛認可[17]。

4.3 PRO量表的效度

PRO能否真實反應患者的狀況，在患者方面，取決于患者的合作性、完成問卷時的專注度、患者受教育程度和文化背景[2]；在醫(yī)生方面，則取決于問卷設計上能否涉及患者最受困擾的項目以達到最佳的敏感度[24]、能否適合各種背景和教育程度的患者群體、能否進一步精簡目前使用的PRO量表。這就需要研究人員經常對PRO量表進行分析和改良。進行PRO量表的調查時機也值得商榷，尤其對于藥物療程中以及術后患者，治療的效果常需經過一定時間后才能完全體現，但時間太長會因混雜因素過多，難以將獲益與否完全歸因于治療本身[1]。

4.4 數據收集

目前PRO量表結果的回收與一般問卷一樣有多種方法，但是PRO量表面對的人群較為復雜，并沒有哪種方法能適用于所有的情況，提供多種方式的問卷方可將患者招募和問卷回收率最大化[25]。英國NHS對髖關節(jié)置換術后隨訪PRO通過信件和因特網問卷兩種方法，發(fā)現信件問卷回收率（92%）明顯高于網絡投放的問卷（49%）[26]。這與患者人群年齡和他們慣用的通信方式緊密相關。2012年，李娜[27]基于從輝瑞公司臨床試驗數據庫中提取的真實患者數據，以依從性指數和完整性評估電子化PRO和傳統(tǒng)紙質PRO，發(fā)現在PRO測量工具使用頻率高時、男性患者相對較多時、患者年齡較大時、白人較黑人和亞洲人多時，基于網絡的PRO更有優(yōu)勢；此外，電子化PRO可以設置不允許跳過問題，保證問卷的完整性?；颊咧鲃油瓿蒔RO也有賴于其對疾病的重視程度和對臨床工作的理解和配合，良好的醫(yī)患關系是提高患者依從性的基礎?；厥者^程中應充分保護患者的隱私，采取盲法以及一些合理的警報措施，對于提高數據的真實性具有極大地幫助，同時也可保證臨床醫(yī)生及時發(fā)現異常[28]。

4.5 結果分析

對PRO的結果分析也是值得注意的問題。雖然PRO產生了量化數據，但大多數情況下并不能規(guī)定干預的臨界值。單獨考慮PRO并不能直接發(fā)現哪些患者不能從治療中獲益。NHS獲得的PRO數據曾發(fā)現，每年有20 000例腹股溝疝手術、靜脈曲張手術，以及16 000例關節(jié)置換術，沒有給患者帶來益處，分析這項數據時如果僅考慮PRO就否認手術的有效性顯然是錯誤的[1]，此時PRO已經不僅僅是作為臨床結果，而是找到適合手術的人群特點的一項手段。

此外，不同的醫(yī)療機構可能采用不同的PRO量表，要想將不同機構的數據進行整合或比較，主要有兩種方法。一是證明兩種PRO量表具有可比性，例如2004年末NIH與美國多家學術醫(yī)療機構合作建立了PRO測量信息系統(tǒng)（The Patient-Reported Outcomes Measurement Information System，PROMIS），用于研發(fā)評價一套公開的、有效的、彈性的PRO測量工具以供臨床研究使用[29]。目前PROMIS采用一套具有11個模塊的量表，平均每個模塊含有5個問題。所有的問題均不涉及疾病和治療的特殊細節(jié)，而注重癥狀和功能障礙的嚴重程度，適用于患者或健康人群，目前在美國的部分區(qū)域試點，用于多種慢性病的管理。PROMIS采用一套單獨開發(fā)的量表，開發(fā)過程證明在類風濕性關節(jié)炎、抑郁癥、背痛、癌癥、心衰和慢性阻塞性肺病領域，PROMIS量表和經典量表具有一致性，其他量表也可以通過與PROMIS量表或經典量表進行比較轉換。第二種方法是在不同機構啟動數據計劃之前就決定使用統(tǒng)一的量表[5]。

4.6 罕見病的PRO

在整形外科領域，許多先天畸形類的疾病并不常見。對于這類罕見病，疾病特異的量表開發(fā)存在難以檢測信效度的問題。同時，罕見病的個體差異可能較大，數據庫的建立和數據收集可能在短時間內難以應用在特定的病例中。但如果在全球范圍內對罕見病進行PRO，無疑可以促進資料的整合和經驗的分享。對于患者個體來說，PRO在追蹤疾病的發(fā)展過程、治療效果方面仍有其不可替代的作用。

5 總結和展望

醫(yī)療就某種意義而言，就是為了還原、保持或提升人們去追求自己人生目標的能力[5]。對這種能力的直觀評估可以通過PRO量表進行。評估的過程可以更好地讓患者積極參與到疾病管理，所獲得的數據可用于指導臨床療效的評估、治療方法的篩選、衛(wèi)生政策制定，并最終促進醫(yī)學的發(fā)展。在整形外科領域，對心理和社會功能的注重，使PRO顯得尤為重要，選用或開發(fā)合適的量表，有效采集臨床資料，并對結果進行正確分析，是一個值得持續(xù)并深入探討的話題。

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Patient-Reported Outcome and Its Prospective Application in Plastic Surgery

Patient-reported outcome;Psychometric measurement;Quality of life;Plastic surgery

R622，R395

B

1673－0364（2017）01－0057－04

PAN Sida,MU Xiongzheng．
Department of Plastic Surgery,Huashan Hospital,Fudan University,Shanghai 200040,China.Corresponding author:MU Xiongzheng(E-mail:cranio@vip.163.com).

2016年8月17日；

2016年10月20日）

10.3969/j.issn.1673-0364.2017.01.017

200040上海市復旦大學附屬華山醫(yī)院整形外科。

穆雄錚（E-mail：cranio@vip.163.com）。

【Summary】Patient-reported outcome(PRO)has become a trend in modern medicine.Through psychometric measurement,PRO can demonstrate quantified information about the severity of disease and its affect on the patient’s functional state and health related quality of life,and thus provide substantial evidence on the efficacy of treatment. Standardized patient-reported outcome measurement may help with every aspect in the practice of plastic surgery.With PRO, the center of care can be transferred from the disease to the patient,which is exactly the goal of plastic surgery.In this paper,patient-reported outcome and its prospective application in plastic surgery were reviewed.