林海
不管是美國還是中國,精準(zhǔn)醫(yī)療在當(dāng)下都是一個備受關(guān)注的領(lǐng)域。
4月中旬,美國一家名叫“Celator”的制藥公司將“精準(zhǔn)醫(yī)療”概念帶入公眾視野,不但在納斯達(dá)克掀起一股“醫(yī)療風(fēng)”,公司股價創(chuàng)下18天暴漲近10倍的神話,也成功“波及”了大洋彼岸的A股市場,相關(guān)概念股一路飄紅。原因就在于該公司通過精準(zhǔn)醫(yī)療的手段和新型藥物結(jié)合,能夠?qū)崿F(xiàn)對重癥白血病患者進(jìn)行有效治療。
這家位于美國新澤西州尤英市的生物醫(yī)藥公司Celator宣布,旗下的新藥CPX-351經(jīng)三期臨床證實能讓急性髓系白血病高?;颊呖傮w存活率顯著提高,是精準(zhǔn)醫(yī)療在科研領(lǐng)域的重大突破,或?qū)⒏淖儸F(xiàn)有的診斷、治療模式,為醫(yī)學(xué)發(fā)展帶來一場變革。
CPX-351是公司利用其新型納米載藥技術(shù)結(jié)合cytarabine和daunorubicin兩種抗癌藥物的新劑型。在CPX-351中,兩種藥物的比例為5:1。Celator公司開發(fā)的新型載藥系統(tǒng)技術(shù)能夠最大限度發(fā)揮兩種藥物的效果并將其副作用降至最低。
精準(zhǔn)醫(yī)療又叫個性化醫(yī)療,區(qū)別于傳統(tǒng)模式和醫(yī)學(xué)概念,是以個體化為基礎(chǔ)、借助基因測序、蛋白質(zhì)組學(xué)技術(shù)以及生物信息與大數(shù)據(jù)科學(xué)的交叉應(yīng)用,對于大樣本人群特定疾病類型進(jìn)行生物標(biāo)記物的分析與鑒定、驗證與應(yīng)用,從而精確尋找到疾病的原因和治療的靶點,并對一種疾病不同狀態(tài)和過程進(jìn)行精確分類,最終實現(xiàn)對于疾病和特定患者進(jìn)行個性化精準(zhǔn)治療的目的。
由于精準(zhǔn)醫(yī)療是生物信息科學(xué)與先進(jìn)醫(yī)療技術(shù)交叉應(yīng)用而發(fā)展起來的新型醫(yī)療模式,實現(xiàn)有效實施精準(zhǔn)醫(yī)療,其前提就是要完善“精準(zhǔn)診斷”技術(shù),即以基因檢測為核心的分子診斷技術(shù)。因此,在精準(zhǔn)診斷之后還需要“精準(zhǔn)治療”,主要是靶向治療技術(shù),包括分子靶向藥物、抗體藥物、細(xì)胞免疫治療、干細(xì)胞治療等,尤以腫瘤市場的需求最為迫切。
全球范圍而言,精準(zhǔn)醫(yī)療市場的規(guī)模增長較為明顯。根據(jù)前瞻產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《2016-2021年中國醫(yī)療機構(gòu)行業(yè)市場前瞻與投資預(yù)測分析報告》數(shù)據(jù)顯示,2005年,全球精準(zhǔn)醫(yī)療市場規(guī)模為187億美元,到2010年時增至335億美元,2015年全球精準(zhǔn)醫(yī)療市場規(guī)模則近600億美元,預(yù)計未來五年間年復(fù)合增速將達(dá)15%,是醫(yī)藥行業(yè)增速的3—4倍。
不管是美國還是中國,精準(zhǔn)醫(yī)療在當(dāng)下都是一個備受關(guān)注的領(lǐng)域。今年初,奧巴馬提出了癌癥“登月計劃”,將精準(zhǔn)醫(yī)療、個性化醫(yī)學(xué)或癌癥醫(yī)學(xué)推向了另一高度。
但事實上,目前精準(zhǔn)醫(yī)療還屬于一個愿景,要實現(xiàn)精準(zhǔn)醫(yī)療,還需克服重重挑戰(zhàn)。業(yè)內(nèi)人士分析,精準(zhǔn)醫(yī)療所面臨的第一個關(guān)鍵挑戰(zhàn)即是從成千上萬的突變中找出腫瘤驅(qū)動突變。這是個相當(dāng)棘手的挑戰(zhàn),尤其是當(dāng)發(fā)現(xiàn)一種腫瘤的驅(qū)動基因可能是另外一個腫瘤的“過客”。因此競相開發(fā)能準(zhǔn)確區(qū)分驅(qū)動基因的程序成為了熱門話題。就像英國癌癥中心Nick McGranahan博士所說,“這不會那么簡單,因為我們還沒有確定所有可能的癌癥基因。”