關(guān)于加快根治丙型肝炎藥物審評注冊及降低價格的建議

中華肝臟病雜志　臨床肝膽病雜志　《肝臟》雜志　聯(lián)合社評

?

·社評與爭鳴·

關(guān)于加快根治丙型肝炎藥物審評注冊及降低價格的建議

中華肝臟病雜志臨床肝膽病雜志《肝臟》雜志聯(lián)合社評

丙型肝炎是一種1989年才被發(fā)現(xiàn)的血源性傳染病，迄今全世界均未研制出丙型肝炎疫苗，目前的預(yù)防措施主要是加強(qiáng)輸血及血制品管理、大力推廣安全注射。據(jù)相關(guān)調(diào)查和估算，我國約有600萬～1000萬慢性丙型肝炎患者，其中急需治療者可能為200萬～300萬人。

如果不經(jīng)治療，感染丙型肝炎病毒(HCV)后20年內(nèi)，15%～30%發(fā)展成肝硬化；肝硬化患者中每年約2%～4%發(fā)生原發(fā)性肝癌[1-4]。據(jù)此推算，未來10年在我國由丙型肝炎導(dǎo)致的肝硬化及肝癌醫(yī)療費(fèi)用將高達(dá)千億元。由此可見，丙型肝炎防治已成為涉及國計民生的重大公共衛(wèi)生問題。

2014年以來，國際上在丙型肝炎治療領(lǐng)域取得了重大突破，多種口服直接抗HCV藥物相繼在美國、歐盟上市(一個療程5萬～8萬美元)，其療程縮短到12～24周，治愈率95%～98%，且不良反應(yīng)輕微。這類口服藥物先后納入世界衛(wèi)生組織及其他國際肝病學(xué)術(shù)組織的丙型肝炎防治指南中。埃及、印度、緬甸、尼泊爾、孟加拉等發(fā)展中國家通過政府談判等措施,爭取到極其優(yōu)惠的價格(一個療程1000美元)或生產(chǎn)該類藥物的專利許可，使大量患者得到最有效的治療。

目前我國仍未批準(zhǔn)任何新型口服抗HCV藥物。臨床上仍然以注射長效干擾素加口服利巴韋林的傳統(tǒng)方案治療丙型肝炎，其有效率低(約70%)、療程長(多需1年)、價格昂貴(6萬～7萬元)、不良反應(yīng)較多，且需要注射，許多患者(特別是肝硬化患者)無法耐受而失去治療機(jī)會。導(dǎo)致這種局面的重要原因是：目前我國新藥評審、定價機(jī)制、醫(yī)保報銷政策相互分離。因此，少數(shù)有經(jīng)濟(jì)能力的患者去歐美、我國香港等地購買此類藥物；更多經(jīng)濟(jì)能力差的患者則通過各種非正常渠道從印度、尼泊爾、老撾、柬埔寨等國購買該類藥物，這種不規(guī)范的行為會帶來各種醫(yī)學(xué)、法律和社會風(fēng)險。

目前已有多個國際及國內(nèi)藥企加緊進(jìn)行此類藥物的申報。但我國新藥評審、定價機(jī)制、醫(yī)保報銷政策相互分離的局面，仍可能導(dǎo)致新藥不能及時批準(zhǔn)上市、價格昂貴、遲遲不能納入醫(yī)保報銷范圍，最后還是進(jìn)入大多數(shù)患者用不起、醫(yī)保系統(tǒng)也承擔(dān)不起的尷尬局面。因此，我們建議：

1. 從公共衛(wèi)生和民生的大局出發(fā)，把分散在知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)、藥物評審、價格制定、醫(yī)保報銷及醫(yī)療衛(wèi)生等各政府部門的相關(guān)職能進(jìn)行強(qiáng)力整合，形成意志統(tǒng)一、行動協(xié)調(diào)的政府工作平臺和項(xiàng)目小組。

2. 對于承諾與國家醫(yī)保部門或公共衛(wèi)生項(xiàng)目合作、可接受大幅度降價的企業(yè)縮短審批等待時間，并借鑒國際經(jīng)驗(yàn)對其臨床試驗(yàn)方案(如療程、對照及觀察指標(biāo)等方面)采取靈活、務(wù)實(shí)的態(tài)度，以縮短臨床研究及審批周期。

3. 對于即將批準(zhǔn)上市的丙型肝炎藥物，盡快以醫(yī)保報銷政策、公共衛(wèi)生項(xiàng)目等多種談判手段，以量壓價，將此類藥物以醫(yī)保和個人可負(fù)擔(dān)的價格，提供給廣大丙型肝炎患者，從而盡快降低丙型肝炎相關(guān)肝硬化及原發(fā)性肝癌的社會經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

上述建議如能采納實(shí)施，不僅能有效提高我國丙型肝炎患者的治療率和治愈率，降低其相關(guān)的疾病負(fù)擔(dān)，也有利于我國藥品產(chǎn)業(yè)鏈經(jīng)濟(jì)的健康發(fā)展，并將為創(chuàng)新我國藥品價格形成機(jī)制和以公共衛(wèi)生策略大規(guī)模治療其他重大疾病提供寶貴的經(jīng)驗(yàn)。

(賈繼東魏來莊輝)

參考文獻(xiàn)

[1]Tong MJ, El-Farra NS, Reikes AR, et al. Clinical outcomes after transfusion-associated hepatitis C. New Engl J Med, 1995, 332:1463-1466.

[2]Tremolada F, Casarin C, Alberti A, et al. Lon-term follow-up of non-A, non-B (type C) post-transfusion hepatitis. J Hepatol, 1992, 16:273-281.

[3]Thien HH, Yi Q, Dore GJ, et al. Estimation of stage-specific fibrosis progression rate in chronic hepatitis C virus infection: a meta-analysis and meta-regression. Hepatology, 2008, 48:418-431.

[4]El-Serag HB, Rudolph KL. Hepatocellular carcinoma: epidemiology and molecular carcinogenesis. Gastroenterology, 2007, 132:2557-2576.

(本文編輯：錢燕)

(收稿日期：2016-04-01)