基于中風(fēng)病證相關(guān)患者報告結(jié)局測量量表的編制及初步考評＊

黃 嬌，胡鏡清，江麗杰，劉北松

（1. 中國中醫(yī)科學(xué)院眼科醫(yī)院 北京 100040；2. 中國中醫(yī)科學(xué)院中醫(yī)基礎(chǔ)理論研究所 北京 100700；3. 春天醫(yī)藥科技發(fā)展有限公司 北京 100800）

基于中風(fēng)病證相關(guān)患者報告結(jié)局測量量表的編制及初步考評＊

黃 嬌1，胡鏡清2＊＊，江麗杰2，劉北松3

（1. 中國中醫(yī)科學(xué)院眼科醫(yī)院 北京 100040；2. 中國中醫(yī)科學(xué)院中醫(yī)基礎(chǔ)理論研究所 北京 100700；3. 春天醫(yī)藥科技發(fā)展有限公司 北京 100800）

目的：編制基于中風(fēng)病證相關(guān)患者報告結(jié)局測量量表，對量表的可行性、信度、效度和反應(yīng)度進行考評，探討中醫(yī)藥治療中風(fēng)病療效評估的方法學(xué)。方法：綜合運用專家咨詢、患者訪談、照料者訪談、既往病歷查詢、核心小組討論、文獻研究、借鑒國內(nèi)外相關(guān)量表等方法，形成量表條目池，對條目進行初步的篩選和優(yōu)化，開展小范圍認知測試，經(jīng)小樣本預(yù)調(diào)查，形成量表初稿，在全國3個地區(qū)進行多中心量表測試，并對361份有效數(shù)據(jù)進行可行性、信度、效度、反應(yīng)度分析。結(jié)果：初步形成具有3個維度、13個方面、71個條目的基于中風(fēng)病證相關(guān)患者報告結(jié)局測量量表；量表接受率為95%，完成率為100%；量表總體和分半信度為別為0.828、0.905、0.912；量表總體克朗巴赫α系數(shù)（Cronbach’s α）為0.945，各維度Cronbach’s α系數(shù)均大于0.8；內(nèi)容效度采用Pearson相關(guān)系數(shù)法計算，各維度與量表總分、各方面與維度得分的相關(guān)系數(shù)均大于0.6；結(jié)構(gòu)效度采用主成分分析方法進行因子分析，用方差最大法正交旋轉(zhuǎn)，提取特征根值大于1的18個公因子，累計方差貢獻率為65.896%；急性期、恢復(fù)期、后遺癥期3類人群量表總分以及所有維度得分組間均數(shù)差異均有統(tǒng)計學(xué)意義。結(jié)論：量表具有較好的可行性、信度、 效度、反應(yīng)度，可嘗試作為中風(fēng)病臨床療效評價研究的工具。

中風(fēng)病 生存質(zhì)量 患者報告結(jié)局 量表編制 信度 效度

中風(fēng)病作為臨床常見病，具有發(fā)病率高、死亡率高、致殘率高、復(fù)發(fā)率高以及并發(fā)癥多的特點，嚴(yán)重危害患者身心健康，在很大程度上影響患者的生存質(zhì)量。中醫(yī)藥在改善中風(fēng)病臨床癥狀方面效果顯著，如何基于中醫(yī)辨證論治診療模式，評價中醫(yī)藥臨床療效成為中風(fēng)病療效評價中的科學(xué)難題。隨著現(xiàn)代醫(yī)學(xué)模式的改變，人們越來越意識到治療疾病應(yīng)以患者為中心，在對各類疾病中醫(yī)藥臨床療效進行評價時，除了既往一直被重視的生物學(xué)報告結(jié)局以及臨床醫(yī)生報告結(jié)局外，來自于患者報告的臨床結(jié)局（Patient Reported Outcomes，PRO）也越來越受到人們的重視。

“基于中風(fēng)病證相關(guān)患者報告結(jié)局測量量表”是參考美國食品藥品監(jiān)督管理局發(fā)布的《測量患者報告臨床結(jié)局的行業(yè)指南》＊＊＊，在分析中醫(yī)理論與生存質(zhì)量關(guān)系的基礎(chǔ)上，結(jié)合中風(fēng)病患者中醫(yī)臨床證候類型特點，經(jīng)過測量指標(biāo)收集、條目篩選優(yōu)化、預(yù)調(diào)查、量表形成、現(xiàn)場調(diào)查等編制而成的，旨在為中風(fēng)病中醫(yī)藥臨床療效評價提供一個科學(xué)、客觀、可量化的測評工具。

1 對象與方法

研究對象為中風(fēng)病患者。參照1995年全國中醫(yī)腦病急癥科研協(xié)作組起草制定的《中風(fēng)病診斷與療效評定標(biāo)準(zhǔn)》（試行）及1995年第四屆全國腦血管病學(xué)術(shù)會議通過的《各類腦血管疾病診斷要點》，結(jié)合文獻分析、專家意見等確定納入與排除標(biāo)準(zhǔn)。

由腦病科臨床醫(yī)護人員、量表和方法學(xué)專家、中風(fēng)病患者、統(tǒng)計人員等組成核心小組負責(zé)量表的設(shè)計和優(yōu)化，具體工作由腦病科專業(yè)醫(yī)生和研究生完成。

1.1 條目池的建立

1.1.1 提出量表條目形成條目池

參考《中風(fēng)病辨證診斷標(biāo)準(zhǔn)（試行）》確定基本證候類型和基本條目，將其作為《基于中風(fēng)病證相關(guān)患者報告結(jié)局測量量表》人體自身協(xié)調(diào)維度的基本框架；參考疾病影響程度量表、家庭負擔(dān)量表等國際相關(guān)成熟量表補充疾病影響程度、家庭負擔(dān)等內(nèi)容，進一步完善人與社會環(huán)境協(xié)調(diào)維度；從飲食、起居角度出發(fā)，構(gòu)建人與自然環(huán)境協(xié)調(diào)維度[1]。

綜合運用專家咨詢、患者訪談、照料者訪談、既往病歷查詢、核心小組討論、文獻研究、核心小組討論等途徑進行定性研究，確定維度內(nèi)涵，建立量表條目池，對條目進行反復(fù)篩選和優(yōu)化，初步確定條目數(shù)為92條。

1.1.2 條目的初篩和優(yōu)化

參考國際有關(guān)生存質(zhì)量量表[2]的條目表達方式編寫條目問題，設(shè)立反應(yīng)尺度，通過小范圍測試患者、典型病例討論、同時咨詢腦病學(xué)和心理學(xué)專家的方法，綜合患者和專家的意見多次修訂，最終確定中風(fēng)病相關(guān)、患者最關(guān)心、可用于療效測評的具體條目。

1.2 形成量表初稿

在28例住院的中風(fēng)病患者中進行預(yù)調(diào)查，參考患者和專家的反饋意見，進一步篩選和優(yōu)化，最終確定與中風(fēng)病證相關(guān)、能夠動態(tài)變化反映療效的71個條目。其中人體自身協(xié)調(diào)維度包含風(fēng)證癥狀、火熱證癥狀、痰證癥狀、血瘀證癥狀、氣虛證癥狀、陰虛陽亢證癥狀及局部癥狀七個方面48個條目；人與社會環(huán)境協(xié)調(diào)維度包含家庭負擔(dān)、社會關(guān)系、交流、警覺行為四個方面17個條目；人與自然環(huán)境協(xié)調(diào)維度包含穿衣、居住二個方面5個條目；最后1個條目為健康狀況總評價。同時，于人體自身協(xié)調(diào)維度增加中醫(yī)問診的一般資料，參考問診順序排列各個方面的內(nèi)容。

將條目轉(zhuǎn)化為易于理解、無歧義并通俗易懂的問題，參考世界衛(wèi)生組織生存質(zhì)量測定量表中最常用的格式，5級等距尺度形式，設(shè)計量表格式，并通過多次小樣本測試調(diào)查進行了改善，形成量表初稿，詳見表1。

1.3 臨床調(diào)查

1.3.1 調(diào)查對象

符合腦卒中診斷標(biāo)準(zhǔn)[3]的門診和/或住院患者；年齡在18周歲以上；知情同意，自愿接受調(diào)查。排除短暫性腦缺血發(fā)作、蛛網(wǎng)膜下腔出血者、腦栓塞者；合并其他系統(tǒng)嚴(yán)重疾病者；嚴(yán)重智能障礙及心里疾病患者；語言及精神意識障礙不能配合調(diào)查者。

1.3.2 調(diào)查方法

現(xiàn)場調(diào)查自2012年7月1日-2012年11月30日在中國中醫(yī)科學(xué)院廣安門醫(yī)院、望京醫(yī)院、北京中醫(yī)藥大學(xué)附屬東直門醫(yī)院、遼寧中醫(yī)藥大學(xué)附屬醫(yī)院、福建中醫(yī)藥大學(xué)附屬二院、福建中醫(yī)藥大學(xué)附屬康復(fù)醫(yī)院6家單位同步進行。課題組負責(zé)制定研究者手冊、培訓(xùn)調(diào)查員和協(xié)調(diào)及質(zhì)量控制。調(diào)查員負責(zé)發(fā)放及回收量表，對調(diào)查對象予適當(dāng)?shù)慕忉尯蛶椭?，原則上要求由被調(diào)查者自行完成量表填寫。

表1 基于中風(fēng)病證相關(guān)患者報告結(jié)局測量量表初稿

1.4 數(shù)據(jù)處理及分析

采用Epidata 3.0軟件制作數(shù)據(jù)錄入庫，兩名錄入員獨立雙次錄入，并數(shù)據(jù)一致性核查。由專業(yè)統(tǒng)計人員運用SPSS16.0統(tǒng)計分析軟件對數(shù)據(jù)進行分析處理。本研究主要從量表的內(nèi)部一致性角度評估量表的信度，采用的方法是分半法和克朗巴赫α系數(shù)法。效度分析主要對量表的內(nèi)容效度和結(jié)構(gòu)效度進行考核。

2 結(jié)果

2.1 一般資料

共調(diào)查中風(fēng)病患者380例，回收有效量表361份。其中男性230例，女性131例；年齡30-88歲，平均64.83±10.83歲，基本成呈正態(tài)分布；未接受正規(guī)學(xué)校教育占10.7%，小學(xué)沒畢業(yè)占5.2%，小學(xué)畢業(yè)占11.5%，初中畢業(yè)占27.1%，高中/中專畢業(yè)占22.8%，大本/大專畢業(yè)占22.8%；腦梗塞321例（88.9%），腦出血34例（9.4%），混合型卒中6例（1.7%）；初次發(fā)病287例（79.5%），多次發(fā)病74例（20.5%）；恢復(fù)期135例（37.4%），急性期148例（41.0%），后遺癥期78例（21.6%）；美國國立衛(wèi)生研究院卒中量表（NIHSS）評分：神經(jīng)功能缺損輕度256例（70.9%），中度99例（27.4%），重度6例（1.7%）。

2.2 可行性分析

可行性分析主要觀察量表是否容易被接受及量表完成的質(zhì)量如何。量表接受率為95%（發(fā)放400份，回收380份）；完成率為100%（361例患者符合要求且均完成量表）；完成時間：平均時間為22.45士10.18 min，60.7%時間20 min以內(nèi)，10%時間10 min以內(nèi)，10%時間超過35 min。

2.3 信度分析

2.3.1 分半信度

采用Guttman系數(shù)計算量表分半信度[4]，涉及70個條目（最后1個條目為健康狀況總評價未計入），將其按序號奇偶不同，分成兩個平行的半份量表，量表總體、兩部分的信度分別為0.828、0.905、0.912，說明本量表信度非常好。

2.3.2 克朗巴赫α系數(shù)法

量表總體的Cronbach’s α為0.945，一致性信度很好；3個維度的Cronbach’s α分別為： 0.929、0.839、0.838。各維度α系數(shù)均在0.83以上，說明內(nèi)部一致性很好（見表2）。

表2 量表Cronbach’α系數(shù)表

2.4 效度分析

2.4.1 內(nèi)容效度

內(nèi)容效度考察量表各條目是否測定了研究者希望測定的內(nèi)容。評價內(nèi)容效度時，可通過分析量表條目與其所屬維度或方面得分的相關(guān)性，以及與其他維度或方面得分的相關(guān)性來實現(xiàn)，如果條目或方面與其所屬維度的相關(guān)性較強，而與其他維度的相關(guān)性較弱，則可以認為量表具有較好的內(nèi)容效度[5]。

分析各條目得分與各維度得分間的相關(guān)性：人體自身協(xié)調(diào)維度包含條目數(shù)最多，條目與所屬維度相關(guān)系數(shù)分布范圍較大，在0.004-0.671之間，平均為0.448；人與社會環(huán)境協(xié)調(diào)維度條目與所屬維度相關(guān)系數(shù)分布在-0.04-0.635之間，平均為0.442；人與自然環(huán)境協(xié)調(diào)維度條目較少，相關(guān)系數(shù)在0.57-0.696之間，平均為0.6428。結(jié)果提示雖然前兩個維度大多數(shù)條目與所屬維度相關(guān)系數(shù)高于其他維度，但仍有個別條目與所屬維度相關(guān)系數(shù)偏低，考慮與前兩個維度包含條目多，涉及測量概念復(fù)雜多樣有關(guān)，下一步的研究中可以考慮剔除或者合理調(diào)整。

分析各方面得分與各維度得分間的相關(guān)性：各方面與其所屬維度相關(guān)系數(shù)均在0.6以上，且明顯高于與其它維度的相關(guān)系數(shù)。分析這些方面所包含的條目，集中反映了中風(fēng)病基本證候的典型癥狀，提示中風(fēng)病患者報告臨床結(jié)局應(yīng)主要參考其基本證候的典型癥狀變化。

分析各維度與總分間的相關(guān)性：各維度得分與總分相關(guān)系數(shù)均大于0.6，其中人體自身協(xié)調(diào)維度與總分的相關(guān)系數(shù)較高（達0.968）。一方面證明量表發(fā)展人體自身協(xié)調(diào)維度的指標(biāo)較為充分，同時也說明疾病帶來的身體感受上的不適是影響中風(fēng)病患者臨床結(jié)局的主要因素。人與社會環(huán)境協(xié)調(diào)維度、人與自然環(huán)境協(xié)調(diào)維度與總分的相關(guān)性相對較弱（分別為0.797、0.603），一方面提示該維度條目發(fā)展還不夠充分，另一方面也說明了社會環(huán)境、自然環(huán)境因素對患者報告臨床結(jié)局的影響不夠直接或者存在隱患。

2.4.2 結(jié)構(gòu)效度

結(jié)構(gòu)效度又稱構(gòu)想效度，是反映量表實際結(jié)構(gòu)是否與研究者構(gòu)想的理論結(jié)構(gòu)相符的考核指標(biāo)[6]。本研究采用因子分析方法對量表的結(jié)構(gòu)效度進行考核，并進行方差最大法正交旋轉(zhuǎn)。線性檢驗：KMO檢驗統(tǒng)計量值0.895＞0.8，說明量表很適合做因子分析。Bartlett球形檢驗伴隨概率P＜0.001，通過適用性檢驗，說明量表可以進行因子分析。本研究采用主成分分析方法對量表全部70個條目做因子分析，采用碎石檢驗法提取特征根值＞1的公因子18個，累計方差貢獻率65.896%。然后用方差最大法正交旋轉(zhuǎn)，迭代52次收斂得到因子載荷矩陣，選取在各公因子上載荷值高的條目,得出結(jié)果見表3。

據(jù)上表對提取的18個因子的意義做出解釋，比如：因子1反映的是人體自身協(xié)調(diào)維度和人與社會環(huán)境協(xié)調(diào)維度的信息。每個因子代表的維度見表4。

通過上表可以看出，多數(shù)因子間存在著與量表本身內(nèi)在的邏輯關(guān)系，量表結(jié)構(gòu)效度基本理想，但還需要進一步完善。

2.5 反應(yīng)度分析

反應(yīng)度指量表能測出不同對象、不同時間生存質(zhì)量變化的能力，即反映對象生存質(zhì)量變化的敏感度[7]。在本研究中，分別計算中風(fēng)病急性期、恢復(fù)期、后遺癥期病人的各維度得分及總分，通過單因素方差分析進行比較，從而評價量表區(qū)分已知3類不同生存質(zhì)量人群的能力。

表3 方差最大旋轉(zhuǎn)后的因子載荷矩陣

續(xù)表3

表4 各因子代表的量表維度

表5 不同人群量表總分及各維度得分單因素方差分析結(jié)果

通過表5可以看出，3類人群量表總分以及所有維度得分組間均數(shù)的差異均有統(tǒng)計學(xué)意義（P＜0.05），可以認為量表區(qū)分不同對象臨床結(jié)局的反應(yīng)度比較理想。

3 討論

患者報告結(jié)局是直接來自患者關(guān)于自身健康狀況和治療結(jié)果的報告[5]，隨著醫(yī)學(xué)模式的改變，通過評價患者主觀感受來反映患者自身健康狀況的優(yōu)勢逐漸凸顯。由PRO測量所得數(shù)據(jù)可以從患者角度提供有關(guān)治療效果的證據(jù)。中醫(yī)學(xué)通過收集病人自我的“不適”癥狀，司外揣內(nèi)，認識人體生命活動規(guī)律、疾病發(fā)生發(fā)展規(guī)律，評價治療效果。從患者報告結(jié)局指標(biāo)入手，以量表作為工具來評價中醫(yī)臨床療效，已經(jīng)逐漸被人們接受[8]。“證”是中醫(yī)診斷與療效評價的核心所在，中醫(yī)藥療效的優(yōu)勢是通過整體調(diào)節(jié)來改善“證”的失衡，提高患者的生存質(zhì)量，撇開證的改善，完全用西醫(yī)的指標(biāo)體系評價中醫(yī)的療效，無異于本末倒置[9]。本研究以中風(fēng)病為例，從“證”的療效評價指標(biāo)和生存質(zhì)量兩個方面入手，綜合兩種指標(biāo)的優(yōu)點，提出構(gòu)建基于中風(fēng)病證相關(guān)患者報告結(jié)局測量量表，探索建立具有中醫(yī)特色的證的療效評價體系，從而更科學(xué)地反映中醫(yī)藥防治疾病所具有的切實功效。

本研究首先將中風(fēng)病證的診斷和評價區(qū)別開來，針對中風(fēng)病證候類型，充分考慮天人相應(yīng)、形神一體、整體觀念等中醫(yī)科學(xué)內(nèi)涵，以中風(fēng)病基本證候要素作為量表的基本框架，同時參考疾病影響程度量表、家庭負擔(dān)量表等國際相關(guān)成熟量表總結(jié)，加入交流、家庭負擔(dān)、社會關(guān)系、警覺行為、穿衣、居住等患者普遍關(guān)心的內(nèi)容，進一步補充完善現(xiàn)代生存質(zhì)量評價的范疇。

本研究初步完成了基于中風(fēng)病證相關(guān)患者報告結(jié)局測量量表的編制，現(xiàn)場調(diào)查數(shù)據(jù)分析表明該量表具有較好的可行性、信度、效度和反應(yīng)度，能夠較好地反映中風(fēng)病中醫(yī)臨床證候類型特點和患者最關(guān)心的健康損失問題，是對目前中風(fēng)病臨床療效評價方法的豐富和補充。量表的研制需要不斷的現(xiàn)場調(diào)查和量表實測，我們將進一步對量表進行測試和改良，使量表的理論模型與實際情況漸趨一致；進一步對修改后量表的進行重測信度分析，即對同一被調(diào)查者重復(fù)測驗并進行相關(guān)分析，用相關(guān)系數(shù)的大小反映測量結(jié)果的穩(wěn)定程度[10,11]；在臨床實際研究中檢驗量表性能，不斷完善。

1 黃嬌,胡鏡清.基于中風(fēng)病證候相關(guān)健康損失量表結(jié)構(gòu)模型的探討.中醫(yī)雜志,2012,53(21): 1816-1819.

2 方積乾.生存質(zhì)量測定方法及應(yīng)用.北京: 北京大學(xué)醫(yī)學(xué)出版社,2000: 34.

3 中華神經(jīng)科學(xué)會.各類腦血管疾病診斷要點(1995).臨床和實驗醫(yī)學(xué)雜志,2013,12(7): 559.

4 張文彤. SPSS統(tǒng)計分析高級教程.北京:高等教育出版社,2004: 371.

5 劉保延.患者報告結(jié)局的測量:原理、方法與應(yīng)用.北京: 人民衛(wèi)生出版社,2011: 167.

6 方積乾,陸盈.現(xiàn)代醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)(第2版).北京: 人民衛(wèi)生出版社,2015: 134.

7 姜山. 2型糖尿病PRO量表研制方法與應(yīng)用.北京:中國中醫(yī)科學(xué)院碩士學(xué)位論文,2012.

8 劉鳳斌,王維瓊.中醫(yī)脾胃系疾病PRO量表理論結(jié)構(gòu)模型的構(gòu)建思路.廣州中醫(yī)藥大學(xué)學(xué)報,2008,25(1): 12-14.

9 劉鳳斌,方積乾,王建華.中醫(yī)藥臨床療效評價的探討.中藥新藥與臨床藥理,2004,15(4): 290-292.

10 秦浩,陳景武.醫(yī)學(xué)量表條目的篩選考評方法及其應(yīng)用.中國行為醫(yī)學(xué)科學(xué),2006,15(4): 375-376.

11 茅范貞,韓耀風(fēng),方亞.量表條目的統(tǒng)計學(xué)篩選方法研究進展.現(xiàn)代預(yù)防醫(yī)學(xué),2015,42(1): 1-3.

Development and Evaluation of the Syndrome Related Instrument for Patient Reported Outcome with the Stroke

Huang Jiao1,Hu Jingqing2,Jiang Lijie2,Liu Beisong3
(1. Eye Hospital,China Academy of Chinese Medical Sciences,Beijing 100040,China; 2. Institute of Basic Theory for Chinese Medicine,China Academy of Chinese Medical Sciences,Beijing 100700,China; 3. Proswell Medical Company,Beijing 100800,China)

This study aimed to develop a syndrome related scale from reported outcomes of patients with stroke by assessing its practicability,reliability,validity and responsibility,and to explore the methodology of the curative effect evaluation of stroke in traditional Chinese medicine (TCM). The scale was developed by establishing item pool through document research,expert consulting,patients interview,caregivers interview,clinical record inquiring,core group discussion,literalture study and learning the design of both domestic and foreign scales. Related items of the scale were selected and optimized,and small-scale cognitive tests and the small sample pilot survey were pushed ahead to form the primary scale. Then a multi-central clinical investigation was conducted among three regions across China,analyzing practicability,reliability,validity and responsibility from the dataof 361 effective respondents. As a result,a 3-dimention,13-aspect,71-item scale was formulated over the syndromes of stroke from patient reproted outcomes. The rate of acceptance was 95% with the completion rate of 100%. The split-half reliability coefficient of the scale was 0.828,while the two half part of the scale were 0.905 and 0.912,respectively. Cronbach α value of the scale was 0.945,while the coefficient of Cronbach α value of each dimension was over 0.8. For validity,the coefficient correlation of domain and total score,facet and total score were over 0.6. The accumulative offer rate of variance was 65.896% with factor analysis. The mean comparisons among patients of acute stage,decubation stage and chronic stage showed statistical significances in each domain and the total scores. In conclusion,the scale can be adopted to evaluate the effecacy of stroke in TCM with good practicability,reliability,validity and responsibility.

Stroke,quality of life,patient reported outcome,development of scale,reliability,validity

10.11842/wst.2016.05.016

R25

A

（責(zé)任編輯：朱黎婷，責(zé)任譯審：朱黎婷）

2016-05-02

修回日期：2016-05-11

＊ 國家自然科學(xué)基金委面上項目（30873460）：構(gòu)建表征證候動態(tài)變化縱向結(jié)局評價指標(biāo)的示范研究，負責(zé)人：胡鏡清；國家中醫(yī)藥管理局中醫(yī)藥行業(yè)科研專項（201307003）：基于中醫(yī)特色的老年社區(qū)的健康監(jiān)測與干預(yù)關(guān)鍵技術(shù)研究，負責(zé)人：胡鏡清。

＊＊ 通訊作者：胡鏡清，本刊編委，研究員，博士生導(dǎo)師，主要研究方向：適應(yīng)中醫(yī)藥理論構(gòu)筑與診療模式特征的臨床研究方法學(xué)。

＊＊＊http://www.fda.gov/downloads/ Drugs /Guidance Compliance Regulatory Information /Guidances /UCM193282.pdf.