胚胎干細(xì)胞能治哪些?。?/h1>
2015-09-10 07:22:44李蕓蕓
百科知識(shí) 2015年1期 關(guān)鍵詞：糖尿病
李蕓蕓
干細(xì)胞是一類具有自我復(fù)制能力的多潛能細(xì)胞，在一定條件下可以分化成多種功能細(xì)胞。按照功能，干細(xì)胞可分為全能干細(xì)胞和多能干細(xì)胞、專能干細(xì)胞。胚胎干細(xì)胞（ESC）就是全能干細(xì)胞，能分化成各種組織和器官。多能干細(xì)胞則是一種或幾種組織的起源細(xì)胞，能分化出多種類型的細(xì)胞，但不可能分化出足以構(gòu)成完整個(gè)體的所有細(xì)胞。例如，造血干細(xì)胞就是多能干細(xì)胞，能分化成紅細(xì)胞、白細(xì)胞和血小板等多種血細(xì)胞。專能干細(xì)胞來(lái)源于多能干細(xì)胞，具有向特定細(xì)胞系分化的能力，也稱為祖細(xì)胞。它只能分化成某一種專門的細(xì)胞，如紅細(xì)胞。
根據(jù)細(xì)胞來(lái)源，干細(xì)胞可分為胚胎干細(xì)胞、成體干細(xì)胞和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（IPS）。胚胎干細(xì)胞是源自囊胚內(nèi)細(xì)胞團(tuán)的細(xì)胞。成體干細(xì)胞是組織或器官中的特異性干細(xì)胞，它們主要用于維持細(xì)胞功能的穩(wěn)定，并負(fù)責(zé)機(jī)體的更新和創(chuàng)傷的愈合。誘導(dǎo)多能干細(xì)胞是人工誘導(dǎo)的干細(xì)胞，方法是導(dǎo)入幾個(gè)外源性基因，誘導(dǎo)已經(jīng)成型的體細(xì)胞分化為多能干細(xì)胞。
今天，在治療疾病中，胚胎干細(xì)胞有了更多的試驗(yàn)結(jié)果。
治療大腦和神經(jīng)疾病
大腦神經(jīng)元的損傷和病變會(huì)造成多種疾病，如帕金森氏?。ㄓ址Q震顫麻痹），這是最常見的神經(jīng)退行性疾病之一，患病率為15～328/10萬(wàn)。雖然帕金森氏病的病因尚未完全明了，但其大腦的病變已經(jīng)比較清楚，患者中腦的黑質(zhì)致密部、藍(lán)斑神經(jīng)元色素脫失，黑質(zhì)色素變淡并出現(xiàn)路易小體。這些變化導(dǎo)致這些部位及其神經(jīng)末梢處多巴胺（DA）減少，當(dāng)多巴胺減少≥70%時(shí)，就會(huì)產(chǎn)生震顫麻痹。
目前帕金森氏病是一種無(wú)法治愈的運(yùn)動(dòng)障礙疾病，患者存在嚴(yán)重的運(yùn)動(dòng)平衡障礙。帕金森氏病也是一種緩慢進(jìn)展性疾病，開始時(shí)癥狀不明顯，以后癥狀逐漸加重，先表現(xiàn)為一側(cè)肢體不靈活，以后再波及另一側(cè)。患者自覺手腳發(fā)硬，并伴有肢體抖動(dòng)。此外，患者面部肌肉僵硬，口水常難以下咽，以致經(jīng)常流涎，說(shuō)話聲細(xì)，言語(yǔ)不清。現(xiàn)在的治療一般是讓病人服用左旋多巴，這種藥物能代替多巴胺發(fā)揮作用，但也存在副作用。因此，干細(xì)胞治療是一種比較理想的方法，但是，目前這種方法還處于動(dòng)物試驗(yàn)階段。
瑞典隆德大學(xué)的謝恩·格拉利什等人對(duì)患帕金森氏病的大鼠進(jìn)行了一項(xiàng)移植人的胚胎干細(xì)胞（hESC）的試驗(yàn)性治療。首先是讓人的胚胎干細(xì)胞衍生出多巴胺神經(jīng)元，再將這種神經(jīng)元移植到患帕金森氏病的大鼠的控制運(yùn)動(dòng)的大腦區(qū)域中。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，移植到大鼠腦內(nèi)的神經(jīng)元能夠存活，而且在5個(gè)月內(nèi)能讓大鼠腦內(nèi)的多巴胺水平恢復(fù)正常，從而使大鼠恢復(fù)了正常的運(yùn)動(dòng)功能。
這一結(jié)果表明，人胚胎干細(xì)胞衍生的神經(jīng)元可以成為治療帕金森氏病的一種有效療法，但是，還需要進(jìn)行人體試驗(yàn)。
治療失明
黃斑變性導(dǎo)致的視力下降和失明也是一種難治的疾病，但是，現(xiàn)在可以用干細(xì)胞移植來(lái)治療。
黃斑位于眼底視神經(jīng)盤的顳側(cè)0.35厘米處的稍下方，處于人眼的光學(xué)中心區(qū)，是視力軸線的投影點(diǎn)。眼睛所注視的目標(biāo)投影于黃斑區(qū)的中央凹處。一般情況下，人眼的視力檢查就是查黃斑區(qū)的視覺能力。當(dāng)人死亡或眼球脫離人體后，黃斑區(qū)呈現(xiàn)為淡黃色，因此稱為黃斑。
黃斑變性通常是老齡退化的自然結(jié)果，隨著年齡增加，視網(wǎng)膜組織退化、變薄，引起黃斑功能下降。在10%的黃斑變性病人中，負(fù)責(zé)供應(yīng)營(yíng)養(yǎng)給視網(wǎng)膜的微血管會(huì)出現(xiàn)滲漏，甚至形成疤痕，新生的不正常血管也很常見，血管滲漏的液體會(huì)破壞黃斑，引起視物變形，視力下降，過(guò)密的疤痕可致中心視力顯著下降，甚至使人失明。有時(shí)，黃斑變性也可由外傷、感染或炎癥引起，此病還有一定的遺傳因素。
在西方國(guó)家，黃斑變性是造成50歲以上人群失明的主要原因，美國(guó)黃斑變性導(dǎo)致的失明比青光眼、白內(nèi)障和糖尿病性視網(wǎng)膜病變這3種常見病致盲人數(shù)的總和還要多。中國(guó)人的黃斑變性發(fā)病率也較高，60～69歲發(fā)病率為6.04%～11.19%。目前對(duì)于黃斑變性的有效治療方法并不多，現(xiàn)在干細(xì)胞治療提供了一種有希望的療法。
美國(guó)加州大學(xué)洛杉磯分校的祖爾斯·斯坦眼科研究所的史蒂芬·斯瓦茲等研究人員對(duì)18名患了不同程度黃斑變性的患者試用移植人胚胎干細(xì)胞治療，既有較好的效果，又有較高的安全性，這意味著胚胎干細(xì)胞比較適合治療黃斑變性。因?yàn)?，胚胎干?xì)胞具有分化為機(jī)體任何類型細(xì)胞的能力，如果將其移植入人體中的其他部位，會(huì)引發(fā)免疫排異和腫瘤增生等問(wèn)題。但是人的眼睛可能是一個(gè)免疫豁免位點(diǎn)，不會(huì)對(duì)移植的干細(xì)胞產(chǎn)生強(qiáng)烈免疫反應(yīng)，而且也不會(huì)造成組織增生而誘發(fā)腫瘤。
對(duì)18名黃斑變性患者移植人胚胎干細(xì)胞3年后，不僅患者仍然安全存活，而且恢復(fù)了部分視力。在前半段的研究中，研究人員讓人胚胎干細(xì)胞分化為視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞，再將其注射到9位患斯塔加德黃斑營(yíng)養(yǎng)不良癥患者及9位老年性黃斑變性患者的視網(wǎng)膜下間隙中。他們的年齡在20～88歲，患者分別被注射了3種不同劑量的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞，即5萬(wàn)、10萬(wàn)及15萬(wàn)個(gè)視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞。
由于視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞能夠被染色，很容易被追蹤。這些細(xì)胞容易在實(shí)驗(yàn)室里生長(zhǎng)，也容易被操縱和控制。在注射了視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞后，18位黃斑變性患者中有13人增加了色素沉著，這意味著移植的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞正在發(fā)揮功能，而且有10人稱他們的視力有改善，所有人都沒(méi)有產(chǎn)生任何副作用。如果后期的研究能進(jìn)一步證明人胚胎干細(xì)胞生成的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞治療黃斑變性的有效性和安全性，這種療法有望獲得批準(zhǔn)進(jìn)入臨床治療。
治療糖尿病
糖尿病成為今天一種典型的慢性病和富貴病，影響著千千萬(wàn)萬(wàn)的人，由于一直沒(méi)有有效的治療方法，人們對(duì)干細(xì)胞治療抱有很大的希望。迄今，美國(guó)醫(yī)學(xué)索引（美國(guó)國(guó)家醫(yī)學(xué)圖書館下屬的國(guó)家生物技術(shù)信息中心開發(fā)的查詢系統(tǒng)）已收錄了世界各國(guó)利用干細(xì)胞治療糖尿病的論文1413篇，其中美國(guó)、中國(guó)、日本3個(gè)國(guó)家發(fā)表的論文最多。
現(xiàn)在，美國(guó)哈佛大學(xué)干細(xì)胞研究所發(fā)育生物學(xué)家道格拉斯·麥爾頓領(lǐng)導(dǎo)的研究小組發(fā)表的最新研究結(jié)果更引人注目。他們的研究表明，可以將胚胎干細(xì)胞轉(zhuǎn)化成β細(xì)胞，再把后者移植到患糖尿病小鼠的身體中，小鼠能迅速恢復(fù)正常的血糖水平。據(jù)此，麥爾頓稱，未來(lái)“有望在10天內(nèi)治療糖尿病，這項(xiàng)突破對(duì)治療慢性疾病是前所未有的”。
1型糖尿病形成的主要原因是，自身免疫系統(tǒng)攻擊自身的β細(xì)胞，導(dǎo)致其死亡。β細(xì)胞位于胰腺，作用是分泌胰島素。糖尿病患者主要通過(guò)注射胰島素來(lái)維持血糖水平的穩(wěn)定，這一過(guò)程需要持續(xù)的監(jiān)控和關(guān)注。不能有效控制血糖水平的患者最終可能會(huì)失明，也可能導(dǎo)致神經(jīng)損傷和心臟病。
麥爾頓等人從事干細(xì)胞治療糖尿病的研究已經(jīng)有15年時(shí)間，原因在于，他的兒子和女兒也患糖尿病，兒子在還是嬰兒的時(shí)候就被診斷患了糖尿病，女兒在14歲時(shí)也被診斷患了糖尿病。如今他的兒子23歲，女兒27歲?？梢哉f(shuō)，治好孩子的糖尿病是麥爾頓研究治愈糖尿病的重要原因。
經(jīng)過(guò)15年的探索，麥爾頓研究小組現(xiàn)在掌握了把胚胎干細(xì)胞轉(zhuǎn)變成β細(xì)胞并移植到小鼠體內(nèi)的技術(shù)。讓胚胎干細(xì)胞轉(zhuǎn)變成β細(xì)胞的過(guò)程比較復(fù)雜，需要加入5種不同的培養(yǎng)基，這些培養(yǎng)基包含有11種細(xì)胞因子，包括糖類和蛋白等物質(zhì)。經(jīng)過(guò)35天的培養(yǎng)，胚胎干細(xì)胞才會(huì)轉(zhuǎn)化為β細(xì)胞?，F(xiàn)在，他們能用一個(gè)500毫升的培養(yǎng)瓶制造出2億個(gè)β細(xì)胞，這一數(shù)量足夠用于治療一名患者。
在把從胚胎干細(xì)胞轉(zhuǎn)換而來(lái)的β細(xì)胞移植到患糖尿病的小鼠體內(nèi)兩周后，小鼠的血糖水平迅速恢復(fù)穩(wěn)定?，F(xiàn)在，麥爾頓等人正在把這種轉(zhuǎn)換的β細(xì)胞移植到靈長(zhǎng)類動(dòng)物身上，以觀察治療效果。如果有效，將會(huì)進(jìn)行人體試驗(yàn)，如果進(jìn)展順利，可能在未來(lái)幾年將胚胎干細(xì)胞轉(zhuǎn)換的β細(xì)胞移植到人體，以治療糖尿病。由于療效迅速，所以麥爾頓認(rèn)為，10天就可治愈糖尿病。
目前，美國(guó)已經(jīng)有2910萬(wàn)人患糖尿病，占整個(gè)美國(guó)人口的9.3%。2013年中華醫(yī)學(xué)會(huì)糖尿病學(xué)分會(huì)公布糖尿病流行病學(xué)調(diào)查結(jié)果，中國(guó)30歲以上人群糖尿病患病率達(dá)11.6%，估計(jì)全國(guó)有1.39億糖尿病患者，是世界第一糖尿病大國(guó)。如果干細(xì)胞治療手段有效，將是這一龐大患病群體的福音。
但是，目前無(wú)論對(duì)于糖尿病還是神經(jīng)系統(tǒng)疾病，胚胎干細(xì)胞治療都面臨兩個(gè)難題：一是免疫排異問(wèn)題，二是倫理問(wèn)題。
例如，1型糖尿病本身就存在患者自身免疫系統(tǒng)攻擊自身β細(xì)胞的問(wèn)題，如果不能解決這個(gè)問(wèn)題，移植到患者體內(nèi)的β細(xì)胞也可能受到患者免疫系統(tǒng)的攻擊而無(wú)法長(zhǎng)期在患者體內(nèi)存活，也就起不到根治糖尿病的作用。所以，麥爾頓研究小組現(xiàn)在正在探索如何避免患者機(jī)體的免疫系統(tǒng)攻擊移植的β細(xì)胞。
倫理問(wèn)題是干細(xì)胞研究一直面臨的難題，尤其是胚胎干細(xì)胞，因?yàn)橛腥朔磳?duì)人類胚胎干細(xì)胞的研究，更反對(duì)用人的胚胎干細(xì)胞來(lái)治療疾病，認(rèn)為這是在謀殺嬰兒。但是，如果能從胚胎干細(xì)胞的來(lái)源進(jìn)行區(qū)別，可能會(huì)解決這一問(wèn)題，例如利用那些因?yàn)楦鞣N意外原因而流產(chǎn)的胚胎。這一問(wèn)題的解決可能因不同的國(guó)家及不同的法律有難易之別。所以，胚胎干細(xì)胞用于臨床治療疾病可能還有較長(zhǎng)的路要走。
【責(zé)任編輯】張?zhí)锟?/p>
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根據(jù)細(xì)胞來(lái)源，干細(xì)胞可分為胚胎干細(xì)胞、成體干細(xì)胞和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（IPS）。胚胎干細(xì)胞是源自囊胚內(nèi)細(xì)胞團(tuán)的細(xì)胞。成體干細(xì)胞是組織或器官中的特異性干細(xì)胞，它們主要用于維持細(xì)胞功能的穩(wěn)定，并負(fù)責(zé)機(jī)體的更新和創(chuàng)傷的愈合。誘導(dǎo)多能干細(xì)胞是人工誘導(dǎo)的干細(xì)胞，方法是導(dǎo)入幾個(gè)外源性基因，誘導(dǎo)已經(jīng)成型的體細(xì)胞分化為多能干細(xì)胞。
今天，在治療疾病中，胚胎干細(xì)胞有了更多的試驗(yàn)結(jié)果。
治療大腦和神經(jīng)疾病
大腦神經(jīng)元的損傷和病變會(huì)造成多種疾病，如帕金森氏?。ㄓ址Q震顫麻痹），這是最常見的神經(jīng)退行性疾病之一，患病率為15～328/10萬(wàn)。雖然帕金森氏病的病因尚未完全明了，但其大腦的病變已經(jīng)比較清楚，患者中腦的黑質(zhì)致密部、藍(lán)斑神經(jīng)元色素脫失，黑質(zhì)色素變淡并出現(xiàn)路易小體。這些變化導(dǎo)致這些部位及其神經(jīng)末梢處多巴胺（DA）減少，當(dāng)多巴胺減少≥70%時(shí)，就會(huì)產(chǎn)生震顫麻痹。
目前帕金森氏病是一種無(wú)法治愈的運(yùn)動(dòng)障礙疾病，患者存在嚴(yán)重的運(yùn)動(dòng)平衡障礙。帕金森氏病也是一種緩慢進(jìn)展性疾病，開始時(shí)癥狀不明顯，以后癥狀逐漸加重，先表現(xiàn)為一側(cè)肢體不靈活，以后再波及另一側(cè)。患者自覺手腳發(fā)硬，并伴有肢體抖動(dòng)。此外，患者面部肌肉僵硬，口水常難以下咽，以致經(jīng)常流涎，說(shuō)話聲細(xì)，言語(yǔ)不清。現(xiàn)在的治療一般是讓病人服用左旋多巴，這種藥物能代替多巴胺發(fā)揮作用，但也存在副作用。因此，干細(xì)胞治療是一種比較理想的方法，但是，目前這種方法還處于動(dòng)物試驗(yàn)階段。
瑞典隆德大學(xué)的謝恩·格拉利什等人對(duì)患帕金森氏病的大鼠進(jìn)行了一項(xiàng)移植人的胚胎干細(xì)胞（hESC）的試驗(yàn)性治療。首先是讓人的胚胎干細(xì)胞衍生出多巴胺神經(jīng)元，再將這種神經(jīng)元移植到患帕金森氏病的大鼠的控制運(yùn)動(dòng)的大腦區(qū)域中。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，移植到大鼠腦內(nèi)的神經(jīng)元能夠存活，而且在5個(gè)月內(nèi)能讓大鼠腦內(nèi)的多巴胺水平恢復(fù)正常，從而使大鼠恢復(fù)了正常的運(yùn)動(dòng)功能。
這一結(jié)果表明，人胚胎干細(xì)胞衍生的神經(jīng)元可以成為治療帕金森氏病的一種有效療法，但是，還需要進(jìn)行人體試驗(yàn)。
治療失明
黃斑變性導(dǎo)致的視力下降和失明也是一種難治的疾病，但是，現(xiàn)在可以用干細(xì)胞移植來(lái)治療。
黃斑位于眼底視神經(jīng)盤的顳側(cè)0.35厘米處的稍下方，處于人眼的光學(xué)中心區(qū)，是視力軸線的投影點(diǎn)。眼睛所注視的目標(biāo)投影于黃斑區(qū)的中央凹處。一般情況下，人眼的視力檢查就是查黃斑區(qū)的視覺能力。當(dāng)人死亡或眼球脫離人體后，黃斑區(qū)呈現(xiàn)為淡黃色，因此稱為黃斑。
黃斑變性通常是老齡退化的自然結(jié)果，隨著年齡增加，視網(wǎng)膜組織退化、變薄，引起黃斑功能下降。在10%的黃斑變性病人中，負(fù)責(zé)供應(yīng)營(yíng)養(yǎng)給視網(wǎng)膜的微血管會(huì)出現(xiàn)滲漏，甚至形成疤痕，新生的不正常血管也很常見，血管滲漏的液體會(huì)破壞黃斑，引起視物變形，視力下降，過(guò)密的疤痕可致中心視力顯著下降，甚至使人失明。有時(shí)，黃斑變性也可由外傷、感染或炎癥引起，此病還有一定的遺傳因素。
在西方國(guó)家，黃斑變性是造成50歲以上人群失明的主要原因，美國(guó)黃斑變性導(dǎo)致的失明比青光眼、白內(nèi)障和糖尿病性視網(wǎng)膜病變這3種常見病致盲人數(shù)的總和還要多。中國(guó)人的黃斑變性發(fā)病率也較高，60～69歲發(fā)病率為6.04%～11.19%。目前對(duì)于黃斑變性的有效治療方法并不多，現(xiàn)在干細(xì)胞治療提供了一種有希望的療法。
美國(guó)加州大學(xué)洛杉磯分校的祖爾斯·斯坦眼科研究所的史蒂芬·斯瓦茲等研究人員對(duì)18名患了不同程度黃斑變性的患者試用移植人胚胎干細(xì)胞治療，既有較好的效果，又有較高的安全性，這意味著胚胎干細(xì)胞比較適合治療黃斑變性。因?yàn)?，胚胎干?xì)胞具有分化為機(jī)體任何類型細(xì)胞的能力，如果將其移植入人體中的其他部位，會(huì)引發(fā)免疫排異和腫瘤增生等問(wèn)題。但是人的眼睛可能是一個(gè)免疫豁免位點(diǎn)，不會(huì)對(duì)移植的干細(xì)胞產(chǎn)生強(qiáng)烈免疫反應(yīng)，而且也不會(huì)造成組織增生而誘發(fā)腫瘤。
對(duì)18名黃斑變性患者移植人胚胎干細(xì)胞3年后，不僅患者仍然安全存活，而且恢復(fù)了部分視力。在前半段的研究中，研究人員讓人胚胎干細(xì)胞分化為視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞，再將其注射到9位患斯塔加德黃斑營(yíng)養(yǎng)不良癥患者及9位老年性黃斑變性患者的視網(wǎng)膜下間隙中。他們的年齡在20～88歲，患者分別被注射了3種不同劑量的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞，即5萬(wàn)、10萬(wàn)及15萬(wàn)個(gè)視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞。
由于視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞能夠被染色，很容易被追蹤。這些細(xì)胞容易在實(shí)驗(yàn)室里生長(zhǎng)，也容易被操縱和控制。在注射了視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞后，18位黃斑變性患者中有13人增加了色素沉著，這意味著移植的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞正在發(fā)揮功能，而且有10人稱他們的視力有改善，所有人都沒(méi)有產(chǎn)生任何副作用。如果后期的研究能進(jìn)一步證明人胚胎干細(xì)胞生成的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞治療黃斑變性的有效性和安全性，這種療法有望獲得批準(zhǔn)進(jìn)入臨床治療。
治療糖尿病
糖尿病成為今天一種典型的慢性病和富貴病，影響著千千萬(wàn)萬(wàn)的人，由于一直沒(méi)有有效的治療方法，人們對(duì)干細(xì)胞治療抱有很大的希望。迄今，美國(guó)醫(yī)學(xué)索引（美國(guó)國(guó)家醫(yī)學(xué)圖書館下屬的國(guó)家生物技術(shù)信息中心開發(fā)的查詢系統(tǒng)）已收錄了世界各國(guó)利用干細(xì)胞治療糖尿病的論文1413篇，其中美國(guó)、中國(guó)、日本3個(gè)國(guó)家發(fā)表的論文最多。
現(xiàn)在，美國(guó)哈佛大學(xué)干細(xì)胞研究所發(fā)育生物學(xué)家道格拉斯·麥爾頓領(lǐng)導(dǎo)的研究小組發(fā)表的最新研究結(jié)果更引人注目。他們的研究表明，可以將胚胎干細(xì)胞轉(zhuǎn)化成β細(xì)胞，再把后者移植到患糖尿病小鼠的身體中，小鼠能迅速恢復(fù)正常的血糖水平。據(jù)此，麥爾頓稱，未來(lái)“有望在10天內(nèi)治療糖尿病，這項(xiàng)突破對(duì)治療慢性疾病是前所未有的”。
1型糖尿病形成的主要原因是，自身免疫系統(tǒng)攻擊自身的β細(xì)胞，導(dǎo)致其死亡。β細(xì)胞位于胰腺，作用是分泌胰島素。糖尿病患者主要通過(guò)注射胰島素來(lái)維持血糖水平的穩(wěn)定，這一過(guò)程需要持續(xù)的監(jiān)控和關(guān)注。不能有效控制血糖水平的患者最終可能會(huì)失明，也可能導(dǎo)致神經(jīng)損傷和心臟病。
麥爾頓等人從事干細(xì)胞治療糖尿病的研究已經(jīng)有15年時(shí)間，原因在于，他的兒子和女兒也患糖尿病，兒子在還是嬰兒的時(shí)候就被診斷患了糖尿病，女兒在14歲時(shí)也被診斷患了糖尿病。如今他的兒子23歲，女兒27歲?？梢哉f(shuō)，治好孩子的糖尿病是麥爾頓研究治愈糖尿病的重要原因。
經(jīng)過(guò)15年的探索，麥爾頓研究小組現(xiàn)在掌握了把胚胎干細(xì)胞轉(zhuǎn)變成β細(xì)胞并移植到小鼠體內(nèi)的技術(shù)。讓胚胎干細(xì)胞轉(zhuǎn)變成β細(xì)胞的過(guò)程比較復(fù)雜，需要加入5種不同的培養(yǎng)基，這些培養(yǎng)基包含有11種細(xì)胞因子，包括糖類和蛋白等物質(zhì)。經(jīng)過(guò)35天的培養(yǎng)，胚胎干細(xì)胞才會(huì)轉(zhuǎn)化為β細(xì)胞?，F(xiàn)在，他們能用一個(gè)500毫升的培養(yǎng)瓶制造出2億個(gè)β細(xì)胞，這一數(shù)量足夠用于治療一名患者。
在把從胚胎干細(xì)胞轉(zhuǎn)換而來(lái)的β細(xì)胞移植到患糖尿病的小鼠體內(nèi)兩周后，小鼠的血糖水平迅速恢復(fù)穩(wěn)定?，F(xiàn)在，麥爾頓等人正在把這種轉(zhuǎn)換的β細(xì)胞移植到靈長(zhǎng)類動(dòng)物身上，以觀察治療效果。如果有效，將會(huì)進(jìn)行人體試驗(yàn)，如果進(jìn)展順利，可能在未來(lái)幾年將胚胎干細(xì)胞轉(zhuǎn)換的β細(xì)胞移植到人體，以治療糖尿病。由于療效迅速，所以麥爾頓認(rèn)為，10天就可治愈糖尿病。
目前，美國(guó)已經(jīng)有2910萬(wàn)人患糖尿病，占整個(gè)美國(guó)人口的9.3%。2013年中華醫(yī)學(xué)會(huì)糖尿病學(xué)分會(huì)公布糖尿病流行病學(xué)調(diào)查結(jié)果，中國(guó)30歲以上人群糖尿病患病率達(dá)11.6%，估計(jì)全國(guó)有1.39億糖尿病患者，是世界第一糖尿病大國(guó)。如果干細(xì)胞治療手段有效，將是這一龐大患病群體的福音。
但是，目前無(wú)論對(duì)于糖尿病還是神經(jīng)系統(tǒng)疾病，胚胎干細(xì)胞治療都面臨兩個(gè)難題：一是免疫排異問(wèn)題，二是倫理問(wèn)題。
例如，1型糖尿病本身就存在患者自身免疫系統(tǒng)攻擊自身β細(xì)胞的問(wèn)題，如果不能解決這個(gè)問(wèn)題，移植到患者體內(nèi)的β細(xì)胞也可能受到患者免疫系統(tǒng)的攻擊而無(wú)法長(zhǎng)期在患者體內(nèi)存活，也就起不到根治糖尿病的作用。所以，麥爾頓研究小組現(xiàn)在正在探索如何避免患者機(jī)體的免疫系統(tǒng)攻擊移植的β細(xì)胞。
倫理問(wèn)題是干細(xì)胞研究一直面臨的難題，尤其是胚胎干細(xì)胞，因?yàn)橛腥朔磳?duì)人類胚胎干細(xì)胞的研究，更反對(duì)用人的胚胎干細(xì)胞來(lái)治療疾病，認(rèn)為這是在謀殺嬰兒。但是，如果能從胚胎干細(xì)胞的來(lái)源進(jìn)行區(qū)別，可能會(huì)解決這一問(wèn)題，例如利用那些因?yàn)楦鞣N意外原因而流產(chǎn)的胚胎。這一問(wèn)題的解決可能因不同的國(guó)家及不同的法律有難易之別。所以，胚胎干細(xì)胞用于臨床治療疾病可能還有較長(zhǎng)的路要走。
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