效用值在COPD中的應(yīng)用現(xiàn)狀及思考

李 瀚，謝 洋，張 攀，余學(xué)慶

COPD嚴(yán)重危害公共健康，造成沉重經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)［1-2］。我國40歲以上人群中COPD的患病率為8．2%［3］，每年用于COPD的直接醫(yī)藥費(fèi)用高達(dá)890億元人民幣［4］。因此，COPD的衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)研究逐漸受到關(guān)注。成本-效用分析 (CUA)是衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)分析常用的方法之一［5］，效用值的正確測量是進(jìn)行CUA的前提，但其測量方法及在臨床應(yīng)用仍需進(jìn)一步完善。本研究對效用值在COPD臨床研究中的運(yùn)用進(jìn)行闡述，并對存在的問題進(jìn)行思考，以推動CUA在COPD衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)中的應(yīng)用。

1 定義

1．1 質(zhì)量調(diào)整生命年 (QALYs) QALYs是慢性病研究中常用的經(jīng)濟(jì)學(xué)指標(biāo)，其綜合考慮了患者的生存期和健康相關(guān)生命質(zhì)量 (HRQoL)，是一種指導(dǎo)醫(yī)療資源配置常用的測量健康改善程度的方法。美國健康與藥品成本-效果研究組與英國國立臨床研究院均將QALYs作為一種標(biāo)準(zhǔn)化的方法，提升不同醫(yī)療干預(yù)措施之間CUA的可比性［6］。QALYs=Wi×Yi，其中 Yi表示在某健康狀態(tài)下的生存時間，Wi表示該健康狀態(tài)的生命質(zhì)量權(quán)重，即效用值，其范圍為-1～1［7］。例如，某COPD患者的效用值是0．3，則表明該患者在當(dāng)下的生活狀態(tài)下生存10年相當(dāng)于在完全健康的狀態(tài)下生活3年。

1．2 效用值 效用值是指干預(yù)措施 (產(chǎn)品或服務(wù))對人們內(nèi)心需求的滿足程度［8］，表示人們對某種事物的偏好和選擇。這種偏好和選擇是潛藏在人們心里的一種情感和傾向，表現(xiàn)了個人或社會某種價值觀的取向［9］，引起偏好的感性因素多于理性因素，因此是一種相對主觀的概念。例如，某急性加重期COPD患者在住院后效用值由0．5提高到0．8，表明該患者主觀上認(rèn)為住院后對自己健康狀態(tài)的滿意程度比住院前提高了30%。在醫(yī)學(xué)上，效用值是指人們對某種健康狀態(tài)的偏好程度，可通過生命質(zhì)量量表對健康狀態(tài)的定性測量結(jié)果進(jìn)行換算。

2 效用值的測量方法及其在COPD中的應(yīng)用

2．1 直接測量法 常用的直接測量法有刻度法 (RS)、標(biāo)準(zhǔn)博弈法 (SG)、時間權(quán)衡法 (TTO)、人數(shù)權(quán)衡法(PTO)和量值評估法 (ME)等。其中RS有一些常見的變形，如類別比例法、尺度評分法、視覺模擬評分法(VAS)。RS、SG和TTO的優(yōu)、缺點(diǎn)比較見表1。

表1 RS、SG和TTO的優(yōu)、缺點(diǎn)比較Table 1 Comparison of advantage and disadvantage of RS，SG and TTO

COPD相關(guān)效用值的研究在國外較多，國內(nèi)開展較少。Masala等［10］應(yīng)用VAS對45例COPD伴骨質(zhì)疏松性椎體壓縮骨折患者的生活質(zhì)量進(jìn)行調(diào)查，發(fā)現(xiàn)其行錐體成型術(shù)后1周VAS分值隨時間延長而降低;另外，患者的VAS分值與肺活量及用力肺活量相關(guān)，和第1秒用力呼氣末容積無相關(guān)性。Rutten-van M?lken等［11］通過對239例荷蘭人運(yùn)用TTO評估其健康狀況，結(jié)果顯示COPD患者的效用值隨其疾病程度加重而降低，其范圍為0．43～0．97，效用值的減少范圍最小為每年輕度發(fā)作一次減小0．010，最大為每年重度發(fā)作一次減小0．088。

2．2 間接測量法 間接測量方法多是采用量表測量方法，實(shí)施過程一般是通過選取合適的受試者，用某種方法以問卷調(diào)查的方式測量他們對量表中所挑選的某一健康狀態(tài)的偏好程度，然后通過分析數(shù)據(jù)選擇和建立合適的計(jì)量經(jīng)濟(jì)學(xué)模型構(gòu)建該量表的效用值積分體系［12］。Shaw等［13］對4 048例樣本進(jìn)行了調(diào)查，用TTO法開發(fā)和測試了EQ-5D(Euro Qol-5 Dimensions)量表，并以負(fù)效用值作為因變量，綜合主效應(yīng)與D1為自變量，采用線性轉(zhuǎn)化的方式把TTO測得的年數(shù)轉(zhuǎn)化為效用值，并建立了EQ-5D的效用值體系 (見表2)。若某COPD患者的健康狀態(tài)為11223，其效用值計(jì)算方法為1．000-0．000-0．000-0．140-0．173-0．450-(-0．280)-0．011-0．000-0．000=0．506。間接測量法可分為普適量表法和疾病特異量表法。

表2 以美國人口為基礎(chǔ)的EQ-5D偏好權(quán)重評分系統(tǒng)Table 2 US population-based EQ-5D preference weight scoring system

2．2．1 普適量表法 COPD常用的普適量表有EQ-5D量表［14］和 SF-6D(Short Form-6 Dimensions)量表［15］，SF-6D量表適用于病情較輕的疾病，EQ-5D量表多用于病情較重的疾病。SF-6D量表的維度、條目及每一維度所含水平較多，實(shí)施較EQ-5D量表困難［16］，兩者的比較見表3。Szende等［17］通過對瑞典176例不同嚴(yán)重程度COPD患者生活質(zhì)量的研究發(fā)現(xiàn)，輕、中、重、極重度COPD患者通過SF-6D量表和EQ-5D量表所得的 效 用 值 分 別 為 0．80、0．85，0．73、0．73，0．73、0．74，0．62、0．53。

2．2．2 疾病特異量表法 COPD臨床研究中使用的特異性量表有圣·喬治醫(yī)院呼吸問題調(diào)查問卷 (SGRQ)［18］、慢性呼吸系統(tǒng)疾病問卷 (CRQ)［19］、COPD患者結(jié)局量表 (COPD-PRO)［20］、COPD 評 估 測 試 (CAT) 問卷［21］和 COPD 患者療效滿意度問卷 (ESQ-COPD)［22］等，各種COPD特異性量表的比較見表4。

表3 SF-6D量表和EQ-5D量表的比較Table 3 Comparison of SF-6D scale and EQ-5D scale

表4 常用COPD特異性量表的比較Table 4 Comparison of COPD specific scales

Menn等［26］研究了慢性阻塞性肺疾病全球倡議(GOLD)分級Ⅲ、Ⅳ級病情嚴(yán)重惡化的在院或院外患者的生活質(zhì)量，通過EQ-5D量表和SF-36量表測量了效用值，結(jié)果顯示住院患者的效用值波動范圍為0．54～0．62，院外患者的效用值波動范圍為0．58～0．84。目前效用值在COPD中的應(yīng)用國內(nèi)研究較少。何權(quán)瀛等［4］在研究COPD對中國部分城市患者生命質(zhì)量和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的影響中使用SGRQ計(jì)算患者的效用值，其計(jì)算方法為100減去SGRQ實(shí)際總分，余值除以100，獲得患者近似的年效用值。徐迅等［27］在評估社區(qū)規(guī)范化管理對COPD患者QALYs的影響研究中使用了同樣的方法，以上兩種研究所得COPD的近似年效用值分別為0．50和 0．4787。

3 效用值在COPD研究應(yīng)用中的思考

3．1 效用值測量的理論基礎(chǔ)尚不完善 在經(jīng)濟(jì)學(xué)中存在邊際遞減效應(yīng)，是指在某時間段內(nèi)，在其他物品的消費(fèi)數(shù)量恒定的條件下，當(dāng)某人持續(xù)消費(fèi)某物品時，隨著消費(fèi)該物品數(shù)量的增加，其總效用雖相應(yīng)增加，但該物品的邊際效用 (即每消費(fèi)一個單位的該物品，所帶來的效用值的增加量)有遞減的傾向。邊際遞減效應(yīng)是經(jīng)濟(jì)學(xué)中的基本理論［28］，表面上看生命質(zhì)量和時間遵循邊際效用遞減，但尚未證實(shí)［29］。COPD患者在其生活質(zhì)量改善時，其總的效用是增加的，但是生活質(zhì)量每改善一定量所帶來的效用增加是否呈遞減的趨勢尚不明確。

3．2 效用值的測量需要結(jié)合符合國情的患者生存質(zhì)量量表 不同國家地區(qū)因社會發(fā)展水平、文化及價值觀的不同，對效用值估測量表中的每個維度所賦予的權(quán)重理應(yīng)不同。我國COPD研究領(lǐng)域所使用的生命質(zhì)量量表大部分為翻譯國外量表，且我國缺乏量表在COPD領(lǐng)域使用的大樣本調(diào)查，量表中不同維度被賦予的權(quán)重多參考發(fā)達(dá)國家。只有以本國或本地區(qū)人群的偏好為基礎(chǔ)得到的結(jié)果才最具有參考和應(yīng)用價值［15］。另外，我國本土研制的COPD特異性生活質(zhì)量量表如COPD-PRO、ESQ-COPD能較好測量出COPD患者的生存質(zhì)量，體現(xiàn)出病癥結(jié)合的中醫(yī)理念，但其效用值體系的建立尚需要進(jìn)一步探討。

3．3 效用值的測量方法尚需規(guī)范 國內(nèi)關(guān)于CUA研究的文獻(xiàn)中效用值測量方法的應(yīng)用較少且參差不齊，存在方法運(yùn)用不當(dāng)、概念模糊不清的問題。正確理解效用值測量方法是效用值應(yīng)用的關(guān)鍵，對測量方法和測量量表的認(rèn)識能否達(dá)成一致對測量結(jié)果的一致性有很大影響。我國開展的相關(guān)研究多未對實(shí)施者進(jìn)行統(tǒng)一培訓(xùn)，因此得出的效用值可能偏離真實(shí)世界。

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