2013年10月FDA批準(zhǔn)新藥概況

2013年10月，F(xiàn)DA批出3個(gè)新分子實(shí)體藥品（表1），為治療肺動(dòng)脈高壓藥品Adempas（riociguat）和Opsumit（macitentan）以及放射性診斷劑Vizamyl [氟(18F)美他酚]。

表1 2013年10月FDA批準(zhǔn)新藥

Adempas獲“優(yōu)先審評(píng)”，并獲“孤兒藥”地位，是首個(gè)口服可溶性鳥(niǎo)苷酸環(huán)化酶（sGC）激動(dòng)劑，能夠直接刺激sGC，增強(qiáng)其對(duì)低水平一氧化氮的敏感度。該藥適用于兩種成年肺動(dòng)脈高壓的治療：1）用于不能手術(shù)或手術(shù)治療后的持續(xù)性/復(fù)發(fā)性的慢性血栓栓塞性肺動(dòng)脈高壓（CTEPH，WHO功能分級(jí)IV）患者，以提高運(yùn)動(dòng)能力和改善WHO功能性類(lèi)別；2）提高治療肺動(dòng)脈高壓（PAH，WHO功能分級(jí)I）患者的運(yùn)動(dòng)能力，改善WHO功能性類(lèi)別和延緩臨床惡化。給藥劑量為開(kāi)始治療服用1 mg，每日3次；對(duì)可能不能耐受Adempas的降血壓作用患者，考慮開(kāi)始劑量0.5 mg，每日3次，通過(guò)間隔不短于2周增加劑量0.5 mg，耐受最大為2.5 mg，每日3次。湯姆森路透發(fā)布分析報(bào)告稱(chēng)，預(yù)計(jì)該藥在2017年的銷(xiāo)售將達(dá)到6.79億美元，同時(shí)將對(duì)市面上來(lái)自Actelion和吉利德（Gilead）的藥物構(gòu)成潛在的威脅。

Opsumit是一種全新的雙重內(nèi)皮素受體拮抗劑（ERA），其作用為松弛肺動(dòng)脈，減低肺內(nèi)血壓。該藥適用于治療肺動(dòng)脈高壓（PAH，WHO功能分級(jí)I）患者，延緩其疾病進(jìn)展。肺動(dòng)脈高壓是連接心臟至肺的動(dòng)脈高血壓，可限制運(yùn)動(dòng)的能力和導(dǎo)致氣短。肺動(dòng)脈高壓是一種慢性、漸進(jìn)式、使人衰弱的疾病，可導(dǎo)致死亡或需要肺移植。該藥給藥劑量為10 mg，每日1次。在一項(xiàng)涉及742位患者、名為Seraphin的研究中，與安慰劑相比，服用10 mg劑量macitentan 的肺動(dòng)脈高壓者，疾病惡化的可能性降低了45%，服用3 mg劑量的患者，疾病惡化的可能性降低了30%，最長(zhǎng)治療期達(dá)3.5年。macitentan還正進(jìn)行一組針對(duì)硬皮病相關(guān)性缺血性肢端潰瘍患者的關(guān)鍵III期研究，這組研究已于2011年12月啟動(dòng)。另外，由于之前獲得的良好的臨床前研究結(jié)果，公司已啟動(dòng)macitentan用于復(fù)發(fā)性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者的I/Ib期開(kāi)放性研究。

Vizamyl為氟(18F)美他酚注射液，這是一種大腦正電子發(fā)射斷層掃描（PET）成像用放射性診斷劑，用于對(duì)成年阿爾茨海默氏?。ˋD）和癡呆患者進(jìn)行評(píng)估。癡呆是伴隨大腦功能減低，例如記憶、判斷、語(yǔ)言和復(fù)雜運(yùn)動(dòng)技能。AD所致癡呆是伴隨腦中一種被稱(chēng)為β淀粉樣蛋白的異常蛋白和腦細(xì)胞損傷或死亡的積累。Vizamyl通過(guò)附著于β淀粉樣蛋白作用和產(chǎn)生腦中一個(gè)PET影像用于評(píng)價(jià)β淀粉樣蛋白的存在，Vizamyl不能替代在AD和癡呆評(píng)價(jià)中所用的其他診斷測(cè)試。Vizamyl是第二個(gè)可供使用的通過(guò)大腦PET掃描就能肉眼觀(guān)察β-淀粉樣蛋白的診斷藥物。在2012年，F(xiàn)DA 批準(zhǔn)Amyvid（Florbetapir F 18注射劑）用于幫助評(píng)價(jià)成人患者的AD及其它認(rèn)知下降因素。該影像藥物為醫(yī)生提供重要工具，對(duì)AD和癡呆進(jìn)行評(píng)價(jià)，幫助醫(yī)生作出更及時(shí)的臨床診斷，從而影響疾病處置和治療決策。