疾病無國界,藥物研發(fā)的終極目標是為全人類的健康難題提供解決方案。
當全球6億神經(jīng)退行性疾病患者苦于現(xiàn)有療法的局限時,蘇州沃生生物醫(yī)藥有限公司創(chuàng)始人兼CEO孫巾荃正帶領(lǐng)團隊攻克一道關(guān)鍵命題:如何讓口服藥片精準清除大腦中的異常蛋白聚集體。這位兼具醫(yī)者世家傳承與全球化視野的創(chuàng)業(yè)者,在技術(shù)轉(zhuǎn)化、商業(yè)突圍與全球健康敘事中,走出了一條獨特的中國創(chuàng)新藥破局之路。
技術(shù)轉(zhuǎn)化
孫巾荃的外公曾是抗美援朝的軍醫(yī),母親則在衛(wèi)生系統(tǒng)工作。2011年,孫巾荃帶著本科階段發(fā)表英文文獻的科研自信,赴美就讀于賓夕法尼亞州立大學?!罢n堂教學會不斷追問:你想為世界創(chuàng)造什么?”這種追問促使她重新思考科研價值——比起發(fā)表論文,讓實驗室技術(shù)解決臨床問題更具意義。
博士期間,孫巾荃加入學校的技術(shù)轉(zhuǎn)化中心,親歷科研成果從“紙上數(shù)據(jù)”到“臨床藥物”的轉(zhuǎn)化過程。整理專利、對接藥企、參與路演,這些經(jīng)歷讓她深刻認識到:技術(shù)轉(zhuǎn)化不僅需要科學的洞察力,還必須結(jié)合商業(yè)邏輯。此后,她擔任一家企業(yè)的CEO,主導藥物研發(fā)的轉(zhuǎn)化工作,進一步體會到跨越“產(chǎn)業(yè)化”鴻溝,需要一支既具備科研深度又擁有豐富產(chǎn)業(yè)經(jīng)驗的團隊。
2020年前后,中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)經(jīng)歷了多重變革:藥監(jiān)局加入ICH(國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會)、科創(chuàng)板向未盈利企業(yè)敞開大門、大批海歸人才紛紛回國?!斑@些事件的發(fā)生,有力地推動了行業(yè)發(fā)展,使得中國生物制藥領(lǐng)域呈現(xiàn)出蓬勃發(fā)展的態(tài)勢?!睂O巾荃還提及了一組對比數(shù)據(jù),“美國人口約4億,其醫(yī)療產(chǎn)業(yè)規(guī)模卻是中國的數(shù)倍。而中國擁有14億人口,中國醫(yī)療產(chǎn)業(yè)在未來發(fā)展中蘊藏著巨大的成長空間。”
2021年年中,孫巾荃來到蘇州工業(yè)園區(qū)成立了沃生公司?!疤K州既有小橋流水的文化底蘊,又有接軌國際的產(chǎn)業(yè)生態(tài)。蘇州工業(yè)園區(qū)的領(lǐng)導班子非常懂產(chǎn)業(yè),與之交流很順暢,我們自然而然就落在了這里?!笔聦嵶C明,這個決定無比正確——沃生獲得政策支持,孫巾荃和合伙人入選各級創(chuàng)新人才,薄荷資本領(lǐng)投的天使輪融資順利到位,為沃生的成長按下“加速鍵”。
商業(yè)突圍
在生物醫(yī)藥領(lǐng)域,“賽道選擇”關(guān)乎企業(yè)的生死存亡。沃生將目光聚焦于“蛋白降解技術(shù)”這一前沿領(lǐng)域,正是基于深思熟慮的商業(yè)化考量。
“蛋白降解技術(shù)”直擊臨床剛需。以阿爾茨海默病的市場前景為例,美國600萬患者年耗資3500億美元,中國1000萬患者當前負擔近2000億美元,未來隨老齡化加劇,這一數(shù)字將呈指數(shù)級增長?!拔覀冊u估藥物峰值不低于10億美元,2030年社會負擔將突破萬億美元,但更重要的是社會價值,這比單純的經(jīng)濟數(shù)字更有意義。”
2025年3月,英國同類技術(shù)團隊獲3100萬美元融資,印證賽道前景。孫巾荃指出,蛋白降解技術(shù)之所以被廣泛看好,在于其解決了傳統(tǒng)藥物的核心痛點:阿爾茨海默病等疾病的致病機制是大腦蛋白聚集體的異常堆積,而現(xiàn)有藥物在清除異常沉積蛋白上的效果有限,甚至因毒性問題被黑框警告。
“我們現(xiàn)在開發(fā)的蛋白降解技術(shù)是第二代技術(shù)?!睂O巾荃強調(diào),該技術(shù)具有三大優(yōu)勢:利用人體天然存在的降解系統(tǒng),通過口服藥片實現(xiàn)高效透腦,避免了傳統(tǒng)藥物復雜的遞送方式;精準識別并清除異常蛋白聚集體,同時保護正常組織,從機制上降低毒性風險。
“我們現(xiàn)在還處于研發(fā)階段,團隊成員經(jīng)歷過從零開始的技術(shù)平臺開發(fā)、見證過一款藥物從零到獲批上市的生命周期?!睂O巾荃的管理邏輯簡潔有力:從“第一性原理”出發(fā),全球調(diào)研150多家機構(gòu),明確生態(tài)位——專攻蛋白聚集體的第二代降解技術(shù),再按圖索驥聚人才?!俺鮿?chuàng)企業(yè)需激發(fā)創(chuàng)造性,‘把人當人’是核心?!?/p>
全球健康敘事
面對“是否帶著熱血歸國創(chuàng)業(yè)”的追問,孫巾荃的回答展現(xiàn)出一種超越國界的行業(yè)自覺:“藥的底層邏輯是世界大同,沒有中國專屬或美國專屬,只有真正進入全球市場,商業(yè)價值和社會價值才能成立?!痹趯O巾荃看來,疾病無國界,藥物研發(fā)的終極目標是為全人類的健康難題提供解決方案。
孫巾荃以英國探險家喬治·馬洛里的名言“因為山在那里”為喻,解讀自己的創(chuàng)業(yè)心態(tài)。這位在1924年倒在珠峰8100米處的探險家,臨終前離登頂僅一步之遙,卻因“山在那里”的純粹信念被永遠銘記。在孫巾荃眼中,這句話有兩層深意:其一,創(chuàng)業(yè)如同登山,目標的意義在于“存在本身”——阿爾茨海默病的治療難題就在那里,等待人類攻克,這份使命超越了功利性的“必須成功”;其二,將視野拉長至歷史維度,馬洛里的時代正值全球變革,而今天的生物醫(yī)藥創(chuàng)業(yè)者同樣置身于人類對抗衰老與疾病的宏大敘事中。
“尤其在全球化格局下,更應該倡導這樣的理念。當然,如果中國的原創(chuàng)科學造福了全球人類,那豈不是更好的事情嘛?!睂O巾荃笑言,團隊成員常討論“不要刻意追求意義感,而是享受過程”。“因為創(chuàng)業(yè)是長期過程,要去體會過程、享受過程,而不是每天早上起來問自己達到結(jié)果了沒有,那樣會非常痛苦?!?/p>
談及近年的產(chǎn)業(yè)周期,孫巾荃的語氣里透著“老醫(yī)藥人”的淡然?!八奈迥昵皽贤?0家投資機構(gòu)就能融完資,現(xiàn)在得花數(shù)倍精力?!彼J為,從科創(chuàng)板熱潮到技術(shù)轉(zhuǎn)化深耕,行業(yè)正在回歸“正常節(jié)奏”——正如百年藥企歷經(jīng)兩次世界大戰(zhàn)依然挺立,初創(chuàng)企業(yè)也必須學會在周期中修煉內(nèi)功。
目前,沃生技術(shù)已進入動物實驗關(guān)鍵階段,團隊正搭建全球合作網(wǎng)絡,推動中國技術(shù)與國際臨床資源對接。“我相信一兩年后會公布很多好消息?!睂O巾荃說。
編輯 文心