提高罕見病藥品的可及性和可負擔性

罕見病患者的健康，是全民健康無法忽視的組成部分。2009年發(fā)布的《中共中央 國務院關于深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革的意見》（以下簡稱《意見》）正式開啟了“新醫(yī)改”的征程，2016年發(fā)布的《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》（以下簡稱《綱要》）將“健康中國”正式確立為一項國家戰(zhàn)略。在《意見》中，“常見病、多發(fā)病”是改革關注的重點對象，由此建立起的基本醫(yī)療衛(wèi)生服務制度也將重心放在了這些疾病上。隨著經(jīng)濟社會發(fā)展水平的提高，罕見病議題逐漸走進人們的視野。于是《綱要》開始注意到罕見病患者的權益保障問題，提出要“完善罕見病用藥保障政策”。藥品供應保障是應對罕見病問題的關鍵內(nèi)容之一，要保障罕見病患者“用得上、用得起”適宜藥物，應當從政策法規(guī)的角度提供支持、加以規(guī)范。

增進罕見病藥品可獲得性

缺乏可用的藥物，是罕見病問題的最大痛點。為了保障罕見病藥品的可獲得性，應當進一步鼓勵研制防治罕見病的新藥、促進防治罕見病的仿制藥研發(fā)；注重國產(chǎn)藥的研制，同時規(guī)范進口藥市場。

鼓勵新藥創(chuàng)制是提高罕見病藥品可獲得性的前提和基礎。不同于一般的藥品，罕見病藥品由于其潛在使用人群遠少于常見病、多發(fā)病藥品，即便其研發(fā)成本未必高于其他藥品，作為“經(jīng)濟人”的藥品企業(yè)仍然不會將重心放在罕見病藥品的研制和生產(chǎn)上，這也是罕見病藥品亦被稱為“孤兒藥”的原因。為了應對罕見病藥品研制積極性不高的狀況，以美國1983年《孤兒藥法案》為代表的立法規(guī)定了市場獨占期、稅收抵免、研發(fā)補助金、藥品上市許可費豁免以及快速審批通道等措施，以降低“孤兒藥”開發(fā)的成本和風險，促進藥品企業(yè)在罕見病領域的投資和創(chuàng)新。近年來，我國法律法規(guī)也針對罕見病藥品研制作出了針對性規(guī)定。2019年新修訂的《中華人民共和國藥品管理法》明確鼓勵罕見病新藥研制，該法以及其后出臺的《中華人民共和國基本醫(yī)療衛(wèi)生與健康促進法》均明確對罕見病藥品實行優(yōu)先審評審批。2020年，新《藥品注冊管理辦法》縮短了臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品的審評時限，同時刪去了2002年《藥品注冊管理辦法（試行）》中關于罕見病藥品減少臨床研究病例數(shù)或者免做臨床試驗的授權性規(guī)定，以平衡新藥研制效率與安全性之間的矛盾。要鼓勵原研藥創(chuàng)新還應當完善激勵性政策工具，鼓勵藥品企業(yè)、非營利組織以及科研工作者參與罕見病新藥研發(fā)，進一步降本增效，改善營商環(huán)境，同時加強以健康為中心的藥品監(jiān)管，持續(xù)優(yōu)化監(jiān)管流程和機制。

規(guī)范罕見病藥品進口是解決當下燃眉之急的有效途徑。我國法律法規(guī)對藥品進口制度作出了相應的規(guī)定，對“醫(yī)療機構因臨床急需進口少量藥品”的情形規(guī)定了特別的審批程序。藥品進口的流程，按照我國《藥品進口管理辦法》的規(guī)定，包括進口備案、報關、口岸檢驗以及進口。進口臨床急需藥品，須經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局批準，憑其核發(fā)的《進口藥品批件》辦理進口備案手續(xù)。2022年6月，國家衛(wèi)生健康委、國家藥品監(jiān)督管理局制定了《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》，明確規(guī)定對于“臨床急需少量藥品”（包括“用于治療罕見病”的藥品）醫(yī)療機構可以依據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局同意進口的復函辦理《進口藥品通關單》，無需進行口岸檢驗。為了提高臨床急需少量罕見病藥品進口的效率，建議進一步明確臨時進口加速通關制度，增設專門機構以及專家委員會，負責罕見病藥品臨時進口的審批以及一般進口監(jiān)管等工作。對于一般進口，為了縮短口岸檢驗的時長，建議引入容缺受理和告知承諾制度，允許符合條件的藥品企業(yè)在提交書面保證或者適當擔保之后，免除口岸檢驗直接進口，但須在規(guī)定期限內(nèi)向口岸藥品檢驗所補充提供有關材料。同時，為了保障罕見病藥品安全、合規(guī)，應當推進藥品進口監(jiān)管方面的國際合作，開展官方層面的數(shù)據(jù)共享和執(zhí)法聯(lián)動，使監(jiān)管機構能夠及時獲取相關藥品的權威信息。

改善罕見病藥品可負擔性

在保證患者“用得上”藥的前提下，還需要考慮如何讓患者“用得起”藥。實現(xiàn)罕見病藥品的可負擔性同樣是一個具有挑戰(zhàn)的目標，同時也是一個無法回避的目標。2021年10月發(fā)布的《國務院辦公廳關于健全重特大疾病醫(yī)療保險和救助制度的意見》提出：“根據(jù)經(jīng)濟社會發(fā)展水平和各方承受能力，探索建立罕見病用藥保障機制，整合醫(yī)療保障、社會救助、慈善幫扶等資源，實施綜合保障?！币虼耍⒓彝?社會-國家共同分擔藥品費用的機制，是目前比較具有可行性的一種選擇。

首先，明確負有撫養(yǎng)、扶養(yǎng)、贍養(yǎng)義務的人員應當承擔罕見病藥品的費用。按照《中華人民共和國民法典》第1066條規(guī)定：“婚姻關系存續(xù)期間，一方負有法定扶養(yǎng)義務的人患重大疾病需要醫(yī)治，另一方不同意支付相關醫(yī)療費用的，夫妻一方可以向人民法院請求分割共同財產(chǎn)?！庇纱送浦瑸轭净贾卮蠹膊〉呐渑贾Ц断嚓P醫(yī)療費用，是扶養(yǎng)義務的應有之義。罕見病應當被歸入此處所謂的“重大疾病”，而罕見病藥品費用應當屬于相關醫(yī)療費用。父母對未成年子女的撫養(yǎng)義務和成年子女對父母的贍養(yǎng)義務同樣可類推適用扶養(yǎng)義務的有關規(guī)定，認定家庭成員有義務和責任承擔罕見病藥品的費用。

其次，政府應當將罕見病藥品適時納入醫(yī)保目錄，通過醫(yī)療救助對患有罕見病的貧困人口進行精準幫扶?；踞t(yī)療保險的目的在于“?；尽?，需要根據(jù)經(jīng)濟社會發(fā)展水平，按照法定權限和程序，合理確定、及時調整“基本”的范圍。國家層面，通過優(yōu)化準入程序、開展醫(yī)保目錄準入談判，針對第一批、第二批罕見病目錄，現(xiàn)行版醫(yī)保藥品目錄已有超過90種罕見病治療用藥。地方層面，在醫(yī)?；鹂沙掷m(xù)以及相關患者受保障程度穩(wěn)定的前提下，有條件的地區(qū)可以探索將更多罕見病藥品納入醫(yī)保目錄。同時，強化醫(yī)療救助防止“因病致貧、因病返貧”，結合罕見病病例診療信息登記工作，對符合條件的特定患者提供精準幫助和適當支持。

最后，鼓勵、支持和引導社會主體主動分擔罕見病藥品的費用。一是倡導藥品企業(yè)捐贈罕見病藥品。對于自愿捐贈罕見病藥品的藥品生產(chǎn)企業(yè)、藥品經(jīng)營企業(yè)，政府可以依法在稅收、財政補助、用地、用水、用電、用氣等方面提供一定的優(yōu)惠政策。二是倡導依法舉辦與罕見病有關的慈善組織，開展與罕見病有關的慈善活動。有組織的慈善活動更有利于對罕見病患者生命健康提供持續(xù)性關注，也更有利于政府和社會公眾進行監(jiān)督。三是倡導居民委員會、村民委員會以及民政部門為罕見病患者提供必要的支持?！吨腥A人民共和國民法典》第34條第4款規(guī)定了臨時監(jiān)護制度，臨時監(jiān)護人有義務為被監(jiān)護人安排必要的臨時生活照料措施。在罕見病患者的監(jiān)護人遭遇無法照顧患者的特殊或者突發(fā)情況下，鼓勵臨時監(jiān)護人為罕見病患者提供必需藥品。

罕見病藥品供應保障對全世界來說都是一個頗具挑戰(zhàn)的問題。良好的制度設計，對于改善罕見病藥品可及性，提高罕見病患者生存質量具有不可替代的意義。

（作者系華東政法大學衛(wèi)生健康法治與政策研究院特聘副研究員）