新型降脂藥 你了解嗎

近日，郴州市第一人民醫(yī)院引進一款最新降脂藥，并在治未病中心成功推出。一名長期受高脂血癥困擾的陳先生得知消息后，第一個預約并完成首次注射。

這款全球首款且目前唯一一款小干擾RNA降膽固醇藥物樂可為?（英克司蘭鈉注射液）于2023年8月22日在我國獲批上市，它能夠精準靶向肝臟，從上游阻斷前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素9（PCSK9）蛋白的表達，降低被稱為“壞膽固醇”的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C），并且一年給藥2次即可將血脂控制在正常范圍。

高脂血癥定義及危害

高脂血癥也被稱為“血脂異常”，是指人體內(nèi)膽固醇和甘油三酯等脂質(zhì)含量超過正常范圍，積聚在血液中的一種狀況。

高脂血癥可謂健康的隱形殺手，若長期不加以重視，會帶來嚴重的健康隱患。血脂沉淀在血管壁上形成脂質(zhì)斑塊，日積月累，脂質(zhì)斑塊逐漸堆積，導致血管狹窄，影響血液流通，增加患心血管疾病如高血壓、心臟病等的風險。當血管阻塞嚴重時，可能引發(fā)心肌梗死、腦卒中等嚴重后果。

高脂血癥的常規(guī)療法

血脂異常是導致心血管疾病的“元兇”，LDL-C是導致動脈粥樣硬化的核心危險因素。血脂管理，對于心血管疾病的防治而言十分重要，能夠從根本上治療動脈粥樣硬化的方法就是降膽固醇。

他汀類藥物是首選的降脂藥，可以減少肝臟膽固醇的合成，最終促進肝臟清除循環(huán)中的膽固醇。他汀類藥物一直是主動預防、治療動脈粥樣硬化的基本方法。但是，他汀類藥物存在“療效6%效應”，即任何一種他汀類藥物劑量倍增時，LDL-C進一步降低的幅度僅約6%。劑量倍增，但降脂效果增加不明顯，是他汀類藥物目前最大的局限。

其次，很多患者對他汀類藥物不耐受。肝酶升高是常見的不良反應；其他不良反應包括肌肉損傷，如肌痛、肌無力、肌酶升高，甚至肌溶解及新發(fā)糖尿病等，使用他汀類藥物劑量越大，糖尿病風險增高越明顯。

再者，他汀類藥物需要患者每日用藥，對患者治療依從性的要求更高，也間接導致了他汀類藥物單藥治療達標率低。

對于動脈粥樣硬化性心血管疾病的危險人群而言，LDL-C的指標要求降得更低。臨床上對于更加精準、高效、長效的降血脂藥物的需求，始終存在。

新型降脂藥樂可為?的臨床療效

樂可為?是諾華重磅降脂藥，作為一款降低LDL-C的創(chuàng)新藥物，其能從源頭上阻斷LDL-C升高的“幫兇”——PCSK9蛋白的合成，從而可以長期穩(wěn)定降低LDL-C水平。

根據(jù)已發(fā)表的全球關鍵性Ⅲ期臨床試驗結(jié)果，樂可為?每年僅需皮下注射2針，即可長久平穩(wěn)地降低LDL-C水平，降幅為50%以上。

從一項針對全球多個中心3000余位受試者的臨床研究數(shù)據(jù)看，小干擾RNA藥物可以持續(xù)降低動脈粥樣硬化性心血管疾病患者（包括已經(jīng)歷過心臟病發(fā)作或腦卒中的患者）和心血管疾病高危人群的LDL-C，部分受試者最長接受了6年以上的治療，小干擾RNA藥物仍然顯示了長期的安全性和有效性。

目前在國內(nèi)市場，樂可為?1針要9988元，這也意味著一年2針的費用不超過2萬元。

另外，在當前的血脂管理療法中，他汀類藥物需要每天服藥，PCSK9單抗需要2周注射1次，患者依從性難以得到保證。而小干擾RNA藥物，一年僅需給藥2次，就能有效降低LDL-C。如果從早年開始用藥，LDL-C降到目標范圍內(nèi)，動脈粥樣硬化發(fā)生時間就可能推遲到60歲、70歲，甚至100歲。

樂可為?的出現(xiàn)，將打破心血管疾病等慢性病治療頻繁用藥帶來的依從性管理束縛，為血脂管理帶來突破性變革，其適用人群：成人原發(fā)性高膽固醇血癥或混合型血脂異?；蛩☆愃幬锊荒褪芑颊?。

注意事項：經(jīng)醫(yī)生評估后，符合用藥指征的人，在完成初始治療后3個月注射加強針，此后每半年須注射1次。