對國家醫(yī)保藥品目錄調整工作的回顧與思考

郭武棟 劉夢娜

藥品價格高是“看病貴”的重要原因之一。為破解這一難題，國家相關部門通過完善藥品采購機制，強化醫(yī)療行為和價格監(jiān)管，推進支付方式改革等一系列措施引導藥品價格趨于合理，保障群眾用藥需求[1]。近年來，國家醫(yī)保部門發(fā)揮戰(zhàn)略購買者作用，通過多次以藥品價格談判為主的國家醫(yī)保藥品目錄調整(以下簡稱“目錄調整”)工作，確定創(chuàng)新藥物醫(yī)保準入和支付標準，降低了部分新藥的全國統(tǒng)一銷售價格，從而減輕了群眾用藥就醫(yī)負擔[2]。

目錄調整作為醫(yī)療保障制度改革的一項重要舉措，通過不斷實踐，逐漸實現(xiàn)了常態(tài)化和制度化[3]。2020年2月，中共中央 國務院《關于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》中明確提出，要完善醫(yī)保目錄動態(tài)調整機制，將臨床價值高、經濟性評價優(yōu)良的藥品納入支付范圍，完善醫(yī)保準入談判制度[4]。2020年7月，國家醫(yī)保局《基本醫(yī)療保險用藥管理暫行辦法》進一步明確，國家醫(yī)保藥品目錄原則上每年調整一次，獨家藥品通過準入談判方式確定支付標準，并對目錄調整的職責分工、工作流程、標準規(guī)范、配套措施、實施細則等內容進行了細化[5]。以上述兩個指導性文件為綱，國家醫(yī)保局在目錄調整實踐中陸續(xù)制定和完善相關工作方案和技術規(guī)范，使得目錄調整工作日趨科學化、規(guī)范化、透明化。

2022年6月13日，國家醫(yī)保局官網發(fā)布2022年目錄調整工作方案、申報指南、續(xù)約規(guī)則、競價規(guī)則等一系列文件，并向社會征求意見。從內容上看，相關規(guī)則在既往工作基礎上，繼續(xù)保持創(chuàng)新探索。本研究通過回顧歷年國家目錄調整結果，系統(tǒng)梳理目錄調整工作流程，總結相關經驗，并提出針對性建議，旨在進一步優(yōu)化醫(yī)保藥品目錄調整工作，提高臨床用藥保障水平。

1 歷年目錄調整結果回顧

2018年，國家醫(yī)保局組織開展抗癌藥醫(yī)保準入專項談判工作，共計18個品種參與談判，17種抗癌藥談判成功，涉及非小細胞肺癌、腎癌、結直腸癌、黑色素瘤、淋巴瘤等多個癌種。談判后價格平均降幅達56.7%，比周邊國家或地區(qū)市場價格平均低36.0%[6]。

2019年，150種藥品參與談判，97種藥品談判成功。其中，119個目錄外獨家品種中有70個談判成功，價格平均降幅為60.7%。31種續(xù)約藥品中有27種續(xù)約成功，價格在原有降幅基礎上，平均降幅仍達到了26.4%[7]。談判成功的藥品多為新上市且具有較高臨床價值的藥品，涉及癌癥、罕見病、肝炎、糖尿病、耐多藥結核、風濕免疫疾病、心腦血管疾病、消化系統(tǒng)疾病等10余個臨床治療領域。

2020年，162種藥品參與談判，119種談判成功，談判總體成功率高達73.46%，價格平均降幅為50.64%。其中，138個目錄外獨家品種談判成功96個，23個目錄內品種全部續(xù)約成功[8]。2020年首次進行目錄內藥品降價談判，進一步降低費用偏高或基金占用較多的14種年銷售金額超10億元的獨家藥品價格。

2021年，117種藥品參與談判，94種談判成功，談判總體成功率約80%。目錄外85個獨家品種談判成功67個，目錄內32個品種(續(xù)約、增加適應癥)談判成功27個。目錄外67種藥品平均降價61.71%[9]。新增藥品中罕見病用藥達7種，諾西那生鈉注射液也被納入醫(yī)保目錄，單價從最初的69.97萬元降至約3.3萬元，實現(xiàn)了高價罕見病用藥進入醫(yī)保的重大突破，收到了良好的社會效應和經濟效應。

2 目錄調整工作流程

醫(yī)保藥品準入價格談判僅是目錄調整工作的一個環(huán)節(jié)，經過不斷的實踐探索，目錄調整工作完整的工作流程已逐步固定，主要包括5個階段，分別是：準備階段、申報階段、專家評審階段、談判階段和公布結果階段。這5個階段環(huán)環(huán)相扣，互為支撐，形成了一套“報、選、評、談”的目錄調整工作體系。

2.1 準備階段

該階段主要是起草工作方案并征求各方意見，完善相關管理規(guī)范和技術規(guī)則，構建專家?guī)?，完善信息系統(tǒng)等，做好組織和技術等方面的準備。這一階段的工作需要具有前瞻性，每年目錄調整的流程和技術創(chuàng)新都需要在這個階段提前進行設計和論證。這是一個“藍圖規(guī)劃”的過程。

2.2 申報階段

該階段主要是指導并組織企業(yè)按要求和程序做好藥品申報工作，組織力量開展形式審查，并對申報信息和形式審查結果進行公示。這個階段是一個“篩選”的過程，通過不同行政部門間的信息協(xié)作，按照形式審查的明確要求進行申報合規(guī)性研判。

2.3 專家評審階段

該階段主要是組織臨床、藥學、藥物經濟學、醫(yī)保管理等方面的專家，從安全性、有效性、經濟性、創(chuàng)新性、公平性等維度對藥品綜合價值進行評審，確定通過評審的藥品名單及談判主規(guī)格、參照藥品、醫(yī)保限定支付范圍等。這個階段是一個“精挑細選”的過程，不同領域專家根據(jù)循證證據(jù)、專業(yè)判斷和評審技術要點，在篩選的基礎上給出擬直接調入、擬談判/競價調入、擬直接調出、擬按續(xù)約規(guī)則處理等評審意見。

2.4 談判階段

該階段主要包括兩個環(huán)節(jié)：一是組織專家從藥物經濟學與醫(yī)保基金承受能力兩個角度，科學測算確定每一種藥品的談判底價；二是組織談判專家與企業(yè)進行現(xiàn)場磋商，談判成功的藥品納入國家醫(yī)保目錄并確定全國統(tǒng)一的醫(yī)保支付標準。這個階段考驗了價格測算的專業(yè)性和準確性。

2.5 公布結果階段

該階段主要是與企業(yè)簽署協(xié)議、發(fā)布新版目錄等。這個階段是整個目錄調整工作的總結收尾階段，也是新版目錄落地實施的起點。

3 目錄調整工作的創(chuàng)新之處

醫(yī)保目錄調整工作在原則和方法上各個國家或地區(qū)可以相互借鑒，但在組織實操層面卻需要“因地制宜”。我國目錄調整工作頻率快，周期短，涉及藥品數(shù)量多，社會關注度高，參與主體多，專業(yè)性強，這就對工作的科學化、規(guī)范化、透明化提出了較高要求。近年來，目錄調整工作秉承立足實際、不斷總結、持續(xù)創(chuàng)新的原則，對具體工作環(huán)節(jié)和內容不斷優(yōu)化完善。其創(chuàng)新之處可歸納為：

3.1 豐富企業(yè)申報信息

為進一步滿足專家評審循證信息需求，要求企業(yè)在申報階段豐富所提交的藥品信息及摘要材料(包括藥品基本信息、安全性、有效性、經濟性、創(chuàng)新性和公平性信息)，并強調相關信息的真實性、支撐證據(jù)等級和來源。此外，企業(yè)可以按照規(guī)范要求自主提出參照藥品(含療法)，為后續(xù)評審專家對參照藥品的最終確定提供參考，這有效提升了企業(yè)和評審專家的信息對稱性。

3.2 完善專家評審指標體系

運用多準則決策分析理論，結合西藥和中成藥特點，完善了專家評審指標體系、評分規(guī)則、指標釋義與數(shù)據(jù)來源，并在應用前廣泛征求了不同領域專家、企業(yè)的意見和建議，增強利益相關方共識及工作透明度。在專家評審階段，通過集體討論和個人打分相結合的方式，對每一種評審藥品價值形成定量得分，助力評審工作逐步從定性決策轉為定量決策，進一步提升了專家評審工作的科學性、循證性和規(guī)范性。

3.3 遴選藥物經濟學專家，制定測算指南

目錄調整工作開展前，在全國公開征集藥物經濟學專家，并通過統(tǒng)一公開考試測評等方式，遴選符合條件的專家，為后期藥物經濟學專家?guī)斓臉嫿ǖ於ɑA。此外，組織資深藥物經濟學和基金測算專家團隊，制定并完善藥物經濟學測算指南和基金測算指南，明確工作原則、技術標準、參考因素、測算方法等，為藥品價格測算提供技術支持，增強測算工作的標準化和一致性。

3.4 實行專家雙重“背對背”測算

公正科學地測算談判底價，是談判成功的基本保證。在測算過程中，國家醫(yī)保局創(chuàng)造性地實施了雙重“背對背”機制，對于同一藥品價格測算，既采用兩名藥物經濟學測算專家內部“背對背”測算，又采用藥物經濟學測算組與基金測算組外部“背對背”測算，有效提高了價格測算過程的規(guī)范性和測算結果的準確性。

3.5 強化信息化應用

2020年目錄調整首次實行企業(yè)自主申報制，且開發(fā)應用了企業(yè)在線申報系統(tǒng)，在信息化應用方面進行了初步探索。2021年優(yōu)化升級了企業(yè)在線申報系統(tǒng)，并開發(fā)了專家評審打分信息系統(tǒng)，改變了以往專家手動打分和人工統(tǒng)計的工作形式，有效提高了目錄調整工作效率。2022年開發(fā)了談判資料填報、電子協(xié)議網上簽約模塊，進一步提高了目錄調整工作的信息化水平。

3.6 公開企業(yè)申報信息，廣泛征求各界意見和建議

2021年首次將企業(yè)申報信息(除經濟性信息外)向全社會公示，主動接受社會各界監(jiān)督，以公開促公平。此外，在目錄調整相關技術指南和規(guī)范實施前均通過專家研討、企業(yè)座談等形式廣泛征求各方意見，提高不同參與主體的信息對稱性和工作透明度。2022年就續(xù)約規(guī)則、競價規(guī)則廣泛征求意見，并對形式審查最終結果進行了公示。

4 對未來目錄調整工作的思考

近幾年的目錄調整工作在科學化、規(guī)范化、透明化、機制化、信息化等方面不斷發(fā)力，取得了良好的工作成效和社會效益。隨著醫(yī)保制度改革的不斷深入，目錄調整工作也需要結合實踐經驗，繼續(xù)開拓創(chuàng)新、不斷完善。在統(tǒng)籌兼顧科學性和實操性的基礎上，對未來目錄調整工作提出如下優(yōu)化建議。

4.1 強化不同環(huán)節(jié)工作邏輯一致性

目錄調整工作分階段推進，環(huán)環(huán)相扣，這既符合“漏斗形”遴選、分專業(yè)評審的業(yè)務需求，又有專家條塊化管理、突出不同環(huán)節(jié)專業(yè)技術支撐的現(xiàn)實考量。這就需要在頂層設計層面保持各階段工作邏輯一致性，以保證不同階段工作的關聯(lián)性，保持各階段工作成果的傳導性。在2021年目錄調整工作中，已初步構建了以藥品安全性、有效性、經濟性、創(chuàng)新性和公平性為框架的藥品綜合價值評審體系，并貫穿于申報、評審、測算、談判各階段。未來，除需加強年度目錄調整各工作階段信息的橫向銜接外，還需要對歷年談判未成功的目錄外藥品和目錄內談判續(xù)約藥品的提交信息進行縱向整理。例如，對藥品歷年評審結論和價格測算報告進行調閱，以保持藥品評審結論和價格區(qū)間的一致性。

4.2 應用真實世界證據(jù)

在既往4 a的目錄調整工作中，對循證證據(jù)的使用逐步進行了更為細致的要求和規(guī)范，對證據(jù)的等級、質量等作出了明確分類。例如，對臨床證據(jù)等級由高到低依次分為隨機對照試驗的系統(tǒng)評價或薈萃分析、系統(tǒng)評價或薈萃分析、單個樣本量足夠的隨機對照試驗、時效性臨床研究、單臂臨床試驗、非隨機對照試驗隊列研究、無對照病例研究等。但隨著目錄調整周期從原來的最長8 a大幅度縮短至每年一次，一些新藥上市當年就被納入醫(yī)保目錄，并迅速推向市場，其臨床用藥安全性和有效性評估數(shù)據(jù)不充分，在支持技術創(chuàng)新實現(xiàn)藥品升級換代的同時，有必要在新藥準入后開展跟蹤性研究，以確保醫(yī)保藥品支付標準制定和調整的合理性。

4.3 持續(xù)優(yōu)化相關技術規(guī)則

為保證不同工作環(huán)節(jié)的科學性和公正性，針對不同工作內容制定相應技術規(guī)范和指南尤為重要。這既可以實現(xiàn)工作有章可循，又可以實現(xiàn)客觀因素最大化、主觀因素標準化。在2021年目錄調整工作價格測算環(huán)節(jié)，雖然很多測算專家是初次參與，但由于藥物經濟學測算指南和基金測算指南的使用，專家對測算的原則、方法、影響因素保持了高度一致，這對測算結果的合理性起到了重要的技術支撐作用。

在未來的目錄調整工作中，可進一步優(yōu)化參照藥品遴選規(guī)則和談判藥品續(xù)約規(guī)則。參照藥品是衡量申報藥品臨床價值和測算申報藥品價格的重要依據(jù)，對申報藥品通過評審、測算價格確定乃至最終談判結果具有重要影響。當前，參照藥品的遴選規(guī)則為原則性描述，缺乏針對不同類別藥品的細化指導，后續(xù)可以對參照藥品的優(yōu)先等級進行明確排序，達成企業(yè)方和醫(yī)保方共識，并建立相應參照藥品爭議解決機制[10]。由于目錄調整工作趨于常態(tài)化，每年到期續(xù)約談判藥品數(shù)量逐漸增加，銷售超量或新增適應癥目錄內藥品需進行續(xù)約談判，這增加了目錄調整工作量。對此，可通過對談判藥品續(xù)約規(guī)則進行專題研究，完善現(xiàn)有續(xù)約規(guī)則，分類擴充續(xù)約標準，在保障基金安全前提下，明確各層級降價標準和幅度，覆蓋盡可能多的目錄內談判藥品簡易續(xù)約新增適應癥情形，這不僅能給予企業(yè)穩(wěn)定預期，而且有利于減少談判藥品數(shù)量，節(jié)省財政資源。

4.4 建立目錄調整常態(tài)化工作機制

從組織機構層面而言，可以參考國際經驗與國家組織藥品和耗材集中采購工作模式，構建如英國國家衛(wèi)生保障優(yōu)化研究院或聯(lián)合采購辦公室，設置目錄調整工作辦公室，組織專業(yè)機構和人員承擔常態(tài)化目錄調整工作，這既能為行政機構減輕日常繁瑣組織管理工作負擔，又可以避免行政決策人員與企業(yè)直接接觸，防控廉政風險，提升工作持久性和專業(yè)度。從專業(yè)人員儲備層面而言，通過專業(yè)機構組織技能培訓和考核，提升專家業(yè)務能力，逐步增加符合條件的專業(yè)人員數(shù)量，可為后期專家隨機遴選提供人才儲備。從規(guī)章制度層面而言，進一步細化與企業(yè)常態(tài)化溝通相關規(guī)章制度，對信息的收集、整理、上報、反饋形成閉環(huán)管理，增強企業(yè)和專家評審信息的互動性和對稱性。

5 結語

目錄調整工作對提高臨床用藥保障水平，減輕醫(yī)?；鸷突颊呓洕摀龠M企業(yè)創(chuàng)新發(fā)展具有重要意義。醫(yī)保部門既要借助戰(zhàn)略購買力堅守“?；尽钡墓δ芏ㄎ?，又要確保決策的透明度、規(guī)則的合理性和操作的嚴謹性，通過工作內容機制化、工作標準制度化、工作過程科學化，讓合理利益訴求和價值導向公開、明確[11]。隨著新形式的發(fā)展，未來目錄調整工作可能會面臨諸多未知挑戰(zhàn)，在切實保障基金安全的基礎上，我國要堅持立足國情和實事求是的原則，通過微觀技術層面的不斷突破，實現(xiàn)對宏觀目標的分解落實，切實提升群眾對醫(yī)療保障改革成果的獲得感[12-13]。