首款血友病基因治療藥物獲批

美國(guó)有線電視新聞網(wǎng)（CNN）報(bào)道，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）當(dāng)?shù)貢r(shí)間11月22日宣布批準(zhǔn)全球首個(gè)B型血友病基因治療藥物Hemgenix。澳大利亞藥品制造商CSL Behring將一劑的價(jià)格定為350萬(wàn)美元，使其成為世界上最昂貴的藥物。

Hemgenix是一種基于腺相關(guān)病毒載體的一次性基因療法，通過(guò)靜脈注射單劑量給藥，用于治療患有B型血友病的成年人，這是一種遺傳性出血障礙，大約每4萬(wàn)人中就有1人患有這種疾病，其中大多數(shù)是男性。

對(duì)血友病的基因治療已有二十多年歷史。FDA生物制品評(píng)估和研究中心主任彼得·馬克斯博士在一份聲明中表示，盡管血友病的治療取得了進(jìn)步，但預(yù)防和治療出血的方法可能會(huì)對(duì)個(gè)人的生活質(zhì)量產(chǎn)生不良影響。FDA的批準(zhǔn)為B型血友病患者提供了一種新的治療選擇。

美國(guó)臨床和經(jīng)濟(jì)審查研究所是一家獨(dú)立的非營(yíng)利性研究機(jī)構(gòu)，負(fù)責(zé)分析處方藥和其他醫(yī)療產(chǎn)品的價(jià)值，該機(jī)構(gòu)向CNN證實(shí)，Hemgenix現(xiàn)在是世界上最昂貴的藥物。

FDA根據(jù)對(duì)大約60名成年男性進(jìn)行了兩項(xiàng)研究的安全性和有效性評(píng)估，進(jìn)而批準(zhǔn)了Hemgenix。其中一項(xiàng)研究表明，服用該藥物的人凝血蛋白水平升高，對(duì)標(biāo)準(zhǔn)治療的需求減少，出血問(wèn)題減少了54%。