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2022年3月31日，ICH發(fā)布了兩項(xiàng)指南草案：Q14和Q2(R2) ；4月1日，美國Kite公司宣布，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Kite公司的CAR-T細(xì)胞治療藥品Yescarta?用于二線大B細(xì)胞淋巴瘤治療；4月14日，F(xiàn)DA為世界上第一個(gè)COVID-19診斷測試頒發(fā)了緊急授權(quán)（EUA）；近日，瓦克與CordenPharma公司攜手，為德國按需生產(chǎn)mRNA疫苗；近日，賽默飛世爾科技正式推出CE-IVD認(rèn)證的全自動(dòng)一體化NGS測序儀。

指南草案 ICH發(fā)布兩項(xiàng)新指南草案

2022年3月31日，國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)會(huì)(ICH)發(fā)布了兩項(xiàng)指南草案：Q14 Analytical Procedure Development（分析方法的開發(fā)）和Q2修訂版Q2(R2) Validation of Analytical Procedures（分析方法的驗(yàn)證）。ICH表示，這兩個(gè)指南“旨在對ICH Q8至Q12指南，以及正在制定中的ICH Q13 Continuous Manufacturing（連續(xù)制造指南）進(jìn)行補(bǔ)充，以期將兩個(gè)文件合并為一個(gè)，使文件更簡化、清晰?！?/p>

Q14最早于2018年11月提出，距今已逾3年。該指南將填補(bǔ)藥品分析的空白，形成“開發(fā)——驗(yàn)證”的閉環(huán)。Q14的制定背景是由于 ICH 目前沒有關(guān)于分析方法開發(fā)的指南，因此申請人通常只報(bào)告分析驗(yàn)證結(jié)果，很少給出帶有分析開發(fā)結(jié)果的性能評估。這使得監(jiān)管溝通無效，尤其是在采用非常規(guī)（如實(shí)時(shí)放行檢測）分析方法時(shí)。

Q2(R1) 現(xiàn)行版發(fā)布于2005年11月，十余年來一直是藥品分析方法驗(yàn)證的圭臬。其中的“準(zhǔn)確度”，“精密度”，“檢測限/定量限”等驗(yàn)證方法論早已深入人心，成為所有化學(xué)藥和生物制品研發(fā)、轉(zhuǎn)移、申報(bào)、質(zhì)量控制中的日常工作指南。而 Q2(R2) 的制定背景則是，目前的 Q2(R1) 不涵蓋分析方法的最新應(yīng)用，如近紅外光譜（NIR）或拉曼光譜。這些分析數(shù)據(jù)集缺乏指南可能會(huì)導(dǎo)致提交此類分析程序的驗(yàn)證數(shù)據(jù)不足，從而導(dǎo)致反復(fù)的信息請求和回復(fù)，最終延遲申請批準(zhǔn)；對于依賴多變量模型的方法尤為如此。考慮到多變量方法與傳統(tǒng)方法之間的差異，當(dāng)前的 Q2(R1) 方法不足以確定多變量方法的適用性。

Q14和Q2(R2) 的發(fā)布填補(bǔ)了分析方法開發(fā)工具的空白。這兩個(gè)指南對當(dāng)前實(shí)踐的最大影響主要是：Q14 將提供圍繞分析方法生命周期的監(jiān)管框架，而Q2框架將包括一些示例和關(guān)于多變量分析方法的指導(dǎo)，以及關(guān)于生物制品的具體示例。

細(xì)胞治療 FDA首次批準(zhǔn)Yescarta?用于二線大B細(xì)胞淋巴瘤治療

2022年4月1日，美國Kite（吉利德科學(xué)旗下公司）宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)Kite公司的CAR-T細(xì)胞治療藥品Yescarta?用于一線化療免疫療法難治或一線化療免疫療法后12個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)的大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）成年患者。

此次批準(zhǔn)是基于ZUMA-7 的臨床研究結(jié)果，Yescarta?與既往標(biāo)準(zhǔn)療法相比，其延長無事件生存期達(dá)6.3個(gè)月，兩年內(nèi)無疾病進(jìn)展或無需其他癌癥治療的生存率達(dá)到既往標(biāo)準(zhǔn)治療的2.5倍。此次批準(zhǔn)也意味著，Yescarta?成為了全球首款獲得FDA批準(zhǔn)作為LBCL二線療法的CAR-T（嵌合抗原受體T細(xì)胞）藥物。而早在2017年，Yescarta?就已獲批用于三線及三線以上LBCL成年患者的治療。

復(fù)星凱特CEO黃海表示：“FDA批準(zhǔn)Yescarta?用于大B細(xì)胞淋巴瘤的二線治療是個(gè)里程碑，將為更多淋巴瘤患者帶來希望。復(fù)星凱特將盡快在中國進(jìn)行大B細(xì)胞淋巴瘤二線治療注冊工作，期待盡快將這一創(chuàng)新療法帶給更多中國患者?！?/p>

由于Yescarta?具有突出療效，2022年3月，美國國立綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)（NCCN）將 其 納入彌漫性LBCL針對“12個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)疾病或原發(fā)性難治性疾病”治療的1類推薦，其也成為所有類型癌癥治療中被 NCCN 作為1類推薦的首個(gè)CAR-T細(xì)胞藥物。

業(yè)界分析認(rèn)為，此次獲批是 CAR-T 細(xì)胞療法發(fā)展中的一個(gè)里程碑，也是FDA首次批準(zhǔn)用CAR-T藥物來替代多年使用的成熟既往標(biāo)準(zhǔn)療法，這標(biāo)志著治療模式的巨大變革，患者僅需接受一次輸液治療而不再是過去的一系列多步驟治療，并且與既往標(biāo)準(zhǔn)治療相比，CAR-T治療后患者生命質(zhì)量改善顯著。

新冠檢測 FDA授權(quán)呼出氣質(zhì)譜用于新冠檢測

2022年4月14日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）宣布為世界上第一個(gè)COVID-19診斷測試頒發(fā)緊急授權(quán)（EUA）。該測試可檢測與新冠病毒感染相關(guān)的呼吸樣本中的化合物，并可在收集和分析患者標(biāo)本的環(huán)境中進(jìn)行，如醫(yī)生辦公室，醫(yī)院及移動(dòng)測試站點(diǎn)，使用的儀器大約僅有一件隨身行李大小。該測試可由合格的、訓(xùn)練有素的操作員在州法律許可或有授權(quán)的醫(yī)療保健提供者的監(jiān)督下進(jìn)行，在不到3 min的時(shí)間內(nèi)即可提供結(jié)果。

此次授權(quán)的是一家總部位于美國德克薩斯州的剛成立4年的創(chuàng)業(yè)公司，員工不到50人，專注于便攜式的新冠病毒和阿片類藥物檢測方案的研究。該公司的InspectIR COVID-19 呼出氣檢測儀基于氣相色譜氣質(zhì)聯(lián)用技術(shù)（GCMS）來分離和識別化學(xué)混合物，并可迅速檢測出呼出氣體中與新冠病毒感染有關(guān)的5種揮發(fā)性有機(jī)化合物（VOCs）。此技術(shù)在一項(xiàng)針對2409人（包括有癥狀和無癥狀的人）的大型研究中得到了驗(yàn)證，研究表明該方法具有91.2%的靈敏度和99.3%的特異性。研究還顯示，在包含4.2%陽性比例的人群中，該測試的陰性預(yù)測值為99.6%，這意味著在疾病流行率低的地區(qū)，收到陰性測試結(jié)果的人大概率是真陰性。

NGS檢測 賽默飛Genexus Dx全自動(dòng)一體化NGS測序儀獲CE-IVD認(rèn)證

近日，賽默飛世爾科技正式推出CE-IVD（歐洲體外診斷注冊）認(rèn)證的Ion TorrentTMGenexusTMDx一體化測序儀，這是一個(gè)全自動(dòng)化的二代測序(NGS)平臺(tái)，周轉(zhuǎn)時(shí)間非?？焖伲瑑H需1天就能提供檢測樣本的結(jié)果。該系統(tǒng)專為臨床實(shí)驗(yàn)室設(shè)計(jì)，并經(jīng)過充分的驗(yàn)證，使用戶能夠在一臺(tái)儀器上進(jìn)行全自動(dòng)化的診斷檢測和臨床研究。隨著CEIVD的正式認(rèn)證，Genexus Dx全自動(dòng)化一體化二代測序(NGS)平臺(tái)將在世界范圍內(nèi)為更多臨床醫(yī)生和患者提供更高效、更可靠的基因組精準(zhǔn)檢測結(jié)果。

為了讓臨床醫(yī)生能夠更加快速地獲得NGS檢測結(jié)果，為臨床精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)治療提供快速全面可靠的決策依據(jù)，賽默飛已經(jīng)在Genexus一體化測序系統(tǒng)上開發(fā)出眾多經(jīng)臨床驗(yàn)證的、從樣本到報(bào)告全工作流程完整的檢測項(xiàng)目，包括用于全面的基因組分析和血液腫瘤學(xué)的檢測。

Ion TorrentTMGenexusTMDx一體化測序儀能夠?qū)?DNA、RNA和cfTNA等樣本的應(yīng)用實(shí)現(xiàn)全自動(dòng)化的流程，從NGS文庫制備、模板制備、測序、原始數(shù)據(jù)分析，到變異注釋和出具報(bào)告。作為Ion TorrentTMGenexusTM系統(tǒng)的一部分，從樣本的核酸提取、純化和定量開始，該NGS平臺(tái)實(shí)現(xiàn)了靶向測序的所有工作流程步驟的自動(dòng)化，且該系統(tǒng)經(jīng)過全面驗(yàn)證，可在1天內(nèi)快速提供結(jié)果。

疫苗生產(chǎn) 瓦克與CordenPharma公司將為德國按需生產(chǎn)mRNA疫苗

近日，瓦克與CordenPharma公司攜手，聯(lián)合投標(biāo)，向德國聯(lián)邦政府提供信使核糖核酸（mRNA）疫苗的應(yīng)急產(chǎn)能。兩家公司現(xiàn)已發(fā)布消息，宣布成為五家中標(biāo)方之一。

根據(jù)協(xié)議，如果COVID-19的疫情長期持續(xù)或有新疫情大規(guī)模爆發(fā)，瓦克與CordenPharma將每年生產(chǎn)8000萬劑疫苗。根據(jù)需要，聯(lián)邦政府還可將訂購規(guī)模擴(kuò)大到每年1億劑。為確保兩家公司能提供這一規(guī)模的應(yīng)急產(chǎn)能，聯(lián)邦政府將每年給予它們一定數(shù)額的經(jīng)濟(jì)補(bǔ)償。按計(jì)劃，應(yīng)急準(zhǔn)備期從2024年兩家公司的產(chǎn)能建設(shè)完畢開始，直到2029年。

2014年以來，瓦克已在德國哈雷的Weinberg Campus技術(shù)園區(qū)運(yùn)營了一座生物技術(shù)生產(chǎn)基地。為了提供應(yīng)急準(zhǔn)備所需的產(chǎn)能，瓦克啟動(dòng)了一項(xiàng)大規(guī)模的擴(kuò)建項(xiàng)目。根據(jù)介紹，擴(kuò)建項(xiàng)目包括新增4條生產(chǎn)線，并將在哈雷生產(chǎn)基地創(chuàng)造逾200個(gè)新的工作崗位。瓦克未來將大幅提高生物技術(shù)業(yè)務(wù)領(lǐng)域的資本支出，計(jì)劃向該領(lǐng)域每年投資逾8000萬歐元。

2024年，從應(yīng)急準(zhǔn)備期開始，瓦克將與CordenPharma公司一起保留相應(yīng)產(chǎn)能，以備不時(shí)之需。一旦發(fā)生緊急情況，聯(lián)邦政府將聯(lián)絡(luò)各家mRNA疫苗研制企業(yè)，然后委托瓦克與CordenPharma公司一起承擔(dān)mRNA疫苗的生產(chǎn)任務(wù)。其中大部分生產(chǎn)步驟在德國境內(nèi)完成，所有生產(chǎn)步驟均不超出歐盟范圍。