特發(fā)性肌張力障礙的醫(yī)生認(rèn)知現(xiàn)狀

潘有貴，何怡婧，蘇俊輝，潘麗珍，管 強(qiáng)，靳令經(jīng),3

(1.同濟(jì)大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)毒素研究中心，上海 200092；2.同濟(jì)大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科，上海 200065；3.同濟(jì)大學(xué)附屬養(yǎng)志康復(fù)醫(yī)院神經(jīng)康復(fù)中心，上海 201619)

特發(fā)性肌張力障礙是一種病因不明的、以持續(xù)性或間歇性肌肉收縮引起反復(fù)異常運(yùn)動(dòng)或姿勢(shì)的運(yùn)動(dòng)障礙病[1]，總體患病率約為16.43/10萬(wàn)[2]。根據(jù)臨床特征的癥狀分布，可將特發(fā)性肌張力障礙分為局灶型、節(jié)段型、多灶型、全身型及偏身型肌張力障礙[3]，其中又以局灶型(如眼瞼痙攣、口下頜肌張力障礙、頸部肌張力障礙、喉部肌張力障礙和書(shū)寫(xiě)痙攣)和節(jié)段型(如顱段肌張力障礙)較為常見(jiàn)。由于其臨床表現(xiàn)復(fù)雜多變，受累范圍不定，且缺乏明確的生物標(biāo)志物和獲得性病史，使得診斷特發(fā)性肌張力障礙較為困難[4-5]。目前特發(fā)性肌張力障礙無(wú)法根治，對(duì)癥治療是重點(diǎn)[6-7]。肉毒毒素注射是特發(fā)性肌張力障礙的首選治療方式之一[7-8]，但對(duì)注射的醫(yī)生有較高的技術(shù)要求。

鑒于特發(fā)性肌張力障礙發(fā)病率低、表現(xiàn)形式復(fù)雜、治療技術(shù)性強(qiáng)，醫(yī)患對(duì)該病的認(rèn)識(shí)均有限，因此罹患此類(lèi)疾病的患者通常難以得到及時(shí)的診療，病情綿延、甚至加重，影響患者的工作和生活，給家庭和社會(huì)帶來(lái)了嚴(yán)重的負(fù)擔(dān)。本研究旨在通過(guò)問(wèn)卷調(diào)查方法，摸排國(guó)內(nèi)醫(yī)生對(duì)特發(fā)性肌張力障礙的認(rèn)知現(xiàn)狀，進(jìn)而從醫(yī)生角度出發(fā)，探討國(guó)內(nèi)影響特發(fā)性肌張力障礙診治的相關(guān)因素，為今后制定針對(duì)肌張力障礙及其他罕見(jiàn)疾病的合理普及知識(shí)體系提供理論支持。

1 資料與方法

1.1 研究對(duì)象

選取2019年10月—2020年3月中國(guó)肌張力障礙聯(lián)盟、中國(guó)神經(jīng)科學(xué)學(xué)會(huì)-神經(jīng)毒素分會(huì)成員單位相關(guān)科室醫(yī)生共311名，進(jìn)行隨機(jī)橫斷面調(diào)查，通過(guò)微信推送，使被調(diào)查的醫(yī)生通過(guò)線(xiàn)上匿名方式進(jìn)行“問(wèn)卷星”問(wèn)卷填寫(xiě)。入選標(biāo)準(zhǔn)：(1)接診過(guò)特發(fā)性肌張力障礙患者或可能接診過(guò)疑似患者的神經(jīng)內(nèi)科、康復(fù)科、眼科、疼痛科、全科、普通內(nèi)科、神經(jīng)外科、耳鼻喉科、骨科、脊柱外科、中醫(yī)科等相關(guān)科室的醫(yī)生；(2)同意參與本調(diào)查研究并填寫(xiě)提交問(wèn)卷者。排除標(biāo)準(zhǔn)：(1)非以上提到的相關(guān)科室的醫(yī)生；(2)未完成全部調(diào)查內(nèi)容的醫(yī)生；(3)不同意接受臨床調(diào)查研究的醫(yī)生。

1.2 問(wèn)卷設(shè)計(jì)與發(fā)放

參照《肌張力障礙診斷與治療指南》(中國(guó)，2008)[9]、《國(guó)際運(yùn)動(dòng)障礙聯(lián)盟肌張力障礙分類(lèi)及診斷更新》(2013)[1]、《中國(guó)肉毒毒素治療應(yīng)用專(zhuān)家共識(shí)》(2018)[10]、《肌張力障礙診斷中國(guó)專(zhuān)家共識(shí)》(2020)[3]、《肌張力障礙治療中國(guó)專(zhuān)家共識(shí)》(2020)[11]中關(guān)于國(guó)內(nèi)特發(fā)性肌張力障礙診治的相關(guān)描述，在文獻(xiàn)梳理和專(zhuān)家討論的基礎(chǔ)上，初步形成調(diào)查問(wèn)卷。通過(guò)德?tīng)柗品ㄟM(jìn)行3輪專(zhuān)家調(diào)查，形成一致的專(zhuān)家意見(jiàn)，同時(shí)通過(guò)與臨床醫(yī)生對(duì)問(wèn)卷框架內(nèi)容進(jìn)行反復(fù)論證和完善，并與國(guó)內(nèi)外文獻(xiàn)中提供的延誤診治的相關(guān)因素進(jìn)行結(jié)合，整合實(shí)際針對(duì)不同地區(qū)、不同級(jí)別醫(yī)院的調(diào)查信息，選擇合理并容易理解的調(diào)查指標(biāo)，最后確定調(diào)查問(wèn)卷的結(jié)構(gòu)和內(nèi)容，共分為兩個(gè)部分、24個(gè)問(wèn)題，醫(yī)生的基本情況、診治特發(fā)性肌張力障礙的經(jīng)驗(yàn)、對(duì)相關(guān)診療規(guī)范及區(qū)域?qū)？圃O(shè)置的了解情況、開(kāi)展肉毒毒素治療過(guò)程中遭遇的困難等。為保證調(diào)查效率及問(wèn)卷調(diào)查結(jié)果的客觀性，最后通過(guò)微信小程序“問(wèn)卷星”將調(diào)查問(wèn)卷分別發(fā)放給醫(yī)生，開(kāi)展匿名調(diào)查。

1.3 統(tǒng)計(jì)學(xué)處理

由問(wèn)卷星后臺(tái)自動(dòng)整理生成數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)導(dǎo)入SPSS 21.0統(tǒng)計(jì)軟件進(jìn)行建庫(kù)分析。運(yùn)用描述性統(tǒng)計(jì)分別統(tǒng)計(jì)患者及醫(yī)生的問(wèn)卷信息來(lái)源和各問(wèn)卷?xiàng)l目的構(gòu)成比；無(wú)序計(jì)數(shù)資料采用χ2分析，有序分類(lèi)資料采用Mann-WhitneyU秩和檢驗(yàn)。P<0.05為差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。

2 結(jié) 果

2.1 一般資料

調(diào)查期間，共有311名醫(yī)生提交了合格的問(wèn)卷星調(diào)查問(wèn)卷，年齡分布以31～50歲為主(77.1%)，碩士以上學(xué)歷為主(68.4%)，主治及以上職稱(chēng)占絕大多數(shù)(93.2%)。參與調(diào)查者大部分為神經(jīng)內(nèi)科醫(yī)生(60.1%)，其中43.7%的醫(yī)生專(zhuān)攻運(yùn)動(dòng)障礙病亞專(zhuān)業(yè)；75.2%的醫(yī)生開(kāi)展過(guò)肉毒毒素治療技術(shù)。此外，參與調(diào)查的醫(yī)生絕大多數(shù)來(lái)自三級(jí)醫(yī)院(83.9%)，一級(jí)醫(yī)院的醫(yī)生僅有8名，絕大多數(shù)為城市醫(yī)生(98.1%)，大部分調(diào)查醫(yī)生對(duì)所在地區(qū)運(yùn)動(dòng)障礙病專(zhuān)科開(kāi)展情況有所了解(62.4%)，對(duì)其他地區(qū)運(yùn)動(dòng)障礙病專(zhuān)科的了解比例也較高，達(dá)到了74.6%，見(jiàn)表1。

表1 研究對(duì)象的基本資料及對(duì)運(yùn)動(dòng)障礙病專(zhuān)科開(kāi)展的了解情況

2.2 特發(fā)性肌張力障礙診療相關(guān)知識(shí)的了解情況

所有參與調(diào)查的醫(yī)生幾乎都診治過(guò)特發(fā)性肌張力障礙的患者，其中最常診治特發(fā)性肌張力障礙是眼瞼痙攣(83.9%)，僅1名未曾有過(guò)相關(guān)診治經(jīng)驗(yàn)。獨(dú)立診斷特發(fā)性肌張力障礙大于100例的醫(yī)生占參與調(diào)查醫(yī)生數(shù)量的31.2%。醫(yī)生針對(duì)特發(fā)性肌張力障礙患者推薦的首選治療措施為肉毒毒素(54.7%)，其次依次為口服藥物(33.4%)和康復(fù)治療(10.6%)。大多數(shù)醫(yī)生對(duì)肌張力障礙診療規(guī)范的了解程度達(dá)到了部分了解及以上(84.6%)，絕大多數(shù)醫(yī)生對(duì)肉毒毒素治療技術(shù)的了解程度達(dá)到了部分了解及以上(91.3%)，醫(yī)生對(duì)于肉毒毒素技術(shù)的主要了解途徑為通過(guò)學(xué)術(shù)會(huì)議(52.4%)，有75.2%的醫(yī)生具備肉毒毒素治療肌張力障礙的工作經(jīng)驗(yàn)。

表2 醫(yī)生診治特發(fā)性肌張力障礙的情況及對(duì)相關(guān)知識(shí)的了解程度調(diào)查

2.3 開(kāi)展肉毒毒素治療的醫(yī)生專(zhuān)項(xiàng)調(diào)研

針對(duì)234名開(kāi)展過(guò)肉毒毒素治療的醫(yī)生，分析并總結(jié)其治療情況。有94.9%的醫(yī)生接受過(guò)肉毒毒素技術(shù)培訓(xùn)，38.9%的醫(yī)生具備相當(dāng)?shù)娜舛径舅刂委熖匕l(fā)性肌張力障礙的經(jīng)驗(yàn)，治療的病例數(shù)均大于100例，多數(shù)醫(yī)生采用的注射導(dǎo)引方式為徒手定位(77.8%)和/或肌電圖導(dǎo)引定位(67.5%)，但大部分醫(yī)生每周用于肉毒毒素注射的總時(shí)長(zhǎng)較短，花費(fèi)小于4 h的占72.2%。目前肉毒毒素的治療費(fèi)用較低，15.4%的醫(yī)生治療患者時(shí)收取的人均單次肉毒毒素治療費(fèi)用小于50元，而1/3的醫(yī)生治療患者時(shí)收取的人均單次肉毒毒素治療費(fèi)用為101～300元(31.6%)，見(jiàn)表3。

表3 醫(yī)生開(kāi)展肉毒毒素治療的情況調(diào)查

2.4 區(qū)域運(yùn)動(dòng)障礙專(zhuān)科設(shè)置對(duì)肌張力障礙規(guī)范診治的影響

為了解醫(yī)生所在地區(qū)設(shè)置運(yùn)動(dòng)障礙專(zhuān)科對(duì)醫(yī)生規(guī)范診療特發(fā)性肌張力障礙及肉毒毒素注射技術(shù)應(yīng)用的影響，對(duì)了解所在地區(qū)運(yùn)動(dòng)障礙專(zhuān)科設(shè)置情況的295名醫(yī)生依據(jù)其所在區(qū)域有無(wú)運(yùn)動(dòng)障礙病專(zhuān)科進(jìn)行分層分析結(jié)果顯示，區(qū)域設(shè)置運(yùn)動(dòng)障礙專(zhuān)科對(duì)于醫(yī)生了解肌張力障礙診療規(guī)范及肉毒毒素注射技術(shù)具有顯著影響(P=0.001,P=0.022),即設(shè)置有運(yùn)動(dòng)障礙專(zhuān)科的地區(qū)的醫(yī)生對(duì)肌張力障礙的診療規(guī)范及肉毒毒素的了解程度更高，但區(qū)域運(yùn)動(dòng)障礙專(zhuān)科的設(shè)置對(duì)醫(yī)生是否開(kāi)展肉毒毒素治療沒(méi)有顯著影響(P=0.147)，見(jiàn)表4。

表4 區(qū)域運(yùn)動(dòng)障礙專(zhuān)科設(shè)置對(duì)醫(yī)生診治肌張力障礙的影響

2.5 醫(yī)生難以持續(xù)開(kāi)展肉毒毒素治療的原因

分析311名醫(yī)生在開(kāi)展肉毒毒素治療中遇到的困難，首次開(kāi)展肉毒毒素治療時(shí)，醫(yī)生主要遭遇的是技術(shù)瓶頸，25.1%的醫(yī)生因“未經(jīng)培訓(xùn)、技術(shù)有難度”難以初次開(kāi)展肉毒毒素治療，其次阻礙首次開(kāi)展肉毒毒素的原因一次是“藥占比高”(22.2%)和“醫(yī)院沒(méi)有肉毒毒素藥物”(15.8%)；而部分醫(yī)生開(kāi)展肉毒毒素治療后會(huì)因各種原因無(wú)法繼續(xù)開(kāi)展，對(duì)這部分醫(yī)生進(jìn)行調(diào)查，發(fā)現(xiàn)影響他們繼續(xù)開(kāi)展肉毒毒素治療的主要因素為“收費(fèi)低廉”(37.3%)、“藥占比高”(33.1%)、“其他”(25.1%)和“無(wú)法規(guī)范隨訪”(23.5%)，見(jiàn)表5。

表5 醫(yī)生難以開(kāi)展肉毒毒素治療的原因

3 討 論

特發(fā)性肌張力障礙的知曉率低[12]，其診療以臨床診斷技能為基礎(chǔ)[13]，治療實(shí)施困難[14]，往往需要專(zhuān)業(yè)的神經(jīng)科醫(yī)生或運(yùn)動(dòng)障礙病專(zhuān)家[15]。本研究是國(guó)內(nèi)第一個(gè)關(guān)于醫(yī)生對(duì)特發(fā)性肌張力障礙的認(rèn)知現(xiàn)況的橫斷面調(diào)查研究。調(diào)查人群主要是三級(jí)醫(yī)院的神經(jīng)內(nèi)科及康復(fù)醫(yī)生，且有將近一半的醫(yī)生為運(yùn)動(dòng)障礙病專(zhuān)科醫(yī)生，提示參與問(wèn)卷調(diào)查的醫(yī)生大多專(zhuān)業(yè)水平較高，盡管可能過(guò)高的反映了國(guó)內(nèi)醫(yī)生對(duì)特發(fā)性肌張力障礙的認(rèn)識(shí)水平，但更便于了解具備特發(fā)性肌張力障礙診療能力的醫(yī)生及機(jī)構(gòu)現(xiàn)階段診療現(xiàn)狀，且這些醫(yī)生對(duì)其他地區(qū)運(yùn)動(dòng)障礙病專(zhuān)科也較為了解(74.6%)，更利于從醫(yī)生角度對(duì)延誤診治的原因作出合理的分析。

幾乎所有參與本調(diào)查的醫(yī)生都診治過(guò)特發(fā)性肌張力障礙的患者，但完全了解特發(fā)性肌張力障礙診療規(guī)范的醫(yī)生僅有29.3%。肉毒毒素注射是特發(fā)性肌張力障礙的常用治療方式[16]，75.2%的醫(yī)生已具有肉毒毒素治療特發(fā)性肌張力障礙患者的經(jīng)驗(yàn)，但完全了解肉毒毒素治療技術(shù)的醫(yī)生只有41.5%，且技術(shù)瓶頸是醫(yī)生開(kāi)展肉毒毒素治療時(shí)遇到的主要困難之一。這可能導(dǎo)致了部分病情較為復(fù)雜的患者無(wú)法被正確診斷，或不能得到規(guī)范有效的救治，從而反復(fù)就診，導(dǎo)致診斷延誤或治療延誤[17]，不僅浪費(fèi)醫(yī)療資源，更影響患者的預(yù)后。國(guó)內(nèi)小規(guī)模調(diào)查顯示，特發(fā)性肌張力障礙的誤診率高達(dá)42.26%，約有13.11%的眼瞼痙攣被誤診為干眼癥，高達(dá)46.77%的痙攣性斜頸被誤診為頸椎病[18]；加拿大34%的特發(fā)性肌張力障礙患者在轉(zhuǎn)診到運(yùn)動(dòng)障礙診所確診之前平均咨詢(xún)了3.2位醫(yī)生，從出現(xiàn)癥狀到獲得診斷的平均時(shí)間為5.4年，在治療前平均須等待3.1個(gè)月[15]；澳大利亞發(fā)現(xiàn)頸部肌張力障礙患者從癥狀發(fā)作到診斷的平均時(shí)間為6.8年，在癥狀發(fā)作的頭6個(gè)月內(nèi)只有40%的患者就醫(yī)，其中只有10%的患者被初步診斷為肌張力障礙[19]。這說(shuō)明國(guó)內(nèi)外特發(fā)性肌張力障礙延誤診治的形勢(shì)均非常嚴(yán)峻，醫(yī)生對(duì)疾病的認(rèn)知水平有待提高，需加強(qiáng)對(duì)這類(lèi)罕見(jiàn)病的診療規(guī)范普及教育，提供更多的正規(guī)業(yè)務(wù)培訓(xùn)。

本研究調(diào)查顯示，國(guó)內(nèi)醫(yī)生投入肉毒毒素治療特發(fā)性肌張力障礙的時(shí)長(zhǎng)總體較短，近3/4的醫(yī)生(72.2%)每周用于肉毒毒素治療的時(shí)間低于4 h，這一方面體現(xiàn)了特發(fā)性肌張力障礙的患者人群有限[20]，而另一方面則體現(xiàn)了國(guó)內(nèi)醫(yī)生開(kāi)展肉毒毒素治療技術(shù)的積極性不足。結(jié)合本研究的調(diào)查結(jié)果，醫(yī)生積極性受限的可能原因：國(guó)內(nèi)肉毒毒素注射收費(fèi)低廉，醫(yī)生的勞動(dòng)價(jià)值難以體現(xiàn)；肉毒毒素價(jià)格相對(duì)較高，受醫(yī)保限制醫(yī)生須考慮開(kāi)具藥品的占比；醫(yī)院沒(méi)有肉毒毒素供應(yīng)，缺少專(zhuān)門(mén)的毒麻藥物管理方案等。肉毒毒素的應(yīng)用對(duì)于醫(yī)生的注射技術(shù)依賴(lài)性高，單純的儀器輔助無(wú)法提高注射的準(zhǔn)確性[21]，適度提高醫(yī)生的注射收費(fèi)并嚴(yán)格監(jiān)管收費(fèi)流程[22]，可促進(jìn)醫(yī)患供需平衡的良性循環(huán)，幫助更多的特發(fā)性肌張力障礙患者得到及時(shí)有效的治療。對(duì)于特發(fā)性肌張力障礙患者而言，肉毒毒素為剛需藥物，而出于應(yīng)對(duì)“藥占比”管控的需要,一些醫(yī)院減少了肉毒毒素的采購(gòu)和供應(yīng)，醫(yī)生也迫于無(wú)奈推諉部分患者的治療,反而增加了患者的就醫(yī)負(fù)擔(dān)及照料負(fù)擔(dān)[23]，政策效果背離了初衷[24]。因此，亟待建立健全的肉毒毒素注射收費(fèi)制度，規(guī)范藥品的供應(yīng)與管理，協(xié)助醫(yī)患共同打造肉毒毒素治療的“綠色通道”。

國(guó)內(nèi)運(yùn)動(dòng)障礙專(zhuān)病或?qū)？葡喈?dāng)于國(guó)外的運(yùn)動(dòng)障礙病診療中心，國(guó)外患者需要經(jīng)過(guò)家庭醫(yī)生或者全科醫(yī)生轉(zhuǎn)診再前往專(zhuān)病診療中心。相對(duì)于其他居民，頸部肌張力障礙患者的初級(jí)保健使用率更高[25]，而有31%的患者首次就診后由全科醫(yī)生轉(zhuǎn)診給除神經(jīng)科醫(yī)生以外的醫(yī)生[19]，因此促進(jìn)初級(jí)醫(yī)生的疾病知識(shí)教育可縮短患者被轉(zhuǎn)診到專(zhuān)病機(jī)構(gòu)的時(shí)間[26]，使患者更快得到正確的診治。而在我國(guó)，患者可自由選擇就診的醫(yī)院、科室，甚至接診醫(yī)生，在罹患疑難罕見(jiàn)病時(shí)，更傾向直接前往醫(yī)療水平較高的專(zhuān)科或三級(jí)醫(yī)院就診。因此，提高專(zhuān)病、專(zhuān)科或三級(jí)醫(yī)院的醫(yī)生的診療水平更能從根本上解決特發(fā)性肌張力障礙患者診治延誤的問(wèn)題。本研究發(fā)現(xiàn)，設(shè)置運(yùn)動(dòng)障礙專(zhuān)科對(duì)該地區(qū)醫(yī)生對(duì)肌張力障礙的診療規(guī)范及肉毒毒素的了解程度具有明顯的正性影響。這說(shuō)明扶持更多地區(qū)設(shè)置專(zhuān)病診療中心，可有效提高醫(yī)生對(duì)相關(guān)知識(shí)的知曉率及掌握程度，提升我國(guó)對(duì)特發(fā)性肌張力障礙的及時(shí)診治率和診治水平。本研究體現(xiàn)了設(shè)置運(yùn)動(dòng)障礙病專(zhuān)科對(duì)提高地區(qū)特發(fā)性診治水平的關(guān)鍵價(jià)值，從側(cè)面體現(xiàn)了落實(shí)國(guó)內(nèi)分級(jí)診療制度的重要有意義。

本研究存在一些不足：(1)本研究是橫斷面調(diào)查研究，選取研究對(duì)象來(lái)自中國(guó)肌張力障礙聯(lián)盟、中國(guó)神經(jīng)科學(xué)學(xué)會(huì)-神經(jīng)毒素分會(huì)成員單位相關(guān)科室，樣本量較小，且這些單位的醫(yī)生相較非成員單位的醫(yī)生，對(duì)特發(fā)性肌張力障礙的認(rèn)識(shí)相對(duì)充足，可能使調(diào)查結(jié)果存在一定的偏倚；(2)研究采用線(xiàn)上匿名式調(diào)查，操作簡(jiǎn)便、安全性高，但調(diào)查過(guò)程無(wú)專(zhuān)人指導(dǎo)，可能造成參與者對(duì)問(wèn)卷內(nèi)容的理解偏差、敷衍調(diào)查隨意填寫(xiě)等情況，在一定程度上會(huì)影響到調(diào)查的質(zhì)量；(3)研究中對(duì)特發(fā)性肌張力障礙治療情況的調(diào)查主要集中在肉毒毒素應(yīng)用方面，缺乏對(duì)其他治療方式的研究。今后，可進(jìn)一步拓寬調(diào)查范圍，規(guī)范調(diào)查過(guò)程、完善調(diào)查內(nèi)容，以獲知更全面的、影響國(guó)內(nèi)醫(yī)生診治特發(fā)性肌張力障礙的影響因素，并通過(guò)舉辦專(zhuān)病學(xué)習(xí)班、推進(jìn)國(guó)家建立區(qū)域化專(zhuān)病診療中心等措施，逐步補(bǔ)足國(guó)內(nèi)診治特發(fā)性肌張力障礙的短板，提高我國(guó)對(duì)特發(fā)性肌張力障礙的診治速度和水平。