展望2022：樹(shù)立臨床價(jià)值和創(chuàng)新質(zhì)量并重的生物醫(yī)藥行業(yè)新標(biāo)桿

孔令輝，邵黎明,2*

（1.復(fù)旦大學(xué)藥學(xué)院，上海 201203；2.上海市藥物研發(fā)協(xié)同創(chuàng)新中心，上海 201203）

回望2021年，面對(duì)復(fù)雜國(guó)際形勢(shì)和國(guó)內(nèi)增長(zhǎng)壓力，中國(guó)生物醫(yī)藥行業(yè)在不確定大環(huán)境中激發(fā)創(chuàng)新活力，積極尋求高質(zhì)量持續(xù)發(fā)展。國(guó)產(chǎn)疫苗和特效藥的上市有效保障了我國(guó)經(jīng)濟(jì)生產(chǎn)活力，醫(yī)藥政策改革持續(xù)深化，推動(dòng)企業(yè)創(chuàng)新轉(zhuǎn)型加速，一批高質(zhì)量創(chuàng)新產(chǎn)品或項(xiàng)目獲得國(guó)際認(rèn)可，海外授權(quán)合作項(xiàng)目數(shù)量和交易總額保持增長(zhǎng)。

2022年是構(gòu)建以國(guó)內(nèi)大循環(huán)為主體、國(guó)內(nèi)國(guó)際雙循環(huán)相互促進(jìn)的新格局的關(guān)鍵之年。疫情將持續(xù)影響全球經(jīng)濟(jì)再平衡，嚴(yán)峻的國(guó)際形勢(shì)和對(duì)峙壓力仍將長(zhǎng)期存在；國(guó)內(nèi)醫(yī)藥政策改革趨于制度化、常態(tài)化，推動(dòng)生物醫(yī)藥創(chuàng)新從持續(xù)量變?cè)鲩L(zhǎng)中逐步走向質(zhì)變。生物醫(yī)藥企業(yè)需要在行業(yè)整體的創(chuàng)新轉(zhuǎn)型中找準(zhǔn)定位，把握市場(chǎng)機(jī)遇，以臨床未被滿足需求為出發(fā)點(diǎn)，尋求差異化創(chuàng)新布局，讓新藥研發(fā)進(jìn)一步回歸服務(wù)病人、服務(wù)臨床、服務(wù)人類的價(jià)值根本，共同構(gòu)建良性競(jìng)爭(zhēng)、合作共贏的行業(yè)新生態(tài)。

1 國(guó)際形勢(shì)：疫情深刻影響大國(guó)關(guān)系，合作與博弈仍將長(zhǎng)期并存

1.1 國(guó)際環(huán)境不確定性增加，科技革命重塑競(jìng)爭(zhēng)格局

世界處于百年未有之大變局中，新冠肺炎疫情給國(guó)際政治、世界經(jīng)濟(jì)和全球治理帶來(lái)深刻影響。2021年，大國(guó)關(guān)系進(jìn)入新的調(diào)整階段，博弈競(jìng)爭(zhēng)呈現(xiàn)出向技術(shù)領(lǐng)域進(jìn)一步蔓延的趨勢(shì)。新一輪科技革命和產(chǎn)業(yè)升級(jí)處于重大突破的歷史關(guān)口，疫情并沒(méi)有明顯減慢新科技革命的速度，在生物醫(yī)藥、人工智能領(lǐng)域有些方向甚至起到了加速作用。2022年將是重塑大國(guó)競(jìng)爭(zhēng)格局的關(guān)鍵戰(zhàn)略期，科技創(chuàng)新占據(jù)越來(lái)越顯著的重要地位，生物醫(yī)藥作為戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，對(duì)于保障國(guó)家健康安全、經(jīng)濟(jì)發(fā)展、社會(huì)穩(wěn)定具有重大意義，將成為大國(guó)競(jìng)爭(zhēng)的“主戰(zhàn)場(chǎng)”之一。

1.2 疫苗和特效藥互補(bǔ)防控，保障社會(huì)漸進(jìn)調(diào)整開(kāi)放

2021年，疫苗接種覆蓋率快速增長(zhǎng)，全球逐漸進(jìn)入與病毒共存的階段。截至2021年底，我國(guó)已附條件批準(zhǔn)3款國(guó)產(chǎn)新冠疫苗，已接種人數(shù)超過(guò)12億，并且為其他國(guó)家提供疫苗超過(guò)18億劑，供應(yīng)量位列全球第一。變異毒株的不斷出現(xiàn)使得疫情結(jié)束時(shí)間變得不確定，同時(shí)也對(duì)開(kāi)發(fā)對(duì)多種突變體有效、價(jià)格更低、產(chǎn)能更高的疫苗提出了新的挑戰(zhàn)[1]。2021年，輝瑞mRNA疫苗Comirnaty（BNT162b2）正式獲批上市，多款不同技術(shù)形式的特效藥物也獲得緊急批準(zhǔn)，包括默沙東的抗病毒藥物L(fēng)agevrio（molnupiravir）、輝瑞的抗新冠療法Paxlovid（nirmatrelvir+利托那韋）和我國(guó)自主研發(fā)的單克隆中和抗體安巴韋單抗/羅米司韋單抗，對(duì)于預(yù)防感染和住院患者的治療起到關(guān)鍵作用。

2022年，疫苗補(bǔ)充接種與特效藥形成互補(bǔ)，成為疫情防控的強(qiáng)有力工具，期待能更加有效地預(yù)防潛在的變異毒株，降低感染和傳播風(fēng)險(xiǎn)，降低感染者的住院率、重癥率和死亡率。雙重防線也將為人民生活和正常的社會(huì)生產(chǎn)活動(dòng)構(gòu)筑更加堅(jiān)實(shí)的安全保障網(wǎng)，為國(guó)家和地區(qū)防疫政策的制定與實(shí)施提供更多的靈活性。

2 政策走勢(shì)：醫(yī)藥監(jiān)管法規(guī)不斷完善，醫(yī)保集采持續(xù)推動(dòng)創(chuàng)新

過(guò)去幾年，我國(guó)醫(yī)藥行業(yè)政策改革持續(xù)深化，逐步建立起了相對(duì)成熟的創(chuàng)新藥品加速審批機(jī)制、國(guó)家醫(yī)保藥品目錄年度談判機(jī)制，極大推動(dòng)了生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展。2021年，政策法規(guī)更加完善，嚴(yán)格加強(qiáng)對(duì)藥品注冊(cè)和變更管理的監(jiān)管，為上市許可人（MAH）制度和國(guó)家醫(yī)保談判藥品的落地與供應(yīng)提供保障支持。

2.1 全生命周期管理理念落地，藥品監(jiān)管更加科學(xué)高效

2021年1月13日，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布《藥品上市后變更管理辦法（試行）》，這是我國(guó)首部專門針對(duì)藥品上市后變更制定的規(guī)范性文件，明確了藥品上市后變更的管理要求，規(guī)定由持有人承擔(dān)藥品上市后變更的主體責(zé)任。2021年5月13日，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布新修訂的《藥品管理法》首個(gè)藥物警戒配套文件《藥物警戒質(zhì)量管理規(guī)范》，明確了持有人和申辦者的藥物警戒主體責(zé)任，并與國(guó)際藥物警戒的最新發(fā)展接軌。

2021年7月4日，國(guó)家藥監(jiān)局和國(guó)家知識(shí)產(chǎn)權(quán)局聯(lián)合發(fā)布了我國(guó)首部專利鏈接制度《藥品專利糾紛早期解決機(jī)制實(shí)施辦法（試行）》，保障藥品專利權(quán)人合法權(quán)益不受侵害，鼓勵(lì)新藥研究和促進(jìn)高水平仿制藥發(fā)展。

2022年對(duì)生物醫(yī)藥企業(yè)將提出更高的監(jiān)管要求，隨著各項(xiàng)監(jiān)管政策的施行，并全面加速與國(guó)際先進(jìn)管理制度接軌，藥品全生命周期管理的理念將進(jìn)一步深入企業(yè)[2]。從鼓勵(lì)創(chuàng)新的早期專利保護(hù)到藥品注冊(cè)審評(píng)，再到對(duì)不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)的藥物警戒系統(tǒng)，我國(guó)正在逐步建立起科學(xué)、高效、權(quán)威的藥品監(jiān)管體系，有效保障用藥安全，實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新藥和仿制藥的平衡穩(wěn)定發(fā)展。

2.2 藥品集采制度化常態(tài)化，品種擴(kuò)圍推動(dòng)高質(zhì)量發(fā)展

自2018年醫(yī)保局開(kāi)展首次“4+7”藥品集采起，藥品帶量集中采購(gòu)從試點(diǎn)到全面鋪開(kāi)，逐漸形成相對(duì)完善的規(guī)則和機(jī)制。2021年1月28日，國(guó)務(wù)院辦公廳發(fā)布《關(guān)于推動(dòng)藥品集中帶量采購(gòu)工作常態(tài)化制度化開(kāi)展的意見(jiàn)》（以下簡(jiǎn)稱《意見(jiàn)》），進(jìn)一步指出藥品集中帶量采購(gòu)作為協(xié)同推進(jìn)醫(yī)藥服務(wù)供給側(cè)改革的重要舉措將制度化、常態(tài)化展開(kāi)?！兑庖?jiàn)》明確將基本醫(yī)保藥品目錄內(nèi)用量大、采購(gòu)金額高的藥品納入集采范圍，引導(dǎo)藥品價(jià)格回歸合理水平，促進(jìn)醫(yī)藥行業(yè)健康發(fā)展。2021年2月和6月分別進(jìn)行了第四批和第五批國(guó)家藥品集中采購(gòu)工作，第五批國(guó)采創(chuàng)下采集品種數(shù)量新高；11月進(jìn)行了胰島素專項(xiàng)的第六批國(guó)采，生物藥首次進(jìn)入國(guó)采；12月跨省聯(lián)盟首次進(jìn)行中成藥集采，合并通用名和綜合評(píng)價(jià)體系等規(guī)則首次使用。

2022年，《“十四五”全民醫(yī)療保障規(guī)劃》明確釋放醫(yī)療保障高質(zhì)量發(fā)展預(yù)期，制度化、常態(tài)化集采作為提升醫(yī)?；鹗褂眯?、降低群眾醫(yī)藥費(fèi)用負(fù)擔(dān)的有效路徑，將持續(xù)發(fā)揮深化醫(yī)改、三醫(yī)聯(lián)動(dòng)、融合發(fā)展的統(tǒng)合作用。隨著集采規(guī)則和評(píng)價(jià)體系的科學(xué)化，包括中成藥、生物制劑等品種將陸續(xù)納入國(guó)采范圍，孤兒藥、短缺藥等特殊分類藥品也有望納入集采，惠及更多患者。品種范圍擴(kuò)大和評(píng)價(jià)體系創(chuàng)新也將對(duì)仿制藥行業(yè)格局產(chǎn)生重大影響，推動(dòng)高質(zhì)量仿制藥的發(fā)展。

2.3 醫(yī)保目錄調(diào)整價(jià)值為綱，加速納入創(chuàng)新藥、高值藥

2021年6月30日，《2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》和《2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整申報(bào)指南》發(fā)布，新一輪年度常態(tài)化目錄調(diào)整及準(zhǔn)入談判工作正式啟動(dòng)。12月3日，國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作完成，共計(jì)對(duì)117個(gè)藥品進(jìn)行了談判，總體成功率為歷次醫(yī)保談判最高，74種藥品新增進(jìn)入目錄，11種藥品被調(diào)出。醫(yī)保目錄持續(xù)動(dòng)態(tài)調(diào)整下，國(guó)產(chǎn)PD-1藥物從陸續(xù)上市到納入醫(yī)保并迅速降價(jià)不過(guò)3年時(shí)間，而本次目錄外獨(dú)家藥品談成的67個(gè)品種中，2020年和2021年獲批上市的占比更是超過(guò)70%。此外，孤兒藥醫(yī)保談判價(jià)格再創(chuàng)新低：諾西那生鈉降至33 000元/針，年治療費(fèi)用控制在10萬(wàn)元左右；治療罕見(jiàn)病法布雷病且需長(zhǎng)期使用的阿加糖酶α注射液同樣以“遠(yuǎn)低于市場(chǎng)價(jià)”進(jìn)入醫(yī)保，但CAR-T療法的阿基侖賽則未能進(jìn)入實(shí)質(zhì)談判，短期內(nèi)大幅降價(jià)進(jìn)入醫(yī)保的可能性較低。

2022年，隨著醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整和集采制度化、常態(tài)化推進(jìn)，創(chuàng)新藥將更快地納入醫(yī)保。相對(duì)而言，創(chuàng)新藥的降價(jià)幅度低于傳統(tǒng)藥物，且進(jìn)入醫(yī)保目錄能夠幫助企業(yè)簡(jiǎn)化商業(yè)拓展流程，迅速打開(kāi)市場(chǎng)獲得銷售回報(bào)。諸如諾西那生鈉這類臨床急需的孤兒藥通過(guò)醫(yī)保途徑，讓企業(yè)有望從中國(guó)市場(chǎng)龐大的人口基數(shù)中獲得相應(yīng)的收益，也使孤兒藥真正惠及患者，體現(xiàn)治療價(jià)值。

2.4 “雙通道”管理機(jī)制建立，重點(diǎn)保障高價(jià)值藥品供應(yīng)

2021年5月10日，國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布《關(guān)于建立完善國(guó)家醫(yī)保談判藥品“雙通道”管理機(jī)制的指導(dǎo)意見(jiàn)》（以下簡(jiǎn)稱《指導(dǎo)意見(jiàn)》），明確將定點(diǎn)零售藥店納入談判藥品供應(yīng)保障范圍，與定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)一起，形成談判藥品報(bào)銷的“雙通道”。《指導(dǎo)意見(jiàn)》要求對(duì)談判藥品實(shí)施分類管理，重點(diǎn)將臨床價(jià)值高、患者急需、替代性不高的藥品納入“雙通道”管理。此后，多個(gè)省份陸續(xù)發(fā)文落實(shí)建立“雙通道”管理機(jī)制，相繼公布納入“雙通道”管理的藥品名單。

國(guó)家醫(yī)保談判常態(tài)化使得藥品價(jià)格降低，而“雙通道”機(jī)制則標(biāo)志著藥品供應(yīng)渠道多元化和藥品可及性的提升[3]。2022年，雙通道機(jī)制將進(jìn)入實(shí)質(zhì)推動(dòng)階段。根據(jù)國(guó)家醫(yī)保局和國(guó)家衛(wèi)健委聯(lián)合下發(fā)的《關(guān)于適應(yīng)國(guó)家醫(yī)保談判常態(tài)化持續(xù)做好談判藥品落地工作的通知》，醫(yī)療機(jī)構(gòu)對(duì)于談判藥品要做到“應(yīng)配盡配”，并建立健全處方流轉(zhuǎn)制度，各省定點(diǎn)零售藥店將加快建設(shè)，真正實(shí)現(xiàn)國(guó)家醫(yī)保談判藥品用得起、用得上的目標(biāo)。

3 行業(yè)生態(tài)：回歸價(jià)值屬性，提升創(chuàng)新質(zhì)量，走好“第一公里”

醫(yī)改政策的不斷完善和優(yōu)化，推動(dòng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在不斷實(shí)現(xiàn)控費(fèi)與創(chuàng)新的再平衡中螺旋式發(fā)展：一方面，獲批上市的新藥會(huì)持續(xù)不斷地納入醫(yī)保談判和集中帶量采購(gòu)，擴(kuò)大患者滲透率；另一方面，政策加持下的醫(yī)藥企業(yè)必須不斷推出真正具有臨床價(jià)值的優(yōu)質(zhì)創(chuàng)新藥，才能在激烈競(jìng)爭(zhēng)中獲取一席之地。

3.1 觀念轉(zhuǎn)變：全力落實(shí)“以臨床價(jià)值為導(dǎo)向”的研發(fā)理念

盡管歷年國(guó)家監(jiān)管機(jī)構(gòu)推行的“藥物研發(fā)應(yīng)以患者需求為核心，以臨床價(jià)值為導(dǎo)向”理念早已在政策法規(guī)層面成為共識(shí)，但生物醫(yī)藥企業(yè)的研發(fā)仍以跟隨式創(chuàng)新（fast follow）為主，造成同質(zhì)化現(xiàn)象嚴(yán)重、部分疾病領(lǐng)域供給端過(guò)飽和而臨床治療需求仍難以滿足的生態(tài)畸形?！吨袊?guó)新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)現(xiàn)狀年度報(bào)告（2020年）》顯示，中國(guó)新藥臨床試驗(yàn)的數(shù)量和藥物品種的數(shù)量相較以往都大幅增加，但藥物靶點(diǎn)分布較為集中，以PD-1、血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體（VEGFR）、PD-L1等為主；適應(yīng)證則主要集中在抗腫瘤和抗感染等領(lǐng)域[4]。此外，CAR-T療法賽道同樣擁擠，國(guó)內(nèi)CAR-T治療臨床試驗(yàn)數(shù)量位居全球首位，且近50%都基于CD19靶點(diǎn)，缺乏獨(dú)創(chuàng)性以及進(jìn)一步開(kāi)發(fā)的潛力[5]。2021年11月，藥品審評(píng)中心（CDE）正式發(fā)布《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》，明確指出新藥研發(fā)應(yīng)以為患者提供更優(yōu)的治療選擇為最高目標(biāo)，促進(jìn)抗腫瘤藥科學(xué)有序的開(kāi)發(fā)。

2022年，生物醫(yī)藥行業(yè)需要加速轉(zhuǎn)變觀念，更加注重未滿足的臨床需求，全力落實(shí)“以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，以患者為核心”的研發(fā)理念，逐步實(shí)現(xiàn)供給端與需求端的平衡。理念的轉(zhuǎn)變對(duì)企業(yè)提出了更高的創(chuàng)新要求，但并不意味著唯有針對(duì)原創(chuàng)靶點(diǎn)開(kāi)展“同類第一”（first in class）研究才具有價(jià)值；例如，針對(duì)給藥過(guò)程中出現(xiàn)的嚴(yán)重副作用，對(duì)藥物劑型進(jìn)行優(yōu)化，便可能極大改善疾病治療的依從性和可及性，惠及更多的患者[6]。因此，在行業(yè)方向性調(diào)整的同時(shí)，生物醫(yī)藥企業(yè)應(yīng)認(rèn)清自身優(yōu)勢(shì)，找準(zhǔn)定位，無(wú)論是從事高風(fēng)險(xiǎn)、高收益的原創(chuàng)新藥研發(fā)，抑或是進(jìn)行改善臨床療效或依從性的差異化創(chuàng)新，抓住臨床需求的核心、回歸新藥研發(fā)的本質(zhì)，便能產(chǎn)生真正被認(rèn)可的創(chuàng)新價(jià)值。

3.2 模式改變：授權(quán)交易進(jìn)出模式多樣，本土企業(yè)合作逐漸頻繁

授權(quán)引進(jìn)（license in）模式是國(guó)內(nèi)生物醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新轉(zhuǎn)型中快速建立補(bǔ)強(qiáng)研發(fā)管線的重要手段之一。近年來(lái)，license in模式的發(fā)展愈加成熟，項(xiàng)目成交金額逐年升高，基因和細(xì)胞治療等前沿技術(shù)領(lǐng)域受到更多關(guān)注。與之相對(duì)應(yīng)，隨著本土企業(yè)國(guó)際化需求顯著增加，對(duì)外授權(quán)（license out）模式作為本土高質(zhì)量創(chuàng)新藥進(jìn)入國(guó)際市場(chǎng)的快速途徑，2021年交易數(shù)量和總金額均創(chuàng)歷年新高，一些創(chuàng)新性強(qiáng)、療效更優(yōu)的成熟產(chǎn)品受到跨國(guó)藥企的青睞。2022年，在行業(yè)整體轉(zhuǎn)向的大背景下，無(wú)論是引進(jìn)還是對(duì)外授權(quán)，都將更加看重產(chǎn)品是否具有原創(chuàng)性及較強(qiáng)的后續(xù)開(kāi)發(fā)潛能，這要求企業(yè)加速?gòu)摹巴獠亢献?自主創(chuàng)新”模式轉(zhuǎn)變?yōu)椤白灾餮邪l(fā)為核心”的創(chuàng)新模式，從追求以靶點(diǎn)為導(dǎo)向的單一產(chǎn)品布局升級(jí)為以技術(shù)或平臺(tái)為基礎(chǔ)的可持續(xù)研發(fā)戰(zhàn)略，提升創(chuàng)新質(zhì)量和抗風(fēng)險(xiǎn)能力。

License in/out之外，本土企業(yè)之間圍繞創(chuàng)新藥的合作逐漸頻繁，成為另一重要模式。2021年，恒瑞、石藥等傳統(tǒng)藥企開(kāi)始從國(guó)內(nèi)新型生物技術(shù)（Biotech）公司引進(jìn)具有臨床價(jià)值的創(chuàng)新產(chǎn)品，豐富研發(fā)管線或強(qiáng)化鞏固優(yōu)勢(shì)領(lǐng)域。隨著國(guó)內(nèi)行業(yè)生態(tài)健康發(fā)展，2022年新藥內(nèi)循環(huán)將更加普遍，頭部藥企較強(qiáng)的臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)化能力結(jié)合新型Biotech企業(yè)專、精、特、新的研發(fā)優(yōu)勢(shì)，將產(chǎn)生“1+1＞2”的效果，在保證穩(wěn)健提升創(chuàng)新質(zhì)量的同時(shí)，培育更多迭代式、躍遷式創(chuàng)新項(xiàng)目。此外，行業(yè)內(nèi)潛在的并購(gòu)交易將使有限的資源得到優(yōu)化分配，更加有利于企業(yè)深耕源頭創(chuàng)新、整體實(shí)現(xiàn)高質(zhì)量發(fā)展。

3.3 源頭創(chuàng)新：加強(qiáng)基礎(chǔ)研究，走好科技創(chuàng)新“第一公里”

構(gòu)建生物醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新生態(tài)的另一關(guān)鍵在于加速源頭原始創(chuàng)新，提供差異化產(chǎn)品，這要求強(qiáng)化基礎(chǔ)研究、并加速成果轉(zhuǎn)化。作為行業(yè)重要組成部分，高校研究院所等科研機(jī)構(gòu)是基礎(chǔ)研究、源頭創(chuàng)新和成果轉(zhuǎn)化的主體。行業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí)的需求促使科研機(jī)構(gòu)內(nèi)部改革科研管理體制，告別“短、平、快”的成果導(dǎo)向機(jī)制，扎實(shí)基礎(chǔ)研究，為生物醫(yī)藥行業(yè)提供更多原創(chuàng)性靶點(diǎn)和研究成果。

目前，企業(yè)和高校之間的合作仍受到諸多條件限制，多為分割式的成果轉(zhuǎn)化，而隨著新藥研發(fā)對(duì)臨床價(jià)值的強(qiáng)調(diào)，企業(yè)、高校以及臨床研究中心等機(jī)構(gòu)之間需要更加高效、多元化的產(chǎn)學(xué)研合作模式。國(guó)內(nèi)生物醫(yī)藥企業(yè)呈現(xiàn)區(qū)域化分布，并且與高水平科研機(jī)構(gòu)分布一致，這為高質(zhì)量產(chǎn)學(xué)研協(xié)同創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)體系的建設(shè)提供了便捷的區(qū)位優(yōu)勢(shì)，區(qū)域內(nèi)的企業(yè)和科研機(jī)構(gòu)加強(qiáng)合作，更有利于實(shí)現(xiàn)資源共享和優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)，開(kāi)展共性技術(shù)、關(guān)鍵技術(shù)聯(lián)合攻關(guān)，提高源頭創(chuàng)新的供給轉(zhuǎn)化能力，走好科技創(chuàng)新的“第一公里”，推動(dòng)行業(yè)高質(zhì)量轉(zhuǎn)型升級(jí)。

4 中藥創(chuàng)新：用“現(xiàn)代語(yǔ)”進(jìn)行詮釋，傳承創(chuàng)新的中藥研發(fā)快速崛起

2020年9月，《中藥注冊(cè)分類及申報(bào)資料要求》正式發(fā)布，具有中醫(yī)藥特色的注冊(cè)審評(píng)制度落地，中藥傳承創(chuàng)新迎來(lái)歷史發(fā)展機(jī)遇。2021年，共有11款中藥新藥獲批，其中6款為1.1類新藥，創(chuàng)歷年新高，且大多是在臨床經(jīng)驗(yàn)方或經(jīng)典名方中化裁而來(lái)，經(jīng)過(guò)開(kāi)展隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的臨床試驗(yàn)，獲得安全性、有效性證據(jù)。此外，相比起創(chuàng)新藥賽道擁擠，在研中藥的治療領(lǐng)域分布廣泛，覆蓋呼吸系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、消化系統(tǒng)疾病、代謝疾病及腫瘤等疾病領(lǐng)域，特別是對(duì)呼吸系統(tǒng)疾病的治療優(yōu)勢(shì)，使其在疫情防控中發(fā)揮了不可替代的作用。

2022年，中藥新藥注冊(cè)分類將持續(xù)激活中醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新熱情。中醫(yī)藥理論、“人用經(jīng)驗(yàn)”和臨床試驗(yàn)“三結(jié)合”的中藥審評(píng)證據(jù)體系，以及與中藥臨床定位相適應(yīng)、體現(xiàn)其作用特點(diǎn)和優(yōu)勢(shì)的療效評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)等創(chuàng)新舉措將有力保障中醫(yī)藥邁向新時(shí)期高質(zhì)量發(fā)展的創(chuàng)新路徑。堅(jiān)持傳承與創(chuàng)新并重，以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，中醫(yī)藥的繁榮發(fā)展指日可待。

5 資本市場(chǎng)：醫(yī)藥投資趨于謹(jǐn)慎和理性，估值體系在波動(dòng)中逐漸成熟

隨著國(guó)內(nèi)生物醫(yī)藥行業(yè)轉(zhuǎn)型發(fā)展取得成效，資本市場(chǎng)逐漸認(rèn)可企業(yè)的創(chuàng)新研發(fā)實(shí)力。港股18A、科創(chuàng)板和北交所為未盈利的醫(yī)藥企業(yè)提供了上市融資的機(jī)會(huì)，使得大量資金涌入創(chuàng)新藥行業(yè)。資本的介入一方面提供了原始資金，助力企業(yè)開(kāi)發(fā)創(chuàng)新藥物；但另一方面則產(chǎn)生了同質(zhì)化、過(guò)度依賴license in等問(wèn)題，更推動(dòng)產(chǎn)生企業(yè)估值 “泡沫”。2021年，隨著醫(yī)藥政策改革和醫(yī)保談判準(zhǔn)入使創(chuàng)新藥的市場(chǎng)預(yù)期調(diào)低，再加上行業(yè)結(jié)構(gòu)性調(diào)整逐漸鋪開(kāi)、市場(chǎng)和行業(yè)對(duì)創(chuàng)新標(biāo)準(zhǔn)不斷提升，資本對(duì)生物醫(yī)藥行業(yè)的投資熱度明顯下降。此外，國(guó)際大環(huán)境的不確定性也同樣影響到資本市場(chǎng)，不時(shí)引發(fā)巨大波動(dòng)。

隨著行業(yè)整體觀念的轉(zhuǎn)變，2022年，資本市場(chǎng)將更加趨于謹(jǐn)慎和理性，估值體系也在波動(dòng)中逐漸發(fā)展成熟，將更加注重圍繞平臺(tái)或技術(shù)來(lái)評(píng)價(jià)創(chuàng)新型公司的長(zhǎng)期可持續(xù)發(fā)展?jié)摿?。在相?dāng)長(zhǎng)的調(diào)整時(shí)間中，資本市場(chǎng)的估值重構(gòu)將使得部分上市企業(yè)估值回落、初創(chuàng)公司出現(xiàn)經(jīng)營(yíng)困難，也將迫使一些新型公司選擇與頭部企業(yè)進(jìn)行合作，加速重構(gòu)行業(yè)生態(tài)，總體上將有利于促進(jìn)創(chuàng)新藥行業(yè)生態(tài)向陽(yáng)發(fā)展，使真正具有創(chuàng)新價(jià)值的企業(yè)在逆境中做大做強(qiáng)。

6 結(jié)語(yǔ)

中國(guó)生物醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展迅速，創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)日益完善，同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)一方面為集采和醫(yī)保談判提供了物質(zhì)基礎(chǔ)，降低了醫(yī)保和患者負(fù)擔(dān)，另一方面也倒逼研發(fā)差異化和原始創(chuàng)新。2022年，國(guó)際環(huán)境、政策導(dǎo)向、行業(yè)生態(tài)以及資本市場(chǎng)等多個(gè)維度都要求生物醫(yī)藥行業(yè)實(shí)現(xiàn)質(zhì)量突破，新藥研發(fā)加速回歸其價(jià)值屬性，真正做到以患者需求為中心、以臨床價(jià)值為導(dǎo)向。中國(guó)生物醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新藥物研發(fā)從“無(wú)”到“有”再創(chuàng)“優(yōu)”的漸進(jìn)發(fā)展進(jìn)入了關(guān)鍵時(shí)期，企業(yè)應(yīng)抓住機(jī)遇，找準(zhǔn)定位，加大投入，優(yōu)化效率，提升創(chuàng)新質(zhì)量，實(shí)現(xiàn)合作共贏，加快進(jìn)入國(guó)際市場(chǎng)的步伐，形成中國(guó)新藥研發(fā)的良性循環(huán)新格局。