CRISPR基因編輯療法對人類療效首次證明

劉霞

美國Intellia Therapeutics公司（NTLA）和再生元公司的科學(xué)家在最新一期《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上撰文稱，治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病（ATTR）的CRISPR基因編輯療法NTLA-2001在Ⅰ期臨床試驗(yàn)中取得積極結(jié)果：單劑NTLA-2001導(dǎo)致血清中的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）水平平均下降87%，最大可達(dá)96%。這是首批支持體內(nèi)CRISPR療法安全性和效果的臨床數(shù)據(jù)，有望開啟醫(yī)學(xué)新時(shí)代。