我國罕見病藥物研發(fā)動力不足

漸凍癥、“玻璃人”（血友?。ⅰ澳九既恕保ǘ喟l(fā)性硬化）……罕見病由于臨床上病例少、經驗少，導致高誤診、高漏診、用藥難等問題，往往被稱為“醫(yī)學的孤兒”。目前國際確認的罕見病約有7000種，我國有2000多萬罕見病患者，每年新增患者超20萬。

目前，在眾多罕見病中，只有不到10%的疾病有治療藥物，如戈謝病、龐貝病等。大多數(shù)罕見病都處于無藥可醫(yī)的狀態(tài)。2019年2月召開的國務院常務會議指出，加強癌癥、罕見病等重大疾病防治，事關億萬群眾福祉。國家衛(wèi)健委主任馬曉偉說，國家衛(wèi)健委會同相關部門印發(fā)了第一批罕見病目錄，明確了我國罕見病的概念和病種范圍，劃定了管理范疇;組建全國罕見病診療協(xié)作網，建立了協(xié)作網內罕見病雙向轉診、遠程會診制度，為提升我國罕見病診療能力提供了全方位的政策措施保障。

（據(jù)人民網 11.9訊）