藥聞

鄧鑫

國(guó)內(nèi)治療多種血液腫瘤I類(lèi)創(chuàng)新藥 KPG-818獲批美國(guó)臨床

康樸生物醫(yī)藥近日收到美國(guó)FDA關(guān)于在美國(guó)開(kāi)展KPG-818用于治療多種血液腫瘤（包括套細(xì)胞淋巴瘤、成人T-細(xì)胞白血病-淋巴瘤、惰性淋巴瘤、濾泡型淋巴瘤、彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、慢性淋巴細(xì)胞白血?。┑呐R床試驗(yàn)批準(zhǔn)函文。KPG-818是康樸生物醫(yī)藥設(shè)計(jì)開(kāi)發(fā)的具有全球自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的新一代口服小分子度胺類(lèi)藥物，歸屬CRBN E3泛素連接酶復(fù)合物（Cullin-RING E3 ubiquitin ligase complex，CRL4-CRBN）調(diào)節(jié)劑。臨床前研究數(shù)據(jù)表明，KPG-818可以有效下調(diào)IL-6、TNF-α 等細(xì)胞因子的表達(dá)水平，高效降解鋅指轉(zhuǎn)錄因子Ikaros（IKZF1）和Aiolos（IKZF3）。KPG-818在臨床前試驗(yàn)中展現(xiàn)了良好的GLP毒理耐受性以及藥代動(dòng)力學(xué)成藥特點(diǎn)，并在多種血液腫瘤動(dòng)物模型上顯示了卓越的治療效果。KPG-818在目前于美國(guó)行將結(jié)束的用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的I期健康人臨床試驗(yàn)中顯示出良好的口服吸收、藥代動(dòng)力學(xué)參數(shù)及毒理耐受等特點(diǎn)。

首款“左沙丁胺醇”國(guó)內(nèi)獲批上市

近日，健康元公司的鹽酸左沙丁胺醇霧化吸入溶液獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，成為首個(gè)在中國(guó)上市的左沙丁胺醇制劑。我國(guó)當(dāng)前呼吸疾病領(lǐng)域哮喘、慢性阻塞性肺病等疾病發(fā)病率持續(xù)增高，患者人群高達(dá)總?cè)丝诘氖种?，但由于患者認(rèn)知度普遍不足，疾病診斷率以及規(guī)范治療率嚴(yán)重偏低。目前霧化吸入治療是呼吸系統(tǒng)疾病患者常用的給藥方式。然而，根據(jù)IMS數(shù)據(jù)，中國(guó)2018年霧化吸入類(lèi)藥物的市場(chǎng)中，91%由外資藥企所占據(jù)。由于霧化吸入制劑領(lǐng)域研發(fā)門(mén)檻高，幾乎沒(méi)有更好的國(guó)產(chǎn)替代品種。健康元?jiǎng)倓偒@批的鹽酸左沙丁胺醇霧化吸入溶液有望打破霧化吸入類(lèi)藥物市場(chǎng)被外資藥企高度壟斷的僵局，也給國(guó)內(nèi)醫(yī)生在呼吸疾病用藥領(lǐng)域提供了更多的選擇。

好消息！高血壓、糖尿病門(mén)診用藥納入醫(yī)保支付，報(bào)銷(xiāo)比例提至50%以上！

近日，國(guó)務(wù)院召開(kāi)會(huì)議決定，對(duì)參加城鄉(xiāng)居民基本醫(yī)保的3億多高血壓、糖尿病患者，將其在國(guó)家基本醫(yī)保用藥目錄范圍內(nèi)的門(mén)診用藥統(tǒng)一納入醫(yī)保支付，報(bào)銷(xiāo)比例提高至50%以上。有條件的地方可不設(shè)起付線，封頂線由各地自行設(shè)定。對(duì)已納入門(mén)診慢特病保障范圍的患者，繼續(xù)執(zhí)行現(xiàn)有政策，確保待遇水平不降低。作為兩類(lèi)慢性病種，高血壓、糖尿病都需要長(zhǎng)期用藥控制。我國(guó)高血壓患者數(shù)量龐大，2017年已達(dá)2.7億，這一數(shù)字還在持續(xù)增長(zhǎng)。據(jù)《中國(guó)高血壓防治現(xiàn)狀藍(lán)皮書(shū)》顯示，我國(guó)高血壓患病率正持續(xù)增長(zhǎng)，全國(guó)年平均新增高血壓患者1000萬(wàn)人。這樣一個(gè)龐大人群的醫(yī)藥費(fèi)用如果能納入門(mén)診報(bào)銷(xiāo)，將能更好地促進(jìn)慢性病防治。

全球首款埃博拉病毒疫苗有望近期獲批

近日，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）推薦條件性批準(zhǔn)埃博拉疫苗Ervebo（V920），用于預(yù)防18歲及以上人群因埃博拉病毒引起的疾病。如果獲得批準(zhǔn)，Ervebo將是全球首款獲批的埃博拉病毒疫苗。埃博拉是一種十分罕見(jiàn)的病毒，它能引起人類(lèi)產(chǎn)生埃博拉出血熱的烈性傳染病，有很高的死亡率，致死原因主要為腦卒中、心肌梗塞、低血容量休克或多發(fā)性器官衰竭。在剛果的一次疫情爆發(fā)中，有超過(guò)2000人死于埃博拉病毒感染?，F(xiàn)在，它已成為世界第二大流行病毒。Ervebo是由改造過(guò)的水皰性口炎病毒（VSV）和埃博拉病毒表面的重要糖蛋白組成。VSV可以使一些家畜患病，但對(duì)人類(lèi)無(wú)害。病毒通過(guò)產(chǎn)生輕度感染來(lái)激活免疫系統(tǒng)，使后者產(chǎn)生針對(duì)埃博拉蛋白的抗體。一項(xiàng)研究表明，Ervebo可以將預(yù)防效果維持兩年之久。相比其它埃博拉疫苗的預(yù)防效果只能保持在6個(gè)月左右，Ervebo的長(zhǎng)效保護(hù)對(duì)未來(lái)抗擊埃博拉疫情無(wú)疑具有積極作用。此前，美國(guó)FDA已授予Ervebo突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評(píng)資格，并預(yù)計(jì)將在明年3月14日前對(duì)它的上市申請(qǐng)作出回復(fù)。

FDA批準(zhǔn)首款精神分裂癥皮膚給藥療法

近日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)其透皮給藥系統(tǒng)Secuado（asenapine）上市，用于治療精神分裂癥成人患者。Secuado是目前首款，也是唯一一款用于治療精神分裂癥患者的透皮貼劑（transdermal patch）療法。精神分裂癥是一種嚴(yán)重的慢性精神疾病，通常在16到30歲之間開(kāi)始出現(xiàn)，極大的影響了患者的生活質(zhì)量和社會(huì)行為。在全世界范圍內(nèi)，這種疾病影響人數(shù)超過(guò)2300萬(wàn)，對(duì)于公共衛(wèi)生是一項(xiàng)重要的挑戰(zhàn)。Secuado是非典型抗精神病藥物asenapine的透皮皮貼劑療法。Noven公司開(kāi)發(fā)的透皮給藥系統(tǒng)（TDDS）可以在給藥的24小時(shí)內(nèi)維持血液中的藥物濃度。與口服或注射制劑相比，透皮貼劑療法的侵入性相對(duì)較低，耐受性更好。其使用方式簡(jiǎn)單，由患者或護(hù)理人員便可輕松完成。這種方式還減少了給藥頻率，大幅度提高了患者的用藥依從性。

痤瘡患者的福音！FDA批準(zhǔn)首款外用米諾環(huán)素療法

近日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了Foamix公司的Amzeeq（minocycline）上市，治療非結(jié)節(jié)性中重度痤瘡患者的炎癥性病變（適用于成年和9歲以上兒科患者）。Amzeeq是一種濃度為4%的米諾環(huán)素泡沫療法，這是首款獲得FDA批準(zhǔn)的外用米諾環(huán)素療法。痤瘡是一種慢性炎癥性皮膚病，常發(fā)于皮膚脂腺與毛囊，癥狀分為炎癥性（丘疹與膿瘡）與非炎癥性（開(kāi)放性與閉鎖性粉刺），可能會(huì)嚴(yán)重影響面部與其他區(qū)域皮膚。對(duì)于大部分人來(lái)說(shuō)，痤瘡可能會(huì)于25歲后逐漸消失，但也有一部分人，尤其是女性，可能會(huì)在中老年患上痤瘡。因此，患者們需要一款有效的痤瘡療法來(lái)幫助他們擺脫這種皮膚疾病的困擾。米諾環(huán)素是一種廣譜抗生素，在治療中重度痤瘡方面療效顯著。然而很久以來(lái)只有口服劑型，對(duì)于有些患者來(lái)說(shuō)，米諾環(huán)素的全身性副作用讓他們無(wú)法使用這一有效療法。Foamix公司利用該公司獨(dú)有的分子穩(wěn)定技術(shù)平臺(tái)，開(kāi)發(fā)出基于泡沫的劑型，患者每日使用一次，就能夠?qū)⒚字Z環(huán)素有效遞送到皮膚中。Amzeeq預(yù)計(jì)在2020年一月上市。