藥品監(jiān)測(cè)評(píng)價(jià)：從多方探索到價(jià)值回歸

文丨本刊記者 寧艷陽(yáng)

2017年9月，全國(guó)所有公立醫(yī)院全部取消藥品加成，此后，促進(jìn)藥品價(jià)值回歸日漸成為藥品供應(yīng)保障工作的核心議題。2018年4月，國(guó)務(wù)院機(jī)構(gòu)改革，新組建的國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)主要職責(zé)中包括“開(kāi)展藥品使用監(jiān)測(cè)、臨床綜合評(píng)價(jià)和短缺藥品預(yù)警”，藥物政策與基本藥物制度司具體開(kāi)展此項(xiàng)工作。

藥品使用監(jiān)測(cè)和臨床綜合評(píng)價(jià)，是促進(jìn)藥品回歸臨床價(jià)值的基礎(chǔ)性工作，是鞏固完善基本藥物制度的重要措施，是健全藥品供應(yīng)保障制度的具體要求。那么，如何以臨床藥學(xué)工作為核心，做好藥品使用監(jiān)測(cè)和臨床綜合評(píng)價(jià)工作，促進(jìn)更多、更經(jīng)濟(jì)、更合理的藥品應(yīng)用到臨床？

本期嘉賓：

國(guó)家衛(wèi)生健康委藥物政策與基本藥物制度司藥品目錄管理處處長(zhǎng) 劉嘉楠

國(guó)家衛(wèi)生健康委衛(wèi)生發(fā)展研究中心衛(wèi)生政策與技術(shù)評(píng)估研究室主任 趙琨

西安交通大學(xué)藥學(xué)院副院長(zhǎng) 方宇

北京大學(xué)第三醫(yī)院藥劑科 閆盈盈

吉林省衛(wèi)生健康委藥政處處長(zhǎng) 劉宇赤

上海市衛(wèi)生健康委藥政處處長(zhǎng) 吳文輝

江西省衛(wèi)生健康委藥政處處長(zhǎng) 孫常翔

河南省衛(wèi)生健康委藥政處處長(zhǎng) 孫威

廣東省衛(wèi)生健康委藥政處處長(zhǎng) 羅震旻

四川省衛(wèi)生健康委藥政處副處長(zhǎng) 王曉麗

湖北省衛(wèi)生健康委藥政處科長(zhǎng) 周健丘

為公眾用藥提供證據(jù)

劉嘉楠：

黨的十八大以來(lái)，全國(guó)藥品供應(yīng)保障工作堅(jiān)持以人民為中心，突出藥品治病救人的本質(zhì)特征和臨床價(jià)值?！丁敖】抵袊?guó)2030”規(guī)劃綱要》《“十三五”衛(wèi)生與健康規(guī)劃》《“十三五”深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革規(guī)劃》等文件對(duì)藥品使用監(jiān)測(cè)和臨床綜合評(píng)價(jià)提出了明確要求。新一輪黨和國(guó)家機(jī)構(gòu)改革，也將開(kāi)展藥品使用監(jiān)測(cè)和臨床綜合評(píng)價(jià)確定為衛(wèi)生健康部門的法定職責(zé)。2018年9月，國(guó)務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于完善國(guó)家基本藥物制度的意見(jiàn)》，將藥品使用監(jiān)測(cè)和臨床綜合評(píng)價(jià)工作的輪廓勾勒地更加清晰。2019年4月，國(guó)家衛(wèi)生健康委印發(fā)《關(guān)于開(kāi)展藥品使用監(jiān)測(cè)和臨床綜合評(píng)價(jià)工作的通知》，再一次體現(xiàn)了國(guó)家開(kāi)展此項(xiàng)工作的決心。

劉嘉楠

趙琨

方宇

目前醫(yī)療市場(chǎng)的供需關(guān)系中，醫(yī)療機(jī)構(gòu)和衛(wèi)生健康部門組成供方，患者和醫(yī)保部門組成需方。在解決群眾看病難、看病貴問(wèn)題的過(guò)程中，供需雙方需要達(dá)成一個(gè)共識(shí)，而臨床證據(jù)正是共識(shí)達(dá)成的基礎(chǔ)。衛(wèi)生健康部門開(kāi)展的藥品使用監(jiān)測(cè)和臨床綜合評(píng)價(jià)工作，將為國(guó)家基本藥物目錄、鼓勵(lì)仿制藥品目錄、鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單、醫(yī)療機(jī)構(gòu)用藥目錄等的遴選調(diào)整，促進(jìn)安全用藥、合理用藥、合理控費(fèi)，促進(jìn)藥品回歸臨床價(jià)值，指導(dǎo)藥品招標(biāo)采購(gòu)，保障藥品供應(yīng)等，提供全面、科學(xué)的證據(jù)信息。

開(kāi)展藥品使用監(jiān)測(cè)和臨床綜合評(píng)價(jià)是一項(xiàng)創(chuàng)新性、系統(tǒng)性工作，要加快建立健全相關(guān)的標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范和工作機(jī)制。

藥品使用監(jiān)測(cè)工作：建立國(guó)家、省兩級(jí)藥品使用監(jiān)測(cè)平臺(tái)和國(guó)家、省、地市、縣四級(jí)藥品使用監(jiān)測(cè)網(wǎng)絡(luò)。開(kāi)展全面監(jiān)測(cè)，所有公立醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)按要求主動(dòng)配合，系統(tǒng)收集并報(bào)告藥品配備品種、生產(chǎn)企業(yè)、使用數(shù)量、采購(gòu)價(jià)格以及供應(yīng)配送等信息。實(shí)施重點(diǎn)監(jiān)測(cè)，在全國(guó)各級(jí)公立醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)中抽取不少于1500 家機(jī)構(gòu)，在全面監(jiān)測(cè)工作基礎(chǔ)上，對(duì)藥品使用與疾病防治、跟蹤隨訪相關(guān)聯(lián)的具體數(shù)據(jù)進(jìn)行重點(diǎn)監(jiān)測(cè)。加強(qiáng)對(duì)監(jiān)測(cè)信息的分析利用，分析用藥類別結(jié)構(gòu)、基本藥物和非基本藥物使用、仿制藥和原研藥使用、采購(gòu)價(jià)格變動(dòng)和藥品支付報(bào)銷等情況，為臨床綜合評(píng)價(jià)提供基礎(chǔ)信息，并指導(dǎo)醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品采購(gòu)和上下級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)用藥銜接。

藥品臨床綜合評(píng)價(jià)工作：國(guó)家組織制定管理指南、評(píng)價(jià)方法和標(biāo)準(zhǔn)等技術(shù)規(guī)范，建立臨床綜合評(píng)價(jià)專家委員會(huì)，圍繞國(guó)家基本藥物目錄等遴選工作組織開(kāi)展綜合評(píng)價(jià)。省級(jí)衛(wèi)生健康行政部門根據(jù)國(guó)家部署安排和相關(guān)指南規(guī)范要求，兼顧轄區(qū)藥品供應(yīng)保障和使用需求，組織優(yōu)勢(shì)力量，因地制宜開(kāi)展綜合評(píng)價(jià)工作。各級(jí)醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)開(kāi)展藥品臨床綜合評(píng)價(jià)時(shí)，要充分利用藥品使用監(jiān)測(cè)數(shù)據(jù)，并將評(píng)價(jià)結(jié)果作為本單位藥品采購(gòu)目錄制定、藥品臨床合理使用、提供藥學(xué)服務(wù)、控制不合理藥品費(fèi)用支出等的重要依據(jù)。

方宇：

當(dāng)前正處于藥物政策轉(zhuǎn)型時(shí)期，需要通過(guò)視野革新、觀念更新、理念創(chuàng)新與實(shí)踐創(chuàng)新，推動(dòng)藥品供應(yīng)保障工作，推進(jìn)藥品回歸臨床價(jià)值。具體來(lái)說(shuō)，藥物政策要完成7項(xiàng)轉(zhuǎn)型：由單一推動(dòng)向政策協(xié)同聯(lián)動(dòng)轉(zhuǎn)變，注重發(fā)揮三醫(yī)聯(lián)動(dòng)的效應(yīng)；由經(jīng)驗(yàn)決策向更加注重循證決策轉(zhuǎn)變，注重發(fā)揮藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)與衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估的作用；由價(jià)格機(jī)制失靈向發(fā)揮價(jià)格杠桿作用轉(zhuǎn)變，注重體現(xiàn)醫(yī)療保障局的職能；由“以藥為中心”向“以人為中心”轉(zhuǎn)變，注重體現(xiàn)臨床藥學(xué)服務(wù)的內(nèi)涵；由偏重制藥向注重用藥轉(zhuǎn)變，促進(jìn)藥品臨床價(jià)值的回歸；由強(qiáng)調(diào)創(chuàng)新向仿創(chuàng)結(jié)合轉(zhuǎn)變，注重推行落實(shí)仿制藥相關(guān)政策；由注重效率優(yōu)先向更加注重公平轉(zhuǎn)變，重點(diǎn)關(guān)注低價(jià)藥、急搶救用藥、抗癌藥、罕見(jiàn)病用藥、兒童藥等特殊用藥領(lǐng)域。

閆盈盈

劉宇赤

吳文輝

可以看出，藥物政策實(shí)踐將以價(jià)值為導(dǎo)向。藥品使用監(jiān)測(cè)和臨床綜合評(píng)價(jià)正是促進(jìn)藥品價(jià)值回歸的重要手段，希望通過(guò)該項(xiàng)工作的開(kāi)展，使得國(guó)家藥物政策能夠更加精準(zhǔn)的發(fā)力，為老百姓的健康做好全面保障。

吳文輝：

與其他藥品評(píng)價(jià)工作相比，藥品臨床綜合評(píng)價(jià)工作更全面。例如，藥品臨床試驗(yàn)（GCP）是藥品上市的門檻工作，主要以保障藥品安全性為主；藥品質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)，相對(duì)比較單一。而藥品臨床綜合評(píng)價(jià)是藥品上市以后的再評(píng)價(jià)，是很多“真實(shí)世界”數(shù)據(jù)支撐上的評(píng)價(jià)。藥品臨床綜合評(píng)價(jià)工作的結(jié)果應(yīng)用，是藥品安全、經(jīng)濟(jì)、有效、創(chuàng)新價(jià)值的再體現(xiàn)。以目前正在試點(diǎn)的按病種付費(fèi)改革為例，某一病種的服務(wù)內(nèi)涵包括哪些、跟藥物使用有關(guān)的服務(wù)方包含哪些、盡可能少用藥后的疾病預(yù)后如何、是否當(dāng)下的節(jié)省成本與將來(lái)的降低成本成正相關(guān)等，都可以從科學(xué)有效的藥品臨床綜合評(píng)價(jià)工作中得到證據(jù)支撐，更好地促進(jìn)藥品臨床應(yīng)用價(jià)值的體現(xiàn)。

評(píng)價(jià)和監(jiān)測(cè)提供決策依據(jù)

趙琨：

藥品臨床綜合評(píng)價(jià)中的“綜合”有4 層含義。從組織架構(gòu)上說(shuō)，應(yīng)包含國(guó)家和省級(jí)衛(wèi)生健康行政部門、國(guó)家和省級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)、科研院所、行業(yè)學(xué)會(huì)協(xié)會(huì)等；從應(yīng)用學(xué)科上說(shuō)，應(yīng)包含循證醫(yī)學(xué)、流行病學(xué)、臨床醫(yī)學(xué)、臨床藥學(xué)、循證藥學(xué)、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)、衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估；從評(píng)價(jià)內(nèi)容來(lái)說(shuō)，應(yīng)包含藥物技術(shù)評(píng)估和藥物政策評(píng)價(jià)；從評(píng)價(jià)維度來(lái)說(shuō)，應(yīng)包含安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、創(chuàng)新性、適宜性、可及性。

藥物技術(shù)評(píng)估更偏向于單個(gè)藥物的評(píng)價(jià)，涉及幾個(gè)核心問(wèn)題。一是評(píng)估誰(shuí)？一般來(lái)說(shuō)，評(píng)估以基本藥物和特殊人群用藥為重點(diǎn)，兼顧已新入市或擬入市藥物。其中，基本藥物主題應(yīng)滿足疾病負(fù)擔(dān)重、用藥需求大、費(fèi)用占比高、產(chǎn)業(yè)驅(qū)動(dòng)力強(qiáng)、診療服務(wù)體系影響大、爭(zhēng)議性強(qiáng)；特殊藥物主題應(yīng)滿足新特藥、兒童藥、應(yīng)急和短缺藥、孤兒藥等。二是評(píng)估數(shù)據(jù)從哪兒來(lái)？藥物技術(shù)評(píng)估的數(shù)據(jù)應(yīng)來(lái)源于“真實(shí)世界”數(shù)據(jù)，包括基本公共衛(wèi)生服務(wù)數(shù)據(jù)、患者病案信息、醫(yī)院HIS 系統(tǒng)數(shù)據(jù)、患者日清單數(shù)據(jù)、人群監(jiān)測(cè)數(shù)據(jù)、招標(biāo)采購(gòu)數(shù)據(jù)等。三是評(píng)估結(jié)果怎么樣？評(píng)估意見(jiàn)一般包含推薦（進(jìn)入基本藥物目錄、成為重大新藥創(chuàng)制項(xiàng)目、納入醫(yī)保用藥目錄等）、有條件推薦（用于特定亞組人群，特定時(shí)間、特定劑量和給藥路徑等）、評(píng)估基地試點(diǎn)使用（為啟動(dòng)二次評(píng)估提供數(shù)據(jù)）、不推薦。

藥物政策評(píng)價(jià)不會(huì)圍繞一個(gè)產(chǎn)品單獨(dú)設(shè)立，評(píng)價(jià)主題應(yīng)是社會(huì)影響面廣、社會(huì)關(guān)注度高、與經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展和公眾利益密切相關(guān)的兼顧評(píng)估成本的藥物政策。其中，常規(guī)評(píng)價(jià)包括政府有關(guān)部門根據(jù)國(guó)家及地方衛(wèi)生與健康戰(zhàn)略規(guī)劃，對(duì)國(guó)家藥物政策進(jìn)行跟蹤評(píng)價(jià)；通過(guò)對(duì)熱點(diǎn)輿情分析，對(duì)人民群眾年度最為關(guān)心的藥物政策進(jìn)行評(píng)價(jià)。臨時(shí)評(píng)價(jià)主題可根據(jù)改革形勢(shì)的變化、領(lǐng)導(dǎo)批示和重大事件的發(fā)生臨時(shí)確定。

孫常翔

孫威

羅震旻

王曉麗

周健丘

閆盈盈：

藥品使用監(jiān)測(cè)，是通過(guò)橫斷面研究設(shè)計(jì)對(duì)藥品的使用現(xiàn)狀進(jìn)行描述并實(shí)施重點(diǎn)監(jiān)控的過(guò)程，如監(jiān)測(cè)重點(diǎn)監(jiān)控藥品使用占比等。藥品使用監(jiān)測(cè)內(nèi)容主要包括有效性、安全性、經(jīng)濟(jì)性3 個(gè)方面。隨著大數(shù)據(jù)時(shí)代的到來(lái)，利用常規(guī)手段收集醫(yī)療數(shù)據(jù)已經(jīng)明顯不夠，需要納入電子病歷、醫(yī)保信息、藥品注冊(cè)數(shù)據(jù)、藥品超說(shuō)明書使用等更多的“真實(shí)世界”數(shù)據(jù)。

藥品臨床綜合評(píng)價(jià)，可以影響政策制定，如導(dǎo)致國(guó)家基本藥物目錄的撤出、醫(yī)保藥品目錄的限制使用等；也可以影響經(jīng)濟(jì)效益，如造成某種藥品市場(chǎng)份額大幅下降、節(jié)約醫(yī)保藥品資源數(shù)十億元等。當(dāng)前，衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估是藥品臨床綜合評(píng)價(jià)的重要方法之一，其原理是基于循證醫(yī)學(xué)、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)和醫(yī)學(xué)倫理學(xué)等理論，對(duì)藥品和給藥方案等衛(wèi)生技術(shù)進(jìn)行全面系統(tǒng)的評(píng)價(jià)，并為各層次的決策者提供決策依據(jù)，提高有限資源的利用效率。

頂層入手完善政策

劉宇赤：

目前，在國(guó)家層面，還未制定藥品使用監(jiān)測(cè)和臨床綜合評(píng)價(jià)的管理指南、評(píng)價(jià)方法和標(biāo)準(zhǔn)等技術(shù)規(guī)范，制約著相關(guān)工作的開(kāi)展。希望在已有工作的基礎(chǔ)上，國(guó)家版的指南和規(guī)范能夠盡快印發(fā)，盡快給各地提供一個(gè)指導(dǎo)性的方案，相信在一個(gè)框架下、一個(gè)標(biāo)準(zhǔn)下，產(chǎn)生的綜合評(píng)價(jià)效果會(huì)是趨同的。

同時(shí)，在做藥品臨床綜合評(píng)價(jià)的時(shí)候，有國(guó)家層面、省級(jí)層面和區(qū)域?qū)用娴炔煌年?duì)伍，如何讓大家不要集中到某一個(gè)藥或者某一類藥上面，國(guó)家應(yīng)該做一個(gè)統(tǒng)籌安排。

孫常翔：

藥品臨床綜合評(píng)價(jià)工作，還面臨一些挑戰(zhàn)。國(guó)家提出各級(jí)醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)開(kāi)展藥品臨床綜合評(píng)價(jià)時(shí)，要充分利用藥品使用監(jiān)測(cè)數(shù)據(jù)，并將評(píng)價(jià)結(jié)果作為本單位藥品采購(gòu)目錄制定、藥品臨床合理使用、提供藥學(xué)服務(wù)、控制不合理藥品費(fèi)用支出等的重要依據(jù)。但現(xiàn)實(shí)中，既懂藥學(xué)專業(yè)知識(shí)、又懂統(tǒng)計(jì)學(xué)等方法學(xué)等醫(yī)務(wù)人員很少，執(zhí)行起來(lái)有難度。還需要政府統(tǒng)籌，成立專家組，聚集吸納多學(xué)科人才。

目前的科研項(xiàng)目多是“撒胡椒面”型，在藥品臨床綜合評(píng)價(jià)工作中，很可能會(huì)出現(xiàn)大量重復(fù)性的研究。不同的醫(yī)院、不同的水平、不同的研究方法，衍生出的是不同的評(píng)價(jià)結(jié)果。為了避免這類問(wèn)題，在頂層設(shè)計(jì)上一定要做好總體規(guī)劃，說(shuō)明誰(shuí)來(lái)做、分別負(fù)責(zé)哪些、進(jìn)度怎么樣、結(jié)果如何推廣使用等問(wèn)題。

藥品臨床綜合評(píng)價(jià)是一項(xiàng)全新的工作，推行方案和指南規(guī)范都確定下來(lái)之后，必須有一個(gè)持續(xù)的培訓(xùn)過(guò)程，讓所有的研究單位、醫(yī)療機(jī)構(gòu)都采用同質(zhì)化的數(shù)據(jù)調(diào)取方法和分析方法。

孫威：

藥品使用監(jiān)測(cè)和臨床綜合評(píng)價(jià)工作一定要做好頂層設(shè)計(jì)。其一，要放到國(guó)家重大項(xiàng)目層面，作為政府行為去推進(jìn)。其二，要有可持續(xù)發(fā)展的財(cái)政資金作保障，可以是財(cái)政支出，也可以是國(guó)際資金支持。其三，要和深化醫(yī)改的三醫(yī)聯(lián)動(dòng)共同推進(jìn)，要和仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)工作共同推進(jìn)，要和醫(yī)保部門銜接好、形成合力，不能“兩張皮”。其四，要有信息化的手段做支撐，推動(dòng)數(shù)據(jù)共享，挖掘大數(shù)據(jù)潛在價(jià)值。其五，要有相關(guān)的技術(shù)規(guī)范，有統(tǒng)一的管理指南、統(tǒng)一的監(jiān)測(cè)評(píng)價(jià)內(nèi)容、統(tǒng)一的技術(shù)支撐。

羅震旻：

藥品臨床綜合評(píng)價(jià)涉及的內(nèi)容非常多，應(yīng)用的方法學(xué)也較復(fù)雜，怎么選擇、如何落地都比較難。藥品臨床綜合評(píng)價(jià)主要有藥物技術(shù)評(píng)估和藥物政策評(píng)價(jià)兩大方面，建議分步驟開(kāi)展，第一階段先把藥物技術(shù)評(píng)估體系建立起來(lái)，在此基礎(chǔ)上在開(kāi)展藥物政策評(píng)價(jià)。另外，在藥品臨床綜合評(píng)價(jià)的培訓(xùn)中，針對(duì)行政層面的培訓(xùn)和醫(yī)療機(jī)構(gòu)技術(shù)層面的培訓(xùn)最好放在一起，因?yàn)槎咧g需要建立鏈接。研討，決定按照項(xiàng)目委托的方式，由各家醫(yī)院結(jié)合自己的需求開(kāi)展專項(xiàng)研究。

其二，以納入指南和共識(shí)為應(yīng)用導(dǎo)向。在實(shí)際調(diào)研過(guò)程中可以發(fā)現(xiàn)，在臨床用藥指導(dǎo)中，專家更為接受的是行業(yè)指南和專家共識(shí)。因此，要把藥品臨床綜合評(píng)價(jià)的結(jié)果快速融入行業(yè)指南和專家共識(shí)中。目前，已經(jīng)有了這樣的政策預(yù)見(jiàn)性和規(guī)劃，但是實(shí)現(xiàn)路徑還需要進(jìn)一步明確、清晰化。

王曉麗：

當(dāng)前，四川省正開(kāi)展藥品臨床綜合評(píng)價(jià)工作，以推進(jìn)更多更經(jīng)濟(jì)更合理的藥品快速應(yīng)用到臨床中。在具體的工作過(guò)程中，有幾點(diǎn)體會(huì)。

其一，以項(xiàng)目委托為主要方式。目前，藥品臨床綜合評(píng)價(jià)的方法學(xué)相對(duì)成熟，國(guó)內(nèi)外都有可以借鑒和學(xué)習(xí)的經(jīng)驗(yàn)。但是在項(xiàng)目落地、具體到各家醫(yī)院的時(shí)候，每家醫(yī)院的基礎(chǔ)不同、模型也不太一樣。為了建立更合理、可供參考、可為未來(lái)提供實(shí)際經(jīng)驗(yàn)的模型，經(jīng)過(guò)和專家

周健丘：

在藥品監(jiān)測(cè)評(píng)價(jià)工作中，數(shù)據(jù)的收集、統(tǒng)籌非常重要，但目前還有一些瓶頸需要突破。由于全國(guó)普遍推行醫(yī)聯(lián)體建設(shè)，數(shù)據(jù)的收集已經(jīng)不僅局限于單體醫(yī)療機(jī)構(gòu)，后續(xù)很多指標(biāo)需要跟醫(yī)聯(lián)體建設(shè)指標(biāo)相適應(yīng)，如何接軌需要重點(diǎn)考慮。除了藥品使用監(jiān)測(cè)之外，還有抗菌藥物監(jiān)測(cè)、合理用藥監(jiān)測(cè)、短缺藥品監(jiān)測(cè)等不同的工作，這些監(jiān)測(cè)還都是信息孤島，必須把這些條線工作整合起來(lái)。