重組人生長(zhǎng)激素治療特發(fā)性矮小癥臨床療效及安全性研究

幸文科

（中國(guó)人民解放軍聯(lián)勤保障部隊(duì)第926醫(yī)院藥劑科 云南 開(kāi)遠(yuǎn) 661600）

特發(fā)性矮小癥是一種特殊的生長(zhǎng)發(fā)育疾病，指患兒不伴有潛在病理狀態(tài)的身材矮小，該疾病應(yīng)堅(jiān)持及早診斷并予以治療[1]。近年來(lái)，重組人生長(zhǎng)激素逐漸成為特發(fā)性矮小癥臨床治療的首選方[2]。本研究進(jìn)一步明確重組人生長(zhǎng)激素治療特發(fā)性矮小癥患兒的臨床療效及安全性，具體闡述如下。

1.資料與方法

1.1 一般資料

以自2015年8月-2017年8月于我院收治的146例特發(fā)性矮小癥患兒為研究對(duì)象，按隨機(jī)數(shù)字表將患兒分為研究組（73例）和對(duì)照組（73例）。所有患兒家屬均明確知曉本研究的內(nèi)容及目的，自愿參與研究并簽署知情同意書(shū)。研究組包括男性38例，女性35例，平均年齡（11.07±2.43）歲；對(duì)照組包括男性36例，女性37例，平均年齡（11.26±2.59）歲，兩組患兒性別及年齡等基本情況差異無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，具有可比性（P＞0.05）。

1.2 治療方法

對(duì)照組予以常規(guī)的營(yíng)養(yǎng)治療和補(bǔ)充適量的鈣劑、維生素以及微量元素等。研究組在此基礎(chǔ)上，每晚于臨睡前30min給予重組人生長(zhǎng)激素注射液皮下注射治療，用藥劑量為0.15～0.20U/(kg·d)，持續(xù)治療12個(gè)月。

1.3 觀察指標(biāo)

統(tǒng)計(jì)治療前后兩組患兒身高；隨訪3年時(shí)間，計(jì)算身高每年增加平均值為生長(zhǎng)速率，比較治療前后兩組患兒生長(zhǎng)速率變化情況；測(cè)定血清胰島素樣生長(zhǎng)因子結(jié)合蛋白-3(IGFBP-3)和胰島素樣生長(zhǎng)因子-1(IGF-1)水平；觀察藥物不良反應(yīng)情況。

1.4 統(tǒng)計(jì)學(xué)方法

應(yīng)用SPSS Statistics 21.0軟件進(jìn)行數(shù)據(jù)分析。計(jì)量資料以（±s）表示，采用t檢驗(yàn)進(jìn)行比較；計(jì)數(shù)資料以率（%）表示，采用卡方χ2檢驗(yàn)進(jìn)行比較，以P＜0.05為差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。

2.結(jié)果

2.1 兩組患兒治療前后身高和生長(zhǎng)速率比較

治療前，兩組患兒身高和生長(zhǎng)速率差異無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（t=0.139，0.153；P＞0.05）；治療后，研究組患兒身高和生長(zhǎng)速率均顯著高于對(duì)照組水平（t=3.249，7.518；P＜0.05），詳見(jiàn)表1。

表1 兩組患兒治療前后身高和生長(zhǎng)速率比較（±s）

表1 兩組患兒治療前后身高和生長(zhǎng)速率比較（±s）

組別（n）身高（cm）生長(zhǎng)速率（cm/年）治療前治療后治療前治療后研究組（73）117.41±8.59128.57±8.373.37±0.719.21±1.46對(duì)照組（73）117.50±8.10120.42±7.983.31±0.693.89±0.94 t 0.1393.2490.1537.518 P 0.8040.0000.7910.000

2.2 兩組患兒治療前后血清IGFBP-3和IGF-1水平比較

治療前，兩組患兒血清IGFBP-3和IGF-1水平差異無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（t=0.139，0.153；P＞0.05）；治療后，研究組患兒血清IGFBP-3和IGF-1水平顯著高于對(duì)照組水平（t=3.249，7.518；P＜0.05），詳見(jiàn)表2。

表2 兩組患兒治療前后血清IGFBP-3和IGF-1水平比較（±s，μg/L）

表2 兩組患兒治療前后血清IGFBP-3和IGF-1水平比較（±s，μg/L）

組別（n）IGFBP-3IGF-1治療前治療后治療前治療后研究組（73）3.14±0.624.68±0.95147.66±22.68324.25±41.60對(duì)照組（73）3.17±0.653.32±0.72149.28±22.72213.54±35.74 t 0.2413.5020.37411.386 P 0.7020.0000.5710.000

2.3 兩組患兒治療期間藥物不良反應(yīng)比較

治療期間，兩組患兒均未出現(xiàn)甲狀腺功能減退、水腫、頭暈頭痛等藥物不良反應(yīng)。

3.討論

重組人生長(zhǎng)激素替代治療作為一種新型療法，逐漸被應(yīng)用于特發(fā)性矮小癥的臨床治療，該藥物是利用基因重組技術(shù)合成的一種人類生長(zhǎng)激素類似物，其生物學(xué)作用與人體內(nèi)源性生長(zhǎng)激素相同，可通過(guò)增加機(jī)體IGF-1合成水平，促進(jìn)骨細(xì)胞增殖分化，實(shí)現(xiàn)提高機(jī)體生長(zhǎng)發(fā)育速度的功效。陳秀芳[3]等研究顯示，重組人生長(zhǎng)激素可有效促進(jìn)特發(fā)性矮小患兒生長(zhǎng)發(fā)育，增加IGFBP-3和IGF-1合成分泌水平。本研究結(jié)果顯示，研究組患兒治療后身高和生長(zhǎng)速率的改善情況均優(yōu)于對(duì)照組水平（P＜0.05），說(shuō)明重組人生長(zhǎng)激素可有效促進(jìn)特發(fā)性矮小患兒生長(zhǎng)發(fā)育水平，提高身高和生長(zhǎng)速率。同時(shí)，研究組治療后血清IGFBP-3和IGF-1水平顯著高于對(duì)照組水平（P＜0.05），IGFBP-3和IGF-1均為機(jī)體調(diào)節(jié)骨細(xì)胞分裂增殖和蛋白質(zhì)合成的重要激素，較重組人生長(zhǎng)激素可顯著促進(jìn)IGFBP-3和IGF-1合成分泌，為患兒身高和生長(zhǎng)速率的提高提供了生物學(xué)基礎(chǔ)。并且，兩組患兒治療期間均未出現(xiàn)藥物不良反應(yīng)，說(shuō)明重組人生長(zhǎng)激素治療特發(fā)性矮小安全性高，不增加藥物不良反應(yīng)。

綜上所述，重組人生長(zhǎng)激素可顯著提高特發(fā)性矮小患兒身高和生長(zhǎng)速率，促進(jìn)骨骼發(fā)育相關(guān)激素分泌，安全性高，值得臨床推廣。