文丨劉軍帥

以往，對于罕見病患者的保障總是站在供給側(cè)的角度看問題。隨著利好政策的不斷推出，現(xiàn)在，我們應(yīng)該換一個角度，從需求側(cè)、從患者角度來談罕見病的防治和保障。

準(zhǔn)入定價機制應(yīng)常態(tài)化

對于罕見病患者來說，藥品負(fù)擔(dān)非常重，即使適用較低的報銷比例，其花費的醫(yī)?；鸾^對數(shù)額也較其他一般疾病多出很多，這時候就會出現(xiàn)醫(yī)?；鹗褂玫牟还?。

目前情況下，用醫(yī)保基金保障罕見病患者是存量用法。短期內(nèi)其他疾病患者不會有反應(yīng)，一旦孤兒藥大批進入醫(yī)保目錄，其他疾病患者很可能會出現(xiàn)情緒問題。因此，在短期內(nèi)，可以用存量模式解決。但長遠來看，則既要解決公平性問題，又要建立可持續(xù)性機制，因此必須建立增量解決模式，比如設(shè)立獨立的罕見病基金。從更長遠的角度來講，還應(yīng)該設(shè)立獨立的罕見病醫(yī)療保障制度。

過去，在國家醫(yī)保目錄調(diào)整時，很少關(guān)注藥品的價格。事實上，藥品一旦納入醫(yī)保目錄，整個市場邏輯、量價關(guān)系就會發(fā)生改變。政策制定者應(yīng)善于利用醫(yī)保準(zhǔn)入這個手段，引導(dǎo)企業(yè)降低藥品價格，因此，準(zhǔn)入定價機制應(yīng)該成為所有藥品進入醫(yī)保市場的常態(tài)化制度安排，而不僅僅是針對談判藥品。

當(dāng)然，并不是說不允許高價藥品的存在。近年來，在價格問題上出現(xiàn)了“高價原罪論”“暴利犯罪論”等，好像高價格就有原罪、暴利一定是在犯罪。事實上，從經(jīng)濟學(xué)的角度來講，只有當(dāng)投入產(chǎn)出比達到企業(yè)預(yù)期的時候，才能保證企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)有動力、讓風(fēng)險資金愿意投入醫(yī)藥行業(yè)。近兩年，國家制訂了一些方案，允許通過藥品價格談判讓一些高價藥進入醫(yī)保，從短期內(nèi)來看可能帶來醫(yī)?；鹬С龅脑黾樱L遠來看卻節(jié)省大量的社會成本、鼓勵醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新。

可選擇性和依從性更應(yīng)關(guān)注

罕見病治療藥品孤兒藥的可及性不僅僅局限于可獲得性、可支付性和可負(fù)擔(dān)性，還應(yīng)拓展到可選擇性和依從性。

關(guān)于可獲得性，要推進救命救急藥品的可進口、可供臨床使用。關(guān)于可支付性，要推進孤兒藥盡快納入國家醫(yī)保目錄。關(guān)于可負(fù)擔(dān)性，在解決患者可負(fù)擔(dān)水平的同時，要綜合考慮醫(yī)保的可負(fù)擔(dān)性。關(guān)于可選擇性，相信隨著科技創(chuàng)新水平的不斷提高、藥品進口研發(fā)政策的不斷變革，進口藥品或國產(chǎn)藥品的種類將得到豐富，孤兒藥的可選擇性將會加大?？蛇x擇性是市場的本質(zhì)所在，當(dāng)有了可選擇性時，藥品如何采購、醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)如何制定等，都將成為嚴(yán)峻話題。關(guān)于依從性，孤兒藥是剛需用藥，依從性無疑很高，但如何讓患者合理用藥則還需一系列工作，從嚴(yán)格意義上講，孤兒藥政策的“最后一公里”是藥學(xué)服務(wù)。

現(xiàn)在正在推進的罕見病保障事業(yè)，基本上都是從政策層面在推動。今后，應(yīng)盡快變成學(xué)術(shù)自覺、醫(yī)學(xué)自覺、醫(yī)保自覺，形成一套獨立的、系統(tǒng)的研究體系與政策體系，走出一條高效的、可持續(xù)的、公平性的發(fā)展之路。

在運行方面，應(yīng)引入社會治理模式，尤其在“社會化、專業(yè)化、智能化、法治化”等方面取得大突破。其中，強化患者參與，強化社會監(jiān)督，擴大協(xié)會學(xué)會發(fā)言權(quán)是推動社會治理的重要內(nèi)容。