基于供給側改革的我國兒童用藥安全性與可及性優(yōu)化路徑研究

湯少梁+朱亞+馮莉鈞

[摘要] 推進供給側改革，是當前國家改革的著力點，了解供給側改革政策，以此指導我國兒童用藥的管理，對于提高兒童用藥的安全性與可及性意義重大。本文研究了我國兒童用藥的現(xiàn)狀和存在的問題，并對兒童用藥可及性與安全性差的原因進行分析。從供給側改革角度來研究兒童用藥安全性與可及性的優(yōu)化路徑，具體包括投入研發(fā)路徑、政策保障路徑、預警機制路徑、模式創(chuàng)新路徑，確保兒童用藥安全可及，為保障兒童用藥的有效供給提供參考。

[關鍵詞] 供給側改革；兒童用藥；安全性；可及性；優(yōu)化路徑

[中圖分類號] R985 [文獻標識碼] A [文章編號] 1673-7210（2017）12（b）-0125-05

[Abstract] It is of great significance to promote the supply side reform， the focus of the current state reform， in order to guide the management of pediatric drugs and improve the safety and accessibility of children's medication. This paper studies the current situation and existing problems of children's medication in China， and analyzes the reasons for the poor accessibility and safety of children. From the perspective of supply side reform to study the safety and accessibility of children's treatment path， including the development of research and development path， policy support path， early warning mechanism path， model innovation path to ensure the safe and accessible medication for children to protect children′s effective supply for reference.

[Key words] Supply side reform； Pediatric drugs； Safety； Accessibility； Path

近年來，兒童專用藥缺乏及兒童用藥的安全性問題已經成為世界范圍內的共性問題，兒童用藥日益受到世界各國的重視。據統(tǒng)計公報數(shù)據顯示，截至2015年底我國約有2.4億0～15周歲（不包括滿16周歲）兒童，占全國總人口的17.6%[1]。隨著國家“單獨二孩”政策的出臺，我國新生嬰兒數(shù)量開啟了高速增長模式，中國新生嬰兒數(shù)量從2010年的1574萬人增長到2015年的1655萬人，新生人口增長率達到了5.14%。兒童的身體健康情況與其所在國家和家庭的未來發(fā)展高度相關，因此兒童的安全用藥是促進他們的身體健康成長不可忽視的影響因素之一[2]。

兒童在他們的成長發(fā)育過程中具有特殊性，因此對兒童用藥的時候，需要特別關注藥品的安全性和有效性[3]。2016年9月，在南方醫(yī)藥經濟所發(fā)布的《2016年兒童用藥安全調查報告白皮書》中指出：我國兒童的患病人數(shù)占患病總人數(shù)的19.3%，并且在現(xiàn)有的3500多種藥品中，針對兒童的用藥僅有60多種，只占總數(shù)的1.7%[4]。鑒于目前我國兒童用藥存在的可及性和安全性差的問題，可以通過供給側的改革來解決藥品生產和使用等過程中出現(xiàn)的結構性問題，進而規(guī)范管理我國兒童用藥的市場，最終對保障兒童用藥的安全性和可及性發(fā)揮重要的作用。

1 供給側改革的內涵

2015年11月10日，習近平總書記第一次提出了“著力加強供給側結構性改革”的概念[5]，這是以提高供給質量為目標，用改革的方法促進結構調整，防止產生要素配置的扭曲，促使供給結構更加靈活應對需求變化，不斷提高供給體系的質量和效率，使得供給和需求平衡對接[6]。

供給側結構性改革的突破點主要集中在創(chuàng)新供給方面，圍繞制度、機制和技術這三個層面積極推進供給側結構性改革[7]，這其中蘊含著“調結構”“補短板”“提質量”三個發(fā)力點?！罢{結構”就是要解決錯誤的分配供需結構配置要素資源的問題，從而合理均衡地進行生產要素的有機組合和資源的配置態(tài)勢；“補短板”就是要補足供給短板，擴大有效供給，讓“木桶”盛夠水量[8]。經濟學中的“木桶效應”理論指出木桶中能夠盛的水量是由其最短的木板決定的，所以只有補齊短板才能夠擴大總的容量?！疤豳|量”的關鍵在于擴大有效供給，實現(xiàn)供給的質量和效益的不斷提高，大幅度的提升全要素生產率。供給側結構性改革的三個發(fā)力點相互配合、齊頭并進才能促進供給側結構性改革的目標的早日實現(xiàn)。

2 兒童用藥的內涵與特點

2.1 兒童用藥的內涵

對于兒童年齡的界定尚未有統(tǒng)一的說法，國外對兒童年齡的定義為0～17歲，而國內醫(yī)學界認為0～14歲才處于兒童階段。兒童用藥說明書中僅針對14歲以下兒童使用的專用藥品是狹義的概念，成人和兒童都能使用的藥品是廣義的兒童用藥[9]。

2.2 兒童用藥的特點

兒童與成人在用藥方面具有較大差別。WHO認為，由于兒童的身體發(fā)育尚不成熟，對疾病的抵抗能力相對較弱，所以疾病更容易侵襲兒童，因而兒童受到疾病的影響也更為嚴重[10]。兒童作為用藥的特殊群體，對藥物的反應性和敏感性遠遠高于成人，在用法用量上具有特殊要求，且兒童病情變化快，所以用藥更需要及時、準確。此外，兒童用藥更為復雜，一般成人的臨床試驗數(shù)據不能直接用于兒童，因此醫(yī)生必須更加細致地考慮兒童的用藥品種、劑型和規(guī)格和用法用量[11]。endprint

3 我國兒童用藥的現(xiàn)狀、問題及原因分析

3.1 我國兒童用藥的現(xiàn)狀

最近幾年來，我國一直在兒童用藥的研發(fā)和生產、供應和保障等方面給予了高度重視和支持，為促進我國兒童用藥的發(fā)展，先后出臺了一系列相關政策。見表1。

隨著環(huán)境污染的加劇和兒童疾病譜的不斷變化，兒童用藥的結構也會隨之改變。當前，我國兒童用藥正處在初級階段，仍以兒童常見病用藥為主，因此兒童用藥零售市場仍以常見病藥為主。見圖1。

3.2 我國兒童用藥存在的問題

雖然我國在兒童用藥方面取得了很大的進步，兒童用藥得到了一定的規(guī)范，但是長期以來兒童用藥存在供需不平衡、安全性和可及性差的現(xiàn)象，主要問題突出表現(xiàn)在以下幾個方面。

3.2.1 生產兒童用藥的廠家比較少，藥品的種類、劑型和規(guī)格很少，對臨床用藥的需求難以滿足 據全國工商聯(lián)藥業(yè)商會的調查數(shù)據顯示，全國共有6000多家藥企，但是只有10余家專門生產兒童用藥，僅30多家企業(yè)設有兒童藥品生產部門。目前，我國兒童數(shù)量在全國人口中占到1/4，但國內不適用于兒童的用藥劑型達到90%，甚至有些特殊兒童藥品的供應存在短缺。SFDA官網對兒童用藥情況進行了統(tǒng)計，從表2可以看到，名稱明確標注為“兒童”或“小兒”的用藥信息占全部藥品信息的比重極低，僅為1.55%。另據國家食藥監(jiān)局相關數(shù)據表明，兒童專用藥在我國3500多種化藥中占比不足2%，并且90%以上的藥品沒有適宜兒童的專用劑型[12]。目前用于兒童結核病治療的必備藥物乙胺丁醇、丙嗪酰胺，均沒有兒童規(guī)格和劑量，增加了兒童用藥安全的風險[13]。

3.2.2 兒童不合理用藥現(xiàn)象普遍存在，藥品說明書不規(guī)范等嚴重影響兒童的生命健康 最近幾年來，顯現(xiàn)出了很多兒童用藥的安全問題，在我國每年大約有3萬名兒童受到因用藥不當而帶來的健康問題。由于兒童專用藥品規(guī)格和劑型少導致很多患兒“無藥可用”，部分藥品的說明書兒童用藥的用法用量、不良反應和注意事項等信息缺失，兒童用藥的風險率大大提高[14]。跟據調查顯示，國內兒科門診超說明書比例達41%，住院兒科超說明書比例高達78%[15]?！?016年兒童用藥安全調查報告白皮書》顯示，兒童服藥之后產生的不良反應率高于成人的兩倍，新生兒更是達到成人的4倍[16]。

3.2.3 兒童用藥方面的法律法規(guī)不完善，針對兒童用藥的管理辦法尚未制訂 我國現(xiàn)行的《藥品管理法》、《藥品注冊管理辦法》等法律法規(guī)缺乏專門針對兒童藥品的研發(fā)、專利保護以及規(guī)范臨床研究等方面的法律保障兒童用藥的健康發(fā)展。

3.3 我國兒童用藥的安全性和可及性差的原因

3.3.1 定價機制不合理 我國兒童用藥的定價機制不合理，供給與需求方面存在很多不平衡。假設短期藥品需求不變，與理想供給量相比，成人藥供給過剩（Q成人），因此在招標競價中價格也較低（P成人）；而兒童用藥本身供給不足（Q兒童），相應的價格本應較高。但兒童用藥定價機制仍然與成人的標準相一致（P兒童），采用藥物有效成分的含量來招標和定價，因為兒童藥的用量少導致有效成分也少，所以藥品的定價偏低，企業(yè)由于利潤減少而生產積極性下降，市場供給因此而減少（Q兒童實際）。兒童用藥市場的成人化現(xiàn)象嚴重，需求與供給很不平衡。見圖2。

3.3.2 研發(fā)動力不足 兒童用藥臨床試驗開展困難，企業(yè)研發(fā)成本高，缺乏研發(fā)動力，造成兒童用藥可及性差。一方面，我國兒童的藥代動力學起步晚，研究基礎不足，研發(fā)成本高，臨床試驗開展較為困難；另一方面，兒童用藥批量小，批次多，工藝相對復雜，生產要求相對精準，研發(fā)生產成本相比成人用藥過高。

3.3.3 生產積極性低 我國加快了藥品價格改革的速度，但是發(fā)展滯后的保障措施促使兒童藥品生產商的積極性降低。一方面，醫(yī)保部門強化控費，按藥物有效成分定價，兒童藥品報銷比例較低。另一方面，國家未出臺兒童用藥目錄，各地的藥品招標采購部門在掛網采購兒童藥品時仍無據可依。

3.3.4 監(jiān)管機制匱乏 不合理兒童用藥現(xiàn)象嚴重，上市后監(jiān)測與評價不足，不良反應高發(fā)，導致兒童用安全性問題突出。兒童藥物濫用常見于抗生素、激素和維生素補充劑，兒童用藥更易發(fā)生不良反應。目前，由于國家尚未單獨建立兒童用藥的監(jiān)測與評價機構，據國家藥品不良反應監(jiān)測數(shù)據統(tǒng)計，我國1～14歲兒童藥品不良反應高達10.6%。

4 供給側改革視角下我國兒童用藥安全性與可及性優(yōu)化路徑

兒童用藥問題涉及臨床試驗、生產、供應、使用、不良反應監(jiān)測等多個環(huán)節(jié)，需要政府部門、醫(yī)療機構、生產企業(yè)以及社會等多方的通力協(xié)作[13]。本文立足于兒童用藥供給側改革中的“調結構、補短板、提質量”三大重點進行精準發(fā)力，以保障兒童健康合理用藥為核心，針對實際問題提出兒童用藥安全性和可及性的優(yōu)化路徑。通過兒童用藥的供給側改革，調整結構、補足短板、擴大有效供給，逐漸滿足兒童的基本用藥需求，這對于促進安全合理地進行兒童用藥、提升兒童健康水平具有重要意義。供給側改革視角下兒童用藥安全性與可及性的路徑設計框架，見圖3。

4.1 投入研發(fā)路徑——加大研發(fā)資金的投入力度，鼓勵兒童藥物研發(fā)

近年來，雖然每年我國兒童的用藥需求在不斷增加，但是兒童藥品存在較高的研發(fā)成本、漫長的研發(fā)周期和不穩(wěn)定的需求等缺點，導致制藥企業(yè)的研發(fā)積極性不高。盡管對兒童用藥的研發(fā)投入在不斷增加，但與實際需求還存在很大的差距。對于供給量不能滿足市場需求的藥品，應該采取投入力度，補足短板，增加兒童用藥供給量。給予高等院校、科研機構、研發(fā)企業(yè)成立專門的兒童用藥研發(fā)中心和實驗室更大的支持力度，在兒童用藥的研究經費和人員投入方面加大力度，加快高質量的兒童用藥研發(fā)人員的培養(yǎng)速度；鼓勵和支持以政府財政支持為主的研發(fā)機構撥出經費進行兒童罕見病的藥物研發(fā)工作；對一些優(yōu)秀的兒童藥品生產企業(yè)給予財政補貼或技術幫助等產業(yè)扶持。endprint

4.2 政策保障路徑——積極推動兒童用藥政策和立法的完善，生產安全的兒童用藥

為了確保我國兒童用藥的安全可及，必須深化供給側結構性改革，移除在優(yōu)化配置生產要素方面的制度障礙，提高供給側兒童用藥生產方的質量和效率。一方面，要補齊政策短板，建立鼓勵兒童用藥研究開發(fā)、生產的配套政策措施，為兒童用藥研發(fā)、審評審批提供技術指導；加快審評兒童藥物的注冊申請速度，建立專門的申報審評通道；結合藥品定價和招標采購等部門的意見制訂相關政策，增加醫(yī)保目錄中兒童用藥的比例。另一方面，借鑒西方發(fā)達國家的有益措施，逐步建立和完善相應的法律法規(guī)，在兒童用藥的研發(fā)生產上加大力度[17]。

4.3 預警機制路徑——建立兒童用藥短缺預警機制，確保藥品的安全與及時供應

兒童用藥短缺是我國面臨的棘手問題，也是急需補齊的短板。多年來，在沒有專用的兒童用藥情況下，利用經驗給兒童用藥具有很大的安全隱患。因此建立兒童用藥短缺預警機制就顯得尤為重要。利用現(xiàn)代信息技術，建立信息化、透明度極高的供應鏈監(jiān)控系統(tǒng)[18]，始終高度警惕兒童用藥供應情況的變化，及時預測廉價藥供需情況；對兒童用藥供給異常變動情況建立相關的識別機制，提前對兒童用藥短缺做出預警，并適時制訂出應急方案。

4.4模式創(chuàng)新路徑——建立健全兒童用藥監(jiān)管機制，保障和滿足兒童用藥需求

緩解兒童用藥短缺的矛盾，需要從供給側對兒童用藥進行改革，加大政府、企業(yè)、醫(yī)院和社會齊力配合。首先，政府必須切實履行投入、引導和保障等職能，對藥企開展針對兒童的藥物臨床試驗給予大力支持，研發(fā)出適合于兒童服用的藥物劑型、劑量，確保兒童用藥的安全性[19]。此外，要進一步完善兒童用藥監(jiān)管機制，盡快制訂符合我國兒童疾病需求的兒童用藥基本藥物目錄。企業(yè)要創(chuàng)新兒童用藥供給的方向，依據兒童的身體和生理特征為兒童量身定制藥品，通過有針對性地提供優(yōu)質產品，補足兒童用藥的短板，實現(xiàn)有效供給[20-21]?？傊平鈨和盟幚Ь?，需要發(fā)揮“政、學、產、研”聯(lián)動機制，使政府、藥企、醫(yī)療機構與科研機構形成良性的研發(fā)互動，從而保障我國兒童用藥的供給充足和安全，提供更多的兒童專屬藥品。

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（收稿日期：2017-09-22 本文編輯：任 念）endprint