美國有望批準(zhǔn)首個(gè)癌癥基因療法

一種基于改造患者自身免疫細(xì)胞的白血病療法近日獲得美國食品和藥物管理局專家委員會(huì)的一致支持，為美國政府審批通過第一種針對(duì)癌癥的基因療法鋪平了道路。

據(jù)悉，瑞士諾華公司這種名為CTL019的療法，用于治療3到25歲的復(fù)發(fā)難治型B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病。該委員會(huì)的建議僅供美國藥管局審批時(shí)參考，但一般會(huì)被采納。

CTL019是近年來發(fā)展迅速的一種嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法，它首先從患者自身采集在免疫反應(yīng)中發(fā)揮重要作用的T細(xì)胞，然后進(jìn)行重新“編程”，所得到的T細(xì)胞含有嵌合抗原受體，能識(shí)別并攻擊癌變細(xì)胞，因此可重新注入患者體內(nèi)用于治療。諾華公司一項(xiàng)最新臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，83%的B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病患者在接受CTL019治療三個(gè)月后，病情獲得完全或部分緩解，治療一年后的復(fù)發(fā)率為64%，存活率為79%。

B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病是一種惡性腫瘤疾病，異常增生的原始細(xì)胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能。這種疾病的治療方案較為有限，其中兒童和青少年患者五年無復(fù)發(fā)存活率僅為10%至30%。

CAR-T是廣受關(guān)注的一種癌癥療法。除了諾華，美國風(fēng)箏制藥公司與朱諾治療公司也在研發(fā)CAR-T產(chǎn)品。但今年早些時(shí)候，因臨床試驗(yàn)中數(shù)名患者腦水腫死亡，朱諾治療公司終止了針對(duì)成年人復(fù)發(fā)難治型B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的基因療法臨床試驗(yàn)。