深化改革提速新藥審批

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“2014年我們申報(bào)了一個(gè)新藥，兩年半拿到批件，而今年申報(bào)的一個(gè)新藥，有望在年底拿到批件。藥品審評(píng)審批明顯提速?！?016年歲末，康寧杰瑞生物制藥總裁徐霆的這番話，道出了藥品審評(píng)審批制度改革帶來的變化。

自2015年8月《國(guó)務(wù)院關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見》實(shí)施以來，一年多的時(shí)間，國(guó)家食品藥品監(jiān)管總局陸續(xù)出臺(tái)了化學(xué)藥品注冊(cè)分類改革、藥品上市許可持有人制度試點(diǎn)、仿制藥一致性評(píng)價(jià)、藥品優(yōu)先審評(píng)審批、臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)核查等藥品審評(píng)審批制度改革舉措。

“一系列改革新政以提高藥品質(zhì)量為核心，以鼓勵(lì)創(chuàng)新為導(dǎo)向，治標(biāo)與治本相結(jié)合、當(dāng)前與長(zhǎng)遠(yuǎn)相結(jié)合，旨在加快構(gòu)建科學(xué)高效的藥品審評(píng)審批體系，提升中國(guó)制造藥品質(zhì)量和國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力，讓改革紅利早日惠及百姓?！眹?guó)家總局藥化注冊(cè)司司長(zhǎng)王立豐深刻揭示了改革的初衷。

激發(fā)創(chuàng)新活力

提升醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)技術(shù)創(chuàng)新能力，鼓勵(lì)藥物創(chuàng)新，是“十三五”時(shí)期我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實(shí)現(xiàn)跨越式發(fā)展的重要驅(qū)動(dòng)力。在當(dāng)前國(guó)家創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)戰(zhàn)略的大背景下，國(guó)家總局以藥品審評(píng)審批制度改革為契機(jī)，力求在制度上創(chuàng)新、審評(píng)上優(yōu)先、程序上簡(jiǎn)化、技術(shù)上溝通，真正形成有利于激發(fā)創(chuàng)新活力的體制機(jī)制，激發(fā)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新活力。于是，化學(xué)藥品分類改革、藥品上市許可持有人等制度相繼出臺(tái)。

2016年3月4日，國(guó)家總局出臺(tái)《化學(xué)藥品注冊(cè)分類改革工作方案》，將新藥的定義由過去的“中國(guó)新”變?yōu)椤叭蛐隆?，同時(shí)將審評(píng)審批的重點(diǎn)放在創(chuàng)新藥及改良型新藥的臨床價(jià)值和應(yīng)用優(yōu)勢(shì)上。

“未在中國(guó)境內(nèi)外上市銷售的藥品才是新藥”。新藥概念的改變傳遞出一個(gè)信號(hào)：我們需要的新藥，不是已有產(chǎn)品的簡(jiǎn)單重復(fù)，鼓勵(lì)業(yè)界走創(chuàng)新之路。

綠葉制藥集團(tuán)有限公司法規(guī)與注冊(cè)部總監(jiān)由春娜在接受記者采訪時(shí)表示，注冊(cè)分類改革理念與國(guó)際接軌，體現(xiàn)了鼓勵(lì)創(chuàng)新的監(jiān)管思路，而且新注冊(cè)分類申報(bào)資料要求中的藥學(xué)研究部分借鑒了國(guó)際公認(rèn)的文件撰寫格式，能更加系統(tǒng)地體現(xiàn)藥物研發(fā)的規(guī)律和邏輯，技術(shù)要求也更具體清晰，不僅提高了研發(fā)和申報(bào)資料的質(zhì)量，也便于企業(yè)進(jìn)行國(guó)際注冊(cè)。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，截至2016年11月底，已有40家企業(yè)的46個(gè)藥品品種按照新注冊(cè)分類進(jìn)行申報(bào)，其中1類新藥占據(jù)了半壁江山。事實(shí)證明，在國(guó)家創(chuàng)新戰(zhàn)略的驅(qū)動(dòng)以及5年監(jiān)測(cè)期的制度優(yōu)勢(shì)下， 1類全球新藥已經(jīng)成為眾多創(chuàng)新型企業(yè)關(guān)注的重點(diǎn)。

與新注冊(cè)分類一樣受到業(yè)內(nèi)廣泛關(guān)注的是藥品上市許可持有人制度。2014年11月4日，全國(guó)人大授權(quán)國(guó)務(wù)院在北京、天津、河北、上海、江蘇、浙江、福建、山東、廣東、四川十個(gè)省、直轄市開展藥品上市許可持有人制度試點(diǎn)，允許藥品上市許可與生產(chǎn)許可相分離，允許科研單位和科技工作者申請(qǐng)注冊(cè)新藥。

制度出臺(tái)后，試點(diǎn)地區(qū)反響強(qiáng)烈。2016年10月25日，上海市公布了首批申請(qǐng)參加藥品上市許可持有人制度改革試點(diǎn)品種名單，其中包括百濟(jì)神州、華領(lǐng)醫(yī)藥、再鼎醫(yī)藥在內(nèi)的9家藥物研發(fā)機(jī)構(gòu)、11家藥品生產(chǎn)企業(yè)的12個(gè)品種。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前各試點(diǎn)地區(qū)根據(jù)試點(diǎn)方案申報(bào)受理的注冊(cè)申請(qǐng)已超過一百件。

釋放改革紅利

2016年10月28日，麗珠集團(tuán)麗珠制藥廠的注射用艾普拉唑鈉新藥生產(chǎn)上市注冊(cè)申請(qǐng)，作為具有明顯臨床價(jià)值的創(chuàng)新藥被總局藥審中心納入優(yōu)先審評(píng)程序。據(jù)了解，自2016年2月總局出臺(tái)實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見以來，截至當(dāng)年11月底，已先后有11批百余個(gè)藥品注冊(cè)申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)審批程序。優(yōu)先審評(píng)審批品種包括防治艾滋病、惡性腫瘤、重大傳染病和罕見病等疾病且具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的創(chuàng)新藥以及臨床急需、市場(chǎng)短缺的藥品。

在改革過程中，總局不斷優(yōu)化審評(píng)審批流程，簡(jiǎn)化審評(píng)審批程序，努力提高藥品審評(píng)審批效率。一項(xiàng)項(xiàng)舉措見證著國(guó)家總局推進(jìn)改革的力度和決心。

優(yōu)化臨床試驗(yàn)審評(píng)流程，完成了我國(guó)自主研發(fā)的重組埃博拉疫苗的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)審評(píng)；

對(duì)已在歐美及我國(guó)周邊上市的兒童藥品，允許使用境外臨床數(shù)據(jù)進(jìn)行注冊(cè)申請(qǐng)，緩解兒童藥缺乏；

將化學(xué)藥生物等效性試驗(yàn)由審批制調(diào)整為備案制，建立了備案信息平臺(tái)，實(shí)現(xiàn)了備案申請(qǐng)的電子提交和在線審查。將制劑、輔料與包材的獨(dú)立審評(píng)，改為關(guān)聯(lián)審評(píng)審批，提高了工作效率；

建立了仿制藥一致性評(píng)價(jià)備案平臺(tái)，截至2016年11月4日，共接收備案3502件，備案品種總數(shù)為690個(gè)；

發(fā)布了《藥物研發(fā)與技術(shù)審評(píng)溝通交流管理辦法（試行）》，目前已召開針對(duì)創(chuàng)新藥研發(fā)的溝通交流會(huì)60余次，為創(chuàng)新藥物、臨床急需藥物的研發(fā)與評(píng)價(jià)提供了支持。

通過采取一系列措施，藥品審評(píng)審批不斷提速。截至2016年11月底，等待審評(píng)的藥品注冊(cè)申請(qǐng)數(shù)量已由2015年積壓最高峰時(shí)的22000件減少到約10000件，藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓得到有效緩解，到2018年底有望實(shí)現(xiàn)按時(shí)限審評(píng)。

共繪發(fā)展藍(lán)圖

近年來藥物創(chuàng)新環(huán)境的改善，在很大程度上促進(jìn)了制藥企業(yè)研發(fā)創(chuàng)新的積極性，我國(guó)新藥研發(fā)勢(shì)頭良好。2015年國(guó)內(nèi)藥企的研發(fā)投入增長(zhǎng)較快，一些創(chuàng)新型企業(yè)的研發(fā)投入增速超過20%。

從長(zhǎng)遠(yuǎn)來看，創(chuàng)新藥物的研發(fā)能力仍然是企業(yè)的核心競(jìng)爭(zhēng)力所在。持續(xù)穩(wěn)定的鼓勵(lì)創(chuàng)新良好政策環(huán)境對(duì)企業(yè)的研發(fā)創(chuàng)新就顯得尤為重要。業(yè)內(nèi)人士建議，要堅(jiān)持不懈地把改革進(jìn)行到底，進(jìn)一步完善審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范和技術(shù)指南，加強(qiáng)審評(píng)專家力量和技術(shù)隊(duì)伍建設(shè)，為企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)提供更有力的指導(dǎo)，創(chuàng)造鼓勵(lì)創(chuàng)新的醫(yī)藥、醫(yī)療、醫(yī)?！叭t(yī)聯(lián)動(dòng)”政策環(huán)境。

2017年，國(guó)家總局將進(jìn)一步加快藥品審評(píng)審批制度改革步伐，構(gòu)建科學(xué)高效的藥品審評(píng)審批體系。突出臨床主導(dǎo)，由具有臨床醫(yī)學(xué)背景和經(jīng)驗(yàn)的審評(píng)員作為組長(zhǎng)，實(shí)行藥學(xué)、毒理、統(tǒng)計(jì)專家組成的團(tuán)隊(duì)進(jìn)行集體審評(píng)；實(shí)行項(xiàng)目管理員制度，由管理員負(fù)責(zé)申報(bào)項(xiàng)目審評(píng)的組織和管理；建立專家咨詢委員會(huì)制度，對(duì)一些重大技術(shù)問題和雙方存在的重大分歧，由專家咨詢委員會(huì)公開論證，提出意見供決策參考；建立審評(píng)審批信息公開制度，接受社會(huì)監(jiān)督；研究臨床試驗(yàn)管理、數(shù)據(jù)保護(hù)、專利鏈接等政策，以監(jiān)管制度創(chuàng)新推動(dòng)制藥產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí)和供給側(cè)結(jié)構(gòu)性改革，更好地滿足公眾用藥需求。