從基因上剔除疾病

CRISPR基因編輯技術(shù)的精確和高效最引人注目的意義大概要數(shù)它對于基因遺傳病的預(yù)防了，而在基因編輯技術(shù)出現(xiàn)之前，人們?yōu)榱诉@個目標(biāo)付出了難以計(jì)數(shù)的努力。

想要剔除遺傳性疾病，有二個途徑。一個途徑是正常產(chǎn)前檢查，包括在孕期對致病性突變進(jìn)行篩查，然后讓父母選擇是否引產(chǎn)。另一種途徑是對試管授精胚胎進(jìn)行篩查，稱胚胎植入前遺傳學(xué)診斷（英文簡稱PDG），即對將植入母親體內(nèi)的試管授精胚胎進(jìn)行篩查，只有那些不會產(chǎn)生疾病的胚胎才能最終被植入母親的子宮中。迄今為止，PDG已經(jīng)能夠被用于篩查數(shù)千種嚴(yán)重的基因性遺傳病。

但是，當(dāng)一個試管授精胚胎被檢查出同時(shí)具有兩種或兩種以上疾病風(fēng)險(xiǎn)時(shí)，PDG顯得沒什么實(shí)際作用了。如PDG并不能有效地剔除致病性突變的風(fēng)險(xiǎn)，例如心臟病、糖尿病、阿爾茲海默癥或者精神分裂癥等。而基因編輯則可以通過修正他們的基因來杜絕后代產(chǎn)生這種疾病的可能性。英國倫敦弗朗西斯克里克學(xué)院的羅賓認(rèn)為這是另一種更符合倫理學(xué)的胚胎選擇方式。

用CRISPR基因編輯技術(shù)剔除幾十個致病性突變聽起來沒什么，但實(shí)際上意義非常重大，它能讓人們擁有更長的壽命、更健康甚至更快樂的人生。不過，迄今為止這樣的技術(shù)并不存在，我們對于那些致病性基因突變的了解也不夠多，因此想要隨心所欲地根除它們還不太現(xiàn)實(shí)。這就意味著當(dāng)我們想要減小疾病發(fā)生率的同時(shí)，也不可避免的會涉及到種系基因編輯這個問題。

一些控制膚色、發(fā)色的基因已經(jīng)被科學(xué)家掌握，從理論上說。通過基因改造進(jìn)行美容是可以實(shí)現(xiàn)的。

另一個更加有爭議的問題：能否通過給孩子添加他們父母缺乏的基因使孩子得到強(qiáng)壯的身體？許多控制膚色、發(fā)色、瞳色的突變已經(jīng)被人們所掌握了，所以從理論上來說，這些美容性質(zhì)的調(diào)整是可以實(shí)現(xiàn)的。但對于一些其他的特質(zhì)，例如智力，則是由數(shù)百種不同的基因突變所控制的，而每一項(xiàng)突變都只產(chǎn)生很細(xì)微的作用。這就表明即使基因編輯技術(shù)足夠安全，我們離能控制孩子的智力還有很長的一段路要走。

即使這樣，前面的路并不明朗。最嚴(yán)重的問題經(jīng)過基因編輯的胚胎通常會發(fā)育成擁有不同細(xì)胞的個體：有的細(xì)胞含有預(yù)期的基因改變，而有的細(xì)胞卻沒有，這種情況被稱為鑲嵌現(xiàn)象。這是一個前文提及的研究團(tuán)隊(duì)在第一次人類胚胎基因編輯試驗(yàn)中發(fā)現(xiàn)的。

這一研究領(lǐng)域的專家認(rèn)為現(xiàn)在進(jìn)行通過基因編輯對兒童胚胎基因進(jìn)行改造的試驗(yàn)仍為時(shí)尚早，一些人甚至倡導(dǎo)禁止基因編輯這一技術(shù)開展。

真正出臺禁令不太可能。好幾個英國研究組織和基金會已經(jīng)宣稱他們將會支持人類胚胎的研究。其后，一群由干細(xì)胞研究者和生物倫理學(xué)家組成的國際組織也就此問題召開了一次研討會議。會議的結(jié)論是，我們不但應(yīng)該允許種系基因編輯技術(shù)的進(jìn)行，更應(yīng)該擴(kuò)大研究，包括進(jìn)行胚胎發(fā)育研究以及女性流產(chǎn)原因的研究等。

雖然種系編輯技術(shù)也許還要好幾十年才能真正實(shí)施，但我們利用CRISPR技術(shù)來調(diào)整成人基因卻有可能在不久后的將來就得到實(shí)現(xiàn)。