平等權(quán)視閾下罕見(jiàn)病的醫(yī)療保障

〔摘要〕 罕見(jiàn)病患者是弱勢(shì)中的極弱勢(shì)者，只有依靠比較完善的醫(yī)療保障制度，他們的基本生存權(quán)益才得以確保。罕見(jiàn)病患者醫(yī)療保障的基本理?yè)?jù)是：基本醫(yī)療保障是罕見(jiàn)病患者與其他公民平等享有的基本人權(quán)，罕見(jiàn)病患者與常見(jiàn)病、多發(fā)病患者應(yīng)享有平等的醫(yī)療保障權(quán)，罕見(jiàn)病患者享有受到傾斜性醫(yī)療保障的權(quán)利。罕見(jiàn)病患者醫(yī)療保障面臨的困境是：社會(huì)基本醫(yī)療保險(xiǎn)極難涵蓋罕見(jiàn)病藥品，商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)將罕見(jiàn)病患者拒之門(mén)外，社會(huì)救助難擔(dān)其責(zé)，罕見(jiàn)病藥物保障的立法缺失，社會(huì)保障的幫助作用甚微。構(gòu)建罕見(jiàn)病患者醫(yī)療保障制度，應(yīng)構(gòu)建較為完善的罕見(jiàn)病社會(huì)基本保障體系；制定罕見(jiàn)病藥品法，促進(jìn)罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)與引進(jìn)。

〔關(guān)鍵詞〕 罕見(jiàn)病，平等權(quán)，醫(yī)療保障，醫(yī)療保障權(quán)

〔中圖分類(lèi)號(hào)〕D920.1 〔文獻(xiàn)標(biāo)識(shí)碼〕A 〔文章編號(hào)〕1004-4175（2014）05-0117-04

罕見(jiàn)病又稱(chēng)孤兒病，是指患病率很低、很少見(jiàn)的疾病。世界衛(wèi)生組織將患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰～1‰之間的疾病歸入罕見(jiàn)病之列。中華醫(yī)學(xué)會(huì)遺傳醫(yī)學(xué)分會(huì)將罕見(jiàn)病界定為，在人群中患病率低于五十萬(wàn)分之一、在新生兒中發(fā)病率低于萬(wàn)分之一的遺傳性疾病。據(jù)此推算我國(guó)目前罕見(jiàn)病患者人數(shù)應(yīng)在1680萬(wàn)之眾。〔1 〕 （P81 ）在罕見(jiàn)病當(dāng)中，80%屬于嚴(yán)重的遺傳性疾病，絕大多數(shù)目前無(wú)法治愈。它們不僅有致命危險(xiǎn)，且易于導(dǎo)致患者身心的嚴(yán)重殘障。因此，罕見(jiàn)病的診斷與治療極其困難，漏診、誤診、錯(cuò)誤治療現(xiàn)象大量存在，許多患者甚至還沒(méi)來(lái)得及發(fā)現(xiàn)真正的病因即已死亡，即便查明了病因，因罕見(jiàn)病藥品匱乏且價(jià)格昂貴，絕大多數(shù)罕見(jiàn)病患者會(huì)陷入要么無(wú)藥可用、要么有藥用不起的窘境。因此，罕見(jiàn)病患者被稱(chēng)為社會(huì)弱勢(shì)群體中的“極弱勢(shì)者”，他們對(duì)社會(huì)有著高度的依賴性。從世界各國(guó)來(lái)看，若無(wú)政府與社會(huì)較為完善的醫(yī)療保障體系的有力支撐，則罕見(jiàn)病患者的基本生存權(quán)利與生存質(zhì)量殊難確保。罕見(jiàn)病的治療不僅僅是個(gè)醫(yī)療保障問(wèn)題，而且是一個(gè)匯聚醫(yī)學(xué)、經(jīng)濟(jì)、倫理與法律等多重因素的復(fù)雜社會(huì)問(wèn)題。因此，罕見(jiàn)病以其極端例外的姿態(tài)審視著一個(gè)國(guó)家的醫(yī)療體制與法律制度。 〔2 〕 （P10 ）我國(guó)長(zhǎng)期以來(lái)忽視罕見(jiàn)病患者的權(quán)益保障，相關(guān)法律制度極其匱乏。所以，構(gòu)建針對(duì)罕見(jiàn)病的醫(yī)療保障體系，顯得尤為迫切。

一、罕見(jiàn)病醫(yī)療保障的基本理?yè)?jù)

我國(guó)現(xiàn)有醫(yī)療體制主要以多發(fā)病、常見(jiàn)病患者的權(quán)益保障為目標(biāo)。那么，該如何對(duì)待需要消耗更多醫(yī)療資源的罕見(jiàn)病患者呢？救助更多的人，還是救助更弱的人？在罕見(jiàn)病醫(yī)療保障問(wèn)題上，這兩種醫(yī)學(xué)倫理觀念以對(duì)立的方式呈現(xiàn)出來(lái)。因此，探討如何構(gòu)建合理的醫(yī)療保障制度，首先需要厘清罕見(jiàn)病醫(yī)療保障的基本理?yè)?jù)。

（一）基本醫(yī)療保障是罕見(jiàn)病患者與其他公民平等享有的基本人權(quán)。醫(yī)療保障權(quán)是隨著公民生存權(quán)的不斷發(fā)展而形成的權(quán)利類(lèi)型。它是指社會(huì)成員的生命和健康受到疾病侵襲時(shí)，有從國(guó)家或者社會(huì)獲得幫助的權(quán)利。首先，它是一項(xiàng)以保護(hù)人的生命、健康利益為客體的基本權(quán)利。其次，它是一項(xiàng)以滿足人們的基本醫(yī)療需求為宗旨的積極權(quán)利，需要通過(guò)國(guó)家的積極作為來(lái)實(shí)現(xiàn)。最后，它是一項(xiàng)保護(hù)弱者的權(quán)利。命運(yùn)總是打擊落后者。盡管疾病面前人人平等，但是強(qiáng)勢(shì)群體能支配更多的資源抵御疾病侵?jǐn)_，而疾病風(fēng)險(xiǎn)對(duì)社會(huì)弱勢(shì)群體則會(huì)構(gòu)成致命性打擊。因此，醫(yī)療保障權(quán)對(duì)弱勢(shì)群體有著更重要的意義。

罕見(jiàn)病多屬嚴(yán)重的基因疾病，許多患者從出生便面臨殘障或者死亡的威脅，而且一般要終身治療，有些人還須專(zhuān)門(mén)照護(hù)。這些因素嚴(yán)重影響著患者在醫(yī)療、教育、就業(yè)、婚姻等方面的基本權(quán)益?！? 〕 （P231-236 ）因此，在諸項(xiàng)基本社會(huì)權(quán)利中，對(duì)罕見(jiàn)病患者而言，醫(yī)療保障權(quán)比居住權(quán)、教育權(quán)、就業(yè)權(quán)等其他權(quán)利更具根本性，它直接關(guān)系到作為人的生存基礎(chǔ)的健康與生命權(quán)益的保障。所以，罕見(jiàn)病患者有權(quán)要求國(guó)家為他們提供與其他公民相同的接受醫(yī)療保障的條件與機(jī)會(huì)。

（二）罕見(jiàn)病患者與常見(jiàn)病、多發(fā)病患者應(yīng)享有平等的醫(yī)療保障權(quán)。我國(guó)的醫(yī)療法規(guī)只賦予常見(jiàn)病、多發(fā)患者醫(yī)療保障權(quán)，明確排除為罕見(jiàn)病患者提供基本醫(yī)療保障。這實(shí)際上意味著在常見(jiàn)病、多發(fā)病患者與罕見(jiàn)病患者之間進(jìn)行了一種制度性區(qū)分。這種區(qū)分的正當(dāng)與否涉及作為現(xiàn)代社會(huì)核心理念的平等價(jià)值。那么，罕見(jiàn)病患者能否享有與多發(fā)病、常見(jiàn)病患者平等的醫(yī)療保障權(quán)呢？當(dāng)然應(yīng)當(dāng)。本質(zhì)而言，這是基于罕見(jiàn)病患者與常見(jiàn)病、多發(fā)病患者在人格尊嚴(yán)上的平等。何謂尊嚴(yán)？尊嚴(yán)就是指人的自主性?，F(xiàn)代社會(huì)視尊嚴(yán)為人性本質(zhì)意味著承認(rèn)人是能夠自主、自立，并能自我選擇和決定自己的價(jià)值觀念、生活方式的理性存在物?，F(xiàn)代社會(huì)重視保護(hù)權(quán)利，就是為了保障人的自主性。人權(quán)之所以重要是因?yàn)槿舨痪邆溥@些權(quán)利，就會(huì)從根本上剝奪我們決定自己的生活并實(shí)現(xiàn)夢(mèng)想的可能性。

醫(yī)療保障的價(jià)值在于，它對(duì)恢復(fù)疾病使人喪失的自主性具有根本作用。疾病制約了人身體的正常功能，從而限制了個(gè)體追求職位和事業(yè)成功的機(jī)會(huì)。醫(yī)療保障權(quán)的終極目的在于保障每個(gè)患者都可獲得與健康人一樣自主生活的能力。因此，罕見(jiàn)病患者無(wú)疑享有與常見(jiàn)病、多發(fā)病患者平等的醫(yī)療保障權(quán)。

（三）罕見(jiàn)病患者享有傾斜性醫(yī)療保障的權(quán)利。罕見(jiàn)病患者對(duì)醫(yī)療保障有著不同于常見(jiàn)病患者的特殊要求。這類(lèi)病的罕見(jiàn)性特點(diǎn)決定了藥品開(kāi)發(fā)成本遠(yuǎn)遠(yuǎn)高于普通藥品，又缺少商業(yè)價(jià)值，從而導(dǎo)致企業(yè)普遍缺乏開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病藥品的動(dòng)力。因此，政府必須通過(guò)針對(duì)性的政策與法律激勵(lì)手段，促進(jìn)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)。此外，罕見(jiàn)病藥品售價(jià)大大超過(guò)常見(jiàn)病、多發(fā)病藥品價(jià)格，這又對(duì)社會(huì)保障中的醫(yī)療付費(fèi)體制提出了挑戰(zhàn)。因此，在醫(yī)療資源與社會(huì)資源的配置上，只有給予罕見(jiàn)病患者更多的傾斜性保護(hù)才能滿足他們的特殊要求，這也是醫(yī)療保障權(quán)平等的應(yīng)有之義。就像在一個(gè)家庭中父母給予生重病的小孩以更多照顧，并不構(gòu)成對(duì)其他孩子的不公，而正是一視同仁平等精神的體現(xiàn)。

當(dāng)然，針對(duì)罕見(jiàn)病的不同情形，在具體制度設(shè)計(jì)中應(yīng)有不同目標(biāo)。首先，對(duì)于可治的罕見(jiàn)病，或者通過(guò)治療能使患者達(dá)到一般人或接近一般人健康狀態(tài)的罕見(jiàn)病，應(yīng)通過(guò)提供相應(yīng)醫(yī)療保障，使他們由弱勢(shì)群體成長(zhǎng)為可為社會(huì)做出貢獻(xiàn)的群體。相反，如果我們不賦予這個(gè)群體醫(yī)療保障權(quán)，他們便永遠(yuǎn)只是社會(huì)中的弱勢(shì)群體，不僅無(wú)法實(shí)現(xiàn)個(gè)人價(jià)值，而且會(huì)消耗社會(huì)顯性或隱性資源，最終成為社會(huì)負(fù)擔(dān)?！? 〕其次，對(duì)那些目前不可治的罕見(jiàn)病，也應(yīng)在積極尋找治療方案的同時(shí)，由社會(huì)為他們提供基本醫(yī)療與生活保障，而非將他們完全推給脆弱的家庭去承擔(dān)本應(yīng)由社會(huì)承擔(dān)的責(zé)任。

認(rèn)為對(duì)罕見(jiàn)病患者的特殊照顧就意味著剝奪了占絕大多數(shù)常見(jiàn)病、多發(fā)病患者的醫(yī)療資源，而去“供養(yǎng)”少數(shù)人，這是完全錯(cuò)誤的認(rèn)識(shí)。實(shí)際上，通過(guò)細(xì)化的制度設(shè)計(jì)，在罕見(jiàn)病患者與常見(jiàn)病、多發(fā)病患者之間建立醫(yī)療資源公平、合理的分配制度，是權(quán)利平等的應(yīng)有之義。

二、罕見(jiàn)病醫(yī)療保障面臨的困境

罕見(jiàn)病患者在醫(yī)療診治和日常生活中遭遇諸多不便，還承受著昂貴的罕見(jiàn)病藥物帶來(lái)的沉重負(fù)擔(dān)。在此情形下，社會(huì)保障應(yīng)發(fā)揮分散風(fēng)險(xiǎn)、提供安全網(wǎng)的功能，但我國(guó)的社會(huì)保障制度對(duì)罕見(jiàn)病卻幫助甚微。

（一）社會(huì)基本醫(yī)療保險(xiǎn)極難涵蓋罕見(jiàn)病藥品。社會(huì)基本醫(yī)療保險(xiǎn)是一種“低水平、全覆蓋”的保險(xiǎn)制度，罕見(jiàn)病藥品高昂的價(jià)格是進(jìn)入醫(yī)保目錄的現(xiàn)實(shí)阻礙。因此，目前我國(guó)社會(huì)基本醫(yī)療保險(xiǎn)目錄中的罕見(jiàn)病藥品極少，亦無(wú)專(zhuān)門(mén)的罕見(jiàn)病藥品報(bào)銷(xiāo)目錄。前面提到從美國(guó)引進(jìn)的58種罕見(jiàn)病藥品中只有1種進(jìn)入了國(guó)家基本藥品目錄。〔5 〕

（二）商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)將罕見(jiàn)病拒之門(mén)外。我國(guó)商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)法規(guī)定，除了依法限定的一些重大疾病外，其他病種保險(xiǎn)公司可自主選擇。根據(jù)這個(gè)授權(quán)性規(guī)定，一般醫(yī)療保險(xiǎn)合同均將“先天性疾病、先天性畸形、遺傳性疾病”列入免責(zé)范疇。因此，罕見(jiàn)病很難從商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)中獲得賠償。

（三）社會(huì)救助難擔(dān)其責(zé)。在醫(yī)療保障與商業(yè)保險(xiǎn)缺位的情況下，罕見(jiàn)病患者在面臨困境時(shí)只能寄希望社會(huì)救助。調(diào)查發(fā)現(xiàn)，罕見(jiàn)病群體對(duì)社會(huì)救助的滿意程度較低，目前我國(guó)的社會(huì)救助措施無(wú)法為罕見(jiàn)病患者及其家庭提供有效的、充分救助?！? 〕 （P67-69 ）實(shí)際上，罕見(jiàn)病的社會(huì)保障完全被推給了罕見(jiàn)病個(gè)人及其脆弱的家庭。

（四）罕見(jiàn)病藥物保障的立法缺失。罕見(jiàn)病多屬基因引起的慢性疾病，人類(lèi)尚不具備矯正基因缺陷的能力，因此通過(guò)藥物控制病情，使患者達(dá)到接近正常人的健康水平是治療罕見(jiàn)病的基本策略。然而，我國(guó)這方面的立法嚴(yán)重缺失。

1.缺乏專(zhuān)門(mén)的罕見(jiàn)病藥品法。罕見(jiàn)病藥品開(kāi)發(fā)存在市場(chǎng)失靈、制藥企業(yè)普遍缺乏研發(fā)動(dòng)力的問(wèn)題。因此，唯有通過(guò)立法為制藥企業(yè)提供充足的經(jīng)濟(jì)動(dòng)因，才能激勵(lì)罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)。然而，我國(guó)現(xiàn)行的罕見(jiàn)病藥品保障的政策法規(guī)零散分布在其他醫(yī)療政策法規(guī)當(dāng)中，無(wú)體系可言，更沒(méi)有專(zhuān)門(mén)的罕見(jiàn)病藥品法。

2.罕見(jiàn)病藥品申請(qǐng)注冊(cè)的特殊審批渠道不完善。2009年，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局頒發(fā)了《新藥注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定》，明確指出該規(guī)定適用于“治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見(jiàn)病等疾病且具有明顯臨床治療優(yōu)勢(shì)的新藥”。這是我國(guó)首部關(guān)于特殊審批的規(guī)定，對(duì)罕見(jiàn)病藥品立法具有里程碑的意義。然而，這一法規(guī)由于沒(méi)有實(shí)施細(xì)則與配套措施，實(shí)際效果不彰。

3.引進(jìn)罕見(jiàn)病藥品的“綠色通道”不暢通。我國(guó)罕見(jiàn)病藥物的創(chuàng)新能力弱，嚴(yán)重依賴進(jìn)口。但是現(xiàn)行的《藥品進(jìn)口管理辦法》并未充分考慮罕見(jiàn)病藥品的特殊性，存在著藥品臨床試驗(yàn)樣本量要求過(guò)高、注冊(cè)審批周期較長(zhǎng)、檢驗(yàn)樣品量過(guò)大等問(wèn)題。這嚴(yán)重影響罕見(jiàn)病藥物在我國(guó)的引入與上市周期。

從實(shí)效來(lái)看，我國(guó)迄今沒(méi)有自主研發(fā)上市一種罕見(jiàn)病藥物。美國(guó)已上市的 360 種罕見(jiàn)病藥物中，僅有 58 種在中國(guó)上市。這些進(jìn)入中國(guó)的罕見(jiàn)病藥品，上市時(shí)間平均比美國(guó)晚 3 年左右，其中最晚的達(dá)10年之久?！? 〕這大大拖延了對(duì)給患者的治愈機(jī)會(huì)。如，一名中國(guó)的法布雷病患者，4歲發(fā)病28歲才得以確診，確診后卻發(fā)現(xiàn)在我國(guó)這個(gè)病無(wú)藥可用，而世界上公認(rèn)的治療法布雷病的藥物在美國(guó)已經(jīng)上市?？稍撍巺s遲遲無(wú)法進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)，患者在忍受病痛折磨的艱難等待中，身體狀況已經(jīng)越來(lái)越糟?！? 〕

三、罕見(jiàn)病醫(yī)療保障體系的構(gòu)建

筆者認(rèn)為，隨著我國(guó)經(jīng)濟(jì)的發(fā)展、醫(yī)療體制的逐步完善、以及法治的推進(jìn)，罕見(jiàn)病的醫(yī)療保障應(yīng)引起足夠重視，具體構(gòu)建思路如下。

（一）構(gòu)建較為完善的罕見(jiàn)病社會(huì)基本保障體系。藥品價(jià)格昂貴始終是罕見(jiàn)病醫(yī)療保障權(quán)實(shí)現(xiàn)面臨的一個(gè)嚴(yán)重問(wèn)題。比如血友病一年的治療費(fèi)用為20萬(wàn)元人民幣，而戈謝病藥物一年的費(fèi)用則達(dá)20萬(wàn)美元之巨。罕見(jiàn)病患者不同于常見(jiàn)病患者，他們往往終身用藥，因此這個(gè)數(shù)額就更顯巨大。所以，我們必須建構(gòu)完善的罕見(jiàn)病社會(huì)保障機(jī)制，對(duì)一些花費(fèi)高昂的罕見(jiàn)病藥品最終達(dá)到由社會(huì)基本醫(yī)療保險(xiǎn)、商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)、社會(huì)救助與個(gè)人共同分擔(dān)、協(xié)力解決的基本格局。

第一，盡快將可治罕見(jiàn)病納入社會(huì)基本醫(yī)療保險(xiǎn)。應(yīng)將罕見(jiàn)病作為單獨(dú)病種納入醫(yī)保范圍，同時(shí)設(shè)立單獨(dú)的罕見(jiàn)病醫(yī)保藥品目錄，將那些可治罕見(jiàn)病的藥品盡快納入其中。對(duì)醫(yī)藥報(bào)銷(xiāo)比例與報(bào)銷(xiāo)限額應(yīng)根據(jù)政府財(cái)力確定，先確立一個(gè)低起點(diǎn)，然后逐漸提高保障水平。

第二，將罕見(jiàn)病納入商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)。應(yīng)通過(guò)立法強(qiáng)制規(guī)定商業(yè)保險(xiǎn)不能拒絕罕見(jiàn)病患者投險(xiǎn)。如美國(guó)法律就要求，只要罕見(jiàn)病患者每年多交1000美元的保險(xiǎn)費(fèi)用，即可享受與其他病患者一樣的保險(xiǎn)服務(wù)。

第三，建立政府救助體系。由于醫(yī)療保障并非免費(fèi)，仍需要罕見(jiàn)病患者支付一定的醫(yī)療費(fèi)用，由此可能導(dǎo)致罕見(jiàn)病患者及其家庭的生活困難。因此，政府應(yīng)明確對(duì)罕見(jiàn)病的救助責(zé)任，并對(duì)經(jīng)濟(jì)困難的罕見(jiàn)病患者及其家庭提供特殊救濟(jì)。

第四，鼓勵(lì)來(lái)自社會(huì)的慈善救濟(jì)。應(yīng)該建立罕見(jiàn)病救助基金，鼓勵(lì)社會(huì)組織、企業(yè)和個(gè)人進(jìn)行捐獻(xiàn)，募集資金用于罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療費(fèi)用。比如，健贊醫(yī)藥公司在幾年期間為山東省的22個(gè)戈謝氏罕見(jiàn)病患者贊助罕見(jiàn)病藥品2個(gè)多億，解決了患者有藥用不起的問(wèn)題。〔7 〕 （P21 ）

（二）制定罕見(jiàn)病藥品法，促進(jìn)罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)與引進(jìn)。目前治療罕見(jiàn)病的藥品匱乏，因此有效提供藥品是罕見(jiàn)病醫(yī)療保障面臨的核心問(wèn)題。為此，已有美國(guó)、歐盟、日本、韓國(guó)、巴西、墨西哥以及臺(tái)灣等30多個(gè)國(guó)家和地區(qū)制定了專(zhuān)門(mén)的罕見(jiàn)病藥品法，通過(guò)提供激勵(lì)措施，鼓勵(lì)制藥企業(yè)致力于罕見(jiàn)病藥品研發(fā)。

美國(guó)1983年就通過(guò)了世界上第一部孤兒藥法，該法設(shè)計(jì)了以下措施：第一，市場(chǎng)排他性獨(dú)占期制度。藥品一旦被認(rèn)定為孤兒藥，該制藥企業(yè)享有七年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。第二，研發(fā)成本抵稅與經(jīng)費(fèi)補(bǔ)助制度。制造孤兒藥花費(fèi)的醫(yī)學(xué)研究成本可以抵稅，并可向政府設(shè)立的孤兒藥品研發(fā)局申請(qǐng)經(jīng)費(fèi)補(bǔ)助。第三，注冊(cè)綠色通道制度。制藥商可向孤兒藥品研發(fā)局就藥品研發(fā)與實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)提供協(xié)助，以確保研發(fā)成功并加速藥品的審核流程?！? 〕 （P27 ）該法案實(shí)施成效顯著，在法案通過(guò)之前的十年，美國(guó)市場(chǎng)上僅有10種罕見(jiàn)病藥品，而在該法通過(guò)十年之后，已有111種孤兒藥品上市。迄今美國(guó)已批準(zhǔn)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)方案2000多項(xiàng)，上市藥品300多種。這些藥物大幅改善了罕見(jiàn)病患者的困境。除了美國(guó)之外，日本與歐盟的罕見(jiàn)病藥品法皆成效顯著?！? 〕 （P78-79 ）過(guò)去30年的經(jīng)驗(yàn)充分證明了法律的巨大功效，而且在立法激勵(lì)下，罕見(jiàn)病醫(yī)藥的研發(fā)正成為一個(gè)蓬勃發(fā)展的領(lǐng)域。

但是，我國(guó)在罕見(jiàn)病立法方面止步不前。目前，在世界罕見(jiàn)病藥品名單中尚無(wú)一種屬于我國(guó)自主研發(fā)。為此，我國(guó)亟待制定罕見(jiàn)病藥品法。該法應(yīng)該包括以下基本內(nèi)容：鼓勵(lì)和扶持罕見(jiàn)病藥品研發(fā)的制度，市場(chǎng)排他性保護(hù)和專(zhuān)利保護(hù)制度，研發(fā)與生產(chǎn)的稅收優(yōu)惠安排，以及國(guó)外現(xiàn)有罕見(jiàn)病藥物的引進(jìn)機(jī)制。這些規(guī)定將從根本上推動(dòng)罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)，促進(jìn)罕見(jiàn)病醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，提升我國(guó)罕見(jiàn)病治療的整體水平。

總之，立足于我國(guó)經(jīng)濟(jì)與社會(huì)發(fā)展的現(xiàn)實(shí)，構(gòu)筑比較完備的罕見(jiàn)病患者醫(yī)療保障及相關(guān)法律制度體系，將為我們有效地應(yīng)對(duì)罕見(jiàn)病的挑戰(zhàn)，提升醫(yī)療保障體制，并從根本上滿足眾多罕見(jiàn)病患者及其家庭對(duì)醫(yī)療保障的緊迫需要奠定堅(jiān)實(shí)的制度基礎(chǔ)。

參考文獻(xiàn)：

〔1〕馬 瑞，李定國(guó)，張 學(xué)，賀 林.中國(guó)罕見(jiàn)病防治的機(jī)遇與挑戰(zhàn)〔J〕.中華循證兒科雜志，2011（2）.

〔2〕程 巖.罕見(jiàn)病法律制度的困境與出路〔J〕.河北法學(xué)，2011（5）.

〔3〕李 瑩，魯 全.中國(guó)罕見(jiàn)病全體生存狀況調(diào)查報(bào)告〔C〕.北京：中國(guó)勞動(dòng)社會(huì)保障出版社，2014.

〔4〕萬(wàn) 芳.對(duì)罕見(jiàn)病患者是“弱勢(shì)群體的思考”〔N〕.中國(guó)勞動(dòng)保障報(bào)，2010-10-23.

〔5〕丁錦希，季 娜，白庚亮.我國(guó)罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)保障政策研究〔J〕.中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)雜志，2012（11）.

〔6〕馮 歡，路斐斐.張亞非：你不懂有汗不能出的痛苦〔J〕.三月風(fēng)，2009（7）.

〔7〕葉秀珍，高敏杰，林志鴻.各國(guó)罕見(jiàn)病相關(guān)法案之比較研究〔C〕.臺(tái)北：財(cái)團(tuán)法人罕見(jiàn)疾病基金會(huì)，2002.

〔8〕中國(guó)科技協(xié)會(huì)學(xué)術(shù)部.我國(guó)罕見(jiàn)病研究關(guān)鍵性問(wèn)題與對(duì)策〔C〕.北京：中國(guó)科學(xué)技術(shù)出版社，2012.

責(zé)任編輯 楊在平