首個基因治療藥物Glybera獲歐委會批準(zhǔn)上市

2012年11月2日，uniQure生物技術(shù)公司宣布，其研發(fā)的Glybera(alipogene tiparvovec)獲歐盟委員會批準(zhǔn)，用于治療胰腺炎反復(fù)發(fā)作導(dǎo)致的脂蛋白脂肪酶缺乏癥(LPLD)。Glybera為世界首個獲批上市的基因治療藥物，同時，也是首個獲批用于治療LPLD的藥物。其有效性和安全性是通過3項國際范圍的臨床研究進(jìn)行驗證的，納入27名LPLD患者。研究表明，Glybera單一劑量給藥后患者體內(nèi)LPL蛋白生物活性具有長效性，甘油三酯減少可持續(xù)12周，餐后乳糜微粒代謝得到明顯改善。常見不良反應(yīng)為肢體疼痛。

LPLD是一種極其罕見的遺傳病，又稱家族性高乳糜微粒血癥，患者由于基因缺陷無法產(chǎn)生足夠的脂蛋白脂肪酶(LPL)來分解乳糜微粒，最終導(dǎo)致乳糜微粒在血液中積聚、堵塞血管，從而引發(fā)急性胰腺炎。Glybera通過病毒載體將活性LPL基因(LPL S447X)整合入肌細(xì)胞DNA，從而使這些細(xì)胞能產(chǎn)生正常數(shù)量的LPL。