FDA批準(zhǔn)Synribo治療成人慢性粒細(xì)胞性白血病

2012年10月26日，Teva公司的Synribo通過快速審批獲美國FDA批準(zhǔn)，用于酪氨酸激酶抑制劑治療后依然進(jìn)展的成人慢性髓細(xì)胞性白血病(CML)患者的治療。該藥為首個用于CML治療的蛋白質(zhì)合成抑制劑，同時獲“孤兒藥”資格認(rèn)證。CML是一種造血干細(xì)胞克隆增生性疾病，患者多數(shù)攜帶Ph染色體，該染色體可促使骨髓產(chǎn)生酪氨酸激酶，導(dǎo)致異常粒細(xì)胞的產(chǎn)生。批準(zhǔn)是基于2項開放標(biāo)簽、多中心的II期臨床研究的數(shù)據(jù)分析，結(jié)果顯示，18.4%的慢性CML患者用藥后3.5個月Ph染色體基因突變減少，持續(xù)減少的中位時間為12.5個月;14.3%的加速期CML患者用藥后2.3個月白血病血液學(xué)反應(yīng)得到緩解，緩解的中位持續(xù)時間為4.7個月。

常見不良反應(yīng):血小板減少、紅細(xì)胞計數(shù)降低、嗜中性白細(xì)胞減少(常導(dǎo)致感染和發(fā)燒)、腹瀉、嘔吐、虛弱、疲勞、注射部位皮膚反應(yīng)、淋巴細(xì)胞減少。