肌萎縮側(cè)索硬化癥治療藥物 Dexpram ipexole的Ⅱ期臨床試驗(yàn)結(jié)果公布

美國(guó)克諾普（Knopp）生物制藥公司于2011年11月21日宣布其在研的肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）治療藥物Dexpram ipexole（曾用名：KNS-760704）的Ⅱ期臨床試驗(yàn)取得積極結(jié)果。

ALS也被稱(chēng)為運(yùn)動(dòng)元神經(jīng)病，其特征是進(jìn)行性肌肉無(wú)力和萎縮。Dexpram ipexole是一種小分子的苯并噻唑類(lèi)藥物，臨床前模型證實(shí)該藥物能改善線粒體功能并對(duì)處于壓力下的神經(jīng)元有顯著的保護(hù)作用。

該項(xiàng)臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，接受高劑量Dexpram ipexole治療患者的死亡風(fēng)險(xiǎn)明顯低于安慰劑對(duì)照組和低劑量組。試驗(yàn)中使用修訂的ALS功能評(píng)分量表（ALSFRS-R）評(píng)價(jià)了患者的疾病進(jìn)程，盡管各劑量治療組的整體效果差異不大，但接受高劑量Dexpramipexole治療的患者與安慰劑對(duì)照組相比，前者的得分降低（即患者癥狀改善）更顯著。接受治療12周后，ALSFRS-R評(píng)分較基線平均下降的程度呈劑量依賴(lài)性。對(duì)該試驗(yàn)的功能和生存率綜合評(píng)估（CAFS）顯示，接受高劑量Dexpramipexole治療患者的平均得分明顯高于低劑量組（即患者結(jié)果更有利）。

臨床試驗(yàn)顯示Dexpramipexole的安全性和耐受性良好，常見(jiàn)的不良反應(yīng)包括跌倒、肌肉無(wú)力、腰椎穿刺后綜合征和頭痛，各個(gè)劑量治療組的不良反應(yīng)發(fā)生率沒(méi)有顯著差異。