生物工程技術研究新進展RNAi首次成功用于人類疾患治療

文/高妍 張宇

生物工程技術研究新進展RNAi首次成功用于人類疾患治療

文/高妍 張宇

江蘇吉康生物科技有限公司員工合影(前排中為殷勤偉教授)

siRNA基因藥物嶄露頭角疾患防治新思路

隨著人類基因組計劃的逐步實施，人體全部基因序列的測定順利完成，大量的非編碼RNA分子不斷被發(fā)現(xiàn)。生物學家們意識到，21世紀生物工程的研究除了原有的蛋白質結構和功能之外，應該對非編碼RNA，尤其是小RNA分子給予更多的關注。RNAi(核糖核酸干擾技術)的發(fā)現(xiàn)獲得2006年度的諾貝爾醫(yī)學和生理學獎，就是最好的證明。

中國科學院生物物理研究所研究員、微納仿生研究中心主任殷勤偉，就是功能基因組學和siRNA基因藥物研究專家中的一員。

RNAi是近年來發(fā)現(xiàn)的在生物體內普遍存在的一種古老的生物學現(xiàn)象，指由RNA介導的基因沉默現(xiàn)象。作為目前世界范圍內生物工程研究的頂尖技術之一，它通過人為引入與內源靶基因具有相同序列的雙鏈RNA，誘導內源靶基因的mRNA(信使RNA)降解，進而阻斷基因活性，使其沉默。

siRNA(一種小RNA分子，人工體外合成，通過轉染進入人體)是RNAi的中間產(chǎn)物，也是其發(fā)揮效應的必需因子，在對mRNA進行降解的過程中起中心作用。有研究表明，siRNA在結構上是雙鏈RNA，且其19～29核苷酸可特異性抑制基因表達不引起干擾素反應。這使它成為研究疾病機理和鑒定候選藥靶的關鍵，為腫瘤、病毒性感染、心血管疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等的治療開辟了新的途徑?；谶@一技術，生物學家們大量設計合成siRNA基因藥物，試圖用于人類各種疾患的治療和預防。

殷勤偉介紹，以目前的研究成果，我國開發(fā)siRNA基因藥物擁有完全自主知識產(chǎn)權；該類藥物擁有全新的化學結構和作用靶點，在基因水平上調控細胞生長，具有獨特的藥物作用機理；具有毒副作用輕微、穩(wěn)定性好、使用方便等優(yōu)點；已成功研制的靶向納米制孔肽透皮給藥系統(tǒng)，能高效而快速地將小RNA等活性成分傳遞到皮膚的基底層細胞中發(fā)揮作用；新型靶向納米制孔肽透皮給藥系統(tǒng)與化學藥物相結合，將改變現(xiàn)有的打針吃藥的治病模式，形成新型的透皮給藥途徑。

以上述技術成果為基礎，殷勤偉領導團隊研發(fā)了以siRNA美白至尊為代表的CYIDI(西蒂)祛斑美白產(chǎn)品，這是全球第一個基于RNAi技術的商業(yè)化產(chǎn)品，是RNAi技術第一次成功用于人類疾患治療，研究成果已發(fā)表在國際權威雜志Molecular Therapy上。

CYIDI祛斑美白產(chǎn)品 愛美女士的福音

殷勤偉是CYIDI品牌創(chuàng)始人。他長期在海外從事功能基因組學、蛋白質組學以及生物信息學的科研與教學工作，曾在多家知名院校和公司進行科研工作，積累了深厚的理論技術知識和產(chǎn)品開發(fā)經(jīng)驗，2004年入選中科院“百人計劃”回國，此后一直從事用于皮膚疾病治療的表皮家族基因系統(tǒng)研究。

殷勤偉介紹，CYIDI祛斑美白產(chǎn)品是小RNA藥物的一種，它由天然的納米小RNA片段作為化妝品的主要活性成分，在高效透皮基因藥物轉遞系統(tǒng)的攜載下與現(xiàn)代常用的高級化妝品材料研制而成。這種活性成分與黑色素相關基因相遇時，能夠促使黑色素相關基因沉默，從基因水平解決因黑色素異常增多導致的皮膚暗沉和各種斑塊問題。

2009年，殷勤偉融資創(chuàng)建了江蘇吉康生物技術有限公司，引進了全套德國進口的先進乳化和灌裝生產(chǎn)線，打造了化妝品生產(chǎn)最高標準的萬級層流GMP車間。公司創(chuàng)導并嚴格執(zhí)行6S產(chǎn)品質量管理體系(Selection選材、Sourcing來源、Structure結構、Standardization標準化、Safety安全性、Substantiation實證)，并通過美國SA8000企業(yè)社會責任體系認證，始終運用先進的技術理念、一流的工藝設備，致力于生物工程系列應用技術和產(chǎn)品的開發(fā)，為人類健康和保健提供優(yōu)質服務。

CYIDI的核心技術團隊匯集了世界級的研發(fā)精英人才，早在十年前就開始siRNA應用技術的研究和開發(fā)，擁有豐富的技術儲備和實踐經(jīng)驗。CYIDI祛斑美白產(chǎn)品是其核心團隊十多年嘔心瀝血的結晶，在大量的科學實驗探索、反復失敗的不懈堅持中，凝聚著生物學家用頂尖生物工程技術切實服務人類的美好祝愿和深切人文關懷。

擁有核心研發(fā)技術和工藝專有知識產(chǎn)權的CYIDI系列美容產(chǎn)品，具備以下幾大優(yōu)勢：

1.CYIDI含有強大而精準地可摧毀靶基因的siRNA分子，一旦進入細胞就能高效調控成斑基因表達，讓細胞不能合成過量的黑色素，從而消除色斑和暗沉，讓歲月在臉上虛度。

2.CYIDI擁有運用納米生物工程原理研發(fā)的“大分子快遞”技術——納米肽透皮運載系統(tǒng)，可以穿透皮膚各層，把功效成分siRNA分子在30分鐘內直接運至皮膚基底層，甚至是真皮層黑色素潛伏的大本營，高效而精確地摧毀黑色素相關基因。

3.CYIDI產(chǎn)品從基因水平進行調控，可有效去除各種色斑，見效快不反彈，打破遺傳性雀斑不能根治的禁錮。

4.因CYIDI產(chǎn)品中的小核酸與人體同源，故安全可靠，不存在過敏及任何副作用問題。而且小核酸能夠制止腫瘤發(fā)生，因此也不存在白皙皮膚易患皮膚癌的困擾。

5.CYIDI采用納米基因穿透技術，在準確、高效解決色斑暗沉問題的同時，輸送其他活化因子，快速修復受損的細胞，使其再生，重建青春魅力。

6.CYIDI產(chǎn)品中不含化學藥物氫醌、可引發(fā)色斑反彈的激素、對細胞有損的現(xiàn)代美白分子曲酸等有害物質，可供大多數(shù)膚質反復使用。

siRNA美白至尊經(jīng)空軍總醫(yī)院皮膚科規(guī)范的臨床實驗和大范圍的人群試用實驗，證明其藥性安全、藥效達90.2％，無任何毒副作用，對治療雀斑、黃褐斑、妊娠斑、日曬斑、蝴蝶斑、老年斑、痤瘡、粉刺等皆有顯著功效，尤其對消除女性顏面由化妝品引起的色斑效果神奇。

業(yè)界專家、美國皮膚病學會萬寅生博士評價：“CYIDI的誕生，是世界上首例將世界頂尖的核糖核酸干擾技術應用于美容護膚領域，也是這一理論在實用領域的重大突破和真實寫照。”它不同于傳統(tǒng)化妝品作用機理，而是用生物學方法調節(jié)黑色素相關基因的表達，最終達到祛斑美白的效果，治標又治本，且安全無毒副作用，是更有生命力的產(chǎn)品。

殷勤偉表示，這一祛斑產(chǎn)品的研發(fā)成功，更大的作用在于為其他基于RNAi的基因藥物的研發(fā)提供有益借鑒?？茖W研究的最終目的在于推動社會進步，服務人類健康。“科技讓生活更美好?！毕嘈臨NAi技術的不斷進步，將為人類疾患的防治提供新的解決方案，也為人類的美好生活帶來不同以往的全新體驗。

CYIDI的“子彈頭”形狀包裝

殷勤偉，博士生導師，中科院生物物理所研究員，中科院研究生院教授。畢業(yè)于中國協(xié)和醫(yī)科大學，獲細胞生物學博士學位。在美國學習和工作15年，完成博士后研究，獲得管理碩士學位，并通過全美醫(yī)學執(zhí)照統(tǒng)考；先后在堡曼格熱醫(yī)學院、哈佛大學醫(yī)學院和麻省理工學院等校從事教學和科研工作，回國前就職于奧爾特制藥公司。2004年，殷勤偉入選中科院“百人計劃”回國，出任中科院生物物理所微納仿生研究中心主任，開始從事功能基因組學和siRNA基因藥物研究工作，其研究重點是：利用生物信息學、功能基因組學、轉錄組學、蛋白質組學和RNAi技術等來探討腫瘤細胞和干細胞生長和分化的分子機制，研發(fā)新型的以RNAi為基礎的基因藥物和相應的轉遞系統(tǒng)，研制干細胞治療技術和相關的產(chǎn)品等。他作為負責人先后主持了多項國家、省部級重大科研項目，榮獲2009年度國家技術發(fā)明獎二等獎；主持翻譯了專著《RNAi干擾技術：從基礎研究到臨床應用》和《基因遞送技術》，并發(fā)表高質量論文50余篇；已申請獲得有關生物醫(yī)藥方面的發(fā)明專利8項。