中美轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)展比較研究

張建

南京醫(yī)科大學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究院，江蘇 南京 210029

“Translational medicine（轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)）”一詞由Geraghty J.于1996 年在《The Lancet》上首次提出［1］，其后受到包括研究者和管理者在內(nèi)眾多人士的廣泛關(guān)注與討論?；A(chǔ)研究與臨床實(shí)踐間的隔閡使得投入巨大的醫(yī)學(xué)科研經(jīng)費(fèi)未能很好地降低醫(yī)療成本和提高臨床診療效果，為此各國紛紛開始發(fā)展起著“橋梁”作用的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究來彌合兩者間的障礙，以期盡快將基礎(chǔ)研究的成果轉(zhuǎn)化為服務(wù)于臨床診療和公共衛(wèi)生健康的技術(shù)或產(chǎn)品。由于中國和美國醫(yī)學(xué)發(fā)展上的差異，兩國在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的發(fā)展過程中有著不同的歷程和特點(diǎn)，為此分別進(jìn)行梳理分析，進(jìn)而對中國轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的發(fā)展提出建議。

1 中美轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)展的歷程及現(xiàn)狀

1.1 轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)在美國的發(fā)展

2005 年，美國國立衛(wèi)生研究院（National Institutes of Health,NIH）發(fā)布新的醫(yī)學(xué)研究路線圖，率先倡導(dǎo)臨床與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究實(shí)踐。NIH 將自1960 年開始資助實(shí)施的臨床研究中心計劃（General Clinical Research Center,GCRC）終止，重新規(guī)劃了GCRC 項(xiàng)目資金，將其與NIH 其他資源合并（例如，T 和K 培訓(xùn)基金項(xiàng)目和研究專業(yè)化發(fā)展基金等）并同NIH 共同基金整合為一體，設(shè)立了臨床與轉(zhuǎn)化科學(xué)基金（Clinical and Translational Science Awards,CTSA）項(xiàng)目。以基金形式資助建立臨床與轉(zhuǎn)化科學(xué)中心，引導(dǎo)和推動轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)展。項(xiàng)目基金采用合作協(xié)議模式，5 年為一個周期。該協(xié)議模式使資助大學(xué)院校的醫(yī)學(xué)研究中心項(xiàng)目能夠共同管理、共同合作和共享資源［2］。

2012 年初，NIH 創(chuàng)建了國家促進(jìn)轉(zhuǎn)化科學(xué)中心（The National Center for Advancing Translational Sciences,NCATS），同 時 將CSTA 項(xiàng) 目 并 入。NCATS 作為NIH 下屬27 個機(jī)構(gòu)和中心中的一個，致力于開發(fā)創(chuàng)新方法，以減少、消除或繞過轉(zhuǎn)化研究進(jìn)程中昂貴且耗時的瓶頸問題，進(jìn)而加快向患者提供新藥、診斷技術(shù)及醫(yī)療設(shè)備的速度［3］。截至目前，NCATS 在全美依托設(shè)立的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心達(dá)66所（見表1），并根據(jù)申請和評估情況進(jìn)行滾動資助，每年投入總經(jīng)費(fèi)5 億美元左右。

表1 美國66家轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心依托機(jī)構(gòu)及設(shè)立時間地點(diǎn)

表1 （續(xù)）

同時，NCATS 還建立了以人為中心涵蓋基礎(chǔ)研究、臨床前研究、臨床研究、臨床實(shí)施以及公眾健康等階段在內(nèi)的覆蓋轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)整個周期的項(xiàng)目及方案（見表2）。如此，以轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究中心為“點(diǎn)”，轉(zhuǎn)化項(xiàng)目研究為“線”，構(gòu)建成轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)“點(diǎn)線”結(jié)合的研究網(wǎng)絡(luò)體系，系統(tǒng)化地推進(jìn)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究。

表2 NCATS項(xiàng)目和方案

1.2 轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)在中國的發(fā)展

2006 年5 月，阿斯利康宣布建立阿斯利康中國創(chuàng)新中心，開展針對中國人基因的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究，成為國內(nèi)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的開端。隨后，與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)相關(guān)的會議迅速召開，國內(nèi)開啟了轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域探討和建設(shè)的熱潮［4］。

1.2.1國家大力推動臨床醫(yī)學(xué)研究中心建設(shè)2012 年7 月，為加強(qiáng)醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新體系建設(shè)、打造臨床醫(yī)學(xué)和轉(zhuǎn)化研究高地，科技部、衛(wèi)生部、總后衛(wèi)生部等部門正式啟動國家臨床醫(yī)學(xué)研究中心申報工作，并于2013 年8 月最終確定首批13 家國家臨床醫(yī)學(xué)研究中心［5］。國家臨床醫(yī)學(xué)研究中心的任務(wù)涵蓋搭建專業(yè)化的臨床研究公共服務(wù)平臺、培育臨床研究人才、搭建協(xié)同研究網(wǎng)絡(luò)和開展基礎(chǔ)與臨床緊密結(jié)合的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究等［6］。截至目前，以病種為分類已建立四批50 家國家臨床醫(yī)學(xué)研究中心，見表3。在國家層面的支持和引導(dǎo)下，國內(nèi)各地方也隨之開展省級或市級臨床醫(yī)學(xué)研究中心的建設(shè)布局。

表3 國家臨床醫(yī)學(xué)研究中心

表3 （續(xù)）

1.2.2國家啟動轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國家重大基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)國務(wù)院《國家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)中長期規(guī)劃（2012～2030 年）》將轉(zhuǎn)化研究設(shè)施列入“十二五”

優(yōu)先建設(shè)的重大科學(xué)基礎(chǔ)設(shè)施。根據(jù)申請，分批次建設(shè)5 個國家級轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究重大科技基礎(chǔ)設(shè)施，俗稱“1+4”項(xiàng)目。其中轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施（上海）上海交通大學(xué)，作為綜合性轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心；轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施（北京）北京協(xié)和醫(yī)院，為疑難病研究中心；解放軍總醫(yī)院/清華大學(xué)，為老年病研究中心；轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施（成都）四川大學(xué)華西醫(yī)院和轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施（西安）第四軍醫(yī)大學(xué)，為再生醫(yī)學(xué)中心。其中，上海中心已經(jīng)建成并投入運(yùn)行使用，包括閔行基地和瑞金基地，其以腫瘤、代謝性疾病、心腦血管疾病等三類重大疾病轉(zhuǎn)化研究，藥物、試劑、材料有效性驗(yàn)證，大型高端醫(yī)療裝備關(guān)鍵共性技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用為目標(biāo)進(jìn)行設(shè)計建設(shè)［7］。

1.2.3各企事業(yè)單位自主探索建設(shè)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究機(jī)構(gòu)自轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)新興理念傳入國內(nèi)，眾多高校院所及醫(yī)院紛紛成立轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)機(jī)構(gòu)，探索轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域新的突破點(diǎn)。2007 年11 月，上海交通大學(xué)在國內(nèi)率先建立轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究中心，2009 年中南大學(xué)湘雅醫(yī)學(xué)院成立湘雅轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究中心。之后，國內(nèi)醫(yī)藥企業(yè)也開始成立轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究機(jī)構(gòu)［8］。到2013年4 月底，國內(nèi)建立的各類臨床和轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究中心及平臺機(jī)構(gòu)近130 家［9］。

2 美國轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)展的特點(diǎn)

2.1 脫胎于臨床醫(yī)學(xué)研究中心，具備系統(tǒng)性發(fā)展的承繼

美國臨床與轉(zhuǎn)化科學(xué)中心建立在此前NIH 實(shí)施的臨床研究中心計劃（GCRC）基礎(chǔ)之上。近半個世紀(jì)的建設(shè)和發(fā)展，原有的臨床研究中心已經(jīng)培養(yǎng)和匯聚了較多臨床試驗(yàn)的專業(yè)人才、專用病床、門診室、核心臨床檢驗(yàn)室以及輔助研究人員（例如，臨床型專業(yè)護(hù)士、臨床實(shí)驗(yàn)室技術(shù)員和生物統(tǒng)計學(xué)家）［2］。在基礎(chǔ)設(shè)施和專業(yè)人員初步具備的前提下，由臨床醫(yī)學(xué)研究向多學(xué)科領(lǐng)域的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究過渡，以項(xiàng)目基金的形式引導(dǎo)建設(shè)，除項(xiàng)目的研究基金外也還包括人員培訓(xùn)經(jīng)費(fèi)等的捆綁下發(fā)，助力臨床與轉(zhuǎn)化科學(xué)中心的建設(shè)。除此之外，對于一些重要平臺資源類項(xiàng)目予以專項(xiàng)建設(shè)。

2.2 針對轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)新興領(lǐng)域從國家層面進(jìn)行引領(lǐng)和指導(dǎo)

“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)”理念萌生后即在不斷地探討中發(fā)展和完善。由于不同行業(yè)專業(yè)人士對“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)”概念的理解和認(rèn)識存在差異，這無疑會影響轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)機(jī)構(gòu)未來的發(fā)展方向。轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)機(jī)構(gòu)建設(shè)起初，美國即在國家層面上設(shè)立引領(lǐng)性機(jī)構(gòu)，樹立廣泛認(rèn)同的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)理念，并加大理念的傳播與實(shí)踐。從頂層提出轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)具體概念，將轉(zhuǎn)化和轉(zhuǎn)化科學(xué)定義明確化，探索形成自身的發(fā)展理念，并逐步完善轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)展的系統(tǒng)化規(guī)劃。與此同時，對轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的各個階段進(jìn)行細(xì)化，明確各個階段所要達(dá)到的目標(biāo)，創(chuàng)新實(shí)施技術(shù)和方法，推動轉(zhuǎn)化研究各階段間的銜接互聯(lián)。最終自上而下，推動和構(gòu)建了轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)系統(tǒng)化的研究網(wǎng)絡(luò)及階段化的項(xiàng)目實(shí)施方案。

2.3 關(guān)注轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)通用平臺及聯(lián)系協(xié)調(diào)網(wǎng)的建設(shè)

臨床試驗(yàn)無論是對醫(yī)學(xué)新技術(shù)還是對藥物研發(fā)而言都十分重要，通過通用平臺的集中建設(shè)，并借助現(xiàn)代信息技術(shù)等輔助手段加快臨床前及臨床階段的驗(yàn)證，從而為醫(yī)學(xué)新技術(shù)或新產(chǎn)品盡快走向患者提供捷徑。

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)作為鏈接基礎(chǔ)、臨床并貢獻(xiàn)公共衛(wèi)生健康的綜合性學(xué)科領(lǐng)域，其建設(shè)涵蓋眾多臨床與轉(zhuǎn)化研究中心、平臺項(xiàng)目，在形成縱向管理機(jī)制和多層次多專業(yè)方向委員會的基礎(chǔ)上，還專項(xiàng)資助建立了CTSA 聯(lián)盟總協(xié)調(diào)中心，負(fù)責(zé)組織、整合CTSA 網(wǎng)絡(luò)資源以及開發(fā)并推廣應(yīng)用轉(zhuǎn)化研究工具和資源等［9］。

2.4 緊密連接社區(qū)人群，服務(wù)公共衛(wèi)生健康

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)最終的目的是要使基礎(chǔ)研究、應(yīng)用研究的成果能夠迅速地轉(zhuǎn)化應(yīng)用到醫(yī)療衛(wèi)生事業(yè)中去，為改善人民的健康服務(wù)。在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的過程中，患者和健康人群的參與也是不可或缺的。通過建設(shè)為社區(qū)醫(yī)療人員提供轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究培訓(xùn)等核心設(shè)施，鼓勵社區(qū)參與臨床與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究合作，形成與社區(qū)人群的密切交流與溝通，進(jìn)而拓寬合作資源，為較快開展臨床及公共衛(wèi)生項(xiàng)目研究提供人群基礎(chǔ)。

3 中國轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)展的特點(diǎn)

3.1 轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)理念迅速引入，各機(jī)構(gòu)獨(dú)立探索實(shí)踐

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)理念傳入中國后，迅速引起廣大研究者及各方面的人士的關(guān)注與推崇。不久，國內(nèi)眾多機(jī)構(gòu)便相繼成立轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)機(jī)構(gòu)探索開展轉(zhuǎn)化研究工作。大致可分為以下幾種類型：（1）基礎(chǔ)研究型，主要由學(xué)校及其附屬醫(yī)院、科研院所獨(dú)立或聯(lián)合成立轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)機(jī)構(gòu)開展疾病致病機(jī)理的基礎(chǔ)及轉(zhuǎn)化研究工作；（2）平臺資源型，主要依托高校及附屬醫(yī)院或醫(yī)院單獨(dú)成立，打造臨床樣本庫、醫(yī)療大數(shù)據(jù)、公共試驗(yàn)平臺等轉(zhuǎn)化研究資源平臺；（3）交叉融合型，該類轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)機(jī)構(gòu)將疾病研究同工程技術(shù)結(jié)合，側(cè)重于應(yīng)用型研究以開發(fā)新式醫(yī)療器械和創(chuàng)新診療技術(shù)。基礎(chǔ)研究型、平臺資源型、交叉融合型等三類轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)機(jī)構(gòu)結(jié)合自身優(yōu)勢特色，獨(dú)立探索轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究發(fā)展之路。

3.2 臨床醫(yī)學(xué)中心與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)基礎(chǔ)設(shè)施同步建設(shè)

由于現(xiàn)代醫(yī)學(xué)起步較晚，中國與美國在臨床醫(yī)學(xué)研究布局尚存在一些差距，在臨床研究技術(shù)設(shè)施、人才資源等方面有所欠缺，國家在不斷加大推進(jìn)臨床醫(yī)學(xué)中心建設(shè)的同時，同步融入轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的理念與規(guī)劃，致力于協(xié)同推進(jìn)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)在我國的建設(shè)與發(fā)展。與此同時，在國家層面上推動建設(shè)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國家重大基礎(chǔ)設(shè)施，以轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究設(shè)施平臺建設(shè)為抓手，為眾多研究團(tuán)隊(duì)提供開展轉(zhuǎn)化研究和試驗(yàn)驗(yàn)證的基礎(chǔ)性平臺。

4 對我國轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)展的建議

4.1 加快臨床醫(yī)學(xué)研究中心建設(shè)，同步謀劃轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)前瞻布局

臨床研究作為轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究中的重要一環(huán)，其建設(shè)發(fā)展將直接影響轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的進(jìn)程。通過大力實(shí)施臨床醫(yī)學(xué)研究中心的建設(shè)，推進(jìn)臨床研究與試驗(yàn)驗(yàn)證，不斷完善臨床研究的資源建設(shè)、人才建設(shè)以及工作流程實(shí)踐，進(jìn)而為整體過渡到轉(zhuǎn)化研究奠定良好基礎(chǔ)。在此過程中，也需要進(jìn)一步增強(qiáng)與高校院所、企業(yè)、社區(qū)等在基礎(chǔ)研究、臨床試驗(yàn)等方面的交流協(xié)作，形成交流溝通機(jī)制，搭建暢通的資源共享平臺。

4.2 加強(qiáng)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)展頂層設(shè)計，探索設(shè)立轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)展專項(xiàng)

逐步完善轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)展頂層設(shè)計，建立國家層面的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究與發(fā)展領(lǐng)導(dǎo)機(jī)構(gòu)，引領(lǐng)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)理念傳播及明確轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)各階段的工作。探索設(shè)立國家層面的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)展引導(dǎo)專項(xiàng)，通過專項(xiàng)指導(dǎo)和聯(lián)結(jié)國內(nèi)已經(jīng)成立的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)機(jī)構(gòu)，將其資源進(jìn)行匯聚整合并搭建成平臺，同時引導(dǎo)各轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)機(jī)構(gòu)結(jié)合自身優(yōu)勢差異化發(fā)展，以達(dá)到高效協(xié)作，一體化網(wǎng)絡(luò)化推進(jìn)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)進(jìn)程。

4.3 齊抓轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)硬軟件建設(shè)，奠定平臺資源高效利用基礎(chǔ)

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究在依靠基礎(chǔ)實(shí)驗(yàn)平臺、臨床研究試驗(yàn)平臺等硬件設(shè)施的基礎(chǔ)上，還需要來自現(xiàn)代信息技術(shù)的支撐，將各種平臺數(shù)據(jù)資源進(jìn)行匯集處理，為資源對接、數(shù)據(jù)分析交流、模型預(yù)測等提供助力。梳理并打造服務(wù)于國內(nèi)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)展的軟件輔助平臺，為轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究人員開展研究和試驗(yàn)提供方便，有效縮短轉(zhuǎn)化研究的時間，盡快推向應(yīng)用。

4.4 增進(jìn)社區(qū)人群參與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究，推動公共衛(wèi)生健康發(fā)展

通過增進(jìn)與社區(qū)的聯(lián)系，培訓(xùn)和協(xié)助社區(qū)衛(wèi)生機(jī)構(gòu)針對性地提升社區(qū)衛(wèi)生健康服務(wù)水平，促進(jìn)公共衛(wèi)生健康發(fā)展。與此同時，促進(jìn)社區(qū)人群對轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的了解和參與。緊密的社區(qū)聯(lián)系使得醫(yī)學(xué)開發(fā)試驗(yàn)有較好的群眾基礎(chǔ)，有助于后續(xù)更高效地開展各項(xiàng)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究工作。