120萬元一針的抗癌“神藥”你了解嗎

王拓

前不久，四川省腫瘤醫(yī)院為一名癌癥患者實(shí)施了嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法（CAR-T細(xì)胞治療）。此前，這種120萬元一針的抗癌“神藥”在網(wǎng)絡(luò)引起熱議。

患者經(jīng)治療后順利出院，與治療團(tuán)隊(duì)保持密切聯(lián)系

近日，在四川省腫瘤醫(yī)院腫瘤內(nèi)科病房內(nèi)，院長林桐榆正在給57歲的彭女士及其丈夫交代出院注意事項(xiàng)：“這次治療效果很好，但出院后也不可掉以輕心，要定期復(fù)查。如果有任何不舒服，立即給我打電話?！?/p>

患者到底發(fā)生了什么，讓林桐榆教授如此關(guān)注？這是因?yàn)椋砼渴侨珖着?、四川省腫瘤醫(yī)院首例CAR-T細(xì)胞治療的患者，也是整個(gè)西南地區(qū)的第一例?；颊吲砼?，廣州人，2019年12月出現(xiàn)無明顯誘因的全身水腫。2020年1月在廣州被診斷為彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）。2020年6月完成第一輪治療，但是當(dāng)年年底便出現(xiàn)了疾病復(fù)發(fā)。隨后彭女士輾轉(zhuǎn)到北京等幾個(gè)城市，最后找到了林桐榆教授。

林教授細(xì)致地了解了彭女士的發(fā)病和治療過程，詳細(xì)查看她的病歷和檢驗(yàn)報(bào)告，召集相關(guān)學(xué)科進(jìn)行會(huì)診，隨即為她制訂治療方案。經(jīng)過幾個(gè)月的治療，彭女士的狀況明顯好轉(zhuǎn)。

2021年8月，彭女士來到四川省腫瘤醫(yī)院繼續(xù)住院治療。9月，彭女士接受骨髓復(fù)查，結(jié)果顯示骨髓穿刺涂片、骨髓活檢和骨骼流式細(xì)胞學(xué)檢查均未見確切腫瘤細(xì)胞，療效評(píng)價(jià)：完全緩解。此時(shí)，適逢CAR-T產(chǎn)品上市，林教授在全面評(píng)估患者的狀況后，認(rèn)為彭女士適合接受CAR-T細(xì)胞治療，于是同她和家人進(jìn)行了詳細(xì)的介紹。

按照CAR-T細(xì)胞治療流程，彭女士先后接受了單采、預(yù)處理、回輸CAR-T細(xì)胞等。經(jīng)過2周的院內(nèi)嚴(yán)密監(jiān)測護(hù)理后，終于順利出院，且在住院期間沒有發(fā)生細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）和神經(jīng)相關(guān)毒性（ICANS）。目前處于院外隨訪階段，林教授治療團(tuán)隊(duì)隨時(shí)和彭女士保持密切聯(lián)系，指導(dǎo)其隨診和不良反應(yīng)處理。

120萬元一針，專家預(yù)測會(huì)逐步降價(jià)

CAR-T細(xì)胞免疫療法屬于免疫治療的一種，其獨(dú)特的作用機(jī)制為腫瘤治療帶來巨大的變革，推進(jìn)了腫瘤治療的進(jìn)展。

自2017年美國FDA批準(zhǔn)CAR-T上市，CAR-T陸續(xù)用于復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）、復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）、復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）以及復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤等淋巴造血系統(tǒng)腫瘤。2021年，中國CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品也獲批上市。

世界上第一例接受CAR-T治療的白血病患兒艾米麗，直到9年后的今天仍然健康、未復(fù)發(fā)，她的疾病其實(shí)已經(jīng)達(dá)到治愈的標(biāo)準(zhǔn)。

雖然社會(huì)各界對(duì)CAR-T降價(jià)抱有熱切期望，但作為業(yè)內(nèi)知名專家的華中科技大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院周劍峰教授認(rèn)為：“從最早的分子靶向藥到最新的PD-1，任何一種創(chuàng)新療法在剛誕生時(shí)，都是非常貴的?！贝饲埃軇Ψ褰淌趫F(tuán)隊(duì)完成了首例國產(chǎn)CAR-T腫瘤治療。

這其中有多方面原因，其一在于研發(fā)費(fèi)用高。目前國內(nèi)申辦方開展臨床實(shí)驗(yàn)的成本為每位患者150萬～200萬元;同時(shí)，專利研發(fā)的前期投入、藥品的知識(shí)產(chǎn)權(quán)費(fèi)用等都很高。

另一方面，CAR-T與以往的抗癌藥不同，“它是一種‘活’的藥”。周劍峰教授特別指出，“整個(gè)生產(chǎn)過程包括38個(gè)步驟，本身的生產(chǎn)成本也很高”。他同時(shí)也預(yù)測，隨著技術(shù)和工藝進(jìn)步，所謂“天價(jià)抗癌藥”的價(jià)格會(huì)逐步下降。

對(duì)普通患者來說，又該如何負(fù)擔(dān)如此高昂的藥費(fèi)呢？周劍峰教授介紹，目前國內(nèi)各大醫(yī)院正在開展多項(xiàng)相關(guān)藥品的臨床試驗(yàn)，開放征集患者，符合條件的患者均有機(jī)會(huì)免費(fèi)申請(qǐng)這些臨床試驗(yàn)療法，也可以獲得相當(dāng)?shù)闹委熜Ч?/p>

林桐榆教授的患者接受CAR-T治療并順利出院，意味著四川省腫瘤醫(yī)院作為國內(nèi)第一批開出CAR-T臨床處方的醫(yī)院，率先步入了全國開展CAR-T細(xì)胞治療的行列，并將CAR-T療法應(yīng)用于臨床治療。