新藥首發(fā)，從未停止的創(chuàng)新腳步

周潔

在國家醫(yī)藥政策的推動下，近年來，醫(yī)藥行業(yè)格局不斷生變，行業(yè)內部優(yōu)勝劣汰，創(chuàng)新成為醫(yī)藥企業(yè)發(fā)展的核心動力。作為醫(yī)藥行業(yè)領頭羊，輝瑞公司一個又一個新藥的推出，極大地推動著整個新藥研發(fā)領域的發(fā)展，也給患者帶來越來越多的治療機會。

“創(chuàng)新藥物已經是我們的一個主要任務，目標在于提高中國優(yōu)質醫(yī)療健康資源的可及性?！贬t(yī)學博士、輝瑞生物制藥中國區(qū)首席醫(yī)學官、副總裁曹峻洋先生表示。

第三屆中國國際進口博覽會上，輝瑞公司擴大了展臺面積，將全面展示最近在藥品研發(fā)上的突破，將展現(xiàn)包括在腫瘤、疫苗、抗感染、炎癥與免疫、罕見病五大領域的多個創(chuàng)新產品，其中維萬心?、勞拉替尼（產品僅在海南博鰲先行區(qū)獲得先行先試審批）、舒坦明?、貝博薩（產品尚未在中國境內正式獲批）等，均為創(chuàng)新藥物。

中國市場一直是輝瑞公司重要的市場，在加速創(chuàng)新藥物的研發(fā)并引進中國方面，這屆進博會上，我們將看到輝瑞的誠意。

曹峻洋醫(yī)學博士、輝瑞生物制藥中國區(qū)首席醫(yī)學官、副總裁

持續(xù)創(chuàng)新腫瘤藥，助力精準醫(yī)療

電影《我不是藥神》讓公眾關注到白血病患者的用藥難，同時也讓中國人認識到了原研藥創(chuàng)新的艱難。深耕中國三十余年的輝瑞曾率先將乳腺癌化療基石藥物、白血病標準治療藥物等領先的化療藥物引入中國，惠及數(shù)十萬中國乳腺癌及血液腫瘤患者。

十多年來，輝瑞在靶向治療藥物領域的研發(fā)創(chuàng)新一路高歌猛進。隨著“精準醫(yī)學”概念的提出，輝瑞積極部署腫瘤精準化靶向治療，推動乳腺癌、肺癌、腎癌、胃腸間質瘤等多個腫瘤領域逐步邁向“靶向治療時代”。

腫瘤領域目前是輝瑞中國乃至全球的重點戰(zhàn)略領域，三十多年來輝瑞為改善中國腫瘤患者的生存不懈努力。在全球，輝瑞腫瘤目前擁有超過20種腫瘤藥物和生物類似藥，這些藥物涉及30多種適應癥，包括乳腺癌、肺癌、腎癌、前列腺癌以及白血病和黑色素瘤?！澳壳拔覀冊谥袊肓?1個腫瘤產品，并將持續(xù)引進創(chuàng)新產品，協(xié)助醫(yī)療機構推動腫瘤治療的精準化、規(guī)范化和均質化。此外，我們積極探索多種商業(yè)支付模式，以提高抗腫瘤創(chuàng)新藥物的可及性和可支付性，讓更多患者獲益?！陛x瑞生物制藥集團中國區(qū)腫瘤及罕見病業(yè)務總經理李進暉表示。“未來十年是癌癥防控的關鍵十年，輝瑞積極響應‘健康中國2030，全力支持政府的癌癥防控目標，助力患者五年生存率得到提升?！?/p>

以中國惡性腫瘤發(fā)病率最高的肺癌為例，2013年，輝瑞在中國引進并上市了第一款肺癌靶向藥物——治療ALK陽性非小細胞肺癌的靶向抑制劑克唑替尼，開啟了中國肺癌精準治療的新時代;2019年，第二代表皮生長因子受體-酪氨酸激酶抑制劑（EGFR-TKI）靶向藥物達可替尼引進中國，為中國患者更常見的靶點提供豐富的治療選擇，并通過靶點下不同位點的細分，進一步踐行了肺癌治療中“精準再精準”理念。

本屆進博會上，輝瑞將展示其創(chuàng)新的第三代ALK陽性非小細胞肺癌靶向藥物勞拉替尼，這款藥物將有望打破我國肺癌“鉆石突變”患者耐藥的困境，為其實現(xiàn)總生存期的延長提供了可能。

目前這款藥物已經得到美國及歐洲藥監(jiān)部門的審批，但尚未在國內上市，依托海南博鰲樂城先行區(qū)“特許醫(yī)療，先行先試”的政策優(yōu)勢，勞拉替尼已經在海南博鰲先行區(qū)獲得先行先試審批，已有國內患者陸續(xù)獲得勞拉替尼帶來的治療獲益，不久將正式引進中國。

李進暉輝瑞生物制藥集團中國區(qū)腫瘤及罕見病業(yè)務總經理

中國腫瘤患者的另一大福音，是此次進博會上輝瑞展示的創(chuàng)新藥物貝博薩（注射用奧加伊妥珠單抗）。作為全球首個獲得FDA批準的靶向CD22抗體偶聯(lián)藥物（ADC），貝博薩打破了復發(fā)/難治成人急性淋巴細胞白血病患者標準治療無法緩解病情的困境，延長患者的生存時間，提高患者得到骨髓移植并治愈的機會。據悉，貝博薩于今年3月在中國納入優(yōu)先審評品種名單，有望盡快獲批上市造福中國患者。

輝瑞生物制藥集團中國區(qū)腫瘤市場部負責人宋發(fā)賢先生介紹，在當前的精準化治療時代，輝瑞攜手專家學者，繼續(xù)將靶向治療“精準”的邊界不斷前移，深入強化“精準再精準”的理念，加速引進創(chuàng)新藥物，為腫瘤患者帶來更精準有效的治療方案。

疾病管理概念的革新也將是未來影響腫瘤患者生存的重要一環(huán)。比如乳腺癌領域，輝瑞幫助醫(yī)療機構開展多學科規(guī)范化診療，助力乳腺癌領域均質化建設;采用“全方位、全周期”——兩全管理模式助力推動乳腺癌規(guī)范診療和慢病化管理的進程。全周期是指在患者治療的全過程中，保證每個階段都有藥物覆蓋;全方位是指推動因乳腺癌產生的心血管、骨質疏松、抑郁等疾病的管理治療，把乳腺癌衍生的共病納入管理。

輝瑞將全面展示最新在藥品研發(fā)上的突破，將展現(xiàn)包括在腫瘤、疫苗、抗感染、炎癥與免疫、罕見病五大領域的多個創(chuàng)新產品。

宋發(fā)賢輝瑞生物制藥集團中國區(qū)腫瘤市場部負責人

丁良福輝瑞生物制藥集團中國區(qū)罕見病市場部負責人

發(fā)力罕見病，不放棄每一個人

罕見病一直是全人類的挑戰(zhàn)，與其他疾病相比，罕見病從疾病認知、診斷、治療到患者藥物可及性、可支付性都存在較大的差距。我國有2000多萬罕見病患者，每年新增患者超20萬。罕見病的治療方案花費高、耗時長，令患者及家庭不堪重負。

在罕見病藥物研發(fā)領域，輝瑞是不可忽視的一股力量，擁有豐富的在研產品線，包括許多創(chuàng)新療法，為中國的罕見病患者帶來了溫暖和希望。輝瑞生物制藥集團中國區(qū)腫瘤及罕見病業(yè)務總經理李進暉女士介紹：輝瑞將上市罕見病創(chuàng)新藥物維萬心?（氯苯唑酸軟膠囊），作為全球首個、也是唯一經批準治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）的口服藥物，維萬心?將填補此前中國在ATTR-CM治療領域無有效藥物的空白。

ATTR-CM，許多人可能都不曾聽過這個名字。這種疾病病因是不穩(wěn)定甲狀腺素蛋白的異常解離后的錯誤折疊，形成淀粉樣物質沉積于心肌間質和身體其他部位。隨著時間的推移，淀粉樣物質沉積就會使心肌變硬，進而引發(fā)心衰。

由于疾病認知度低，臨床上ATTR-CM常與心衰混淆。在中國，ATTR-CM診斷率不足1%。然而，這一疾病的確可在較短時間內奪取患者的生命。數(shù)據顯示，ATTR-CM患者臨床診斷后平均存活的時間較短，大約為2年到3.5年。

此前ATTR-CM患者缺乏針對性的治療方案，臨床中僅能針對癥狀治療，幫助患者緩解相應癥狀，如心衰、房顫等。在極少數(shù)情況下，患者還需要進行心臟和肝臟移植，嚴重影響著患者個人和家庭生活。

得益于中國政府“加快罕見病藥物審評審批”的政策和專家們的共同努力，維萬心?于今年9月30日中國獲批，與美國、日本上市時間僅相差一年，基本實現(xiàn)了全球同步上市。維萬心?的獲批，讓中國ATTR-CM患者通過口服藥物即可緩解癥狀，減少了心血管死亡率及心血管相關住院，對于疾病的管理和延緩進展都有很大幫助。

針對ATTR-CM診斷率低的問題，輝瑞也有了技術相對成熟的AI智能篩查模型，此前在其他已上市國家開展心衰和ATTR-CM分類篩查時的數(shù)據顯示，對于心衰的篩查可以達到最高93%左右的準確率。據輝瑞生物制藥集團中國區(qū)罕見病市場部負責人丁良福先生介紹，輝瑞準備將這套系統(tǒng)引進中國，據悉，輝瑞計劃與中國心血管聯(lián)盟、中國心衰中心合作開展AI篩查試點項目，希望能夠盡快幫助潛在患者獲得快速診斷，從而及時獲得有效的、有針對性的治療。

維萬心?不僅填補此前中國在ATTR-CM治療領域無有效藥物的空白，更將為推動中國ATTR-CM疾病的識別和診斷、以及疾病管理的進步帶來幫助。由于大部分罕見病在臨床上容易被誤診漏診，輝瑞通過多種方式的培訓，將更多關于疾病的學術信息傳遞給臨床一線的醫(yī)生，幫助他們提升對疾病的臨床認知、診斷能力和治療水平，以期幫助提升診斷效率，使更多的患者能夠及時得到治療。

除了轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性病（ATTR）外，輝瑞還一直致力于推動血友病診療的發(fā)展，在完善血友病規(guī)范管理體系、提升藥物可及性、探索多方共付模式、減輕患者負擔方面都進行了許多努力。

丁良福

輝瑞生物制藥集團中國區(qū)罕見病市場部負責人

難治皮膚病新藥0的突破

據國家衛(wèi)生健康委員會相關統(tǒng)計數(shù)據，我國每年的皮膚病門診患者總量已經接近3億人次，其中，中國特應性皮炎患病人數(shù)約為千萬。

特應性皮炎是一種常見的、復發(fā)性、慢性、炎癥性皮膚疾病，以反復發(fā)作的劇烈瘙癢和皮疹為主要臨床表現(xiàn)，患者常伴隨過敏性鼻炎、哮喘等其他特應性疾病。由于劇烈瘙癢引起的睡眠缺失及心理問題，嚴重影響著患者生活質量，同時也給患者家庭和社會帶來巨大的經濟負擔。

2019年的進博會上，輝瑞首次展示了治療輕中度特應性皮炎的無激素PDE-4抑制劑外用處方藥舒坦明?，隨后，不到一年的時間內，舒坦明?通過快速審評審批進入中國，是首個進入臨床急需境外新藥名單的皮科外用藥，也是國內第一個且唯一獲批此類治療機制的外用PDE-4抑制劑。

黃堪榮輝瑞生物制藥集團中國區(qū)炎癥與免疫銷售部負責人

值得一提的是，舒坦明?是輝瑞進入皮科的第一個產品，首個產品就打破了10多年來在外用非激素抗炎領域無新產品的現(xiàn)狀，在外用藥物治療輕中度特應性皮炎上，舒坦明?有著劃時代的意義。輝瑞生物制藥集團中國區(qū)炎癥與免疫市場部負責人牛燕來女士介紹，舒坦明?在中國的獲批是一個重要的里程碑，填補了中國兒童特應性皮炎未被滿足的治療需求，為廣大的中國特應性皮炎患者尤其是2歲及以上的兒童患者提供了緩解癥狀的機會。特應性皮炎（也稱為特應性濕疹）是最常見的慢性炎癥性皮膚病之一，以反復發(fā)作的慢性濕疹樣皮疹為主要表現(xiàn)，伴有顯著的皮膚干燥和瘙癢。

輝瑞生物制藥集團中國區(qū)炎癥與免疫銷售部負責人黃堪榮先生介紹，舒坦明? 獲批前，臨床常用外用糖皮質激素為特應性皮炎治療的一線療法，雖然能夠有效起到抗炎、止癢作用，但長期大面積使用糖皮質激素可能會導致皮膚和系統(tǒng)的不良反應，使得大部分家長不太愿意給孩子使用。

通過選擇性靶向抑制特應性皮炎中過度活化的PDE-4，減少炎性細胞因子的產生，舒坦明?有效克服了糖皮質激素的缺點，在2歲及以上患者中的療效、安全性和對生活質量的改善效果經過多項指標驗證，具有長達52周藥物的安全性數(shù)據，可滿足大部分患者對于安全性更佳的外用藥物的需求，尤其是兒童患者的需求。

中華醫(yī)學會皮膚性病學分會免疫學組在2020年2月發(fā)布了《中國特應性皮炎診療指南（2020）》，將PDE-4抑制劑納入特應性皮炎診療推薦用藥。

針對特應性皮炎反復發(fā)作、極其頑固的特點，北京大學人民醫(yī)院皮膚科主任張建中教授表示，在臨床治療時，正確的患者教育是關鍵。臨床醫(yī)生應該讓患者了解特應性皮炎需要長期治療和精心管理。此外，還應向患者強調規(guī)范治療的重要性，耐心的醫(yī)患溝通可以讓患者更積極地配合診斷治療。

牛燕來輝瑞生物制藥集團中國區(qū)炎癥與免疫市場部負責人

為此，本屆進博會上輝瑞也將通過相關活動來普及特應性皮炎的合理用藥知識。隨著舒坦明?在國內獲批，特應性皮炎的診療規(guī)范化和疾病科普宣傳教育早已開始。不久前的10月10日，由中國康復醫(yī)學會專家們倡議、輝瑞制藥支持的中國特應性皮炎關愛月科普系列活動——專家倡議背書儀式舉行，目的就是幫助更多的人了解特應性皮炎，掌握相關診療知識與技能。

百年老店輝瑞，從未停止創(chuàng)新的腳步。