兒童患者報(bào)告結(jié)局測(cè)量信息系統(tǒng)的研究進(jìn)展

張?chǎng)? 袁長(zhǎng)蓉

摘 要 將患者報(bào)告結(jié)局（patient-reported outcomes，PROs）納入醫(yī)療護(hù)理決策已成為近年來(lái)國(guó)內(nèi)外的研究熱點(diǎn)。由美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）牽頭研制的“患者報(bào)告結(jié)局測(cè)量信息系統(tǒng)（patient-reported outcomes measurement information system，PROMIS）”是測(cè)量患者報(bào)告結(jié)局的最新工具和國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)，兒童患者報(bào)告結(jié)局測(cè)量信息系統(tǒng)（pediatric PROMIS）是其中重要的組成部分，是當(dāng)前針對(duì)5～17歲兒童及青少年癥狀和生活質(zhì)量自我評(píng)估的最重要的國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)化工具系統(tǒng)。全文收集并復(fù)習(xí)近年來(lái)國(guó)內(nèi)外有關(guān)兒童PROMIS的應(yīng)用現(xiàn)狀以及對(duì)未來(lái)發(fā)展趨勢(shì)思考的相關(guān)文獻(xiàn)，以期作為研究和制訂我國(guó)兒童患者報(bào)告結(jié)局系統(tǒng)的借鑒，為臨床兒童自我報(bào)告結(jié)局的大數(shù)據(jù)收集及應(yīng)用提供依據(jù)。

關(guān)鍵詞 信息系統(tǒng)；患者報(bào)告結(jié)局；測(cè)量；兒童

中圖分類(lèi)號(hào)：R197.323 文獻(xiàn)標(biāo)志碼：A 文章編號(hào)：1006-1533（2020）08-0005-04

Research progress of pediatric patient-reported outcomes measurement information system

ZHANG Wen， YUAN Changrong

（School of Nursing of Fudan University， Shanghai 200032， China）

ABSTRACT In recent years， it has become a research hotspot at home and abroad to incorporate patient-reported outcomes（PROs） into medical care decision-making. The patient-reported outcomes measurement information system（PROMIS）， which was funded by the US National Institutes of Health（NIH）， is the latest tool and international standard for the measurement of patient-reported outcomes， pediatric patient-reported outcomes measurement information system（pediatric PROMIS） is an important part of it， and is the most important international standardized tool system for self-assessment of symptoms and quality of life for children and adolescents aged 5-17 years. The full text collects and reviews the current literature on the status of childrens PROMIS application in recent years at home and abroad， as well as relevant literature on future development trends， in order to provide a reference for the research and development of the system of pediatric patient-reported outcomes in China， and provide a basis for the collection and application of big data of clinical pediatric self-reported outcomes.

KEY WORDS information system； patient-reported outcomes； measure； children

近年來(lái)，患者自我報(bào)告健康結(jié)局（patient-reported outcomes，PROs）日益受到關(guān)注，“傾聽(tīng)患者聲音”已成為國(guó)內(nèi)外新的研究熱點(diǎn)。研究證明，患者對(duì)癥狀的自我評(píng)估比觀(guān)察者評(píng)估更加敏感、具體和可靠[1]。10余年來(lái)，醫(yī)療衛(wèi)生領(lǐng)域非常重視PROs在臨床數(shù)據(jù)完整性中的作用，研制了不少PROs測(cè)量評(píng)估工具，這些工具基于不同病種、不同人群，結(jié)果常不具可比性。2004年美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）牽頭斥巨資研制了患者報(bào)告結(jié)局測(cè)量信息系統(tǒng)（patient-reported outcomes measurement information system，PROMIS），將其作為患者報(bào)告結(jié)局評(píng)估的國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)工具。兒童患者報(bào)告結(jié)局測(cè)量信息系統(tǒng)（pediatric patient-reported outcomes measurement information system，pediatric PROMIS）則是PROMIS中針對(duì)兒童癥狀和生活質(zhì)量等的自我評(píng)估系統(tǒng)。本文對(duì)兒童PROMIS的基本內(nèi)容、特點(diǎn)、國(guó)內(nèi)外的檢驗(yàn)情況以及未來(lái)發(fā)展等方面進(jìn)行綜述，以期為未來(lái)我國(guó)兒童領(lǐng)域與國(guó)際接軌、標(biāo)準(zhǔn)化的患者報(bào)告結(jié)局研究提供借鑒，以科學(xué)全面地填補(bǔ)臨床兒童自我報(bào)告結(jié)局的內(nèi)容。

1 兒童PROMIS概況

1.1 兒童PROMIS基本內(nèi)容

兒童PROMIS是針對(duì)5～17歲兒童及青少年研制，采用現(xiàn)代測(cè)量理論構(gòu)建，使其在不同疾病、不同人群間的測(cè)量結(jié)果具有直接可比性。兒童PROMIS通過(guò)問(wèn)卷收集兒童癥狀自我報(bào)告的信息和主觀(guān)感受，包括生理、心理及社會(huì)健康三大模塊，有簡(jiǎn)表（short form，SF）、特征集（profile）和計(jì)算機(jī)自適應(yīng)系統(tǒng)（computerized adaptive testing，CAT）三種形式。至2018年7月已開(kāi)發(fā)及正在開(kāi)發(fā)的兒童PROMIS領(lǐng)域如圖1所示，其中比較成熟且可推廣應(yīng)用的領(lǐng)域包括生理健康中的疲勞、移動(dòng)性、疼痛影響、上肢功能和哮喘影響，心理健康中的焦慮、抑郁癥狀和憤怒，和社會(huì)健康中的同伴關(guān)系[2]。

1.2 兒童PROMIS的特點(diǎn)

兒童PROMIS包括兒童版本（self-reported health）和父母版本（proxy-reported health）兩種測(cè)評(píng)問(wèn)卷?；诓煌挲g段兒童認(rèn)知能力差異，8～17歲兒童和其父母可各自完成對(duì)應(yīng)版本的測(cè)評(píng)，而5～7歲兒童則僅需其父母完成問(wèn)卷。雖然多項(xiàng)研究表明，父母報(bào)告的健康結(jié)局與患兒自身報(bào)告在心理、社會(huì)等領(lǐng)域的一致性較低[3-4]，但對(duì)于5～7歲兒童，其最為親近的長(zhǎng)期照護(hù)者如父母的報(bào)告，無(wú)疑可以最大程度地補(bǔ)充患兒的健康相關(guān)信息，為醫(yī)護(hù)人員了解患兒健康狀態(tài)和感受提供必要的參考。兒童PROMIS可為醫(yī)護(hù)人員開(kāi)展針對(duì)性癥狀干預(yù)措施和支持性照護(hù)提供依據(jù)。

2 兒童PROMIS的檢驗(yàn)進(jìn)展

兒童PROMIS最初是基于4 129名8～17歲健康及慢性病兒童青少年樣本開(kāi)發(fā)而成。初步構(gòu)建了9個(gè)領(lǐng)域的條目池和簡(jiǎn)表，包括上肢功能、移動(dòng)性、疼痛影響、疲勞、抑郁癥狀、焦慮、憤怒、同伴關(guān)系和哮喘影響。經(jīng)大樣本驗(yàn)證，所有條目池及多數(shù)簡(jiǎn)表信度均大于0.90，信效度良好[5-8]。為進(jìn)一步驗(yàn)證兒童PROMIS在特異性?xún)和圆』虬Y狀人群中的信效度、可行性、有效性、隨時(shí)間變化的反應(yīng)度等，研究者近年來(lái)致力于對(duì)已有兒童PROMIS相關(guān)領(lǐng)域在特異性人群中的檢驗(yàn)。

2.1 基于不同疾病人群的檢驗(yàn)

基于已開(kāi)發(fā)的兒童PROMIS領(lǐng)域，國(guó)內(nèi)外研究者陸續(xù)在不同疾病人群中驗(yàn)證其效能，目前最常見(jiàn)的是在哮喘、癌癥、慢性腎病、鐮狀細(xì)胞病等慢性病患兒中的檢驗(yàn)應(yīng)用。美國(guó)Thissen等[9]自2011年起就在哮喘兒童中驗(yàn)證哮喘影響量表（pediatric asthma impact scale，PAIS）的有效性，通過(guò)與相似量表兒童生存質(zhì)量測(cè)定量表（pediatric quality of life inventory，PedsQL）中的哮喘模塊進(jìn)行比較，證明兩者有較強(qiáng)的聚合效度。Forrest等[10]也以哮喘患兒為樣本，證明了兒童整體健康（global health）量表兒童版和父母版均有良好的信效度。癌癥是國(guó)內(nèi)外研究者檢驗(yàn)和應(yīng)用兒童PROMIS的重要領(lǐng)域。美國(guó)Hinds等[11-12]對(duì)除哮喘外的八大簡(jiǎn)表在癌癥兒童中的效能進(jìn)行了檢驗(yàn)，證明八大簡(jiǎn)表隨疾病時(shí)間變化的反應(yīng)度良好，在癌癥患兒中具有良好的可行性和有效性。劉硯燕[2，13]在漢化引入兒童PROMIS八大簡(jiǎn)表時(shí)，亦以癌癥患兒作為檢驗(yàn)人群，全面驗(yàn)證了其在我國(guó)癌癥患兒中具有較好的跨文化等價(jià)性、信效度以及反應(yīng)度。Gipson等[14]在151例腎病綜合征患兒中，對(duì)除哮喘和憤怒外的7個(gè)領(lǐng)域進(jìn)行檢驗(yàn)，PROMIS得分與健康相關(guān)生活質(zhì)量（HRQOL）報(bào)告結(jié)果一致性高，同時(shí)通過(guò)網(wǎng)絡(luò)問(wèn)卷填寫(xiě)方式證明了電子化PROMIS量表的可行性和高效性。除了以上幾種常見(jiàn)的兒童慢性病，近年來(lái)越來(lái)越多的研究者開(kāi)始在其他疾病領(lǐng)域中探索兒童PROMIS的效能，比如纖維肌痛癥、骨折、關(guān)節(jié)炎、腦癱、克羅恩病和自閉癥患兒等[15-21]。

2.2 基于不同癥狀人群的檢驗(yàn)

除在特定疾病領(lǐng)域中檢驗(yàn)外，還有研究者將兒童PROMIS應(yīng)用于某一類(lèi)癥狀的人群中，即基于癥狀人群進(jìn)行檢驗(yàn)。目前僅有研究者針對(duì)慢性疼痛人群進(jìn)行的檢驗(yàn)和應(yīng)用。Kashikar-Zuck等[22]針對(duì)慢性疼痛門(mén)診中的患兒，對(duì)82例患兒及63例患兒父母，以縱向研究方式驗(yàn)證并評(píng)價(jià)了兒童PROMIS中疼痛影響、疲勞、焦慮、抑郁、活動(dòng)性、上肢功能和同伴關(guān)系量表的效能，結(jié)果證明7個(gè)PROMIS領(lǐng)域都表現(xiàn)出了對(duì)時(shí)間變化的良好反應(yīng)度，初步證實(shí)了PROMIS在兒童慢性疼痛診斷中的有效性，為在慢性疼痛患兒中應(yīng)用PROMIS提供了初步支持，也進(jìn)一步證實(shí)了兒童PROMIS跨疾病進(jìn)行癥狀評(píng)估和管理的有效性。

綜上所述，一系列研究證實(shí)兒童PROMIS不僅具有普適性，對(duì)于一些常見(jiàn)兒童慢性病或癥狀評(píng)估更具有良好的特異性。

3 兒童PROMIS的國(guó)內(nèi)外研究進(jìn)展及發(fā)展趨勢(shì)

3.1 國(guó)外研究進(jìn)展和發(fā)展趨勢(shì)

目前，美國(guó)NIH有多項(xiàng)正在資助的兒童PROMIS相關(guān)項(xiàng)目，除了對(duì)新型測(cè)量方法的開(kāi)發(fā)，如將PROMIS擴(kuò)展到面部外觀(guān)測(cè)量領(lǐng)域的PROMIS-Face研發(fā)外，NIH還大力支持兒童PROMIS在不同人群、不同領(lǐng)域中的檢驗(yàn)研究，如在慢性腎病、克羅恩病、哮喘及過(guò)敏性皮炎等患兒中的有效性檢驗(yàn)，共計(jì)資助研究費(fèi)用超過(guò)700萬(wàn)美金。

隨著第一階段九大領(lǐng)域量表日趨成熟，發(fā)展新領(lǐng)域及條目池是兒童PROMIS新階段的任務(wù)，如壓力體驗(yàn)、主觀(guān)幸福感、身體活動(dòng)、靜坐行為和強(qiáng)力活動(dòng)等新領(lǐng)域正處于研制階段，另外基于各類(lèi)統(tǒng)計(jì)學(xué)方法對(duì)現(xiàn)有條目池進(jìn)行必要的擴(kuò)展也是新的發(fā)展方向[2]。

3.2 我國(guó)研究進(jìn)展和發(fā)展趨勢(shì)

PROMIS由美國(guó)NIH發(fā)起研制，后續(xù)驗(yàn)證和應(yīng)用也多是由英語(yǔ)國(guó)家研究者進(jìn)行，而我國(guó)是較早關(guān)注到PROMIS重要價(jià)值的非英語(yǔ)國(guó)家。

2011年，我國(guó)袁長(zhǎng)蓉教授團(tuán)隊(duì)最先與美國(guó)華盛頓國(guó)立兒童醫(yī)學(xué)中心Pamela Hinds教授的科研團(tuán)隊(duì)合作，與美方同步開(kāi)展中國(guó)版兒童PROMIS癌癥相關(guān)簡(jiǎn)表的研制與測(cè)評(píng)。劉硯燕[2，13]報(bào)道引進(jìn)了初版九大領(lǐng)域量表中除哮喘之外的其他8個(gè)量表的簡(jiǎn)表形式（疲勞、疼痛影響、身體功能-移動(dòng)性、身體功能-上肢功能、焦慮、抑郁癥狀、憤怒、同伴關(guān)系），對(duì)兒童及父母兩大版本簡(jiǎn)表進(jìn)行信效度、反應(yīng)度以及中美兩國(guó)研究對(duì)象跨性別、跨年齡、跨語(yǔ)言的等價(jià)性進(jìn)行檢驗(yàn)和分析，并在癌癥兒童人群中進(jìn)行驗(yàn)證，這也是兒童PROMIS目前可用的簡(jiǎn)體中文版本部分。近年來(lái)，基于中文版兒童PROMIS，Wang等[23-24]開(kāi)發(fā)了兒童PROMIS八大簡(jiǎn)表手機(jī)應(yīng)用軟件，并在急性淋巴細(xì)胞性白血病患兒及其父母中應(yīng)用，作為癥狀評(píng)估以及結(jié)局測(cè)量的工具。徐艷華等[25]運(yùn)用兒童PROMIS簡(jiǎn)表收集白血病兒童癥狀，對(duì)患兒多癥狀進(jìn)行特征分類(lèi)，了解群體異質(zhì)性。另外，除兒童PROMIS簡(jiǎn)體中文版八大簡(jiǎn)表外，目前還有我國(guó)其他學(xué)者較早翻譯的認(rèn)知功能量表的繁體中文版。

目前，我國(guó)正式獲得PROMIS健康組織（PHO）授權(quán)的代表團(tuán)隊(duì)包括復(fù)旦大學(xué)護(hù)理學(xué)院袁長(zhǎng)蓉教授團(tuán)隊(duì)和臺(tái)灣大學(xué)醫(yī)學(xué)院Ay-Woan Pan教授團(tuán)隊(duì)。我國(guó)兒童PROMIS發(fā)展尚處于起步階段，兒童PROMIS其他領(lǐng)域條目池的翻譯正在進(jìn)行中，而后續(xù)基于我國(guó)臨床實(shí)踐需要對(duì)兒童PROMIS在不同疾病或癥狀領(lǐng)域進(jìn)行驗(yàn)證和應(yīng)用，并逐步發(fā)展具有疾病特色的癥狀特征集以及更為簡(jiǎn)便省時(shí)的計(jì)算機(jī)自適應(yīng)系統(tǒng)，也是未來(lái)兒童PROMIS在我國(guó)的主要發(fā)展趨勢(shì)和方向。

4 總結(jié)及思考

兒童作為一個(gè)特殊的群體，在醫(yī)療活動(dòng)中，其自身的報(bào)告和感受長(zhǎng)期處于被忽略和不信任的地位。尤其我國(guó)臨床環(huán)境中習(xí)慣使用醫(yī)護(hù)人員或父母的報(bào)告來(lái)代替患兒的報(bào)告，忽視患兒的聲音，這對(duì)于患兒疾病康復(fù)乃至身心發(fā)展都是極其不利的。兒童PROMIS的出現(xiàn)為填補(bǔ)臨床上患兒自我報(bào)告結(jié)局部分的空白提供了科學(xué)可靠、標(biāo)準(zhǔn)化的工具，對(duì)患兒參與醫(yī)療過(guò)程并接受針對(duì)性的照護(hù)具有重要意義。

但是，面對(duì)兒童PROMIS的快速發(fā)展，我們也必須正視可能的問(wèn)題和困難。首先，兒童PROMIS是基于西方兒童開(kāi)發(fā)的，與我國(guó)兒童存在較大的文化、環(huán)境或疾病特點(diǎn)等差異，所以在漢化和檢驗(yàn)時(shí)，跨文化調(diào)試以及基于我國(guó)臨床環(huán)境和疾病特點(diǎn)進(jìn)行人群的選擇就變得格外重要。同時(shí)，兒童PROMIS可應(yīng)用于疾病和健康人群，而目前國(guó)內(nèi)外始終缺乏在健康人群中的應(yīng)用檢驗(yàn)。第二，我國(guó)醫(yī)護(hù)人員對(duì)兒童自我報(bào)告的認(rèn)可度和接受度仍處于較低水平。雖然目前多數(shù)醫(yī)護(hù)人員認(rèn)可兒童自我報(bào)告的可靠性和重要性，但涉及到將其融入臨床常規(guī)工作中時(shí)更多人表示不支持，說(shuō)明對(duì)自我報(bào)告結(jié)局臨床決策價(jià)值的認(rèn)識(shí)不夠深入[26]。同時(shí)，臨床醫(yī)護(hù)人員對(duì)兒童PROMIS的知識(shí)和技能也是匱乏的，因此在發(fā)展兒童PROMIS量表的同時(shí)，應(yīng)該通過(guò)怎樣的方式提高臨床醫(yī)護(hù)人員對(duì)兒童PROMIS的認(rèn)知，這也是在接下來(lái)的研究中需要思考和關(guān)注的重點(diǎn)。

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