基礎(chǔ)整合篇

很多醫(yī)學(xué)上的概念、治療方法、藥物的發(fā)現(xiàn)是通過基礎(chǔ)研究實(shí)現(xiàn)的。從每個(gè)人出生開始，人類生長過程中不斷受疾病的干擾。從遠(yuǎn)古的探索到近現(xiàn)代使用醫(yī)學(xué)方法論做的一系列嘗試，基礎(chǔ)研究推動(dòng)醫(yī)學(xué)發(fā)展走過了漫長的道路。

癌癥免疫療法很簡單，就是我們自身的免疫系統(tǒng)原本是可以識別癌細(xì)胞的，但是在癌癥中它的識別作用被抑制了，所以通過抗體恢復(fù)免疫系統(tǒng)對癌癥的識別和清除的作用。關(guān)于癌癥免疫療法，我想說一個(gè)例子，就是卡特。在2015年，他對媒體宣布他的黑色素已經(jīng)擴(kuò)散到大腦里。但短短3個(gè)半月，他接受了靶向療法和以抗體為主的免疫療法后，癌癥完全消失。那是2015年的12月6日，到現(xiàn)在為止沒有再復(fù)發(fā)。免疫療法在世界上廣泛應(yīng)用，其中有一份貢獻(xiàn)源于基礎(chǔ)研究。中國科學(xué)家陳列平在這中間起了關(guān)鍵性的作用。癌癥免疫療法盡管在過去10多年才推向臨床取得成功，但它的核心——單克隆抗體是20世紀(jì)的工作，是非常早期的。我相信當(dāng)時(shí)的他們不可能相信，這些工作會在三四十年之后引出一個(gè)巨大的醫(yī)療行業(yè)，2017年產(chǎn)值超過1000億美元。

第二個(gè)例子是基因測序。基因測序是精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)重要的手段和工具之一，也是基礎(chǔ)之一。第一個(gè)基因組是21世紀(jì)初完成的。第二個(gè)基因測序在2007年花了150萬美元，從根本上改變醫(yī)學(xué)診斷和醫(yī)學(xué)治療的一些預(yù)測。我想說的是，基因測序來自基礎(chǔ)研究.通過一系列歷史性時(shí)刻也可以證明基礎(chǔ)研究最后推動(dòng)臨床應(yīng)用。

第三個(gè)案例是干細(xì)胞技術(shù)。干細(xì)胞技術(shù)方興未艾，雖然說現(xiàn)在的臨床應(yīng)用比較狹窄，但將來一定更加宏大。干細(xì)胞應(yīng)用同樣來自基礎(chǔ)研究，請大家拭目以待，肯定會有新的突破。

第四個(gè)案例是心血管疾病。它是目前跟癌癥一樣的殺手，最好的防治手段就是服用他汀類藥物。在中國，有十幾個(gè)他汀類藥物用于臨床，他汀類藥物的出現(xiàn)、研發(fā)完全來自基礎(chǔ)科學(xué)的研究。正是因?yàn)榍叭说幕A(chǔ)研究貢獻(xiàn)，才使醫(yī)藥得到巨大的發(fā)展。

我自己是做基礎(chǔ)研究的結(jié)構(gòu)生物學(xué)家。我說個(gè)例子，一個(gè)還在路上沒有成功的例子。神經(jīng)退行性疾病，在座的都應(yīng)該關(guān)注一下，因?yàn)?5歲以上的老人，50%的發(fā)病率會得老年癡呆癥。老年癡呆癥叫阿爾茨海默綜合癥，占神經(jīng)退行性疾病的三分之二左右，不同的人群統(tǒng)計(jì)，60～80歲之間，每3秒鐘就會產(chǎn)生一個(gè)神經(jīng)退行性疾病。

阿爾茨海默在1907年的報(bào)告上發(fā)現(xiàn)了第一例阿爾茨海默病。阿爾茨海默綜合癥影響了很多人，目前在世界上至少有4400萬，而我們預(yù)測到2050年至少有1.3億，有這么多？因?yàn)槿祟惢铋L了，自然就多了。很遺憾盡管這個(gè)病很痛苦，目前沒有一個(gè)藥可以逆轉(zhuǎn)阿爾茨海默綜合癥，也就是說你僅可以減緩病情、減緩癥狀：第一是刺激現(xiàn)存的神經(jīng)細(xì)胞更加刻苦地工作：第二是減緩現(xiàn)存的神經(jīng)細(xì)胞死亡的速率。像我這樣的基礎(chǔ)研究科學(xué)家，想搞清楚怎么樣控制阿爾茨海默綜合癥這樣的病癥，就是從根本上抑制發(fā)病原因。經(jīng)過很長時(shí)間的研究，科學(xué)家們終于在20年之前公認(rèn)，病人大腦里的淀粉量沉淀很可能是發(fā)病原因。我認(rèn)為，擒賊先擒王，就是把這個(gè)搞清楚。我們用了很長時(shí)間進(jìn)行了一系列深化研究，并且在三四年之前就告訴醫(yī)藥公司不要去做減少淀粉量，沒有意義。

過去20年.有436個(gè)實(shí)驗(yàn)針對阿爾茨海默病.大約四分之一針對淀粉量沉淀的減少，無一例外都失敗了。聽起來很悲壯，但是應(yīng)該意識到，藝術(shù)求美、科學(xué)求真，科學(xué)會告訴大家什么是真理。