海外救命藥“加急”來到床邊

黃祺

編者按：

“加快新藥審評審批改革”——3月5日李克強總理在政府工作報告中談及“改善民生”時，再次關注新藥審批改革工作。

為了讓國內患者盡快用上已經上市的海外新藥，除了改革正常的新藥進口審批流程外，建立特殊通道引進臨床急需的境外新藥，也是一個重要途徑。去年，關于這個設想的探討，在各種會議和專業(yè)論壇中常被提起。

上海首次以“一人一批”形式，探索急需境外新藥的進口，這一次制度創(chuàng)新，為今后急需境外新藥特批制度提供了經驗。首位獲益的患者，藥品從申請到用藥耗費了3個月時間，相對于正常的藥品進口審批程序來說，可謂“神速”;不過，相對于惡性疾病的發(fā)展速度，可能又不算太快。

如何在保證用藥安全、風險可控的前提下，把海外新藥特批進口過程壓縮到最短，是改革探索中需要解決的問題。

日前，上海首位通過 “一人一批”獲得海外抗癌新藥治療的患者，完成了第一療程的治療。從目前患者病情看，疾病得到控制，療效評估達到“部分緩解”，且總體治療費用低于國外治療。

2018年12月，上海一家大型三甲醫(yī)院為一位年輕癌癥患者，成功申請并使用境外已上市抗腫瘤新藥達雷妥尤單抗。他也成為上海創(chuàng)新的海外抗癌新藥“一人一批”首位獲益者。

上海通過制度創(chuàng)新，以“一次性進口”申請的形式，特批臨床急需的抗癌新藥進入國內?！耙蝗艘慌蹦壳安扇∫蝗艘慌男问?，醫(yī)療機構可以為某一患者申請某一種急需的、尚未在國內上市的海外抗癌藥。

目前，國外抗腫瘤新藥進入國內時間長、種類少、受益面窄，導致一部分患者花大價錢國外就醫(yī)，而另一部分患者則甘冒風險，通過“黑色渠道”獲得療效及副反應未知的藥物。

作為改革開放排頭兵，在探索如何讓國內癌癥患者盡快用到海外新藥上，上海也先行先試。2018年5月，上海市食品藥品監(jiān)督管理局曾透露，在上海市指定醫(yī)療機構定點先行使用國外已上市抗腫瘤新藥的試點工作方案和一系列風險控制措施也已形成。

初步形成的試點方案明確由醫(yī)療機構作為申請主體，上海市食藥監(jiān)局聯合衛(wèi)生部門，綜合醫(yī)院能級、醫(yī)療服務、質量管理水平和臨床使用經驗等因素，指定具備腫瘤?？铺亻L的綜合性醫(yī)院和學科排名位于全國前列的科室作為試點單位。試點方案強調風險可控，包括前期醫(yī)生給出的治療方案、倫理委員會的通過、用藥患者的知情同意、用藥后的不良反應監(jiān)測、每位患者的追蹤等。

晚期腫瘤患者急需藥免臨床試驗審批流程包括：由醫(yī)院根據該藥物在國外使用情況及亞洲人種的臨床研究數據，制定合理的用藥方案，經倫理委員會審查通過，提出《進口藥品批件》申請，經衛(wèi)生行政管理部門審核認可確實屬臨床急需，由市食藥監(jiān)局上報國家藥監(jiān)局，經快速審核通過后頒發(fā)批件，由指定的進口藥品供貨商經海關綠色通道實施藥品進口。

這一次特批藥申請，從申請到用藥僅用了3個月時間，癌癥患者第一時間用上了海外新藥。

“一人一批”首次實踐

2018年8月，這位只有40歲的年輕病人因一種兇險的癌癥住院，不幸的是，在嘗試了多種治療方案均無效后，還是未能得到療效。

患者病情日益加重，醫(yī)生們也非常著急。目前國內上市藥物中已無適合該患者使用的藥物或其他醫(yī)政管理部門已正式批準的治療手段。醫(yī)院治療團隊結合國外相關指南，向院方提出申請一次性進口境外已上市抗腫瘤新藥用于治療。達雷妥尤單抗由美國強生公司生產，2015年11月經FDA批準首次上市，目前尚未在國內上市。

2018年10月，醫(yī)院向上海市衛(wèi)計委提交為晚期腫瘤患者進口臨床急需藥品達雷妥尤單抗的申請函。收到申請函，上海市衛(wèi)計委委托上海市醫(yī)學會組織相關學科領域專家召開論證評估會議，經過嚴謹的評審后，同意醫(yī)院提出的申請。

得到答復意見，醫(yī)院立即向上海市藥監(jiān)局提出特批進口申請，上海市藥監(jiān)局再向國家藥監(jiān)局提出申請。僅僅3天后，國家藥監(jiān)局以“加急”形式，復函同意申請，并強調“批準進口的藥品僅限在該醫(yī)院用于治療請示中明確的患者”。

“得到批復后，上海市衛(wèi)計委、上海市藥監(jiān)局、上海市浦東新區(qū)相關部門、上海自貿區(qū)等相關單位以及上藥控股對這次特批進口藥品給予了很大的幫助，在各個部門的支持和協助下，我們以最快速度進口到這批藥物。”相關負責人介紹。

按照一名患者2個療程的用量，首批進口達雷妥尤單抗共24支（400mg/支），由西安楊森制藥有限公司作為指定代理商。由于通過上海自貿區(qū)進口，還享受到了稅收優(yōu)惠。

從提出申請到患者注射第一支藥物，上海首批海外抗癌新藥“一人一批”流程，僅僅用了3個月的時間。

形成制度，特批模式可復制

患者的主治醫(yī)生介紹，“藥物達到醫(yī)院后，患者簽署知情同意書，醫(yī)療團隊按照原定方案給予治療，并為患者單獨設立用藥檔案，全程跟蹤隨訪，治療過程順利，毒副反應可控?！?/p>

項目負責人表示，希望這次探索能夠形成成熟的制度和經驗，讓更多的患者受益。為配合“特批制”的實現，醫(yī)院成立了管理工作組及專家組，針對試點藥品從進入院內后的倉儲、用藥到隨訪制定了方案流程。專家組對藥品設計了專門的知情同意書并報倫理委員會通過，用藥前會告知患者相應的療程和費用、預期的有效率和可能的不良反應。

同時，在試點藥品的使用過程中，倫理委員會將進行定期審查，并探索建立針對試點藥品可能發(fā)生相關損害后的醫(yī)療救助與救濟賠償機制，確保用藥風險可控。

據介紹，未來海外抗癌新藥的申請目錄，將會是一個動態(tài)目錄，如果一種藥物通過審批程序進入國內市場，則將被移除“特批藥”名單，不再享受各種特殊政策。