精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的道德困境

《MIT技術(shù)評(píng)論》2018年11/12月號(hào)

最新一期的《MIT技術(shù)評(píng)論》專(zhuān)門(mén)探討了精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的議題，封面是一個(gè)坐著的嬰兒，問(wèn)題醒目且尖銳：“兩百萬(wàn)美元可以挽救她的生命，你付得起錢(qián)嗎？你應(yīng)該付錢(qián)嗎？”下面的一行紅字寫(xiě)著：“醫(yī)學(xué)正變得超級(jí)個(gè)人化，超級(jí)精準(zhǔn)，……而且超級(jí)不平等?！?/p>

這篇封面文章描述了一個(gè)美國(guó)家庭為挽救兩個(gè)身患超級(jí)罕見(jiàn)病的孩子而付出的努力，由此我們可以一窺今日美國(guó)基因療法的問(wèn)題。住在紐約布魯克林的Landsman夫婦的兩個(gè)兒子Benny和Josh因?yàn)榇竽X神經(jīng)細(xì)胞的基因出錯(cuò)而患上了Canavan病，這種極度罕見(jiàn)病本來(lái)沒(méi)有治療方法，直到出現(xiàn)了基因治療技術(shù)，這種技術(shù)利用病毒將健康的基因注入到有缺陷基因的細(xì)胞中。在2017年8到12月間，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了三種基因療法，這種治療技術(shù)有可能治愈我們一些最頑固最令人困擾的疾病。

可是，Landsman夫婦要面對(duì)的，不僅是和時(shí)間賽跑，孩子們不能等FDA的批準(zhǔn)太久。而另一個(gè)更現(xiàn)實(shí)的問(wèn)題是，因?yàn)榛歼@種病的人極少，因此，沒(méi)有人為這個(gè)療法分擔(dān)費(fèi)用，你必須一個(gè)人扛下來(lái)，這令人發(fā)狂。開(kāi)始，Landsman夫婦只籌到20萬(wàn)美元，但這遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠，全部下來(lái)需要大約150萬(wàn)美元。于是，他們到網(wǎng)上眾籌，上電視，上雜志，8000位捐贈(zèng)人的資金超過(guò)了150萬(wàn)美元。

隨之而來(lái)的是爭(zhēng)議。有些科學(xué)家擔(dān)心，基因療法針對(duì)的往往是超級(jí)罕見(jiàn)病，只為能出得起錢(qián)的人服務(wù)，這樣的醫(yī)學(xué)很難惠及他人。而且，此類(lèi)基因缺陷引起的罕見(jiàn)病數(shù)量眾多，一個(gè)一個(gè)解決，時(shí)間耗不起。另一個(gè)視角的觀(guān)點(diǎn)認(rèn)為，這只是個(gè)性化的基因醫(yī)學(xué)的預(yù)演，今后將會(huì)逐步普及。有醫(yī)藥公司大舉進(jìn)入這一領(lǐng)域，因?yàn)樗_(kāi)始變得有利可圖。

（本欄目撰文 劉虎）