國家衛(wèi)計委推動衛(wèi)生技術(shù)評估列入“衛(wèi)生基本法”

十九大報告提出“全面取消以藥養(yǎng)醫(yī)”，引發(fā)全國熱議。如何避免取消藥品加成之后，醫(yī)療機(jī)構(gòu)在靠引入高價檢查項目、高值醫(yī)療設(shè)備進(jìn)行創(chuàng)收？未來幾年，創(chuàng)新藥物、器械批量上市，醫(yī)療機(jī)構(gòu)如何鑒別其技術(shù)有效性和臨床經(jīng)濟(jì)性？在一定成本內(nèi)，實(shí)現(xiàn)醫(yī)療服務(wù)的最大效率和最高質(zhì)量——“基于價值”的評估工具，需要被提上日程。

健康點(diǎn)多方求證得知，國家衛(wèi)計委等各方正在推動衛(wèi)生技術(shù)評估（HTA）列入正在制定中的“衛(wèi)生基本法”，通過立法授權(quán)形式，綜合考慮臨床需求、藥品質(zhì)量、經(jīng)濟(jì)支付能力、醫(yī)學(xué)倫理符合度，對一項創(chuàng)新技術(shù)（醫(yī)療器械）、產(chǎn)品（藥品）進(jìn)行評估，為衛(wèi)生主管部門提供決策證據(jù)。

在近日上海舉行的中國衛(wèi)生技術(shù)評估論壇期間，國家衛(wèi)計委和上海市衛(wèi)計委的與會官員均表示，近年來，新產(chǎn)品、新技術(shù)層出不窮，在提高醫(yī)療技術(shù)水平、改善人民健康的同時，也出現(xiàn)了醫(yī)療費(fèi)用上漲、設(shè)備配置失衡、藥物使用過度、倫理與法律等問題，因此對衛(wèi)生技術(shù)的成本、效益、價值、倫理的評估需求更加迫切。衛(wèi)生技術(shù)評估需用于新技術(shù)準(zhǔn)入、價格制定、醫(yī)療保險、資源配置、臨床指南等各方面，為醫(yī)療衛(wèi)生決策提供科學(xué)依據(jù)。

醫(yī)保目錄調(diào)整：第三方評估成利器

2017年可謂是衛(wèi)生技術(shù)評估的爆發(fā)年。這一評估工具，先后在國家醫(yī)保乙類藥物目錄調(diào)整、創(chuàng)新藥物價格談判、國家高值醫(yī)用耗材談判得以運(yùn)用。

復(fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院副院長、國家衛(wèi)生計生委衛(wèi)生技術(shù)評估重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任陳英耀告訴健康點(diǎn)記者，今年，國家醫(yī)保目錄準(zhǔn)入談判，首次引入衛(wèi)生技術(shù)評估、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)理念，鼓勵采用經(jīng)濟(jì)學(xué)評價方法，測算藥品進(jìn)入國家目錄后的預(yù)期支付標(biāo)準(zhǔn)，并將銷量增加狀況作出定量預(yù)測，實(shí)現(xiàn)了從“專家定性評價”到“證據(jù)為基礎(chǔ)的定量評價”的重要改變。

這場時隔八年重新修訂的國家醫(yī)保目錄，被眾多跨國藥企、本土藥企視為創(chuàng)新藥納入國家醫(yī)保支付范圍、擴(kuò)大臨床使用覆蓋面的重大機(jī)遇。中山大學(xué)藥學(xué)院醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)研究所宣建偉教授探討了本輪價格談判的規(guī)則，無不凸顯“基于價值”的理念——

2017年3月底，國家醫(yī)保對選中的45個藥品廠商發(fā)出了談判邀請函，詢問廠商是否愿意參與醫(yī)保談判，最終44個廠商同意參與。醫(yī)保對相關(guān)產(chǎn)品發(fā)出了“藥品談判相關(guān)資料報送函”，其中“臨床價值”和“經(jīng)濟(jì)價值”是報送清單中的重中之重。其中，臨床價值評估藥品是否具有臨床創(chuàng)新性，是否能更好滿足病人現(xiàn)未滿足的臨床需求；經(jīng)濟(jì)價值側(cè)重評估該藥品的性價比，以及醫(yī)?；鸺{入該藥品后的承受能力。

在報送清單中，醫(yī)保要求企業(yè)提交國際比價情況（含美國、日本、英國、中國臺灣、香港、加拿大、德國、法國、澳大利亞等國家地區(qū)），近幾年該產(chǎn)品在我國所有省份的實(shí)際中標(biāo)價，以及已經(jīng)進(jìn)入地方醫(yī)保目錄的產(chǎn)品的支付價格。

“這種企業(yè)自主報送材料、先行提交談判價格意向，醫(yī)保部門進(jìn)行摸底的模式，借鑒了NICE（英國國立健康與臨床優(yōu)化研究所）模式?！毙▊フf。后者正是通過英國國會立法授權(quán)，建立的第三方衛(wèi)生技術(shù)評估機(jī)構(gòu)。

隨著醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革不斷深化，衛(wèi)生技術(shù)評估從一項項研究課題，進(jìn)入主流政策的視野。2016年10月，國家衛(wèi)計委聯(lián)合科技部等五部委聯(lián)合印發(fā)了《關(guān)于全面推進(jìn)衛(wèi)生與健康科技創(chuàng)新的指導(dǎo)意見》，提出建立衛(wèi)生技術(shù)評估體系，制定衛(wèi)生技術(shù)評估實(shí)施意見，發(fā)展循證醫(yī)學(xué)，加強(qiáng)衛(wèi)生與健康技術(shù)評估。

同期，五部委印發(fā)了《關(guān)于加強(qiáng)衛(wèi)生與健康科技成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化工作的指導(dǎo)意見》，建設(shè)衛(wèi)生技術(shù)評估體系。提出建立若干國家級衛(wèi)生技術(shù)評估中心，加強(qiáng)衛(wèi)生技術(shù)評估機(jī)構(gòu)和隊伍建設(shè)。構(gòu)建適應(yīng)醫(yī)療、衛(wèi)生、科研等各類機(jī)構(gòu)需求和衛(wèi)生與健康產(chǎn)品、高新與適宜技術(shù)等不同科技成果類型的評估方法。

宣建偉表示，醫(yī)保目錄調(diào)整更新的期限可能縮短，并逐步建立動態(tài)調(diào)整機(jī)制，這對有較高臨床價值的新藥是重大利好。藥企在開發(fā)多適應(yīng)癥產(chǎn)品時，要考慮不同適應(yīng)癥的上市順序與醫(yī)保準(zhǔn)入的關(guān)系。

他預(yù)計，中國醫(yī)保目錄價格談判，還處在1.0階段，未來不排除引入創(chuàng)新模式：

（1）風(fēng)險分擔(dān)協(xié)議模式，醫(yī)保管理部門允許適當(dāng)放寬價格上限，但藥企需要分擔(dān)上市后的療效風(fēng)險。

（2）療效保證機(jī)制，藥企事先承諾療效，醫(yī)保管理部門按年對實(shí)際療效進(jìn)行評估，“不好用就要退錢”。

（3）總量控制模式：超過事先測算的藥物使用量，所產(chǎn)生出來的額外利潤，需要返還給國家醫(yī)?；?。

衛(wèi)生技術(shù)評估：控費(fèi)優(yōu)先？鼓勵創(chuàng)新優(yōu)先？

實(shí)際上，自上世紀(jì)70年代以來，衛(wèi)生技術(shù)評估逐步獲得美國、英國、澳大利亞、加拿大等發(fā)達(dá)國家政府的立法授權(quán)，并成為創(chuàng)新技術(shù)、藥品、設(shè)備進(jìn)入臨床的強(qiáng)勢把關(guān)人。

優(yōu)先推進(jìn)衛(wèi)生技術(shù)評估的國家，通常都是醫(yī)療衛(wèi)生支出占國內(nèi)生產(chǎn)總值（GDP）比重較高的國家。比如：澳大利亞福利和衛(wèi)生研究所數(shù)據(jù)顯示，從上個世紀(jì)80-90年代到2013-2014年，澳大利亞的年度衛(wèi)生費(fèi)用從503億澳元大幅上升到1546澳元，占GDP的比重從6.5%上升到9.7%。衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)家估計，40%-50%的年度費(fèi)用增加歸因于新技術(shù)或就技術(shù)的加強(qiáng)使用。

“一項創(chuàng)新技術(shù)在使用過程中，如果療效不如廠商承諾的大，甚至出現(xiàn)風(fēng)險，而且會比現(xiàn)有療法耗費(fèi)患者多得多的金錢——這是不被允許的?！眹H衛(wèi)生技術(shù)評估協(xié)會前主席、國際衛(wèi)生技術(shù)評估機(jī)構(gòu)協(xié)作網(wǎng)絡(luò)（INAHTA）前主席、澳大利亞阿德萊德大學(xué)Guy Maddern教授列舉了近年來多起丑聞，包括強(qiáng)生此前在美國召回并面臨數(shù)千宗訴訟的的人造髖關(guān)節(jié)，以及法國、德國PIP乳房硅膠假體的質(zhì)量問題。

由于在衛(wèi)生技術(shù)評估報告中，建議多款創(chuàng)新設(shè)備、藥品“不予使用”，這些全球知名的衛(wèi)生技術(shù)評估機(jī)構(gòu)，與外科醫(yī)生、醫(yī)療器械企業(yè)、制藥企業(yè)之間的關(guān)系，長期處于緊繃狀態(tài)。Guy Maddern表示，近期發(fā)給外科醫(yī)生的調(diào)查問卷，回收到的一部分問卷，是被碎紙機(jī)粉碎掉的問卷，“他們充滿敵意”。加拿大衛(wèi)生技術(shù)評估機(jī)構(gòu)CADTH主席、國際衛(wèi)生技術(shù)評估機(jī)構(gòu)協(xié)作網(wǎng)絡(luò)（INAHTA）主席Brian O’ Rourke博士說，最近有新藥品在評估中獲得了負(fù)面評價，因此面臨來自制藥公司的訴訟。

如果說，對于已經(jīng)建立創(chuàng)新藥支撐機(jī)制的發(fā)達(dá)國家，更多是運(yùn)用衛(wèi)生技術(shù)評估工具，剔除價格昂貴但療效不確定、患者副作用大的創(chuàng)新技術(shù)、藥品、設(shè)備。那么，在中國，監(jiān)管機(jī)構(gòu)需要在“控費(fèi)”和“鼓勵創(chuàng)新”的天平間權(quán)衡，不可偏廢。

9日，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)了《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，被醫(yī)藥界視為重大利好。這一文件除加快新藥準(zhǔn)入之外，還延伸到醫(yī)療環(huán)節(jié)，支持新藥臨床應(yīng)用。完善醫(yī)療保險藥品目錄動態(tài)調(diào)整機(jī)制，探索建立醫(yī)療保險藥品支付標(biāo)準(zhǔn)談判機(jī)制，及時按規(guī)定將新藥納入基本醫(yī)療保險支付范圍，支持新藥研發(fā)。各地可根據(jù)疾病防治需要，及時將新藥納入公立醫(yī)院藥品集中采購范圍。鼓勵醫(yī)療機(jī)構(gòu)優(yōu)先采購和使用療效明確、價格合理的新藥。

北京大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院楊莉教授表示，以創(chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)保前的談判機(jī)制為例，需要同時考慮三個目標(biāo)：患者更關(guān)注的是受益于更多臨床上無法替代的創(chuàng)新藥品；醫(yī)保部門關(guān)注的是控制高價創(chuàng)新藥給醫(yī)?；饚淼膲毫?；醫(yī)藥行業(yè)、地方政府關(guān)注的是扶植中國制藥企業(yè)的發(fā)展，增加就業(yè)率、稅收。

挑戰(zhàn)：人才短缺、數(shù)據(jù)割裂、模型不可用

隨著衛(wèi)生技術(shù)評估從自選動作，有可能逐步轉(zhuǎn)變?yōu)楸剡x動作，多位受訪專家認(rèn)為，這將帶來多重挑戰(zhàn)。

首先，我國衛(wèi)生技術(shù)評估人員不足、機(jī)構(gòu)缺乏，這直接影響到評估報告的數(shù)量和質(zhì)量。宣建偉說，如果把有限的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)、衛(wèi)生技術(shù)評估力量，集中用在對創(chuàng)新技術(shù)和產(chǎn)品的評估，基本夠用，但如果一下子鋪開來，連基本藥物也要進(jìn)行評估，人手就不夠了。

對此，國家衛(wèi)計委衛(wèi)生政策研究中心發(fā)起了國家衛(wèi)生技術(shù)評估網(wǎng)絡(luò)，針對各地政府部門的研究人員，在全國開展巡回式、實(shí)操性培訓(xùn)。而國家衛(wèi)生計生委衛(wèi)生技術(shù)評估重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室（復(fù)旦大學(xué)）已經(jīng)向參加中國衛(wèi)生技術(shù)評估論壇的的28個省市對HTA感興趣的代表進(jìn)行了衛(wèi)生技術(shù)評估的培訓(xùn)或宣傳，其中包括人社局、大學(xué)、衛(wèi)生技術(shù)評估機(jī)構(gòu)等的代表。

其次，國外的衛(wèi)生技術(shù)評估模型，不宜在中國直接套用。比如，國際主流的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)提出，對發(fā)展中國家而言，通常采用三倍人均國內(nèi)生產(chǎn)總值（GDP），這體現(xiàn)了社會為多獲得一個生命質(zhì)量調(diào)整年（QALY）而愿意支付的最高成本。然而，人社部相關(guān)專家表示，中國如何參照三倍人均GDP的標(biāo)準(zhǔn)，目前已上市的所有腫瘤藥物，基本都在這一范圍內(nèi)，“價格談判還談什么談？”

美國杜蘭大學(xué)全球健康管理與政策系施李正教授表示，成本效益分析（CEA）只是創(chuàng)新藥物評估諸多維度之一，而“3倍人均GDP”只是世界衛(wèi)生組織（WHO）建議，不是強(qiáng)制性標(biāo)準(zhǔn)。什么樣的腫瘤藥價格才被中國患者和醫(yī)保管理者接受，這需要在醫(yī)保目錄動態(tài)調(diào)整中，通過一輪輪的價格談判予以確認(rèn)。對于孤兒藥、腫瘤藥等臨床急缺、技術(shù)領(lǐng)先、整體社會價值較大，可以考慮放寬定價模型。

最后，衛(wèi)生技術(shù)評估（HTA）作為決策工具，大部分情況下，局限在課題研究層面，與衛(wèi)生技術(shù)管理（HTM）脫節(jié)。參會知情人士透露，截至目前，衛(wèi)生技術(shù)評估的主管部門是國家衛(wèi)計委科技教育司、醫(yī)政醫(yī)管局，而國家醫(yī)保目錄調(diào)整的主管部門是國家人社部醫(yī)療保險司，兩部委并未完全建立數(shù)據(jù)共享的體制機(jī)制。對此，2015年，國務(wù)院印發(fā)的《促進(jìn)大數(shù)據(jù)發(fā)展行動綱要》指出，2018年底前建成國家政府?dāng)?shù)據(jù)統(tǒng)一開放平臺。

陳英耀建議，衛(wèi)生技術(shù)評估需要政府主導(dǎo)支持，但也要避免政府“大包大攬”，充分調(diào)動社會力量參與衛(wèi)生技術(shù)評估。通過市場化機(jī)構(gòu)出具衛(wèi)生技術(shù)評估報告；甚至允許參評創(chuàng)新技術(shù)和產(chǎn)品所在企業(yè)自行出具評估報告，并由立法授權(quán)的第三方機(jī)構(gòu)——衛(wèi)生技術(shù)評估管理機(jī)構(gòu)——對評估報告進(jìn)行審核，第三方評估機(jī)構(gòu)的經(jīng)費(fèi)應(yīng)當(dāng)來自公共經(jīng)費(fèi)渠道，并將審核結(jié)論，作為衛(wèi)生技術(shù)管理決策的有力依據(jù)。