中文版北極星移動評價量表在Duchenne型肌營養(yǎng)不良癥患兒的信度和效度研究

史 惟 李 惠 李西華 蘇 怡 趙 蕾 陸 愷 胡曉平 翟 淳周水珍

·論著·

中文版北極星移動評價量表在Duchenne型肌營養(yǎng)不良癥患兒的信度和效度研究

史 惟1, 3)李 惠1, 3)李西華2)蘇 怡1)趙 蕾2)陸 愷1)胡曉平2)翟 淳1)周水珍2)

目的 確定中文版北極星移動評價量表(NSAA)應(yīng)用在Duchenne型肌營養(yǎng)不良癥(DMD)患兒的信度和效度。方法 納入對象為2014年1月至2016年1月在復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院康復(fù)科接受功能評估的DMD患兒，均經(jīng)基因檢測或肌肉活檢明確診斷，能獨立行走≥10 m，無嚴(yán)重認(rèn)知障礙。2名物理治療師同時對DMD患兒進(jìn)行測試，檢驗不同測試者間的信度；同一評價者在第1次評價后3～7 d進(jìn)行第2次評價，檢測重測信度；采用《國際功能、殘疾和健康分類》兒童和青少年版(ICF-CY)的類目編碼與NSAA的項目概念進(jìn)行關(guān)聯(lián)，確定NSAA的內(nèi)容效度；通過分析NSAA的分值與6 min步行距離的相關(guān)性進(jìn)行關(guān)聯(lián)效度分析。結(jié)果 2個治療師對20名DMD男孩的不同測試結(jié)果間的信度分析顯示，NSAA原始分和線性分信度ICC分別為0.96和0.97；1名治療師前后3～7 d重測16名DMD男孩，NSAA的原始分和線性分具有很好的重測信度(ICC=0.96)；NSAA17個項目共與8個ICF-CY編碼發(fā)生了20次關(guān)聯(lián)，8個編碼都屬于d4(移動)下屬，表明NSAA的評價內(nèi)容主要聚焦于DMD患兒活動能力中的移動能力；143例DMD男孩的NSAA原始分和線性分與6min步行距離具有中等程度的相關(guān)性(r分別為0.40和0.38)。結(jié)論 中文版NSAA量表無論是原始分還是線性分都具有良好的心理測量學(xué)特性，結(jié)合其他的評價指標(biāo)，NSAA可以有效地評價中國DMD男孩的活動能力。

Duchenne型肌營養(yǎng)不良癥； 活動； 評估； 信度； 效度

Duchenne型肌營養(yǎng)不良癥(DMD)是臨床最常見的發(fā)生于兒童的遺傳性肌肉病，呈X連鎖隱性遺傳，臨床主要表現(xiàn)為進(jìn)行性骨骼肌萎縮，肌力逐漸減退，喪失活動能力，常于10～15歲失去行走能力[1]，20～30歲因心肺功能衰竭死亡。目前可采取多學(xué)科合作，通過藥物治療、康復(fù)干預(yù)和心肺功能管理等手段有助于延長生存期[2]，提高生活質(zhì)量。中國學(xué)者雖然在DMD發(fā)病機(jī)制和基因檢測等方面進(jìn)行了大量工作[3-5]，但是由于缺乏系統(tǒng)、合理的療效評價工具，治療和康復(fù)的研究工作尚處于起步階段。

《國際功能、殘疾和健康分類》兒童和青少年版(ICF-CY)采用廣泛的類目編碼描述兒童和青少年的功能和健康狀況，并提供一種理論架構(gòu)、通用的語言和術(shù)語，記錄兒童和青少年在身體功能、結(jié)構(gòu)、活動受限、參與局限和背景性因素等各種成分水平上表現(xiàn)出來的問題。ICF-CY將殘疾定義為一種涵蓋損傷、活動受限和參與局限的概括性術(shù)語[6]。其中活動能力主要反映患者在日常生活中完成任務(wù)的能力，近年來針對活動能力的評價已經(jīng)成為評價DMD患者運(yùn)動功能最主要的指標(biāo)[7,8]。

發(fā)表于2006年的北極星移動評價量表(NSAA)是目前在臨床使用較多的評價DMD患兒活動能力的工具[9]。Mazzone等[9]和Scott等[10]的研究顯示，NSAA評分具有很高的信度。2011年，Mayhew等[11]對191例平均年齡7.7歲的可步行的DMD患兒進(jìn)行評價,通過Rasch分析進(jìn)一步明確了NSAA的各項神經(jīng)心理學(xué)測驗指標(biāo)。在開展本研究以前NSAA量表尚未在中國使用。本研究將驗證中文版NSAA量表的重測信度和不同評價者間的信度，分析和驗證內(nèi)容效度和平行效度，為NSAA量表在中國DMD兒童中的使用提供證據(jù)。

1 方法

1.1 中文版NSAA翻譯和賦分說明 NSAA量表在其官網(wǎng)(http://www.musculardystrophyuk.org)聲明可以免費(fèi)使用。鑒于英文版NSAA量表涉及語句簡單，由1名兒童康復(fù)治療師進(jìn)行翻譯，另1名康復(fù)醫(yī)師和1名作業(yè)治療師進(jìn)行校對和修改，再由本課題組人員集體討論后最終確定中文版NSAA。NSAA量表共17個項目，內(nèi)容包括抬頭、從地面坐起和站起、從椅子站起、保持站立、左右腳跨越、單腿站、足跟站、步行和跑跳等，此外還包括2項不納入評分的計時測試(從地面站起和10 m跑)。每一項目分為0～2分，0分：不能獨立完成目標(biāo)；1分：改變活動完成的方式，但未借助其他幫助能獨立完成目標(biāo)；2分：正常，無明顯活動改變。原始分滿分為34分。Mayhew等[11]采用Rasch分析，在刪除了第12項目后，通過查詢轉(zhuǎn)換表可以把原始分轉(zhuǎn)換為具有線性特性的分值，線性分的范圍為0～100，與原始分相比線性分更為客觀合理。原始分和線性分的分值越高，表示患兒的運(yùn)動能力越高。

1.2 倫理和知情同意 本研究經(jīng)復(fù)旦大學(xué)醫(yī)學(xué)院倫理委員會兒科專業(yè)組倫理委員會審核批準(zhǔn)，所有患兒及其監(jiān)護(hù)人知情同意并簽署知情同意書。

1.3 研究對象納入標(biāo)準(zhǔn) 2014年1月至2016年1月在復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院神經(jīng)科經(jīng)基因檢測或肌肉活檢明確診斷為DMD、能獨立行走≥10 m、無嚴(yán)重認(rèn)知障礙的患兒。

1.4 信度檢測

1.4.1 信度檢測人員及要求 ①參與NSAA信度檢測是2名有5年以上工作經(jīng)驗的兒童康復(fù)物理治療師，②檢測前2人以“對NSAA的項目理解保持一致和相互試驗性評估”為目標(biāo)，進(jìn)行了半天培訓(xùn)，③對5名DMD患兒進(jìn)行了預(yù)評估。

1.4.2 評分者信度 2名兒童康復(fù)物理治療師同時對DMD患兒行NSAA評價，在整個評價過程相互不討論，最后記錄各自評價結(jié)果。

1.4.3 重測信度 1名兒童康復(fù)物理治療師在第1次對DMD患兒行NSAA評價后3～7 d進(jìn)行第2次評價，2次評價均安排在上午進(jìn)行。

1.5 效度

1.5.1 內(nèi)容效度 ICF-CY運(yùn)用了一種字母數(shù)字編碼系統(tǒng), 類目之間相互排斥并按照等級式的結(jié)構(gòu)分為不同的水平，每個類目具有一個簡短的定義：包括和不包括。字母b、s、d 和e 代表身體功能、身體結(jié)構(gòu)、活動和參與以及環(huán)境因素，字母后1位數(shù)是章數(shù),后2～4位數(shù)是第2、第3和第4級水平[6]。例如：b2 感覺功能和疼痛(1級水平類目)；b210 視功能(2級水平類目)；b2102 視覺質(zhì)量(3級水平類目)；b21022 對比感覺(4級水平類目)。

有5年以上工作經(jīng)驗的兒童康復(fù)物理治療師和醫(yī)生各1名，分別提取NSAA每個項目的概念，邀請第3位(醫(yī)生)共同召開小組討論會，確定每項的包含概念。由熟悉NSAA項目和ICF-CY類目的2名醫(yī)生和兒童康復(fù)物理治療師按照Cieza等介紹的聯(lián)系法則[12]將NSAA的17個項目的概念與ICF-CY建立連接。意見不一致時，邀請第3位(醫(yī)生)做出決定。

1.5.2 關(guān)聯(lián)效度 ①以6 min步行距離(6MWT)為效標(biāo)進(jìn)行關(guān)聯(lián)效度研究，②NSAA評價的同時行6MWT測試，③分析NSAA的原始分和線性分與6MWT之間的關(guān)系，④在座位安靜休息5～10 min后，被測試者以自身喜好的步速在往返50 m的步道上連續(xù)步行6 min，測定步行距離[7]。⑤測試者在記錄時間和距離的同時保護(hù)被測試者的安全。

1.6 統(tǒng)計學(xué)方法 所有分析均采用SPSS19 統(tǒng)計分析軟件。通過等級間相關(guān)系數(shù)(ICC3.1)確定NSAA原始分、線

性分和各項目分值的信度值[13]，ICC值分為相關(guān)性值和一致性值。采用獨立樣本t檢驗比較使用與不使用激素男孩的年齡差異。采用Pearson 相關(guān)系數(shù)分析NSAA原始分和線性分分值與6MWT之間的相關(guān)性。采用bootstrap方法確定相關(guān)系數(shù)的95%CI。

2 結(jié)果

2.1 評分者信度和重測信度 兒童康復(fù)物理治療師對20名符合本文納入標(biāo)準(zhǔn)的男孩行評分者信度檢測，年齡2.0～10.9(6.4±2.7)歲，表1顯示測試者間17個項目的信度系數(shù)，NSAA原始分和線性分具有很好的信度(ICC分別為0.96和0.97)。1名兒童康復(fù)物理治療師在第1次對16名DMD男孩行NSAA評價后3～7 d進(jìn)行第2次評價，16名男孩年齡3.3～10.9(6.9±2.5)歲，表1顯示重測的17個項目的信度系數(shù)，NSAA的原始分和線性分具有很好的重測信度(ICC=0.96)。

表1 2名兒童康復(fù)物理治療師對DMD男孩NSAA評分的信度和重測信度檢測

2.2 內(nèi)容效度 NSAA 17個項目共與8個ICF-CY編碼發(fā)生了20次關(guān)聯(lián)，8個編碼都屬于d4(移動)下屬的，表明NSAA的評價內(nèi)容主要聚焦于DMD患兒的活動能力中的移動能力(表2)。

2.3 關(guān)聯(lián)效度 符合本文研究對象納入標(biāo)準(zhǔn)的153例男孩參與了關(guān)聯(lián)效度研究，其中143例完成了NSAA和6MWT測試，年齡2.6～14.2(6.6±2.4)歲。使用和未使用激素者分別為41和102例，年齡分別為3.9～12.0(7.5±2.2)歲和2.6～14.2(6.2±2.4)歲，差異有統(tǒng)計學(xué)意義(t=3.05，P=0.003)。11例不能完成從地面站起，其中使用和未使用激素組分別為6和5例。表3顯示，NSAA原始分和線性分相比，①6MWT中具有一定的相關(guān)性(r分別為0.40和0.38)，②10 m跑時間具有中等程度的相關(guān)性(r=-0.54和r=-0.53),③從地面站起時間負(fù)相關(guān)(r=-0.43和r=-0.42)，④使用和未使用激素相比，6MWT、10 m跑時間和從地面站起時間呈現(xiàn)更高的相關(guān)性。

表2 與NSAA項目發(fā)生關(guān)聯(lián)的ICF-CY三級水平編碼

表3 NSAA原始分和線性分與6MWT、10 m跑時間和從地面站起時間相關(guān)系數(shù)r(95%CI)

注 Pearson相關(guān)系數(shù)，P值均<0.01，1) 11例不能完成地面站起；2)6例不能完成地面站起，35例數(shù)據(jù)；3)5例不能完成地面站起，96例數(shù)據(jù)

3 討論

隨著中國經(jīng)濟(jì)的快速發(fā)展，針對DMD的醫(yī)學(xué)研究和干預(yù)成為近年來中國兒童神經(jīng)學(xué)家的興趣點，因此迫切需要良好的臨床療效評價工具，除了經(jīng)典的肌力測定、步行距離和耐力的測定以外，活動能力的測定也是臨床評價的重要內(nèi)容。NSAA量表盡管在中國還沒有在臨床廣泛使用，但國際上已被廣泛用于能步行的DMD男孩的功能評價。

內(nèi)容效度用于分析問卷或量表內(nèi)容的適當(dāng)性和代表性，也就是問卷和量表測試內(nèi)容能否達(dá)到所要測試的目的，常以測試項目分布的合理性來判斷，常用方法是通過一組獨立專家(通常不是問卷的編制者)定義所要測試的領(lǐng)域，并為該領(lǐng)域確定合理的結(jié)構(gòu)化框架，通過分析測試項目與該框架之間的匹配關(guān)系來開展研究，收集并匯總匹配過程中得到的數(shù)據(jù)進(jìn)行分析，最終的決策常常采用定性的方法而不是定量的方法，但是會經(jīng)常采用一些定量指標(biāo)，諸如與整體測試目標(biāo)相符的項目占比、與主要測試目標(biāo)相符的項目占比、不能由測試項目來測試的目標(biāo)占比等。WHO提出的ICF編碼體系運(yùn)用標(biāo)準(zhǔn)化的通用語言使全世界不同學(xué)科和領(lǐng)域能夠在同一術(shù)語平臺上進(jìn)行有關(guān)健康和保健信息的交流。本研究采用了Cieza 等[12]提出的健康狀況測量與ICF的聯(lián)系規(guī)則，以ICF-CY為結(jié)構(gòu)化框架，通過NSAA項目內(nèi)容與ICF-CY編碼之間的關(guān)系分析，確定NSAA量表的內(nèi)容效度。結(jié)果顯示，NSAA量表主要聚焦于DMD患兒的改變基本身體姿勢能力(d4100、d4103、d4104)、保持身體姿勢能力(d4153、d4155)、步行和到處移動能力(d4500、d4551、d4552、d4553、d4554、d4555)，都屬于ICF-CY架構(gòu)中d4(移動)下屬的編碼，可見NSAA的測試目標(biāo)是DMD男孩的活動能力中的移動能力。

NSAA量表簡便易行，大約10 min就可以完成全部測試，操作指示通俗易懂。已有研究顯示，通過分階段的培訓(xùn)NSAA量表具有很高的重測信度和不同評價者間的信度。參與本研究信度測試的是具有5年以上特殊兒童(例如腦癱兒童)功能評估經(jīng)驗的2位物理治療師，只需要通過半天的自我培訓(xùn)，2位治療師就可以非常好地理解NSAA測試項目的內(nèi)容，無論是重測信度還是評價者間信度都與英國和意大利的研究結(jié)果相似[9,10]，同樣表現(xiàn)出很高的信度(ICC均>0.95)。

由于基因檢查技術(shù)的普及[14]，許多DMD男孩可以在較小年齡被診斷出來，本研究納入了部分<4歲的DMD男孩，在測試中，通過測試者演示等方法使得小年齡的DMD男孩均能很好地理解測試內(nèi)容，測試的信度沒有受到明顯的影響。本研究NSAA總分采用了原始分和線性分2種分值,線性分是通過Rasch分析從原始分轉(zhuǎn)換而得,與原始分相比線性分更為客觀合理。以往的研究都沒有報道線性分的重測信度和評價者間信度,本研究顯示線性分同樣具有很高的信度。

參與重測信度研究的2次測試都安排在上午實施，避免了2次測試因不同的活動程度影響體力導(dǎo)致的測試偏倚。具體分析到每個項目時，發(fā)現(xiàn)重測信度的ICC值普遍低于評價者間信度，17個項目中有8個重測信度ICC值<0.80，而評價者間信度ICC值<0.80的只有4個項目，說明在間隔3～7 d后測試時，有較多的項目表現(xiàn)出一定程度的前后不一致，NSAA的2種總分值的重測信度和評價者間信度的ICC值卻是相似的，可能是由于接受重測信度測試的孩子在第2次測試時，有些項目表現(xiàn)得差一些，有些項目表現(xiàn)的好一些，歸結(jié)到總分卻是相似的。

6MWT是用來評價DMD男孩運(yùn)動能力的經(jīng)典測試工具，已有許多研究證實6MWT可以有效地反映DMD男孩的運(yùn)動發(fā)育進(jìn)程和干預(yù)效果[15]，本研究以6MWT為效標(biāo)分析NSAA與其的關(guān)聯(lián)效度。Mazzone等[16]曾報道NSAA的原始分與6MWT具有較好的相關(guān)性。Mazzone研究納入對象中僅有2%的男孩沒能完成6MWT測試，本組研究對象中納入了部分<4歲的男孩，在完成6MWT測試時，由于保持注意力以及聽從指令相對困難，所以有更多比例的男孩沒能完成6MWT測試(10/153，6.5%)。我們的結(jié)果顯示，全體143例被納入分析對象的NSAA原始分和線性分與6MWT有著一定的相關(guān)性，略低于Mazzone等的研究結(jié)果，

與其他兩項計時測試的相關(guān)系數(shù)同樣也略低。

Mazzone等[16]的研究中有81%(91/112)的男孩服用激素治療，由于中國針對DMD男孩開展系統(tǒng)激素治療的時間較晚，只有29%(41/143)的男孩接受了激素治療，使用與未使用激素治療兩組的相關(guān)性分析顯示，激素治療組男孩的NSAA分值與其他3項計時測試的相關(guān)性處于中等和較高水平，與Mazzone等的研究結(jié)果相似。

未使用激素治療的102例男孩的NSAA分值與3項計時測試之間的相關(guān)系數(shù)有所降低，其中NSAA分值與6MWT之間的相關(guān)系數(shù)下降得尤為明顯。在未使用激素治療組的男孩中僅有3例NSAA原始分>25分，沒有1例>30分，而Mazzone研究納入對象中有26例NSAA分值>30分。未使用激素治療組的102例男孩中有26例NSAA原始分<16分，其中6MWT<300 m的占42%(11/26)，而Mazzone研究對象相應(yīng)的比例為70%(17/24)。年齡、身高、體重、肌力、攣縮狀況和藥物干預(yù)程度等多種因素會影響DMD男孩的活動能力，包括保持和改變姿勢的能力、移動能力、運(yùn)動的耐力和靈活度，同時也會影響這些能力之間的相互關(guān)系。獲得更為令人信服的結(jié)果，還需設(shè)計更為理想的前瞻性研究，更為準(zhǔn)確地收集上述相關(guān)變量的數(shù)據(jù)，更好地解釋各種因素對DMD患兒活動能力的影響狀況。

總之，本研究結(jié)果提示，中文版NSAA量表無論是原始分還是線性分均具有很好的重測信度和評價者間信度；基于ICF-CY框架的內(nèi)容效度分析表明，NSAA主要用于評價DMD男孩的移動能力，尤其是基本身體姿勢能力、保持身體姿勢能力、步行和到處移動能力；NSAA分值與6MWT在使用激素治療的DMD男孩中具有中等和較好的相關(guān)性，在未使用激素治療的男孩中具有一定程度的相關(guān)性。結(jié)合其他的評價指標(biāo)，NSAA可以有效地評價中國DMD男孩的活動能力。

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Reliability and validity of the Chinese version of North Star Ambulatory Assessment for children with Duchenne muscular dystrophy

SHIWei1,3),LIHui1, 3),LIXi-huan2),SUYi1),ZHAOLei2),LUKai1),HUXiao-ping2),ZHAIChun1),ZHOUShui-zhen2)

(Children'sHospitalofFudanUniversity,Shanghai201102,China; 1)RehabilitationCenter, 2)DepartmentofNeurology, 3)Co-firstauthor)

SHI Wei, E-mail: shiweixiyi@163.com

ObjectiveTo determine the reliability and validity of North Star Ambulatory Assessment (NSAA).MethodsInclusion criteria: Children diagnosed by gene detection or muscle biopsy as DMD and accepted functional assessment in Childeren's Hospital of Fudan University from January 2014 to January 2016,being able to walk more than ten meters independently,and in addition ,without severe cognitive retardation were recruited. Twenty patients were scored by two different physical therapeutists at the same time to detect inter-rater reliability. Sixteen patients were scored the second time 3-7 days after the first assessment by the same physical therapeutist to detect test-retest reliability.Relate ageneral category encording way of International Classification of Functioning，Disability and Health-Child and Youth version(ICF-CY) and project concept of NSAA were used to determine content validity of NSAA. Criterion related validity analysis was performed by analyzing the correlation between NSAA scores of 143 children and 6 minutes walking distance(6MWT).ResultsThe reliability analysis of the different test results of two therapists on twenty children showed that the NSAA raw scores and linear scores had excellent inter-rater reliability(ICC=0.96，0.97); 16 boys were assessed by the same therapeutist twice with an interval of 3～7 days and the results showed that raw and linear scores of NSAA had great test-retest reliability(ICC=0.96);Twenty linkages were made between seventeen items of NSAA and eight codes of ICY-CY,all of the eight codes belonged to d4(mobility), which meant that contents of NSAA evaluation mainly focused on mobility of DMD patients.The NSAA raw scores and linear scores of all 143 boys and 6MWT, had a fair degree of relationship between the two measures(r=0.40 and r=0.38).ConclusionChinese version of NSAA has good psychometric properties in test-retest reliability and inter-rater reliability in both raw and linear scores. Combined with other measurements, NSAA may effectively evaluate the activity of the patients with DMD in China.

Duchenne muscular dystrophy(DMD); Activity; Evaluate; Reliability; Validity

2017-07-21

2017-08-11)

(本文編輯：張崇凡)

復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院 上海，201102；1)康復(fù)中心，2)神經(jīng)科，3)共同第一作者

史惟，E-mail:shiweixiyi@163.com

10.3969/j.issn.1673-5501.2017.04.002