干細胞與再生醫(yī)學(xué)行業(yè)發(fā)展綜述

摘 要：干細胞與再生醫(yī)學(xué)行業(yè)已經(jīng)成為當今生命科學(xué)研究領(lǐng)域的熱點和前沿，隨著臨床應(yīng)用需求的增加，其展現(xiàn)出巨大的臨床應(yīng)用前景和潛力。近些年來，我國在干細胞與再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域獲得了迅猛發(fā)展，取得多項科技成果，逐步成為行業(yè)的主力軍。文章對目前我國干細胞與再生醫(yī)學(xué)行業(yè)發(fā)展的現(xiàn)狀及存在問題進行了綜述。

關(guān)鍵詞：干細胞；再生醫(yī)學(xué)；行業(yè)發(fā)展

干細胞是一類具有自我更新、高度增殖和多向分化潛能的細胞總稱，可以進一步分化成各種不同的組織細胞，從而構(gòu)成機體各種復(fù)雜組織和器官。干細胞可以應(yīng)用到幾乎涉及人體所有重要的組織器官及人類面臨的許多醫(yī)學(xué)難題，在細胞替代、組織修復(fù)、疾病治療等方面具有巨大潛力?；诟杉毎脑偕t(yī)學(xué)研究代表了當代生命科學(xué)發(fā)展的前沿，正在引領(lǐng)現(xiàn)有臨床治療模式發(fā)生深刻變革，并成為新醫(yī)學(xué)革命核心，并有望幫助人類實現(xiàn)器官再造的夢想。

1 我國干細胞與再生醫(yī)學(xué)發(fā)展現(xiàn)狀

近年來，我國將干細胞與再生醫(yī)學(xué)研究確立為重要的戰(zhàn)略部署，對其基礎(chǔ)研究、關(guān)鍵技術(shù)以及資源平臺建設(shè)及產(chǎn)業(yè)化發(fā)展給予了大力支持?！笆濉逼陂g，通過國家重點基礎(chǔ)研究發(fā)展計劃、高技術(shù)研究發(fā)展計劃、國家自然科學(xué)基金等不斷強化對干細胞與再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的資助強度，已經(jīng)累計投入約40億元用于支持相關(guān)研究。此外，我國十分重視對干細胞研究臨床轉(zhuǎn)化的政策規(guī)范制定工作。在2015年3月國家衛(wèi)計委和食品藥品監(jiān)督管理總局共同制定并發(fā)布《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》。相關(guān)文件的出臺改變了我國干細胞行業(yè)無法可依、無規(guī)可循的狀況，對干細胞與再生醫(yī)學(xué)行業(yè)的健康發(fā)展起到了巨大的推動作用。

國家的大力支持促進了干細胞與再生醫(yī)學(xué)的快速發(fā)展，我國目前在干細胞領(lǐng)域的研究已經(jīng)處于國際先進行業(yè)。據(jù)有關(guān)資料顯示，2011-2015年，SCI數(shù)據(jù)庫共收錄干細胞相關(guān)論文115697篇，其中我國發(fā)表論文19145篇，僅次于美國，位居世界第二位。我國發(fā)表論文的年均增長率為26.21%，顯著高于國際平均8.55%。此外，我國的干細胞技術(shù)相關(guān)專利申請數(shù)也呈大幅上升態(tài)勢，專利申請比例從2011年的14.35%提高到了2015年的26.12%。

隨著干細胞及再生醫(yī)學(xué)行業(yè)的迅速發(fā)展，其產(chǎn)業(yè)化和市場化也突飛猛進，目前全國范圍內(nèi)已經(jīng)形成了數(shù)十家不同規(guī)模的干細胞研發(fā)（或）銷售公司，從事干細胞產(chǎn)品開發(fā)、干細胞庫的建立、細胞儲藏（主要是臍帶血造血干細胞和不同組織來源的成體干細胞）、產(chǎn)品研發(fā)和相關(guān)附屬品的銷售。此外，我國在北京、上海、廣州等地建立了干細胞庫，對基礎(chǔ)研究和臨床轉(zhuǎn)化所需的重要干細胞資源進行儲備。近日又在深圳建立了我國首個國家基因庫，有效保護、開發(fā)和利用我國珍貴的遺傳資源，提高我國生命科學(xué)研究水平，促進我國生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展，維護國家生物信息安全。這是我國設(shè)立的第一個國家級基因庫，將打破國外對基因戰(zhàn)略資源的壟斷，具有重要的戰(zhàn)略意義。

2 干細胞與再生醫(yī)學(xué)行業(yè)監(jiān)管

雖然干細胞與再生醫(yī)學(xué)行業(yè)發(fā)展迅速，但“有效”監(jiān)管體系的建立滯后于產(chǎn)業(yè)發(fā)展?，F(xiàn)階段世界范圍內(nèi)尚未完成服務(wù)于干細胞的產(chǎn)品研發(fā)監(jiān)管體系，包括相關(guān)法規(guī)、監(jiān)管、技術(shù)指導(dǎo)原則等。目前各國監(jiān)管機構(gòu)在積極研究制定或正在逐漸出臺有效于干細胞監(jiān)管措施的同時，也在利用原有監(jiān)管體系中與干細胞產(chǎn)品相關(guān)的內(nèi)容，對干細胞研究及臨床應(yīng)用進行監(jiān)管。例如：在監(jiān)管屬性上，美國FDA將干細胞分為治療性產(chǎn)品（需按藥品監(jiān)管，包括嚴格的上市前審批）和組織細胞產(chǎn)品（依據(jù)產(chǎn)品特性判斷其是否需要上市前嚴格審批），并在已有的監(jiān)管體系中在藥品、生物制品、細胞產(chǎn)品或醫(yī)療器械部分，適合干細胞的內(nèi)容用于監(jiān)管。歐盟在監(jiān)管體系方面與美國情況類似。例如，歐盟也有相應(yīng)的針對包括細胞產(chǎn)品在內(nèi)的先進治療產(chǎn)品的法規(guī)、監(jiān)管內(nèi)容，并于2011年草擬了具有指導(dǎo)原則性質(zhì)的干細胞產(chǎn)品質(zhì)量考慮性文件。

我國干細胞行業(yè)的管理部門在對于干細胞屬性的認知上，忽略了其被視為人類醫(yī)藥史上最為復(fù)雜的“醫(yī)藥產(chǎn)品”的基本認識。在法規(guī)層面我國以往并未嚴格清晰明確干細胞作為新的治療產(chǎn)品所具有的質(zhì)量屬性和監(jiān)管屬性，因此無法指導(dǎo)相應(yīng)監(jiān)管體系的建立。在此大背景下，整個行業(yè)對只應(yīng)占極小比例的“醫(yī)學(xué)技術(shù)創(chuàng)新”（以往成為三類醫(yī)療技術(shù)）的認識模糊不清，客觀的造成了對“三類醫(yī)療技術(shù)”內(nèi)涵擴大化的傾向，也進而導(dǎo)致一些人無原則的將干細胞產(chǎn)品統(tǒng)統(tǒng)的視為“三類醫(yī)療技術(shù)”。所幸的是2011年3月出臺的《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》，《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》提出了多個原則性要求，包括知情同意書原則、不收費原則、不搞商業(yè)操作原則和制劑的生產(chǎn)符合GMP要求原則等。是我國第一個干細胞臨床應(yīng)用相關(guān)的管理性文件，具有重要的歷史意義?！陡杉毎苿┵|(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》充分考慮了干細胞產(chǎn)品所具有藥品、生物技術(shù)產(chǎn)品、組織細胞產(chǎn)品和治療性細胞產(chǎn)品的屬性和與之相應(yīng)的質(zhì)量要求基礎(chǔ)上，明確指出所有干細胞的制劑都應(yīng)具有質(zhì)量、純度、安全性、生物學(xué)有效性和穩(wěn)定性的總體質(zhì)量要求。

干細胞與再生醫(yī)學(xué)行業(yè)的發(fā)展勢必要求有效的監(jiān)管體系與之相適應(yīng)，我國應(yīng)不斷的適應(yīng)新的監(jiān)管需要和新產(chǎn)品的特點，制定指導(dǎo)解決產(chǎn)品研發(fā)各個方面的指導(dǎo)原則。相關(guān)體系的建設(shè)的根本目的是在確保干細胞產(chǎn)品臨床應(yīng)用的安全性和有效性的基礎(chǔ)上推動我國干細胞與再生醫(yī)學(xué)行業(yè)的健康發(fā)展。