如何實(shí)現(xiàn)醫(yī)療保健領(lǐng)域的創(chuàng)新——《自然》專訪米歇爾·戈德曼

蔡立英/編譯

如何實(shí)現(xiàn)醫(yī)療保健領(lǐng)域的創(chuàng)新——《自然》專訪米歇爾·戈德曼

蔡立英/編譯

米歇爾·戈德曼，比利時(shí)布魯塞爾自由大學(xué)I3h創(chuàng)始人，《醫(yī)學(xué)前沿》雜志主編

●當(dāng)今醫(yī)療保健所面臨的諸多挑戰(zhàn)錯(cuò)綜復(fù)雜，常常要求進(jìn)行跨學(xué)科研究。即便一種藥物或醫(yī)療設(shè)備已經(jīng)顯示出療效，依然還需克服經(jīng)濟(jì)、法律和監(jiān)管等多方面的障礙后，才能投放市場。

米歇爾·戈德曼（Michel Goldman）想做那些希望完成這個(gè)艱難征程的人們的向?qū)?，并將此作為個(gè)人使命。因在新生兒免疫學(xué)和器官移植領(lǐng)域的研究受到認(rèn)可，他于2004年在比利時(shí)沙勒羅瓦創(chuàng)立了醫(yī)學(xué)免疫研究所，這是一個(gè)公私合營的研究機(jī)構(gòu)。從2009到2014年，他幫助建立了59個(gè)公私合作聯(lián)盟，并擔(dān)任創(chuàng)新藥物計(jì)劃（IMI）首任執(zhí)行主任，IMI由歐盟與歐洲藥品行業(yè)協(xié)會(huì)聯(lián)合會(huì)（EFPIA）斥資20億歐元共同推進(jìn)。去年，他創(chuàng)立醫(yī)療保健跨學(xué)科創(chuàng)新研究所（I3h），旨在通過教育、研究和提高認(rèn)識(shí)，培育醫(yī)療保健合作的新模式。2015年1月，他擔(dān)任《醫(yī)學(xué)前沿》雜志主編。

在接受《自然》雜志專訪時(shí)，戈德曼解釋了為什么努力幫助患者恢復(fù)健康的科學(xué)家們還必須思考科學(xué)之外的事情，并概述了I3h的目標(biāo)。他還談?wù)摿怂凇夺t(yī)學(xué)前沿》新的編輯角色，透露了他對(duì)雜志的計(jì)劃。

問：當(dāng)今我們?cè)卺t(yī)療保健領(lǐng)域的創(chuàng)新方式有什么問題？

答：要在醫(yī)療保健領(lǐng)域取得進(jìn)展，要求從科學(xué)突破到患者治療的一系列努力。在這個(gè)過程中發(fā)揮不同作用的人們并不完全是孤軍奮戰(zhàn)，但是他們并不足夠熟悉他們參與之前和之后發(fā)生的事情。那些研發(fā)新藥的人要知曉數(shù)據(jù)監(jiān)管機(jī)構(gòu)將從藥物安全和功效方面提什么要求，這一點(diǎn)很重要。如果那些處于早期階段的人能知道后來的需要，以往的很多失敗本可以避免。

問：我們?nèi)绾文芨淖冞@種現(xiàn)狀？

答：大多數(shù)人都認(rèn)為醫(yī)療保健創(chuàng)新發(fā)展的最重要道路之一是促進(jìn)更好的合作，尤其在制藥行業(yè)。醫(yī)生、科學(xué)家、監(jiān)管者、政策制定者和患者代表必須更緊密地合作。

未來，醫(yī)學(xué)將與生命科學(xué)、物理和工程等其他學(xué)科融合。蘋果、谷歌和微軟等公司正投入巨資，越來越多地參與醫(yī)療保健事業(yè)?？偠灾?，研究人員和醫(yī)療保健專家需要更加適應(yīng)跨學(xué)科的工作團(tuán)隊(duì)。

同樣重要的還有學(xué)術(shù)界要理解行業(yè)激勵(lì)體系的不同之處，反之亦然。這些合作關(guān)系已經(jīng)促成了醫(yī)療保健領(lǐng)域的重大進(jìn)步，學(xué)術(shù)界不再害怕與商業(yè)伙伴合作，并且正開始從中獲益，而這種合作關(guān)系還可以進(jìn)一步深化。

問：I3h如何開展教育、培訓(xùn)和研究？

答：培養(yǎng)在醫(yī)療保健領(lǐng)域力圖取得突破的下一代科學(xué)家學(xué)會(huì)有效合作，是我們的核心使命。2016年1月，我們開始了第一期面向研究生和博士生的4周培訓(xùn)課程，來自學(xué)術(shù)界、行業(yè)、監(jiān)管機(jī)構(gòu)和患者代言團(tuán)體的演講者將會(huì)講述轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的基礎(chǔ)知識(shí)。我們常常采用案例教學(xué)法，比如在2015年11月的會(huì)議上，我們探討了研發(fā)抗腫瘤壞死因子（TNF）生物制劑治療類風(fēng)濕、腸道和皮膚疾病的療法。諾貝爾獎(jiǎng)得主布魯斯·博伊特勒（Bruce Beutler）描述了他在TNF克隆領(lǐng)域的開創(chuàng)性研究，優(yōu)時(shí)比制藥公司的前首席執(zhí)行官羅克·多利弗（Roch Doliveux）介紹了他們是如何把抗TNF的生物制藥投放市場的。

在研究方面，我們想審視醫(yī)療保健公司如何能適應(yīng)新形勢，考慮如今更加開放的研發(fā)模式，而無需冒犧牲其競爭優(yōu)勢的風(fēng)險(xiǎn)，以及如何確保用公共投入研發(fā)出來的療法是公眾可獲取、可承受的。我們還需要對(duì)不同類型的合作中各個(gè)角色是如何分配的開展更多研究。

問：您對(duì)《醫(yī)學(xué)前沿》的前景怎么看？

答：醫(yī)療保健正變得越來越瞄準(zhǔn)更小型、更準(zhǔn)確細(xì)分的患者群體，所以我們需要有一個(gè)雜志讓科學(xué)界了解精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的研究進(jìn)展。解決大科學(xué)的挑戰(zhàn)很重要，但是我想刊發(fā)來自具有更開闊視野的科學(xué)家的論文——研究內(nèi)容包括監(jiān)管和經(jīng)濟(jì)方面的挑戰(zhàn)，以及采集患者數(shù)據(jù)的新方法等。我希望《醫(yī)學(xué)前沿》傳播精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)涉及的診斷和治療工具，比如基因測試、介入成像技術(shù)或基于細(xì)胞和器官的療法。

《前沿研究-課題》（Frontiers Research Topics）允許研究者們?cè)陔s志內(nèi)部發(fā)起他們自己的研究課題，其中有些課題我相信值得關(guān)注更多，比如，患者變得更多參與向監(jiān)管者和醫(yī)藥行業(yè)提供關(guān)于療法安全性和有效性的數(shù)據(jù)的觀點(diǎn)、有效公私合作的具體事例以及罕見病能給我們治療常見疾病帶來的啟示，等等。我們還需研究臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的新類型和自適應(yīng)許可機(jī)制，這種許可機(jī)制允許藥物最初被許可用于目標(biāo)人群，之后基于更多的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)再擴(kuò)大應(yīng)用范圍。

問：您認(rèn)為雜志和I3h如何相互補(bǔ)充？

答：《前沿》系列雜志迅速壯大，成為所在領(lǐng)域被引用最多的開放獲取期刊，《醫(yī)學(xué)前沿》正是這個(gè)成功的系列雜志大家庭中的一員?！肚把亍废盗须s志還因其在學(xué)術(shù)出版方面的先鋒探索而知名，包括創(chuàng)立即時(shí)互動(dòng)評(píng)論論壇、他們的數(shù)字化編輯辦公室、文章和作者層面的指標(biāo)?！肚把亍废盗须s志超過半數(shù)的雇員都在從事IT相關(guān)工具的開發(fā)，這使得學(xué)術(shù)出版過程更客觀、更有效，我希望我們能在I3h效仿。

透明與合作的原則在《前沿》系列雜志至關(guān)重要，也同樣是I3h的核心。我希望雜志未來關(guān)注的研究課題是那些支持I3h的教育和研究項(xiàng)目的課題。水淡化成本是20世紀(jì)90年代的三分之一。索里克廠生產(chǎn)1噸淡化飲用水的成本僅為58美分，這使得以色列的居民每月水費(fèi)約為30美元，這與大多數(shù)美國城市居民相近，且遠(yuǎn)少于拉斯維加斯（47美元）和洛杉磯（58美元）。

[資料來源：Nature][責(zé)任編輯：彥隱]

國際海水淡化協(xié)會(huì)宣稱：目前全球有3億人的用水來自海水淡化，而且這個(gè)數(shù)字還在快速增長。建造以色列索里克海水淡化廠的IDE公司近來在南加利福利亞建成了卡爾斯巴德淡化廠，而全球每年有接近6個(gè)索里克廠生產(chǎn)能力的淡化廠投產(chǎn)。海水淡化的時(shí)代已經(jīng)來臨。

而最讓澤埃夫興奮的是水資源外交實(shí)現(xiàn)的可能。根據(jù)1995年奧斯陸第二次會(huì)議協(xié)定，以色列已經(jīng)向約旦河西岸提供水源，但是巴勒斯坦水資源依然缺乏。而水資源總是被波瀾不斷的和平會(huì)談綁架，但是現(xiàn)在問題慢慢得到解決，許多人觀察到水資源非政治化的可能。澤埃夫有個(gè)遠(yuǎn)大的計(jì)劃，在2018年召開“水資源無國界”會(huì)議，讓埃及、土耳其、約旦、以色列、約旦河西岸和加沙都參與進(jìn)來，討論如何解決目前水資源問題。

甚至有一個(gè)更宏偉的目標(biāo)：在以色列和約旦間建立9億美元“紅海-死海運(yùn)河”聯(lián)合投資項(xiàng)目，在紅海上建造一座更大的海水淡化廠，他甚至提出了一個(gè)9億美元的“紅海-死海運(yùn)河”聯(lián)合體設(shè)想，各國把邊界開放，制造出來的淡水用于供應(yīng)以色列、約旦和巴勒斯坦。而海水淡化產(chǎn)生的濃鹽水則通過管道直接輸送至100英里外的“死?！币匝a(bǔ)充水源。自從兩個(gè)國家將1960年以來一直供應(yīng)死海的唯一河流改道后，死海水位幾乎每年下降一米。到2020年，這些曾經(jīng)的宿敵將從同一個(gè)水龍頭獲得淡水供應(yīng)。

在索里克廠遠(yuǎn)端出水口，澤埃夫和我也準(zhǔn)備一起品嘗淡化水。這個(gè)索里克廠出水進(jìn)入以色列供水網(wǎng)的交換點(diǎn)旁有一個(gè)簡單的飲水處，有紙杯供應(yīng)。我打開水龍頭，品嘗了兩杯淡化水，而40分鐘前這些水還在地中海。它的口感冰涼、清爽，真是神奇！

反差實(shí)在太大。幾英里外，水資源枯竭，文明崩潰。而這里，先進(jìn)的技術(shù)卻能生產(chǎn)出大量的淡水。當(dāng)我和澤埃夫正大口喝水時(shí)，氣候依然炎熱，我很想知道：在這些案例中，哪些是例外，哪些是規(guī)則。

[資料來源：ensia.com][責(zé)任編輯：岳峰]