創(chuàng)新生態(tài)需要六管齊下

醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)鏈復雜，分工高度細化，涉及主體繁多。具有生命力和競爭力的醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)一定來自于健康的、良性循環(huán)的醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)。

首先，創(chuàng)新藥研發(fā)涉及多個部委和監(jiān)管機構(gòu)，涵蓋監(jiān)管、衛(wèi)生、醫(yī)保、財政稅收、科研等各方面，國家層面的頂層設(shè)計至關(guān)重要。

其次，在研發(fā)產(chǎn)業(yè)鏈的各個環(huán)節(jié)，包括基礎(chǔ)研究和藥物發(fā)現(xiàn)、臨床研究、監(jiān)管審評和支付與采購，都需要科學的理念、完善的政策和機制以及參與各方的能力作為支撐。而知識產(chǎn)權(quán)保護和資本投入機制貫穿產(chǎn)業(yè)鏈各個環(huán)節(jié)。

各主要醫(yī)藥研發(fā)國家都有頂層設(shè)計來指導醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展和創(chuàng)新。以美國為代表的傳統(tǒng)科技醫(yī)藥強國，發(fā)展重心集中于如何優(yōu)化監(jiān)管流程和政策環(huán)境使本國創(chuàng)新能盡快進入市場造福患者并創(chuàng)造價值。而對于日本、韓國和以色列等后發(fā)國家，除了促進本國創(chuàng)新外，還著眼降低政策壁壘，通過國際化策略使國民能盡快使用到全球最新藥品以及讓國內(nèi)產(chǎn)品走向國際市場。

中國作為一個大國，在醫(yī)療和醫(yī)藥上面對的問題是復雜而艱巨的，而所追求的目標是多元的。這些問題的決策和解決，往往涉及數(shù)個政府部門，在中央層面就包括衛(wèi)計委、食藥監(jiān)總局、發(fā)改委、人社部、工信部、科技部、財政部、保監(jiān)會等。而且，中國當前的醫(yī)藥政策體系主要還是基于仿制藥的格局，要進行產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整，從仿制生產(chǎn)向創(chuàng)新驅(qū)動升級，需要從國家層面進行頂層設(shè)計和戰(zhàn)略規(guī)劃，推動理念的變革和體系的建立完善。

基礎(chǔ)研究和藥物發(fā)現(xiàn)

基礎(chǔ)研究和藥物發(fā)現(xiàn)環(huán)節(jié)的成功是實現(xiàn)突破性原始創(chuàng)新的必要條件。原始創(chuàng)新的出現(xiàn)需要長期的基礎(chǔ)研究投入和大量的工作積累，從而獲得關(guān)于疾病機理和藥物靶點的理解，用來指導創(chuàng)新療法的研發(fā)。

雖然基礎(chǔ)研究和藥物發(fā)現(xiàn)在短期內(nèi)不是制約中國創(chuàng)新藥發(fā)展的最主要因素，但對于產(chǎn)業(yè)的長期發(fā)展至關(guān)重要?；A(chǔ)研究和藥物發(fā)現(xiàn)階段的成功，需要強大的人才儲備、充足的科研資金、完善的技術(shù)交易市場和轉(zhuǎn)化基礎(chǔ)設(shè)施四大因素。

目前，中國高層次科研人才加速聚集，但工業(yè)界依然缺乏經(jīng)驗豐富的產(chǎn)業(yè)領(lǐng)軍人才；國家在基礎(chǔ)研究階段投入比例低，且科研基金分配和考核機制有待完善；技術(shù)轉(zhuǎn)移體系不完善阻礙了技術(shù)流通和轉(zhuǎn)化；支持成果轉(zhuǎn)化的基礎(chǔ)設(shè)施和資本投入有待改善。

長期來看，從資金投入和技術(shù)轉(zhuǎn)移機制兩個層面著力，逐步建立起強大的基礎(chǔ)研究及科研成果轉(zhuǎn)化能力，為中國醫(yī)藥創(chuàng)新提供富有活力的創(chuàng)新源泉：加強科研基金管理的專業(yè)性和透明性，完善科研基金評審和考核機制；成立以市場機制運作的種子基金，撬動風險資本投資研發(fā)早期項目；完善技術(shù)交易市場，鼓勵科技成果轉(zhuǎn)化；完善鼓勵技術(shù)交易稅收政策。

臨床研究

從全球經(jīng)驗來看，臨床試驗從啟動到完成一般需要4～6年，平均成本超過10億元，時間和資金投入在整個新藥研發(fā)中占70%左右的比例。臨床研究是中國現(xiàn)階段創(chuàng)新藥研發(fā)的主要瓶頸，挑戰(zhàn)集中表現(xiàn)在臨床試驗質(zhì)量參差、數(shù)量偏低（尤其是早期臨床數(shù)量）以及高水平臨床試驗機構(gòu)資源緊張。

而一系列深層次原因?qū)е铝伺R床研究面臨的諸多挑戰(zhàn)，包括社會各界對于臨床研究根本目的和重要性的認知程度很低；在目前體制下醫(yī)療機構(gòu)和醫(yī)生從事臨床試驗的動力不足；臨床試驗參與各方權(quán)責不清，且各方的綜合能力有待提升，其中早期臨床相關(guān)能力尤其薄弱；藥物臨床試驗機構(gòu)資格認證（GCP）制約了臨床資源有效利用；臨床試驗過程監(jiān)管不足；臨床準入審批（IND）耗時長，且流程和標準不符合創(chuàng)新藥研發(fā)規(guī)律；部分倫理委員會存在審評效率低、監(jiān)管缺失、審查標準不統(tǒng)一等問題。

未來，各相關(guān)政府部門應充分重視臨床試驗，加大力度推動臨床試驗理念變革、體系完善和能力提升；明確臨床研究是醫(yī)院的重要職責之一，并改進考核和人事制度以提高醫(yī)院和醫(yī)生從事臨床研究的積極性；有效放開臨床試驗機構(gòu)GCP認證，建立多層級的臨床試驗機構(gòu)體系，優(yōu)化臨床試驗資源配置，同時引入競爭；設(shè)立中心或區(qū)域倫理委員會制度試點；多種方式提升臨床研究參與各方綜合能力；改進臨床試驗申請審批流程，充分調(diào)動臨床研究者積極性。

除了相關(guān)政府部門應更新理念，優(yōu)化管理制度和法規(guī)條件外，作為臨床研究的主要實施者，企業(yè)也應從自身著手，積極應對新的監(jiān)管環(huán)境和藥物研發(fā)趨勢的變化，努力提升自身臨床研究水平，進而帶動包括臨床試驗機構(gòu)，研究者及CRO等多方在內(nèi)的中國整體臨床研究水平的提升。

監(jiān)管審批

在科學和技術(shù)不斷發(fā)展的醫(yī)藥領(lǐng)域，監(jiān)管機構(gòu)面臨的挑戰(zhàn)也日益增加。經(jīng)過近二十年的發(fā)展，中國已經(jīng)初步建立起比較完整的藥品監(jiān)管體系和配套法律法規(guī)體系。而近一兩年國家又密集出臺一系列政策，持續(xù)推動藥品審評審批制度改革，進一步提升監(jiān)管能力，對業(yè)界產(chǎn)生深遠影響。

以審評審批制度改革為例，根據(jù)藥審中心發(fā)布的年度藥品審評報告，2015年藥品審評中心審評完成的申請數(shù)量比2014年增加了90%，藥品積壓總數(shù)已經(jīng)大幅度下降。

盡管中國的創(chuàng)新藥監(jiān)管審批環(huán)境已經(jīng)有明顯改善，目前依然面臨理念、政策機制以及能力諸多方面的挑戰(zhàn)。因此，針對中國監(jiān)管審批體系的深層次問題，同時借鑒國外的先進理念和模式，可以從四個方面著力，加快完善有利于創(chuàng)新藥研發(fā)的監(jiān)管體系。

首先，加強對臨床試驗的科學性和風險性的公眾教育，持續(xù)推動監(jiān)管理念變革，并加快實現(xiàn)監(jiān)管標準與國際接軌。其次，制定長期監(jiān)管戰(zhàn)略目標，完善政策制定過程中的社會共治機制，增加透明度，并不斷完善法律法規(guī)及審評技術(shù)指導原則。第三，優(yōu)化組織架構(gòu)，合理利用資源，并接受公眾監(jiān)督。最后，建立系統(tǒng)的能力培養(yǎng)體系，探索創(chuàng)新服務和薪資模式以吸引人才，并加強與各國監(jiān)管機構(gòu)和國際組織的交流合作。

作為監(jiān)管審批的主要對象，同時也是良好監(jiān)管環(huán)境的主要受益人，醫(yī)藥企業(yè)在中國創(chuàng)新藥監(jiān)管體系的建立和完善過程中也應積極主動地參與到這一發(fā)展進程中，發(fā)揮自身作為醫(yī)藥研發(fā)主體的優(yōu)勢，為中國的整體創(chuàng)新藥監(jiān)管水平的進一步提高做出應有的貢獻。

支付與采購

支付與采購環(huán)節(jié)對于提高創(chuàng)新藥的可及性十分關(guān)鍵。與美國和日本相比，創(chuàng)新藥物在中國上市后銷售額增長緩慢，僅能惠及少數(shù)病人。中國的患者無法及時獲得創(chuàng)新帶來的好處，創(chuàng)新藥研發(fā)失去了其根本意義。

創(chuàng)新藥研發(fā)具有周期長、投入大、風險高的特點。從世界范圍來看，單個創(chuàng)新藥物的平均研發(fā)成本高達13億～18億人民幣。因此，企業(yè)需要在創(chuàng)新藥上市后獲得合理的經(jīng)濟回報，收回已上市新藥的研發(fā)成本，并支持未來創(chuàng)新藥的研發(fā)，從而實現(xiàn)可持續(xù)發(fā)展。

盡管投入巨大，但得益于健全的支付體系，那些成功地滿足了病人臨床需求的創(chuàng)新藥在歐美市場的回報也很豐厚，部分新藥在上市后五年即可達到高達60億～100億元的年銷售額。相比之下，在當前的支付和采購環(huán)境下，中國新藥研發(fā)的投資回報遠低于國際水平。由于多為跟蹤創(chuàng)新，且臨床試驗和人工成本相對低廉，在中國研發(fā)單個藥物的平均成本相對歐美較低；但是，新藥在中國上市后五年的平均年銷售額僅為0.5億～1.5億元，新藥研發(fā)經(jīng)濟回報甚至為負。究其深層次原因，主要是因為新藥上市后的可及性差，缺少報銷機制，且集中采購環(huán)節(jié)市場準入緩慢。

創(chuàng)新藥支付方面的挑戰(zhàn)目前反映在基本醫(yī)療保險（包括中央和地方層面）和商業(yè)健康險兩個方面，同時創(chuàng)新藥采購也面臨集中采購進度緩慢的挑戰(zhàn)。在中央層面，醫(yī)保目錄更新不及時，且目錄遴選方法有待改進；在地方層面，缺乏科學統(tǒng)一的遴選方法；且由于醫(yī)保資金盈余參差不齊，報銷創(chuàng)新藥的意愿和能力存在差異；創(chuàng)新藥支付模式單一，商業(yè)健康險體系不健全；創(chuàng)新藥集中采購進度緩慢。

因此，在改善創(chuàng)新藥支付和采購方面，在基本醫(yī)?？蚣芟?，建立完善的創(chuàng)新藥支付體系；鼓勵社會資金投入；優(yōu)化談判采購流程，加快省級掛網(wǎng)和備案采購進度。

知識產(chǎn)權(quán)保護

藥品知識產(chǎn)權(quán)保護體系主要由三部分組成，分別是由藥品監(jiān)管部門負責的數(shù)據(jù)保護，由專利局負責的專利保護，以及需要二者相互配合的專利鏈接制度。完善的藥品知識產(chǎn)權(quán)保護體系需要這三種制度的同時作用。

由于創(chuàng)新藥研發(fā)的高投入、高風險、長周期等特性，知識產(chǎn)權(quán)保護對于醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的可持續(xù)發(fā)展尤為重要。

首先，對于原研藥企業(yè)，合理有效的知識產(chǎn)權(quán)保護為原研藥提供一定時期的市場獨占權(quán)，保證原研藥獲得相對其研發(fā)投資的合理回報。其次，完善的知識產(chǎn)權(quán)保護能夠平衡仿制藥和原研藥之間的利益沖突，通過對仿制藥申請流程的框架規(guī)范化，有助于減少法律糾紛，鼓勵仿制藥的發(fā)展。此外，知識產(chǎn)權(quán)保護所構(gòu)建的創(chuàng)新藥和仿制藥的平衡發(fā)展，既能確保社會大眾持續(xù)獲得新的治療方式，也能通過仿制藥上市提升藥物的可及性。

因此，為了發(fā)揮知識產(chǎn)權(quán)保護對醫(yī)藥創(chuàng)新的激勵作用，完善知識產(chǎn)權(quán)保護制度，應改進專利審批及所有權(quán)制度，推動數(shù)據(jù)保護制度執(zhí)行，完善專利鏈接制度，并建立專利期延長制度。

資本投入

目前，對于醫(yī)藥企業(yè)，特別是創(chuàng)新型醫(yī)藥企業(yè)來說，首先，缺少針對研發(fā)投入的財稅優(yōu)惠政策；其次，技術(shù)轉(zhuǎn)讓的征稅優(yōu)惠政策有待明確；第三，境外委托服務和進口設(shè)備繳納的增值稅和關(guān)稅造成較大的負擔；第四，醫(yī)藥研發(fā)的長周期（長達10年）導致初期投入無法進行所得稅抵扣（5年年限）；最后，醫(yī)藥創(chuàng)新沒有享受國家“高新技術(shù)”產(chǎn)業(yè)的增值稅政策。

因此，從財稅政策和私人資本投資機制兩個方面，應完善現(xiàn)有“加計扣除”政策，完善鼓勵技術(shù)交易的稅收政策，降低創(chuàng)新企業(yè)或創(chuàng)新產(chǎn)品的增值稅，免除醫(yī)藥企業(yè)境外服務的增值稅，免除醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)進口設(shè)備的關(guān)稅和進口增值稅，擴大醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)虧損的抵扣年限。

此外，進一步完善金融市場制度，增加退出選項，從機制上鼓勵私人資本的參與。