科學(xué)家：從零到一的突破

徐希平 奧薩醫(yī)藥總裁

事實上我們在新藥的研究中，臨床研究的投入將近總費用三分之二。在臨床研究上進行大量資金投入的意義，我的理解是，如果只重視臨床前研究，而缺乏臨床研究和循證醫(yī)學(xué)研究，中國的創(chuàng)新藥走向世界很難。事實上在歐美上市的新藥非常多，而真正能夠做成重磅炸彈的、對臨床上被廣大患者和醫(yī)生所歡迎的并不多。缺乏臨床研究，就抓不住目標市場人群，不足以滿足臨床需求。

我們做化學(xué)藥，一定要和中國的人群特點結(jié)合起來。中國腦卒中高發(fā)，光是用國外的降壓藥控制不住我們的腦卒中。后來我們開展了一項大型上市后臨床研究，以2萬人力追蹤了4.4年，發(fā)現(xiàn)依那普利葉酸片和傳統(tǒng)的降壓藥比能降低腦卒中發(fā)生率。針對國人的特點和高發(fā)因素進行研究開發(fā)的新藥，才會起到更好的療效。

此外，如果中國創(chuàng)新藥能夠發(fā)表在新英格蘭、柳葉刀以及美國醫(yī)學(xué)雜志這三大醫(yī)學(xué)雜志上，就會在國際指南上作為重要依據(jù)，這樣的話，中國創(chuàng)新藥才能產(chǎn)生真正影響世界的臨床行為。

徐霆 康寧杰瑞董事長

找到新靶點、新起點是困難的，在基礎(chǔ)研究上，我們與國外還有差距，而在基礎(chǔ)再轉(zhuǎn)換方面，差距更大。但這并不表明我們沒有突破的可能，可通過國內(nèi)外合作獲得機會。

例如通過改善蛋白成藥，很多蛋白都可以進行，但達不到做藥的各種要求。在這種情況下了解結(jié)構(gòu)，思考實現(xiàn)如何工程化，這就是一個突破點。下面再進行深度工程化，如果我們拿到結(jié)構(gòu)性抗體，就可以完成很多后續(xù)工作，將其結(jié)構(gòu)優(yōu)化。以胰島素為例，它是在工程化過程中被產(chǎn)生和衍生出來的。還有一個創(chuàng)新途徑是，通過一些獨特的技術(shù)手段，快速開創(chuàng)美國已在臨床驗證或臨床早期驗證的靶點，在國內(nèi)加快臨床開發(fā)，實現(xiàn)趕超。

孫鶴 天士力副總裁

中外的研發(fā)環(huán)境是差異產(chǎn)生的因素之一。新藥創(chuàng)新從零到一的突破點，可以通過引進海歸人才獲得新思路。對個人利益來講，與研發(fā)部相比，銷售部門的空間可能更大，這影響了很多專業(yè)畢業(yè)生的選擇。在行業(yè)的工資制度上，美國跳槽最多在原工資上加15%，但在國內(nèi)可以加一倍，這給企業(yè)帶來一定的人力資源損失。

還需把握的一點是創(chuàng)新的本質(zhì)目的—滿足未滿足的臨床需求。FDA對藥物的分類就三個類別，創(chuàng)新藥、新化合物、仿制藥，其他歸為505b2類。這樣的分類，主要是根據(jù)真正能夠解決臨床未滿足的需求和市場需求來的，而且這些分類實際上在美國的醫(yī)藥定價政策，跟保險公司的談判，或者市場的重視程度來說沒有太大差別，給予的保護和優(yōu)惠政策基本都是一樣的。這就使得研發(fā)以需求為主，促進了為滿足臨床需求而進行創(chuàng)新。

在創(chuàng)新的過程中，如何通過產(chǎn)品、人才、環(huán)境、資本進行創(chuàng)新，是國內(nèi)藥企目前共同關(guān)注的話題。

明確產(chǎn)品，也就是企業(yè)的戰(zhàn)略，是創(chuàng)新的首要問題。很多企業(yè)專注于自己的領(lǐng)域，來穩(wěn)步增強競爭力和創(chuàng)新力。三生制藥成立之初開發(fā)的四個產(chǎn)品，其中，三生花了4年的時間做EPO研發(fā)，花了近11年的時間才拿到TPO新藥證書和生產(chǎn)批件。三生堅守三條產(chǎn)品線和大分子的方向，憑借這些產(chǎn)品，三生的創(chuàng)新力從量變引起質(zhì)變。凱因科技已在長效干擾素領(lǐng)域深耕13年，據(jù)凱因董事長周德勝透露：“按照未來真正批下來的時間算，大概是十四五年，這是一個專注的過程?！眲P因的長效干擾素經(jīng)研究表明比普通干擾素活性高很多，體現(xiàn)了更好的臨床價值。基石藥業(yè)則緊跟國際前沿，聚焦腫瘤免疫、聯(lián)合治療、聯(lián)合用藥新趨勢。企業(yè)通過堅持專注，挖掘自身的創(chuàng)新潛力。

有了產(chǎn)品和技術(shù)保障，即使外部環(huán)境變化波動，企業(yè)也能保持自己的創(chuàng)新力。當(dāng)然，企業(yè)的研發(fā)必須要創(chuàng)造出良好的研發(fā)機制和環(huán)境，讓研發(fā)人員在適宜的氛圍中踏實地為企業(yè)研發(fā)創(chuàng)造價值。圣和藥業(yè)董事長王勇分析稱：“創(chuàng)新不在乎環(huán)境怎么樣，而且環(huán)境盡管存在諸多問題，自改革開放以后這30年，中國的創(chuàng)新環(huán)境已經(jīng)有了天翻地覆的變化?！?/p>

另外，創(chuàng)新企業(yè)對人才和資金的需求還是很大的?？路破结t(yī)藥董事長秦引林認為，創(chuàng)新的兩個核心因素，一是靠人才，二是靠資本。秦引林反思，多年來其依靠傳統(tǒng)的從植物藥里發(fā)掘新單體的方式來做創(chuàng)新藥，沒有依靠資本，也沒有引進國際化的人才，結(jié)果近幾年的發(fā)展比較緩慢。

特瑞思藥業(yè)總裁吳幼玲則表示，企業(yè)的創(chuàng)新的確需要大量人才和資金，尤其是當(dāng)前中國的生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展迅速。而產(chǎn)業(yè)化還是國內(nèi)難以突破的一個瓶頸，尤其是單抗的生產(chǎn)，根據(jù)她的行業(yè)經(jīng)驗，過程真的不易，這就需要人力和財力投入。

資本之于的創(chuàng)新，目的主要來改變創(chuàng)新投入不足的情況，一方面，企業(yè)要不斷增加自主資金投入，另一方面，企業(yè)應(yīng)當(dāng)吸引社會資本的投入。

產(chǎn)品、人才、資本的道路打通了，大政策大環(huán)境也是創(chuàng)新過程要面對的客觀因素。根據(jù)大多數(shù)企業(yè)家們的觀點，普遍的訴求，一是醫(yī)保，二是審批。醫(yī)保方面，有企業(yè)家建議，提高社會支付能力，開展醫(yī)保，讓商業(yè)保險介入。在審批環(huán)節(jié)，建議相關(guān)部門提高申報門檻，避免大量重復(fù)扎堆，推動審評過程更科學(xué)化。創(chuàng)新發(fā)展中還應(yīng)充分考慮市場配置資源這一重要因素。除此之外，相關(guān)部門加強與企業(yè)溝通交流的機制對創(chuàng)新也起重要作用，能使企業(yè)有明確的實施路徑，提高研發(fā)效率。