衛(wèi)生技術(shù)評估國外應(yīng)用情況概述

門 鵬唐惠林翟所迪

（1北京大學(xué)第三醫(yī)院藥劑科 北京 100191；2北京大學(xué)藥學(xué)院藥事管理與臨床藥學(xué)系 北京 100191）

衛(wèi)生技術(shù)評估國外應(yīng)用情況概述

門 鵬1,2唐惠林1翟所迪1

（1北京大學(xué)第三醫(yī)院藥劑科 北京 100191；2北京大學(xué)藥學(xué)院藥事管理與臨床藥學(xué)系 北京 100191）

本文以美國、澳大利亞、英國和加拿大為例，對衛(wèi)生技術(shù)評估（HTA）在發(fā)達(dá)國家的應(yīng)用情況，以及國際上具有較大影響力的HTA組織的概況與特點進(jìn)行了簡要綜述，為我國基于自身國情及醫(yī)藥衛(wèi)生體制的特點建立HTA體系，推動HTA在衛(wèi)生決策和循證實踐的應(yīng)用提供經(jīng)驗。

衛(wèi)生技術(shù)評估；國外經(jīng)驗；國際組織

衛(wèi)生技術(shù)評估（H e a l t h Technology Assessment，HTA）是指對衛(wèi)生技術(shù)的技術(shù)特性、有效性、安全性、經(jīng)濟(jì)性和社會適應(yīng)性進(jìn)行系統(tǒng)評價，為衛(wèi)生和醫(yī)保決策者及醫(yī)藥衛(wèi)生人員提供合理選擇衛(wèi)生技術(shù)的科學(xué)信息和循證依據(jù)。本文以美國、澳大利亞、英國和加拿大為例，對HTA在發(fā)達(dá)國家的應(yīng)用情況，及HTA組織的概況與特點進(jìn)行了簡要綜述。

1 發(fā)達(dá)國家的應(yīng)用情況

1.1 美國

美國是世界上首先開展HTA的國家。1972年在國會成立的OTA（Office of Technology Assessment）是世界上第一個HTA機(jī)構(gòu)，其經(jīng)驗被廣泛借鑒。但由于對其性質(zhì)的爭論及來自醫(yī)藥企業(yè)的壓力，OTA于1995年被國會停止資助并解散。美國的醫(yī)療衛(wèi)生體系是以私立機(jī)構(gòu)為主的市場化體制，因此在政治、財政和商業(yè)等多方面力量和因素的影響下，目前美國沒有權(quán)威的全國性評估機(jī)構(gòu)，數(shù)十家公立和私立機(jī)構(gòu)基于各自的角度和立場進(jìn)行HTA工作。

公立機(jī)構(gòu)方面和聯(lián)邦層面，影響力較大的HTA機(jī)構(gòu)主要包括美國健康與公共服務(wù)部衛(wèi)生保健與質(zhì)量研究所（Agency for Healthcare Research and Quality，AHRQ）、聯(lián)邦醫(yī)療保險計劃（Medicare）與醫(yī)療救助計劃（Medicaid）中心、俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)藥物效能評估項目（Drug Effectiveness Review Project，DERP）和退伍軍人事務(wù)部藥品福利戰(zhàn)略管理組（Pharmacy Benefits Management Strategic Healthcare Group，PBMSHG）等。

AHRQ接受聯(lián)邦財政撥款，基于與其合作的三個外部研究網(wǎng)絡(luò)，主要對衛(wèi)生技術(shù)的有效性和安全性進(jìn)行評估，部分情況下也包含比較效果研究和經(jīng)濟(jì)性評價。與OTA類似，AHRQ也面臨著各利益相關(guān)方的壓力，并且由于時效性（通常需15至18個月完成一項評估）和與私有支付方的關(guān)系問題，其結(jié)果的影響力受限。

Medicare和Medicaid是美國最大的由財政支持的醫(yī)療服務(wù)支付方。Medicare的管理機(jī)構(gòu)設(shè)有專門部門進(jìn)行HTA工作，并根據(jù)結(jié)果決定是否將某項衛(wèi)生技術(shù)納入保險覆蓋范圍。其決策可在聯(lián)邦和地方層面進(jìn)行，但在聯(lián)邦層面，法律禁止在決策時考慮技術(shù)的成本或成本效果的因素。針對藥品的HTA則相對獨立，主要由Medicare Part D項目負(fù)責(zé)，評估經(jīng)費受財政支持、但由合作的私立機(jī)構(gòu)具體執(zhí)行。Medicaid中的HTA與決策可由各州獨立進(jìn)行，在評估中也經(jīng)常會購買非政府機(jī)構(gòu)的服務(wù)。

俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)的D E R P項目是公立學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)進(jìn)行HTA的代表，其研究結(jié)果被十幾個州的Medicaid部門所采用。此外，美國國立衛(wèi)生研究院（National Institutes of Health，NIH）和食品藥品監(jiān)督管理局（Food and Drug Administration，F(xiàn)DA）雖然沒有專門的部門或計劃進(jìn)行正式的HTA，但會在對部分衛(wèi)生問題做出臨床實踐決策時進(jìn)行循證技術(shù)評估，或?qū)π滤幧暾堖M(jìn)行有效性和安全性的評估。

私立機(jī)構(gòu)方面，美國的商業(yè)保險、藥品福利管理的覆蓋率遠(yuǎn)高于公立醫(yī)保，壟斷程度也較高。其中商業(yè)醫(yī)保市場由Aetna、Cigna、Kaiser Permanente、United Healthcare和WellPoint五大公司占有了50%以上，而Caremark、Medco、Express Scripts和WellPoint NextRx控制了近70%的處方藥品福利管理。這些商業(yè)機(jī)構(gòu)通常都有相當(dāng)大規(guī)模的機(jī)構(gòu)負(fù)責(zé)HTA工作，在評估時不僅考慮衛(wèi)生技術(shù)的臨床有效性和安全性，同時更重視對經(jīng)濟(jì)學(xué)特性的分析，以保證所做的支付或覆蓋決策符合自身的商業(yè)利益。但與公立機(jī)構(gòu)的HTA相比，商業(yè)機(jī)構(gòu)進(jìn)行的HTA往往缺乏透明度，特別是在評估方法和決策過程方面。

1.2 澳大利亞

澳大利亞醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)由公共與私人衛(wèi)生服務(wù)提供者共同構(gòu)成，總衛(wèi)生支出中約70%來自政府的資助，在衛(wèi)生決策中直接發(fā)揮了HTA的支持作用。1993年，HTA即開始被用于藥品定價和報銷。目前聯(lián)邦層面最權(quán)威的HTA機(jī)構(gòu)是藥品福利咨詢委員會（Pharmaceutical Benefits Advisory Committee, PBAC）和醫(yī)療服務(wù)咨詢委員會（Medical Services Advisory Committee, MSAC），均為獨立的評估機(jī)構(gòu)。

PBAC針對藥品（包括疫苗）進(jìn)行評價并提出建議，為決策者的決策制定提供信息支持。PBAC是一個獨立的專家委員會，成員包括臨床醫(yī)師、藥師、臨床藥理學(xué)家、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)家和消費者代表等。HTA由該委員會委托給有合作關(guān)系的大學(xué)等學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)完成。如果PBAC的評估結(jié)果是建議推薦，申請者將與藥品福利定價管理局（Pharmaceutical Benefits Pricing Authority，PBPA）進(jìn)行價格談判。HTA結(jié)果和價格談判結(jié)果將提交衛(wèi)生部，由后者決定是否接受該藥品進(jìn)入醫(yī)保支付目錄（覆蓋全國90%以上藥品市場）和談判價格。值得一提的是，PBAC雖沒有進(jìn)入目錄的批準(zhǔn)權(quán)，但具有否決權(quán)；對于治療目前缺乏有效藥物的、罕見或嚴(yán)重疾病的且療效明顯的特殊藥品，可按照“救助規(guī)則”降低對成本效果方面的評估標(biāo)準(zhǔn)。PBAC一般需要申請者在下一次審評會議前17周之前提交申請，之后在會前完成評估。

MSAC負(fù)責(zé)對醫(yī)療服務(wù)與器械等的有效性、安全性和經(jīng)濟(jì)性等相關(guān)證據(jù)進(jìn)行系統(tǒng)評價，就是否提供公共資金支付向決策部門提出建議。MSAC進(jìn)行HTA的時限平均需要13個月。與PBAC不同，MSAC對醫(yī)療技術(shù)的評估可以按照順序進(jìn)行優(yōu)先評估，但藥品評估則須評估每一個申請的藥品。PBAC和MSAC均未對經(jīng)濟(jì)學(xué)評估結(jié)果設(shè)定任何支付閾值。當(dāng)技術(shù)價格較高時，兩機(jī)構(gòu)可以要求建立一個風(fēng)險共擔(dān)協(xié)議（Risk-Sharing Agreement，RSA），從而設(shè)定特定的報銷資格，并與企業(yè)分擔(dān)風(fēng)險。

此外，由于澳大利亞的HTA強(qiáng)調(diào)對新技術(shù)的評估，在評估范圍之外的衛(wèi)生技術(shù)由各州進(jìn)行評估。同時，HTA也在醫(yī)院層面推廣使用。醫(yī)院引進(jìn)的新的醫(yī)療技術(shù)如需報銷，則需要進(jìn)行評估，醫(yī)院藥事管理委員會使用HTA結(jié)果作為判斷是否引進(jìn)藥品的決策參考，在購置大型醫(yī)療設(shè)備等計劃中使用HTA的情況也正在不斷增加。

1.3 英國

英國目前實施的是以公立醫(yī)療服務(wù)為主、私人醫(yī)療服務(wù)為輔的醫(yī)療體制。其中國家醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)體系（National Health Service，NHS），既是英國社會保障制度中最重要的部分，也是英國人接受醫(yī)療服務(wù)的最主要渠道。

英國國家衛(wèi)生與保健評價研究院（National Institute for Health and Care Excellence，NICE）是國家級的衛(wèi)生研究管理與評估機(jī)構(gòu)，其資金來源于NHS；其職責(zé)是評估衛(wèi)生技術(shù)市場準(zhǔn)入和提供臨床診治指南，以確保為患者提供最高標(biāo)準(zhǔn)的臨床治療服務(wù)，同時確保進(jìn)入NHS體系的衛(wèi)生技術(shù)具有符合標(biāo)準(zhǔn)的臨床效果數(shù)據(jù)和成本效果。NICE的HTA由獨立的評估委員會組織開展，通常委托外部獨立學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)參與評估。評估委員會由臨床醫(yī)師、藥師、護(hù)士、管理人員、流行病學(xué)專家、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)專家和患者代表約25人組成。評估推薦結(jié)果分為4個級別：推薦、有條件推薦、只用于試驗和不推薦。通過評估的技術(shù)能夠直接進(jìn)入NHS體系并在3個月內(nèi)獲得財政支持。

NICE的HTA分為單技術(shù)評估（Single Technology Appraisal，STA）和多技術(shù)評估（Multiple Technology Appraisal）。前者指針對某一種適應(yīng)征的某一項技術(shù)進(jìn)行評估，后者指對一項以上的技術(shù)（如一類藥物）或某一項技術(shù)的多種適應(yīng)征進(jìn)行評估，常包括對已發(fā)表的評估的再評價。評估委員會對HTA的經(jīng)濟(jì)學(xué)結(jié)果設(shè)定閾值，以斷定被評估的技術(shù)能否引進(jìn)NHS：對于每增加一個質(zhì)量調(diào)整生命年的成本低于2萬英鎊的技術(shù)可以批準(zhǔn)；對高于3萬英鎊的技術(shù)通常不予以批準(zhǔn)；界于2萬和3萬英鎊間的技術(shù)，將進(jìn)行綜合性判斷，若投票達(dá)成共識則予通過。

由于英國特有的政體，中央政府將部分權(quán)力下放至蘇格蘭和威爾士等地區(qū)，NHS體系中部分權(quán)力便是其中一部分。各個地區(qū)的藥物與治療委員會（Area Drug and Therapeutic Committees）有權(quán)決定對新的衛(wèi)生技術(shù)是否批準(zhǔn)引入各自的NHS分支體系。蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會（Scottish Medicines Consortium，S M C）和威爾士治療與毒理中心（All Wales Therapeutics and Toxicology Centre，AWTTC）分別負(fù)責(zé)兩個地區(qū)的HTA評估工作，這些機(jī)構(gòu)亦屬于NHS系統(tǒng)，但與NICE獨立開展工作，并與當(dāng)?shù)氐拇髮W(xué)等學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)關(guān)系緊密。同時，與NICE不同，SMC只進(jìn)行快速的、單個技術(shù)的HTA，評估依據(jù)主要來自申請者提交的材料。

此外，英國國家健康研究院（National Institute for Health Research，NIHR）設(shè)立專門的HTA基金項目，對NHS系統(tǒng)內(nèi)的學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)提供資金支持，以鼓勵相關(guān)大學(xué)、第三方機(jī)構(gòu)進(jìn)行高水平的HTA研究，包括約克大學(xué)、利物浦大學(xué)、謝菲爾德大學(xué)和英國醫(yī)學(xué)雜志（British Medical Journal，BMJ）循證中心等機(jī)構(gòu)。該項目分為委托型和研究者發(fā)起型，其結(jié)果服務(wù)于地方政府決策者、政策制定者（包括NICE）、研究者、NHS醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人員、NIHR等其他利益相關(guān)方和社會公眾。

1.4 加拿大

加拿大醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)由聯(lián)邦和省級（地區(qū)級）構(gòu)成，后者是提供服務(wù)的責(zé)任主體，并須遵照聯(lián)邦衛(wèi)生法案才能獲得聯(lián)邦的轉(zhuǎn)移支付資金。加拿大的HTA亦在國家級和省級同時進(jìn)行。HTA 在衛(wèi)生決策中作用不斷加強(qiáng)，政府正逐步強(qiáng)化其監(jiān)管作用，減少決策中的直接干預(yù)。在聯(lián)邦層面，加拿大藥品和衛(wèi)生技術(shù)局（Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health，CADTH）是進(jìn)行HTA的唯一機(jī)構(gòu)。企業(yè)是HTA的申請主體。針對非抗腫瘤藥品的HTA由CADTH的普通藥物評價（Common Drug Review，CDR）負(fù)責(zé)，抗腫瘤藥品的HTA由基于安大略省抗腫瘤藥評估程序的聯(lián)合腫瘤藥物評估機(jī)構(gòu)（Joint Oncology Drug Review，JODR）負(fù)責(zé)。評估時限為19至25周左右。全國性的推薦意見基于上述HTA結(jié)果做出。由于各?。ǖ貐^(qū)）有自己獨立的醫(yī)保和處方集，是否將衛(wèi)生技術(shù)納入支付范圍由各?。ǖ貐^(qū)）決定，通常與推薦意見一致。

人口最多的魁北克和安大略兩省有單獨的HTA機(jī)構(gòu)。魁北克衛(wèi)生技術(shù)與服務(wù)評估局（Agence D'évaluation des Technologies et des Modes D'Intervention en Santé，AETMIS）由魁北克省政府設(shè)立，屬省級評估機(jī)構(gòu)。其前身是1988年成立的首個加拿大 HTA 機(jī)構(gòu)衛(wèi)生技術(shù)評估委員會（Conseil D'évaluationdes Technologies de la Santé，CETS），主要為魁北克省衛(wèi)生部門以及醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)的決策者提供建議。

加拿大的一些大學(xué)和醫(yī)院也有相關(guān)機(jī)構(gòu)進(jìn)行HTA工作，其評估以學(xué)術(shù)需要或醫(yī)院運營管理使用為目的，形式和方法各有特點，對各?。ǖ貐^(qū)）的HTA起到支持和補(bǔ)充的作用。

2 國際HTA組織的情況與特點

2.1 國際衛(wèi)生技術(shù)評估協(xié)會（Health Technology Assessment international，HTAi）

該組織的成員來自超過65個國家，秘書處設(shè)在加拿大。其宗旨是加強(qiáng)衛(wèi)生技術(shù)的臨床、經(jīng)濟(jì)與社會影響的研究、教育、合作與信息交流，促進(jìn)制定合理使用現(xiàn)有技術(shù)與鼓勵新技術(shù)的政策。協(xié)會內(nèi)部根據(jù)與HTA相關(guān)的不同問題領(lǐng)域設(shè)立10個分組（Interest Sub-Groups），包括HTA中的倫理問題、與監(jiān)管機(jī)構(gòu)的關(guān)系、基于醫(yī)院的HTA和HTA的公共衛(wèi)生影響等組別。

2.2 國際衛(wèi)生技術(shù)評估機(jī)構(gòu)網(wǎng)絡(luò)( International Net -work of Agencies for Health Technology Assessment, INAHTA)

該組織的成員包括33個國家中的 55個非盈利的、與國家或地方政府相關(guān)聯(lián)的HTA機(jī)構(gòu), 主要來自北美、拉丁美洲、歐洲、亞洲和大洋洲。目前秘書處設(shè)在加拿大。其主要功能是促進(jìn)HTA機(jī)構(gòu)之間的合作與交流，推動HTA的研究與公布以用于循證決策。工作內(nèi)容包括舉辦提供“導(dǎo)師”培訓(xùn)與幫助、聯(lián)合HTA項目、制定“INAHTA Checklists”流程規(guī)范，報告分類與分級等。

該組織與英國國家健康研究院（National Institute for Health Research，NIHR）合作開發(fā)了N I H R-H T A數(shù)據(jù)庫，提供目前INAHTA會員機(jī)構(gòu)及其他HTA機(jī)構(gòu)正在進(jìn)行和已經(jīng)發(fā)表的HTA研究的免費數(shù)據(jù)檢索。

2.3 國際創(chuàng)新與變革技術(shù)信息網(wǎng)絡(luò)（International Information Network on New and Changing Health Technologies，EuroScan）

EuroScan是HTA機(jī)構(gòu)的協(xié)作網(wǎng)絡(luò)，宗旨是交流有關(guān)創(chuàng)新性藥品、醫(yī)療器械、衛(wèi)生干預(yù)措施、醫(yī)療程序等衛(wèi)生技術(shù)的重要信息動態(tài)，以支持決策、促進(jìn)新技術(shù)的使用。其工作目標(biāo)是評估與交流相關(guān)信息、擴(kuò)展信息來源渠道、研究進(jìn)行早期技術(shù)評估的方法以及發(fā)布與早期鑒別和評估相關(guān)的信息，以實現(xiàn)對新興技術(shù)的早知曉與早提示（Early Awareness and Alert，EAA）。所有EuroScan的成員均是INAHTA的成員，兩個組織簽署了合作備忘錄。

此外還有歐洲衛(wèi)生技術(shù)評估網(wǎng)絡(luò)（European network for Health Technology Assessment，EUnetHTA）、亞太衛(wèi)生技術(shù)評估網(wǎng)絡(luò)（HTAsiaLink）和美洲國家衛(wèi)生技術(shù)評估網(wǎng)絡(luò)組織（RedETSA）等。

3 結(jié)論

從HTA在美、澳、英、加四個國家的發(fā)展和應(yīng)用情況可以看出，其在衛(wèi)生決策方面發(fā)揮著不同程度的作用。各國的醫(yī)藥衛(wèi)生體制不同，對HTA的運用也有差別。澳大利亞、英國和加拿大是以公立醫(yī)療為主體的國家，HTA在這些國家的衛(wèi)生決策和臨床實踐中具有重要地位，并且在不斷的豐富和擴(kuò)展。美國是醫(yī)療衛(wèi)生高度市場化的國家，私立機(jī)構(gòu)是提供醫(yī)療服務(wù)的主體，商業(yè)保險占據(jù)重要地位，因此HTA較為分散，且對政策的影響相對較小，不同利益相關(guān)方應(yīng)用HTA的方式和目的各有不同。

同時這些國家均形成了包括政府、大學(xué)、研究所、醫(yī)院等多層次的HTA體系，根據(jù)不同的政治和衛(wèi)生體制占有不同的比重，發(fā)揮著相應(yīng)的作用。HTAi 和INAHTA等國際HTA組織不斷完善并發(fā)揮作用，促進(jìn)了各國HTA機(jī)構(gòu)之間及與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)之間的交流，促進(jìn)循證決策的推廣和實踐。這些都為我國基于自身國情及醫(yī)藥衛(wèi)生體制的特點建立HTA體系，推動HTA在衛(wèi)生決策和循證實踐的應(yīng)用提供了良好的經(jīng)驗和機(jī)遇。

[1]Sullivan SD, et al. Health Technology Assessment in Health-Care Decisions in the United States [C]. Value in Health, 2009(12), Supplement 2: S39-S44

[2]Taylor R. Using Health Outcomes Data to Inform Decision-Making: Government Agency Perspective [J]. Pharmacoeconomics, 2010(19) Suppl. 2: 33-38

[3]Lavy AR, et al. International Comparison of Comparative Effectiveness Research in Five Jurisdictions: Insights for the US [J]. Pharmacoeconomics, 2010, 28 (10): 813-830

[4]The International Network of Agencies for Health Technology Assessment [EB/OL]. http:// www.inahta.org, 2015-04-06

[5]The Health Technology Assessment international [EB/OL]. http://www.htai.org, 2015-04-02

（本欄目責(zé)任編輯：許飛瓊）

Application of Health Technology Assessment in Foreign Countries and Introducing Related International Organizations

Men Peng1,2, Tang Huilin1, Zhai Suodi1(1Department of Pharmacy, Peking University Third Hospital, Beijing 100191,2Department of Pharmacy Administration and Clinical Pharmacy, School of Pharmaceutical Science, Peking University, Beijing 100191)

In this review we summarized the application of Health Technology Assessment (HTA) in the USA, Australia, England, and Canada, and introduced the general situations and characteristics of in fl uential international HTA organizations. It provides good references for us to build HTA system based on our own conditions and characteristics of medical system, and to promote its application in policy decision and evidencebased practice.

health technology assessment, foreign experiences, international organizations

F840.684 C913.7

A

1674-3830（2015）6-68-4

10.369/j.issn.1674-3830.2015.6.18

2015-4-13

門鵬，北京大學(xué)碩士研究生，主要研究方向：藥品衛(wèi)生技術(shù)評估、循證藥物評價。