藥物經(jīng)濟學(xué)評價在藥物定價和費用補償中的作用

李 穎

（首都醫(yī)科大學(xué)衛(wèi)生管理與政策學(xué)院 北京 100069）

為制定科學(xué)的藥物價格政策，使藥物價格和價值相符，藥物經(jīng)濟學(xué)被引入到藥物定價和費用補償領(lǐng)域，成為了醫(yī)藥部門決策時重要的參考工具。

1 國際主流藥物定價和費用補償方式

1.1 自由定價體系

在自由定價體系下，政府部門對藥物價格的制定不做直接管理與干涉，藥企可以對藥物進行自由定價。不過，政府部門一般通過間接管理的方式對藥物價格進行控制，最主要的管理方式有藥物報銷目錄的遴選和藥物價格控制計劃。

藥物費用補償方通過藥物報銷目錄對藥物價格進行間接管理，藥物報銷目錄既有英國國家藥物報銷目錄的形式，也有美國不同保險公司藥物報銷目錄的形式。在藥物報銷目錄的遴選中，政府通過設(shè)立一定的納入標(biāo)準(zhǔn)對藥物進行選擇，若藥企制定的藥物價格不合理，費用償付方可以拒絕將其納入目錄。

英國還對進入藥物報銷目錄內(nèi)的藥物實施藥物價格控制計劃（Pharmaceutical Price Regulation Scheme，PPRS）。英國政府通過與藥企談判，對其一定時期內(nèi)向國家衛(wèi)生服務(wù)系統(tǒng)銷售藥物獲取的最大利潤進行限定，若超出限額，衛(wèi)生部門將把超限的藥物銷售收入按照一定比例對購藥者返還（claw back）。

1.2 雙層次定價體系

雙層次定價體系是由醫(yī)療衛(wèi)生技術(shù)評價機構(gòu)對藥物的安全性、有效性和可靠性進行評價，評價合格的藥物才有資格進入價格談判。雙層次定價體系的第一層次是藥物被準(zhǔn)許進入市場銷售，第二層次是進行藥物經(jīng)濟學(xué)評價，確定藥物的價格和費用補償?shù)谋壤?。藥物?jīng)濟性評價是價格談判最主要的決策輔助信息，又被稱為藥物評價的“第四道關(guān)口”（fourth hurdle）。

法國是典型的雙層次定價體系。其藥品定價首先由專業(yè)評估機構(gòu)對藥物的安全性、有效性和可靠性進行評估，評估通過的藥物才具有進入藥物報銷目錄遴選的資格。隨后，藥企需要提交給法國藥物目錄遴選機構(gòu)——透明委員會（Transparency Commission）關(guān)于藥物創(chuàng)新性和與可替代藥物或診療手段比較療效的材料，若透明委員會通過對該材料的審查，藥企隨后還要提交對該藥物進行藥物經(jīng)濟學(xué)評價的材料。不過，藥企不需要進行藥物經(jīng)濟學(xué)建模評價，只需提供相應(yīng)的臨床試驗數(shù)據(jù)，由透明委員會的經(jīng)濟評價委員會（Economic Committee）組織測算。最后，以此測算為依據(jù)，經(jīng)濟評價委員會與藥企進行價格談判。

1.3 參考定價體系

參考定價體系是指藥物價格管理部門對具有相同或類似療效的同一類藥物設(shè)定費用補償?shù)臉?biāo)準(zhǔn)值，同一類別的藥物，僅報銷藥物價格管理部門設(shè)定的標(biāo)準(zhǔn)值及其以下的費用，超出標(biāo)準(zhǔn)值部分由患者自付。參考定價體系可以有效控制藥物總費用，還不會對醫(yī)生、患者選擇和使用不同藥物限制太多。

參考定價體系允許藥企自由定價，并不直接控制藥物價格。補償標(biāo)準(zhǔn)值可以是此類藥品的平均價格（如荷蘭），也可以是此類藥品中的最低價格（如丹麥、意大利、西班牙），或是最低價格加成一定比例。

參考定價一般用三層次分類法將藥物分成不同類別：第一層次，將所有具有同一類活性成分的商品名藥物集中起來，劃分為不同類別；第二層次，將在藥理學(xué)上相關(guān)但適應(yīng)癥不同的藥物集中起來，劃分為不同類別，如治療高血壓的ACE抑制劑、質(zhì)子泵抑制劑；第三層次，將用于特別指征的各類藥品集中起來，劃分為不同類別，如抗高血壓、降脂類藥物。層次愈高，包含的藥物愈廣，分類難度就越大。因此，大部分使用參考定價體系的國家采用第一層次分類的參考定價，比較簡單，爭議也較少。德國是最早采用參考定價的國家，其于1992年引入第二層次分類的參考定價，1993年引入第三層次分類的參考定價。

1.4 藥物經(jīng)濟學(xué)評價定價體系

這種定價體系依據(jù)藥物經(jīng)濟學(xué)評價結(jié)果確定藥物價格和費用補償比例。其與雙層次定價體系類似，都是對藥物的安全性、有效性、可靠性和經(jīng)濟性與療效或活性成分類似的已有藥物進行比較，通過費用償付方與藥企的價格談判，確定藥物價格，不同之處在于前者對藥物的經(jīng)濟性評價直接與藥物定價以及補償比例相關(guān)，后者對藥物的經(jīng)濟學(xué)評價僅作為藥物價格談判的輔助信息，不能對藥物的價格和補償比例起決定作用，其還要受到諸多其他因素的影響，如采購數(shù)量等。

澳大利亞是第一個在藥物定價和費用補償比例決策中引入藥物經(jīng)濟學(xué)評價的國家。澳大利亞藥物報銷目錄評估委員會（Pharmaceutical Benefit Advisory Committee，PBAC）專門編寫了藥物經(jīng)濟性評估審核申報表，該表具體描述了如何對藥物的實驗室數(shù)據(jù)和經(jīng)濟性數(shù)據(jù)進行闡述。藥物經(jīng)濟性評估申報表可以規(guī)范藥企對藥物進行的經(jīng)濟性評價。所有等待進入藥物報銷目錄的藥企必須向PBAC提交藥物經(jīng)濟性評估申報表，只有在詳盡的實驗數(shù)據(jù)證明申報藥物的臨床有效性及與可替代藥物或非藥物治療手段的比較優(yōu)勢后，申報藥物才有可能進入藥物報銷目錄。如果一些藥物的成本明顯高于可替代藥物，只有臨床實驗數(shù)據(jù)證明其在療效上明顯優(yōu)于同類藥物的情況下，才可以被列入藥物報銷目錄。

2 藥物經(jīng)濟學(xué)評價在不同藥物定價體系中的作用

在自由定價體系中，傳統(tǒng)觀點認(rèn)為充分的市場競爭可以最大限度的優(yōu)化資源配置、實現(xiàn)藥物價格和價值的匹配。因此，藥物經(jīng)濟學(xué)評價僅在療效相近或類似藥物之間比較時才使用，其對藥物定價和費用補償決策的影響較小。

在雙層次定價體系中，藥物經(jīng)濟學(xué)很少在第一層次時使用，即對藥物安全性、療效性和可靠性的評價不采用藥物經(jīng)濟學(xué)作為評價工具。在第二層次中，藥物經(jīng)濟學(xué)常用在藥物的定價決策中，尤其體現(xiàn)在創(chuàng)新藥的定價決策中。創(chuàng)新藥代表新的藥物治療類別，在價格的確定上沒有現(xiàn)成的藥物作參考，因此也就需要采用藥物經(jīng)濟學(xué)評價的手段對該種藥物的經(jīng)濟性進行評價，從而確定新藥的價格。在該定價體系中對藥物費用補償比例的決策一般不考慮藥物經(jīng)濟性的問題，而由該國所面臨的主要問題來決定，如慢性病的防治若為衛(wèi)生工作的重點，那么慢性病防治相關(guān)的藥物費用補償比例就較高。

在參考定價體系中，藥物價格的決定因素是藥物的分類依據(jù)，分類后就可以大致決定藥物的價格。結(jié)合德國和荷蘭的藥物參考定價體系，若按照第一層次對藥物分類，分類依據(jù)是藥理學(xué)，同一類別的藥物大多具有相似的療效和價值，對其沒有必要進行藥物經(jīng)濟學(xué)的評價。按照第二層次或第三層次對藥物進行分類，藥物分類的依據(jù)是療效，顯然療效分類是需要對藥物進行經(jīng)濟學(xué)評價的。因此，藥物經(jīng)濟學(xué)評價在第二層次和第三層次分類的參考定價體系中發(fā)揮重要作用。

藥物經(jīng)濟學(xué)評價在藥物經(jīng)濟學(xué)評價定價體系中具有重要地位。澳大利亞在剛推行藥物經(jīng)濟學(xué)評價的兩年時間里，PBAC收到了來自藥物生產(chǎn)企業(yè)的133份藥物遴選申請材料，其中采用最小成本法進行分析的占28%，成本效益分析的占44%，成本效用分析的占2%，成本收益分析的占0%，定性研究占26%，成本效益分析方法因此也逐漸成為藥物經(jīng)濟學(xué)評價的主流方法。藥物經(jīng)濟學(xué)評價定價體系面臨的主要難題在于藥物經(jīng)濟學(xué)對藥物經(jīng)濟性的評價會受到患者群體特征的影響，比如某種治療高血壓的藥物的療效和經(jīng)濟性會因為服用該藥的高血壓患者自身癥狀的不同而有所區(qū)別，如果忽略掉這個因素制定藥物價格則會違背患者的支付意愿，但是若針對不同癥狀的患者制定不同的費用補償比例，又會給費用償付方帶來實施上的困難。

總之，藥物經(jīng)濟學(xué)評價在不同藥物定價和費用補償政策中的作用不盡相同。在藥物經(jīng)濟學(xué)評價定價體系中，藥物經(jīng)濟學(xué)評價是最主要的決策工具，是法定參考因素之一。在雙層次定價體系和參考定價體系中，藥物經(jīng)濟學(xué)發(fā)揮的作用相似，不同點在于前者對藥物進行經(jīng)濟學(xué)評價是藥企同費用償付方價格談判的輔助工具，后者則把藥物經(jīng)濟學(xué)評價更多地運用在對藥物的分類和分組上。

3 對藥物經(jīng)濟學(xué)評價在藥物定價和費用補償政策中作用的思考

3.1 藥物經(jīng)濟學(xué)評價與藥物定價和費用補償比例決策密切相關(guān)。雖然從國際經(jīng)驗來看，相當(dāng)一部分國家的藥物價格管理部門和費用補償決策部門是分開的，但是某種藥物能否獲得費用補償，以及能獲得多大比例的補償，歸根到底取決于該藥物的價格。而無論藥物的價格是付費方同藥企談判達成還是藥企自行確定，藥物的經(jīng)濟性評價最終都會落腳到藥物價格比較上。從這個角度來看，藥物經(jīng)濟學(xué)的評價與藥物定價和費用補償體系是緊密相關(guān)的。

3.2 藥物定價和費用補償系統(tǒng)應(yīng)當(dāng)保持一致，藥物經(jīng)濟學(xué)評價才能貫穿始終。雙層次定價體系、參考定價體系抑或藥物經(jīng)濟學(xué)評價定價體系，無一例外地都是先要確定藥物是否能夠進入藥物報銷目錄，然后藥企或費用償付方通過藥物經(jīng)濟學(xué)評價為藥物定價或是償付比例提供依據(jù)。因此，這兩個決策系統(tǒng)應(yīng)當(dāng)保持一致，藥物經(jīng)濟學(xué)評價才能在整體中發(fā)揮最大作用。

3.3 藥物經(jīng)濟學(xué)評價不能作為藥物定價和費用補償?shù)奈ㄒ灰罁?jù)。對藥物的療效和經(jīng)濟性進行比較時，藥物經(jīng)濟學(xué)評價是最主要的評價方法。但是考慮到藥物價格和費用補償決策是醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)最復(fù)雜的決策之一，健康問題的解決不能夠僅僅依靠一種或幾種技術(shù)方法，還需要考慮到很多其他的因素，比如社會價值、疾病譜的變化、政治重點等等。因此，藥物經(jīng)濟學(xué)評價只是一種手段，不能作為藥物定價和費用補償?shù)奈ㄒ灰罁?jù)。

[1]Drummond M.F, Stoddart G.L. and Torrance G.W.Methods for the Economic Evaluation of Health Care Programmes. Oxford University Press, Oxford, 1987.

[2]Commonwealth Department of Health,Housing and Community Services. Guidelines for the pharmaceutical industry on preparation of submissionsto the Pharmaceutical Benefits Advisory Committee. Canberra:AustralianGovernment Printing Service,1992.

[3]Schmidt E.Development of reference prices in Germany, presentation for the Int. Conf. of Pricing and Reimbursement of Pharmaceuticals, 29-30 September 1992, London.

[4]Drummond MF. Will there ever be a European drug pricing and reimbursement agency? Eur J Health Econ 2003; 4:67-9.

[5]Mather DB, Sullivan SD, Augenstein D, Fullerton DS, Atherly D. Incorporating clinical outcomes and economic consequences into drugformulary decisions: a practical approach. Am J Manag Care 1999;5:277-85.

[6]National Institute for Clinical Excellence. Guide to methods of technology appraisal London: NICE,2004.

[6]Hill SR, Mitchell AS, Henry DA. Problems with the interpretation of pharmacoeconomic analyses. A review of submissions to the Australian Pharmaceutical Benefits Scheme. JAMA 2000;283;2116-21.

[8]Guillen AM, Cabiedes L. Reforming pharmaceutical policies in the European Union: A "penguin effect"?IntJ Health Serv 2003;33:1-28.