基因治療將來或能替代電子耳蝸

正常聽力需要依賴內(nèi)耳中健康的毛細(xì)胞?；蛑委煂?duì)延緩毛細(xì)胞損失、促進(jìn)已受損毛細(xì)胞生長有巨大潛力。

在基因治療中，遺傳物質(zhì)（DNA或RNA）被載體運(yùn)進(jìn)細(xì)胞，為細(xì)胞帶來指令并替換受損的基因。載體必須能保護(hù)這些遺傳物質(zhì)，并幫助它們穿過細(xì)胞膜以及周圍障礙。載體還必須能夠?qū)⑦@些遺傳物質(zhì)正確地輸送到正好需要幫助的細(xì)胞中。

人類有史以來第一次利用殼聚糖納米微粒作為載體進(jìn)行內(nèi)耳的基因治療。殼聚糖來源于蝦的外殼。

“基因治療或許有一天將會(huì)替代耳蝸植入。”挪威科技大學(xué)生物技術(shù)系的薩拜娜#8226;斯特蘭德說。

基礎(chǔ)研究的前景

斯特蘭德和瑞典卡羅琳醫(yī)學(xué)院合作嘗試用殼聚糖作為載體給豚鼠內(nèi)耳釋放藥物和基因。殼聚糖能夠穿過覆蓋中耳和內(nèi)耳微小間隙的膜進(jìn)行藥物釋放，并且也能夠給毛細(xì)胞釋放基因。豚鼠試驗(yàn)的結(jié)果能否適用人類目前仍然還不能確定。

“殼聚糖沒有毒性而且對(duì)細(xì)胞也不會(huì)造成傷害，因此它比其它載體更好，更適合用于患者。”斯特蘭德說。

整理包裝

殼聚糖來自蝦的外殼。用酸去掉鹽（礦物質(zhì)和磷酸鈣），強(qiáng)堿和高溫去掉蛋白，剩下的就是殼聚糖。

當(dāng)帶正電荷的殼聚糖和帶負(fù)電荷的基因結(jié)合后就會(huì)形成50納米~200納米極小的微粒。相對(duì)大分子來說，殼聚糖能很好地包裹DNA和RNA。

定制治療

在體內(nèi)，殼聚糖會(huì)附著到分子、細(xì)胞和一些膜上。當(dāng)納米微粒通過細(xì)胞膜后，殼聚糖會(huì)將基因包裹起來，因此它們又再次恢復(fù)到原來的大小。殼聚糖還能在細(xì)胞之間開啟一些裂隙，使得藥物容易吸收。

不同的基因治療方式需要不同特性的納米微粒。納米微粒的特性由研究人員通過調(diào)節(jié)殼聚糖的結(jié)構(gòu)來控制，如分子的大小和三維結(jié)構(gòu)。至于研究人員能否找到一種適合毛細(xì)胞的完美藥物結(jié)合方式還有待觀察。

（來源：每日科學(xué)）