患了罕見(jiàn)病怎么辦

陸世綸

為多數(shù)人服務(wù)是對(duì)的，但“少數(shù)派”也有生存權(quán)利，不能讓罕見(jiàn)病患者成為“社會(huì)棄兒”。

李歡不會(huì)忘記兩年前的那個(gè)下午，也是這樣炎熱的初夏，剛從外地出差回來(lái)的她突然暈倒在辦公室，不省人事，這不是她第一次暈厥，但這次時(shí)間特長(zhǎng)，昏迷了足有8分鐘。之前李歡的病一直被診斷為哮喘，氣急、呼吸困難、常常暈厥，這些都是哮喘病的典型癥狀，那天之后，李歡多么希望她得的就是哮喘病啊!

經(jīng)北京阜外心血管病醫(yī)院確診，李歡得的是特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓病——一種在我國(guó)可能只有幾千例的罕見(jiàn)絕癥。據(jù)美國(guó)上個(gè)世紀(jì)90年代的醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)顯示，這類患者從確診到死亡的平均時(shí)間不到3年，比艾滋病、白血病甚至中晚期癌癥更可怕!

生命不可承受之貴

簡(jiǎn)要地說(shuō)，肺動(dòng)脈高壓是一種肺血循環(huán)系統(tǒng)的高血壓病，一種隨時(shí)會(huì)引發(fā)心臟衰竭的血栓，沒(méi)人說(shuō)得清中國(guó)一共有多少肺高壓病患者，因?yàn)閲?guó)內(nèi)很多醫(yī)院和醫(yī)生根本不知道還有這種病，致使大部分患者被誤診，據(jù)專家推測(cè)，國(guó)內(nèi)目前每年新增病例應(yīng)在2500至5000人之間。肺高壓是目前世界上已確認(rèn)的5000多種罕見(jiàn)病(約占人類疾病的10%)之一，世界衛(wèi)生組織將“罕見(jiàn)病”定義為患病人數(shù)占總?cè)丝诒壤谇Х种灰韵碌募膊　?/p>

對(duì)一個(gè)罕見(jiàn)病患者來(lái)說(shuō)，生命是寶貴的，更是昂貴的。李歡所在的單位在確知她的病情后，以合同到期為由將其辭退，盡管李歡出具醫(yī)生證明表明她仍能從事較輕松的工作。李歡的父母都是退休教師，他們決定拿出全部積蓄為她治病，但對(duì)治療這種罕見(jiàn)病而言，靠?jī)晌煌诵萁處熀鸵粋€(gè)工作才5年的年輕人的積蓄是難以為繼的——目前經(jīng)美國(guó)FDA批準(zhǔn)的治療肺高壓的藥物共有6種，全是進(jìn)口藥，其中最便宜的也要每月花費(fèi)近3萬(wàn)元人民幣，目前這些藥物沒(méi)有納入醫(yī)保和任何一種商業(yè)保險(xiǎn)項(xiàng)目，完全靠患者自費(fèi)熈僥晗呂矗李歡一家的積蓄已經(jīng)耗盡，還欠下親戚朋友一屁股債，現(xiàn)在還剩最后一條路——李歡父母決定出售他們唯一的住宅。為了節(jié)省費(fèi)用，李歡如今只能減量使用藥物，“沒(méi)有藥我就會(huì)死”，李歡對(duì)記者說(shuō)。

進(jìn)口藥很昂貴，治療罕見(jiàn)病的進(jìn)口藥更是天價(jià)，對(duì)此業(yè)內(nèi)人士的解釋是，罕見(jiàn)病患者少、市場(chǎng)小，病因復(fù)雜，通常屬于邊緣醫(yī)學(xué)，很多罕見(jiàn)病至今仍是一個(gè)謎，所以研制罕見(jiàn)病藥物對(duì)一家商業(yè)機(jī)構(gòu)來(lái)說(shuō)風(fēng)險(xiǎn)很大，罕見(jiàn)病藥物被稱為“孤兒藥”，只有實(shí)力雄厚的大公司才會(huì)開(kāi)發(fā)這些藥物，耗資、耗時(shí)巨大，價(jià)格當(dāng)然不可能便宜。那么，患者買不起怎么辦?

罕見(jiàn)病患者有兩種絕望，一種是無(wú)藥可治，另一種是有藥吃不起。后一種絕望對(duì)患者來(lái)說(shuō)更加痛苦，同時(shí)也反映出社會(huì)保障體系的缺失。不能期望一家商業(yè)機(jī)構(gòu)成為慈善機(jī)構(gòu)，這種要求不明智，但人們希望政府能承擔(dān)起部門職責(zé)。

罕見(jiàn)不等于不重要

在美國(guó)，為了鼓勵(lì)醫(yī)藥公司研發(fā)罕見(jiàn)病藥，F(xiàn)DA審批這類新藥的時(shí)間最快，并給以更長(zhǎng)的專利保護(hù)年限。上世紀(jì)80年代，美國(guó)國(guó)會(huì)專門成立了一個(gè)罕見(jiàn)病辦公室，凡被列入罕見(jiàn)病名單的疾病會(huì)得到各種政策傾斜，包括立法規(guī)定，任何商業(yè)保險(xiǎn)公司不能拒絕罕見(jiàn)病患者的投保，罕見(jiàn)病患者只需每年比一般人多支付1000美金的保費(fèi)，就可以使用任何藥物，所有費(fèi)用由保險(xiǎn)公司承擔(dān)；立法還規(guī)定，媒體宣傳罕見(jiàn)病知識(shí)及患者，不得收取廣告費(fèi)用。在日本，罕見(jiàn)病患者會(huì)得到直接的政府補(bǔ)助，收入越低，得到的補(bǔ)助越多，沒(méi)有經(jīng)濟(jì)收入的患者由政府全包。新加坡、韓國(guó)、我國(guó)的香港、臺(tái)灣地區(qū)采取的則是政府全額救助的辦法。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院顧問(wèn)、心內(nèi)科專家程顯聲教授認(rèn)為，對(duì)罕見(jiàn)病的救助固然和國(guó)家經(jīng)濟(jì)實(shí)力相關(guān)，但政府的社保政策也很重要，現(xiàn)在巴西、印度、泰國(guó)甚至一些非洲國(guó)家都比我們做得好，他們的醫(yī)保基金是由財(cái)政補(bǔ)貼的，但在我國(guó)，據(jù)國(guó)家審計(jì)署2006年第六號(hào)審計(jì)結(jié)果顯示，盡管最近十年我國(guó)醫(yī)療費(fèi)用每年以20%的速度遞增，但醫(yī)?；鹉昴甓继幱谟麪顟B(tài)。

程教授說(shuō)，罕見(jiàn)病患者雖然是少數(shù)，但不能因?yàn)樯贁?shù)而被忽視，他們也有基本的生存權(quán)利，他們得了一種需要花費(fèi)巨額醫(yī)藥費(fèi)才能保住生命的疾病，不是他們的錯(cuò)，這些人目前基本得不到任何社會(huì)救助，甚至在醫(yī)療、就業(yè)等方面受到種種歧視，這與我們的醫(yī)保理念、社會(huì)價(jià)值觀是相違背的，目前像癌癥、白血病、腎移植排異等重癥的部分門診治療費(fèi)用，已被納入大病醫(yī)保，雖說(shuō)作用有限，但多少緩解了患者的壓力，但包括肺動(dòng)脈高壓在內(nèi)的很多罕見(jiàn)病仍不在其列，這對(duì)這些患者來(lái)說(shuō)是不公平的。

北京阜外心血管病醫(yī)院的肺心病專家荊志成教授說(shuō)，罕見(jiàn)不等于不重要，很多常見(jiàn)病起先都是罕見(jiàn)病，尤其像肺動(dòng)脈高壓這樣的病在我國(guó)有加速上升的趨勢(shì)。肺高壓有原發(fā)性(最致命)的，也有因先天性心臟病、肺病甚至普通呼吸道疾病引發(fā)的——這些恰恰是中國(guó)10億農(nóng)民中最常見(jiàn)的病，“小病拖、大病扛”在中國(guó)落后地區(qū)很普遍，是今后肺動(dòng)脈高壓病的多發(fā)地帶。但由于患者即使被確診，也多半因無(wú)力承擔(dān)高昂的醫(yī)療費(fèi)用而放棄治療，于是就形成一種惡性循環(huán)——國(guó)內(nèi)的研究人員無(wú)法對(duì)這類病例跟蹤治療，也就難以取得成就，罕見(jiàn)病慢慢變成乏人問(wèn)津的領(lǐng)域。

邁向治愈的路標(biāo)

面對(duì)殘酷的現(xiàn)實(shí)，罕見(jiàn)病患者們以及部分致力于該學(xué)科的醫(yī)師決定“抱團(tuán)取暖”，實(shí)行“自救”——今年7月，李歡在母親的陪同下參加了由中華慈善總會(huì)、中國(guó)肺高壓協(xié)會(huì)聯(lián)合主辦的“第二屆肺高壓患者俱樂(lè)部”活動(dòng)，地點(diǎn)設(shè)在北京郊外一個(gè)看起來(lái)瀕臨倒閉的破敗的度假村里，有來(lái)自全國(guó)各地的100多名患者、患者家屬、義工、專家、醫(yī)師，還請(qǐng)來(lái)了美國(guó)肺高壓協(xié)會(huì)主席雷諾·阿爾杰夫先生。

這是一個(gè)由奇特的協(xié)會(huì)召開(kāi)的奇特會(huì)議，一份“少數(shù)派”報(bào)告——程顯聲說(shuō)，中國(guó)至今沒(méi)有哪個(gè)協(xié)會(huì)像肺高壓協(xié)會(huì)這樣，是由醫(yī)師、義工和患者及其家屬共同自發(fā)組建的，這是一個(gè)創(chuàng)舉，消除了“通常由罕見(jiàn)病和低診斷率疾病引起的孤獨(dú)感”，爭(zhēng)取到了社會(huì)關(guān)注，每次活動(dòng)都是“邁向治愈的路標(biāo)”。這個(gè)模式來(lái)自美國(guó)，1990年，4位美國(guó)婦女(其中兩個(gè)患者、一個(gè)家屬、一個(gè)醫(yī)務(wù)人員)創(chuàng)建了世界上第一個(gè)肺高壓協(xié)會(huì)，在雷諾·阿爾杰夫的經(jīng)營(yíng)下，現(xiàn)在是一個(gè)年籌款能力超過(guò)500萬(wàn)美元的非營(yíng)利組織，他們的工作包括交流最新的治療方法、醫(yī)學(xué)信息，聯(lián)絡(luò)媒體爭(zhēng)取社會(huì)關(guān)注，籌募救助資金，創(chuàng)辦了一個(gè)肺高壓病研究室，出版世界上唯一一份肺高壓病雜志，游說(shuō)政府出臺(tái)有利于患者的政策等等，這次他們與中國(guó)同仁簽署了合作備忘錄，承諾給后者一定的經(jīng)費(fèi)援助。

慈善的困境

這些年，中華慈善總會(huì)等社會(huì)慈善機(jī)構(gòu)在救助老弱病窮群體上的努力有目共睹，據(jù)中華慈善總會(huì)項(xiàng)目部副主任錢鐘民介紹，5年來(lái)他們已捐出20億善款及物品，該機(jī)構(gòu)在醫(yī)學(xué)方面的努力主要體現(xiàn)在“微笑列車”和“格列衛(wèi)”這兩個(gè)項(xiàng)目上，“微笑列車”已為10萬(wàn)名兔唇兒童做了免費(fèi)手術(shù)，“格列衛(wèi)”是一個(gè)受國(guó)外醫(yī)藥公司贊助的針對(duì)白血病患者的藥品捐助項(xiàng)目。事實(shí)上白血病也是一種罕見(jiàn)病，發(fā)病率僅比肺高壓略高一些，但得益于電影、文學(xué)作品和不少知名人士的宣傳，它的社會(huì)知曉度、受重視程度遠(yuǎn)高于其他罕見(jiàn)病，一些常規(guī)治療已被納入大病醫(yī)保。

據(jù)錢鐘民了解，全國(guó)各地慈善組織在醫(yī)學(xué)救助上的成就參差不齊，對(duì)罕見(jiàn)病的救助則普遍有畏難情緒，這是由于：第一，工作重心主要放在為數(shù)量龐大的特困人群減免常見(jiàn)病的醫(yī)療費(fèi)用上，暫時(shí)還顧不上罕見(jiàn)病患者。第二，善款不夠用，“是救1個(gè)人，還是救100個(gè)人?”這個(gè)問(wèn)題始終困擾著他們——給一個(gè)貧困兔唇兒童的捐助只需2000元，就能完成手術(shù)，100個(gè)兒童只需20萬(wàn)，但要是給肺高壓患者，這筆錢只夠1個(gè)人1年的醫(yī)療費(fèi)用。錢鐘民說(shuō)，雖說(shuō)是罕見(jiàn)病，但中國(guó)人口多，各種罕見(jiàn)病例加起來(lái)也是一個(gè)龐大的數(shù)字，無(wú)論對(duì)社保機(jī)構(gòu)還是慈善組織來(lái)說(shuō)都是一個(gè)很大的負(fù)擔(dān)。第三，慈善組織說(shuō)到底是一個(gè)橋梁、中介機(jī)構(gòu)，每筆善款往哪里流，還要尊重捐款人的意愿，罕見(jiàn)病社會(huì)知曉度低，不利于得到善款。第四，目前像肺高壓患者這樣抱成團(tuán)、組成協(xié)會(huì)的罕見(jiàn)病人很少，大多是單個(gè)采取自救行動(dòng)，單個(gè)的聲音就比較微弱。

錢鐘民認(rèn)為，根據(jù)我國(guó)目前的國(guó)情，救助罕見(jiàn)病恐怕是一件任重道遠(yuǎn)的事，還是要靠政府出一點(diǎn)、社會(huì)出一點(diǎn)，個(gè)人承擔(dān)一點(diǎn)的綜合保障體系。他認(rèn)為如今中國(guó)各地社?；鸬墓芾韱?wèn)題不少，這個(gè)問(wèn)題解決了，社保是可以發(fā)揮更大的作用的，另外，美國(guó)“政府將責(zé)任推給社會(huì)”的做法值得借鑒，為什么不讓那些利潤(rùn)豐厚的大保險(xiǎn)公司承擔(dān)一點(diǎn)社會(huì)職責(zé)呢?這也有利于樹(shù)立這些企業(yè)的美譽(yù)度。但愿李歡們活得長(zhǎng)久一點(diǎn)，能看到自己的心愿實(shí)現(xiàn)的那一天。